Rapamycin vs. Placebo zur Behandlung von Einschlusskörperchen-Myositis (RAPAMI)
25. August 2025 aktualisiert von: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse immunitaire au Cours de la Myosite à Inclusions: étude RAPAMI"
Die sporadische Einschlusskörpermyositis (IBM) ist die häufigste entzündliche Myopathie bei Patienten über 50 Jahren. Es ist eine langsam fortschreitende, aber heute (insbesondere durch klassische Immunsuppressiva) nicht behandelbare Krankheit.
Rapamycin, das bei Organtransplantationen verwendet wird, blockiert die Aktivität von T-Effektorzellen, bewahrt regulatorische T-Zellen und induziert Autophagie (Proteinabbau), alle Parameter werden während IBM beeinträchtigt.
RAPAMI ist eine prospektive, randomisierte, kontrollierte, doppelblinde, monozentrische Phase-IIb-Studie zur Bewertung von Rapamycin im Vergleich zu Placebo.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
44
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Paris, Frankreich, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
45 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- IBM definiert von Benveniste & Hilton-Jones ( Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) oder Llyod-Kriterien (Neurology 2014; 83: 426-433)
Ausschlusskriterien:
- Unmöglichkeit, 10 Meter zu gehen
- Überempfindlichkeit gegen Rapamycin oder eine Verbindung der Lösung zum Einnehmen
- Schwere respiratorische Insuffizienz (FVC < 50 % und/oder FEV1 < 50 %)
- Schwere chronische Nierenerkrankung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 15 ml/min und/oder Proteinurie > 0,3 g/24 h)
- Chronische Lebererkrankung (Zirrhose und/oder ALT/AST > 2,5 Normalwerte)
- Krebs nicht in Remission (erfordert eine spezielle Behandlung) während der letzten 12 Monate
- Bindegewebserkrankung nicht in Remission (erfordert eine spezielle Behandlung) während der letzten 12 Monate
- Schwangerschaft
- Seropositivität für HIV, HCV oder HBV
- Gesamtcholesterinämie > 8 mmol/l
- Triglyceridämie > 5 mmol/l
- Hämoglobinämie < 11 g/dl
- Thrombopenie < 100 000/mm3
- Neutropenie < 1500/mm3
- Lymphopenie < 1000/mm3
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Rapamycin
Rapamycin 1 mg/ml Lösung zum Einnehmen, 2 mg/Tag (2 ml/Tag), einmal täglich, über einen Zeitraum von einem Jahr
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Experimentell: Rapamycin-Lösung zum Einnehmen, 2 mg/Tag während eines Jahres Vergleichspräparat: Placebo
Andere Namen:
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Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Lösung zum Einnehmen, 2 ml/Tag, einmal täglich, ein Jahr lang
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Vergleichspräparat: Placebo
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Stabilisierung der Quadizepskraft gemessen durch Myometrie
Zeitfenster: 52 Wochen
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52 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Stabilisierung der Handgriffkraft gemessen durch Myometrie
Zeitfenster: 52 Wochen
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52 Wochen
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Vergleich von 6 Minuten Gehtest
Zeitfenster: 52 Wochen
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52 Wochen
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zusammengesetztes Maß für das Handicap
Zeitfenster: 52 Wochen
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Rivermead Mobility Index (RMI), Skala Walton, Inclusion Body Myositis Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS)
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52 Wochen
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Lebensqualität auf verschiedenen Skalen
Zeitfenster: 52 Wochen
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Fragebogen zur Gesundheitsbewertung (HAQ), Instrumentelle Aktivitäten des täglichen Lebens (IADL), Individualisierter Fragebogen zur neuromuskulären Lebensqualität (INQol)
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52 Wochen
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Maßnahmen des Muskelfettersatzes durch MRT
Zeitfenster: 52 Wochen
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52 Wochen
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Maß für die Toleranz
Zeitfenster: 52 Wochen
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Die Wirksamkeit wird gemessen an: Checkliste der bekannten Nebenwirkung von Rapamycin. |
52 Wochen
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Messung der Entzündung durch MRT
Zeitfenster: 52 Wochen
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52 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
- Benveniste O, Hogrel JY, Belin L, Annoussamy M, Bachasson D, Rigolet A, Laforet P, Dzangue-Tchoupou G, Salem JE, Nguyen LS, Stojkovic T, Zahr N, Hervier B, Landon-Cardinal O, Behin A, Guilloux E, Reyngoudt H, Amelin D, Uruha A, Mariampillai K, Marty B, Eymard B, Hulot JS, Greenberg SA, Carlier PG, Allenbach Y. Sirolimus for treatment of patients with inclusion body myositis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept, phase 2b trial. Lancet Rheumatol. 2021 Jan;3(1):e40-e48. doi: 10.1016/S2665-9913(20)30280-0. Epub 2020 Oct 12.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. Juli 2015
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
22. Januar 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
22. Januar 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Mai 2015
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. Juni 2015
Zuerst gepostet (Geschätzt)
25. Juni 2015
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
2. September 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
25. August 2025
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- C12-66
- 2013-003485-14 (EudraCT-Nummer)
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NEIN
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