Rapamicina versus placebo para el tratamiento de la miositis por cuerpos de inclusión (RAPAMI)
25 de agosto de 2025 actualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Estudio del efecto de la rapamicina sur la fuerza muscular y la respuesta inmunológica en el curso de la miosita Inclusiones: estudio RAPAMI"
La miositis por cuerpos de inclusión esporádica (IBM) es la miopatía inflamatoria más frecuente en pacientes mayores de 50 años. Es una enfermedad lentamente progresiva, pero intratable en la actualidad (sobre todo con inmunosupresores clásicos).
La rapamicina utilizada en el trasplante de órganos bloquea la actividad de las células T efectoras, conserva las células T reguladoras e induce la autofagia (degradación de proteínas), todos los parámetros alterados durante la IBM.
RAPAMI es un ensayo de fase IIb prospectivo, aleatorizado, controlado, doble ciego, monocéntrico, que evalúa la rapamicina frente a un placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
44
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
45 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- IBM definido por Benveniste & Hilton-Jones (Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) o criterios de Lloyd (Neurology 2014; 83: 426-433)
Criterio de exclusión:
- Imposibilidad de caminar 10 metros
- Hipersensibilidad a la rapamicina o a un compuesto de la solución oral
- Insuficiencia respiratoria grave (FVC < 50% y/o FEV1 < 50%)
- Enfermedad renal crónica grave (Filtrado Glomerular Estimado < 15 ml/min y/o proteinuria > 0,3 g/24h)
- Hepatopatía crónica (cirrosis y/o ALT/AST > 2,5 valores normales)
- Cáncer sin remisión (que requiere tratamiento específico) durante los últimos 12 meses
- Enfermedad del tejido conectivo que no ha estado en remisión (que requiere tratamiento específico) durante los últimos 12 meses
- El embarazo
- Seropositividad para VIH, VHC o VHB
- Colesterolemia total > 8 mmol/l
- Trigliceridemia > 5 mmol/l
- Hemoglobinemia < 11 g/dL
- Trombopenia < 100 000/mm3
- Neutropenia < 1500/ mm3
- Linfopenia < 1000/ mm3
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Rapamicina
rapamicina 1 mg/ml solución oral, 2 mg/día (2 ml/día), una vez al día, durante un año
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Experimental: solución oral de rapamicina, 2 mg/día durante un año Comparador: placebo
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo solución oral, 2 ml/día, una vez al día, durante un año
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Comparador: placebo
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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estabilización de la fuerza del cuádriceps medida por miometría
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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estabilización de la fuerza de prensión manual medida por miometría
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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comparación de la prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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medida compuesta de la desventaja
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Índice de movilidad de Rivermead (RMI), escala de Walton, Índice compuesto de debilidad de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMWCI), Escala de calificación funcional de la miositis por cuerpos de inclusión (IBMFRS)
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52 semanas
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Calidad de vida por diferentes escalas
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cuestionario de evaluación de la salud (HAQ), Actividades instrumentales de la vida diaria (IADL), Cuestionario individualizado de calidad de vida neuromuscular (INQol)
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52 semanas
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medidas de reemplazo de grasa muscular por resonancia magnética
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Medida de la tolerancia
Periodo de tiempo: 52 semanas
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La eficacia se medirá por: lista de verificación de los efectos secundarios conocidos de la rapamicina. |
52 semanas
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medida de la inflamación por resonancia magnética
Periodo de tiempo: 52 semanas
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
- Benveniste O, Hogrel JY, Belin L, Annoussamy M, Bachasson D, Rigolet A, Laforet P, Dzangue-Tchoupou G, Salem JE, Nguyen LS, Stojkovic T, Zahr N, Hervier B, Landon-Cardinal O, Behin A, Guilloux E, Reyngoudt H, Amelin D, Uruha A, Mariampillai K, Marty B, Eymard B, Hulot JS, Greenberg SA, Carlier PG, Allenbach Y. Sirolimus for treatment of patients with inclusion body myositis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, proof-of-concept, phase 2b trial. Lancet Rheumatol. 2021 Jan;3(1):e40-e48. doi: 10.1016/S2665-9913(20)30280-0. Epub 2020 Oct 12.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de julio de 2015
Finalización primaria (Actual)
22 de enero de 2018
Finalización del estudio (Actual)
22 de enero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de mayo de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
25 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
2 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de agosto de 2025
Última verificación
1 de enero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C12-66
- 2013-003485-14 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .