Rapamycin vs placebo pro léčbu myositidy inkluzních tělísek (RAPAMI)
8. ledna 2019 aktualizováno: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Etude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire a odpověď Immunitaire au Cours de la Myosite à Zahrnuje: Etude RAPAMI"
Sporadická myositida s inkluzními tělísky (IBM) je nejčastější zánětlivou myopatií u pacientů nad 50 let. Jde o pomalu progredující, ale dnes neléčitelné (zejména klasickými imunosupresivy) onemocnění.
Rapamycin používaný při transplantaci orgánů blokuje aktivitu T efektorových buněk, zachovává T regulační buňky a vyvolává autofagii (degradaci proteinů), všechny parametry narušené během IBM.
RAPAMI je prospektivní, randomizovaná, kontrolovaná, dvojitě zaslepená, monocentrická studie fáze IIb hodnotící rapamycin oproti placebu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
44
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
45 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- IBM definovaná organizací Benveniste & Hilton-Jones (Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) nebo Llyodova kritéria (Neurology 2014; 83: 426-433)
Kritéria vyloučení:
- Nemožnost ujít 10 metrů
- Hypersenzitivita na rapamycin nebo jednu sloučeninu perorálního roztoku
- Těžká respirační insuficience (FVC < 50 % a/nebo FEV1 < 50 %)
- Závažné chronické onemocnění ledvin (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace < 15 ml/min a/nebo proteinurie > 0,3 g/24 h)
- Chronické onemocnění jater (cirhóza a/nebo ALT/AST > 2,5 normálních hodnot)
- Rakovina bez remise (vyžadující specifickou léčbu) během posledních 12 měsíců
- Onemocnění pojivové tkáně, které není v remisi (vyžaduje specifickou léčbu) během posledních 12 měsíců
- Těhotenství
- Séropozitivita na HIV, HCV nebo HBV
- Celková cholesterolémie > 8 mmol/l
- Triglyceridémie > 5 mmol/l
- Hemoglobinémie < 11 g/dl
- Trombopenie < 100 000/mm3
- Neutropenie < 1500/ mm3
- Lymfopenie < 1000/ mm3
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rapamycin
rapamycin 1 mg/ml perorální roztok, 2 mg/den (2 ml/den), jednou denně, po dobu jednoho roku
|
Experimentální: rapamycin perorální roztok, 2 mg/den po dobu jednoho roku Srovnávací: placebo
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo perorální roztok, 2 ml/den, jednou denně, po dobu jednoho roku
|
Komparátor: placebo
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
stabilizace síly kvadricepsu měřená myometrií
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
stabilizace síly stisku ruky měřená myometrií
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
srovnání testu 6minutové chůze
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
složená míra handicapu
Časové okno: 52 týdnů
|
Rivermeadův index mobility (RMI), Waltonova škála, index slabosti inkluzního těla myositidy (IBMWCI), funkční hodnotící stupnice myositidy inkluzního těla (IBMFRS)
|
52 týdnů
|
|
Kvalita života podle různých měřítek
Časové okno: 52 týdnů
|
Dotazník pro hodnocení zdraví (HAQ), Instrumentální aktivity každodenního života (IADL),Individualizovaný dotazník neuromuskulární kvality života (INQol)
|
52 týdnů
|
|
měření náhrady svalového tuku pomocí MRI
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
|
|
Míra tolerance
Časové okno: 52 týdnů
|
Účinnost se bude měřit: kontrolní seznam známých nežádoucích účinků rapamycinu. |
52 týdnů
|
|
měření zánětu pomocí MRI
Časové okno: 52 týdnů
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. července 2015
Primární dokončení (Aktuální)
22. ledna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
22. ledna 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. května 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. června 2015
První zveřejněno (Odhad)
25. června 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. ledna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. ledna 2019
Naposledy ověřeno
1. ledna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Myositida
- Myositida, inkluzní tělísko
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- C12-66
- 2013-003485-14 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .