봉입체 근염 치료를 위한 라파마이신 대 위약 (RAPAMI)
2025년 8월 25일 업데이트: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inclusions: étude RAPAMI"
산발성 봉입체 근염(IBM)은 50세 이상의 환자에서 가장 흔한 염증성 근병증입니다. 천천히 진행되지만 오늘날에는 치료할 수 없는(특히 고전적인 면역억제제로) 질병입니다.
장기 이식에 사용되는 라파마이신은 T 이펙터 세포의 활동을 차단하고, T 조절 세포를 보존하며 자가포식(단백질 분해)을 유도하며, IBM 동안 모든 매개변수가 손상됩니다.
RAPAMI는 위약에 대해 라파마이신을 평가하는 전향적 무작위 통제 이중 맹검 단일 중심 IIb 임상시험입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
45년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- Benveniste & Hilton-Jones(Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) 또는 Llyod 기준(Neurology 2014; 83: 426-433)
제외 기준:
- 10미터 걷기 불가능
- 라파마이신 또는 구강 용액의 한 화합물에 대한 과민증
- 중증 호흡 부전(FVC < 50% 및/또는 FEV1 < 50%)
- 중증 만성 신장 질환(추정 사구체 여과율 < 15ml/min 및/또는 단백뇨 > 0.3g/24h)
- 만성 간 질환(간경화 및/또는 ALT/AST > 2.5 정상값)
- 지난 12개월 동안 차도가 없는 암(특정 치료가 필요함)
- 지난 12개월 동안 차도가 없는 결합 조직 질환(특정 치료가 필요함)
- 임신
- HIV, HCV 또는 HBV에 대한 혈청 양성
- 총 콜레스테롤혈증 > 8mmol/l
- 중성지방혈증 > 5mmol/l
- 헤모글로빈혈증 < 11g/dL
- 혈소판 감소증 < 100,000/mm3
- 호중구 감소증 < 1500/ mm3
- 림프구 감소증 < 1000/ mm3
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라파마이신
rapamycin 1 mg/ml 경구 용액, 2 mg/일(2 ml/일), 1일 1회, 1년 동안
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실험: 라파마이신 경구 용액, 1년 동안 2mg/일 대조약: 위약
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 경구 용액, 2ml/일, 1일 1회, 1년 동안
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비교기: 위약
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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myometry로 측정한 대퇴사두근 근력의 안정화
기간: 52주
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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myometry로 측정한 악력의 안정화
기간: 52주
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52주
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6분 걷기 테스트 비교
기간: 52주
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52주
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핸디캡의 종합 측정
기간: 52주
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RMI(Rivermead Mobility Index), Walton 척도, IBMWCI(Inclusion Body Myositis Weakness Composite Index), IBMFRS(Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale)
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52주
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다양한 척도에 따른 삶의 질
기간: 52주
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건강 평가 설문지(HAQ), 도구적 일상 생활 활동(IADL), 개별화된 신경근 삶의 질 설문지(INQol)
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52주
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MRI를 통한 근육 지방 대체 측정
기간: 52주
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52주
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공차 측정
기간: 52주
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효능은 다음에 의해 측정됩니다: 알려진 라파마이신 부작용 체크리스트. |
52주
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MRI로 염증 측정
기간: 52주
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
- Benveniste O, Hogrel JY, Belin L, Annoussamy M, Bachasson D, Rigolet A, Laforet P, Dzangue-Tchoupou G, Salem JE, Nguyen LS, Stojkovic T, Zahr N, Hervier B, Landon-Cardinal O, Behin A, Guilloux E, Reyngoudt H, Amelin D, Uruha A, Mariampillai K, Marty B, Eymard B, Hulot JS, Greenberg SA, Carlier PG, Allenbach Y. Sirolimus for treatment of patients with inclusion body myositis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept, phase 2b trial. Lancet Rheumatol. 2021 Jan;3(1):e40-e48. doi: 10.1016/S2665-9913(20)30280-0. Epub 2020 Oct 12.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 7월 15일
기본 완료 (실제)
2018년 1월 22일
연구 완료 (실제)
2018년 1월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 6월 23일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 6월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 8월 25일
마지막으로 확인됨
2017년 1월 1일
추가 정보
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