Rapamysiini vs plasebo inkluusiokehon myosiitin hoitoon (RAPAMI)
tiistai 8. tammikuuta 2019 päivittänyt: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Étude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inclusions: étude RAPAMI"
Sporadinen inkluusiokehomyosiitti (IBM) on yleisin tulehduksellinen myopatia yli 50-vuotiailla potilailla. Se on hitaasti etenevä, mutta nykyään hoitamaton (etenkin klassisilla immunosuppressantteilla) sairaus.
Elinsiirroissa käytetty rapamysiini estää T-efektorisolujen toiminnan, säilyttää T-säätelysolut ja indusoi autofagiaa (proteiinien hajoamista), kaikki parametrit heikkenevät IBM:n aikana.
RAPAMI on prospektiivinen, satunnaistettu, kontrolloitu, kaksoissokkoutettu, yksikeskinen, vaiheen IIb tutkimus, jossa arvioidaan rapamysiiniä lumelääkettä vastaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
44
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75651
- CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
45 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Benveniste & Hilton-Jonesin määrittelemä IBM (Neuromuscul Disord. 2010; 20: 414-21) tai Llyod-kriteerit (Neurology 2014; 83: 426-433)
Poissulkemiskriteerit:
- 10 metrin kävely on mahdotonta
- Yliherkkyys rapamysiinille tai jollekin oraaliliuoksen yhdisteelle
- Vaikea hengitysvajaus (FVC < 50 % ja/tai FEV1 < 50 %)
- Vaikea krooninen munuaissairaus (arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus < 15 ml/min ja/tai proteinuria > 0,3 g/24h)
- Krooninen maksasairaus (kirroosi ja/tai ALAT/AST > 2,5 normaaliarvoa)
- Syöpä, joka ei ole remissiossa (vaatii erityistä hoitoa) viimeisten 12 kuukauden aikana
- Sidekudossairaus, joka ei ole remissiossa (vaatii erityistä hoitoa) viimeisen 12 kuukauden aikana
- Raskaus
- Seropositiivisuus HIV:lle, HCV:lle tai HBV:lle
- Kokonaiskolesterolipitoisuus > 8 mmol/l
- Triglyseridemia > 5 mmol/l
- Hemoglobinemia < 11 g/dl
- Trombopenia < 100 000/mm3
- Neutropenia < 1500/mm3
- Lymfopenia < 1000/mm3
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rapamysiini
rapamysiini 1 mg/ml oraaliliuos, 2 mg/vrk (2 ml/vrk), kerran päivässä, vuoden ajan
|
Kokeellinen: rapamysiini oraaliliuos, 2 mg/vrk yhden vuoden ajan Vertailu: lumelääke
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebooraaliliuos, 2 ml/vrk, kerran päivässä, vuoden ajan
|
Vertailuaine: lumelääke
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
nelipäisen lihasvoiman vakauttaminen myometrialla mitattuna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
käden otteen lujuuden stabilointi myometrialla mitattuna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
6 minuutin kävelytestin vertailu
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
vamman yhdistetty mitta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Rivermead Mobility Index (RMI), Waltonin asteikko, Inkluusiokehon myosiitin heikkouden komposiittiindeksi (IBMWCI), Inkluusiokehon myosiitin toiminnallinen arviointiasteikko (IBMFRS)
|
52 viikkoa
|
|
Elämänlaatua eri mittakaavoilla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Health Assessment Questionnaire (HAQ), jokapäiväisen elämän instrumentaaliset toiminnot (IADL), yksilöllinen neuromuskulaarinen elämänlaatukysely (INQol)
|
52 viikkoa
|
|
lihasrasvakorvausmittaukset MRI:llä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
|
|
Toleranssin mitta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Tehoa mitataan: tarkistusluettelo rapamysiinin tunnetuista sivuvaikutuksista. |
52 viikkoa
|
|
tulehduksen mittaus MRI:llä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Benveniste O, Hilton-Jones D. International Workshop on Inclusion Body Myositis held at the Institute of Myology, Paris, on 29 May 2009. Neuromuscul Disord. 2010 Jun;20(6):414-21. doi: 10.1016/j.nmd.2010.03.014. Epub 2010 Apr 21. No abstract available.
- Lloyd TE, Mammen AL, Amato AA, Weiss MD, Needham M, Greenberg SA. Evaluation and construction of diagnostic criteria for inclusion body myositis. Neurology. 2014 Jul 29;83(5):426-33. doi: 10.1212/WNL.0000000000000642. Epub 2014 Jun 27.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 15. heinäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 22. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 13. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 25. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Myosiitti
- Myosiitti, inkluusiokeho
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Infektiota estävät aineet
- Antineoplastiset aineet
- Immunosuppressiiviset aineet
- Immunologiset tekijät
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antineoplastiset
- Antifungaaliset aineet
- Sirolimus
Muut tutkimustunnusnumerot
- C12-66
- 2013-003485-14 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .