Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Rapamycine vs Placebo voor de behandeling van Inclusion Body Myositis (RAPAMI)

25 augustus 2025 bijgewerkt door: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Etude de l'Effet de la Rapamycine Sur la Force Musculaire et la réponse Immunitaire au Cours de la Myosite à Inclusions: etude RAPAMI"

Sporadische Inclusion Body Myositis (IBM) is de meest voorkomende inflammatoire myopathie bij patiënten ouder dan 50 jaar. Het is een langzaam progressieve, maar tegenwoordig onbehandelbare (met name door klassieke immunosuppressiva) ziekte.

Rapamycine dat wordt gebruikt bij orgaantransplantatie blokkeert de activiteit van T-effectorcellen, behoudt T-regulerende cellen en induceert autofagie (eiwitafbraak), alle parameters die tijdens IBM zijn aangetast.

RAPAMI is een prospectieve, gerandomiseerde, gecontroleerde, dubbelblinde, monocentrische fase IIb-studie waarin rapamycine wordt vergeleken met placebo.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

44

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • CIC Paris Est _Hôpital Pitié Salpêtrière

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

45 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • IBM gedefinieerd door de Benveniste & Hilton-Jones (Neuromuscul Disord. 2010;20: 414-21) of Llyod-criteria (Neurology 2014; 83: 426-433)

Uitsluitingscriteria:

  • Onmogelijkheid om 10 meter te lopen
  • Overgevoeligheid voor rapamycine of één bestanddeel van de orale oplossing
  • Ernstige respiratoire insufficiëntie (FVC < 50% en/of FEV1 < 50%)
  • Ernstige chronische nierziekte (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid < 15 ml/min en/of proteïnurie > 0,3 g/24 uur)
  • Chronische leverziekte (cirrose en/of ALAT/ASAT > 2,5 normale waarden)
  • Kanker niet in remissie (specifieke behandeling noodzakelijk) gedurende de afgelopen 12 maanden
  • Bindweefselziekte niet in remissie (specifieke behandeling noodzakelijk) gedurende de afgelopen 12 maanden
  • Zwangerschap
  • Seropositiviteit voor HIV, HCV of HBV
  • Totale cholesterolemie > 8 mmol/l
  • Triglyceridemie > 5 mmol/l
  • Hemoglobinemie < 11 g/dl
  • Trombopenie < 100 000/mm3
  • Neutropenie < 1500/ mm3
  • Lymfopenie < 1000/ mm3

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Rapamycine
rapamycine 1 mg/ml orale oplossing, 2 mg/dag (2 ml/dag), eenmaal daags, gedurende één jaar
Geneesmiddel: Rapamycine
Experimenteel: rapamycine drank, 2 mg/dag gedurende één jaar Comparator: placebo
Andere namen:
  • Sirolimus
  • Rapamune
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo drank, 2 ml/dag, eenmaal daags, gedurende een jaar
Geneesmiddel: Placebo
Comparator: placebo
Andere namen:
  • Fosaal

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
stabilisatie van de kracht van de quadiceps gemeten door myometrie
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
stabilisatie van de handknijpkracht gemeten door myometrie
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
vergelijking van 6 minuten looptest
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
samengestelde maat voor de handicap
Tijdsspanne: 52 weken
Rivermead Mobility Index (RMI), schaal Walton, Inclusion Body Myositis Weakness Composite Index (IBMWCI), Inclusion Body Myositis Functional rating scale (IBMFRS)
52 weken
Kwaliteit van leven op verschillende schalen
Tijdsspanne: 52 weken
Health Assessment Questionnaire (HAQ), Instrumentele activiteiten van het dagelijks leven (IADL),Individualized Neuromuscular Quality of Life Questionnaire (INQol)
52 weken
metingen van spiervetvervanging door MRI
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Maat voor de tolerantie
Tijdsspanne: 52 weken

De werkzaamheid wordt gemeten door:

checklist van de bekende bijwerking van rapamycine.
52 weken
meting van ontsteking door MRI
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 januari 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 januari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 juni 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

25 juni 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C12-66
  • 2013-003485-14 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren