Rapamycin vs placebo for behandling av inkluderingskroppsmyositt (RAPAMI)
25. august 2025 oppdatert av: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inkluderinger: étude RAPAMI"
Sporadic Inclusion Body Myositis (IBM) er den hyppigste inflammatoriske myopatien hos pasienter over 50 år. Det er en sakte progressiv, men i dag ubehandlet sykdom (spesielt av klassiske immunsuppressiva).
Rapamycin brukt i organtransplantasjon blokkerer aktiviteten til T-effektorceller, bevarer T-regulatoriske celler og induserer autofagi (proteinnedbrytning), alle parametere svekket under IBM.
RAPAMI er en prospektiv, randomisert, kontrollert, dobbeltblind, monosentrisk fase IIb-studie som evaluerer rapamycin mot placebo.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
44
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
45 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- IBM definert av Benveniste & Hilton-Jones ( Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) eller Llyod-kriterier (Neurology 2014; 83: 426-433)
Ekskluderingskriterier:
- Umulig å gå 10 meter
- Overfølsomhet overfor rapamycin eller en forbindelse av mikstur
- Alvorlig respiratorisk insuffisiens (FVC < 50 % og/eller FEV1 < 50 %)
- Alvorlig kronisk nyresykdom (estimert glomerulær filtreringshastighet < 15 ml/min og/eller proteinuri > 0,3 g/24 timer)
- Kronisk leversykdom (cirrhose og/eller ALAT/AST > 2,5 normale verdier)
- Kreft som ikke er i remisjon (krever spesifikk behandling) i løpet av de siste 12 månedene
- Bindevevssykdom som ikke er i remisjon (krever spesifikk behandling) i løpet av de siste 12 månedene
- Svangerskap
- Seropositivitet for HIV, HCV eller HBV
- Total kolesterolemi > 8 mmol/l
- Triglyseridemi > 5 mmol/l
- Hemoglobinemi < 11 g/dL
- Trombopeni < 100 000/mm3
- Nøytropeni < 1500/ mm3
- Lymfopeni < 1000/ mm3
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Rapamycin
rapamycin 1 mg/ml mikstur, 2 mg/dag (2 ml/dag), en gang daglig, i løpet av ett år
|
Eksperimentelt: rapamycin mikstur, 2 mg/dag i løpet av ett år Komparator: placebo
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo mikstur, 2 ml/dag, en gang daglig, i løpet av ett år
|
Komparator: placebo
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
stabilisering av quadiceps styrke målt ved myometri
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
stabilisering av håndgrepsstyrken målt ved myometri
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
sammenligning av 6 minutters gangtest
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
sammensatt mål på handikap
Tidsramme: 52 uker
|
Rivermead Mobility Index (RMI), skala Walton, Inclusion Body Myositis Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myositis Functional rating scale (IBMFRS)
|
52 uker
|
|
Livskvalitet etter ulike skalaer
Tidsramme: 52 uker
|
Health Assessment Questionnaire (HAQ), Instrumentelle aktiviteter i dagliglivet (IADL), Individualisert Nevromuscular Quality of Life Questionnaire (INQol)
|
52 uker
|
|
mål på muskelfetterstatning ved MR
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
|
|
Mål på toleransen
Tidsramme: 52 uker
|
Effekten vil bli målt ved: sjekkliste over kjente bivirkninger av rapamycin. |
52 uker
|
|
mål på betennelse ved MR
Tidsramme: 52 uker
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
- Benveniste O, Hogrel JY, Belin L, Annoussamy M, Bachasson D, Rigolet A, Laforet P, Dzangue-Tchoupou G, Salem JE, Nguyen LS, Stojkovic T, Zahr N, Hervier B, Landon-Cardinal O, Behin A, Guilloux E, Reyngoudt H, Amelin D, Uruha A, Mariampillai K, Marty B, Eymard B, Hulot JS, Greenberg SA, Carlier PG, Allenbach Y. Sirolimus for treatment of patients with inclusion body myositis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept, phase 2b trial. Lancet Rheumatol. 2021 Jan;3(1):e40-e48. doi: 10.1016/S2665-9913(20)30280-0. Epub 2020 Oct 12.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. juli 2015
Primær fullføring (Faktiske)
22. januar 2018
Studiet fullført (Faktiske)
22. januar 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. mai 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2015
Først lagt ut (Antatt)
25. juni 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
2. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2025
Sist bekreftet
1. januar 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- C12-66
- 2013-003485-14 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .