HOPE-Duchenne (デュシェンヌで心筋症の進行を止める) (HOPE)
2025年1月6日 更新者：Capricor Inc.
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに続発する心筋症患者における同種心筋球由来細胞の複数血管冠動脈内送達の安全性と有効性に関する無作為化非盲検試験
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に続発する心筋症の男性被験者は、すべての包含基準を満たし、除外基準は無作為化されます。
すべての被験者は少なくとも12歳です。
それらは、心臓の左心室の 3 つの主要な心臓領域 (前方、外側、下方/後方) に供給する 3 つの冠状動脈への CAP-1002 の冠動脈内注入または通常のケアのいずれかに 1:1 の方法で無作為に割り付けられます。
能動治療群では、3 つの主要な心臓領域すべてが、非盲検方式で 1 回の処置中に治療 (注入) されます。
調査の概要
詳細な説明
約 24 人で 30 人以下の被験者が無作為に割り付けられ、2 つの連続する登録グループに分けられます。 グループ 1 の安全性データは、グループ 2 の登録を開始する前に、データ安全監視委員会 (DSMB) の審査を受けます。
無作為化された最初の6〜8人の被験者がグループ1を構成し、CAP-1002の冠動脈内注入を完了する最低3人の被験者が含まれます。 DSMB は、0 日目から 72 時間後まで、少なくとも 3 名の注入された被験者と全体で少なくとも 6 名の被験者について、暫定的な安全性データのレビューを実施します。
グループ 2 の登録は、グループ 1 からの 72 時間の安全性データのレビューに続いて、DSMB の推奨に従って開始されます。グループ 2 には、約 18 人の被験者が含まれます。 スクリーニングと無作為化は、合計 12 人の被験者に CAP 1002 が注入されるか、30 人の被験者が試験に無作為に割り付けられるかのいずれか早い方まで続けられます。
アクティブな治療群に割り当てられたすべての被験者は、3つの左心室の心臓領域（前、外側、下/後）のそれぞれに25M細胞として注入された最大7500万（M）のCAP-1002細胞の意図された総用量を受け取ります。
通常のケアを受けるように無作為に割り付けられた被験者は、研究者がその被験者に最も適切であると考える方法で継続的にケアおよび治療を受け、注入を受けません。
無作為化は、最初のスクリーニング手順から 30 日以内に行われます。 スクリーニング手順の完了後、アクティブ治療群に無作為に割り付けられた適格な被験者は、0日目に冠動脈内注入を介して投与されるCAP-1002を受け取ります。 無作為化されたすべての被験者は、研究3日目にフォローアップの電話があり、2週目と6週目、および0日目から3、6、12か月目に研究訪問があります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
25
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18 歳以上の男性被験者は、インフォームド コンセントを提供し、プロトコル手順をフォローアップできる必要があります。 12歳以上18歳未満の男性被験者は、研究参加の許可を与える親または保護者に同意を与えることができなければなりません。 男性被験者のみがこの研究に無作為に割り付けられます。
- 遺伝子変異解析によるデュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断の記録。
- -造影MRIによって評価された少なくとも4つのセグメントでのLGEによる左心室瘢痕を伴う心筋症およびスクリーニング時のEF> 35％。
- -DMDの管理に関する「DMD Care Considerations Working Group」ガイドラインに従って、同意書に署名する（または同意を提供する）または文書化された禁忌または不寛容または患者の好みの少なくとも3か月前のエビデンスに基づく医学療法の使用.
- -被験者は、スクリーニング前に少なくとも6か月間、全身グルココルチコイドを服用している必要があります。
- -被験者はスクリーニング時に12歳以上でなければなりません
- サイトのインターベンショナル心臓専門医の判断により、被験者は心臓カテーテル法およびCAP-1002の冠動脈内注入の適切な候補者でなければなりません。
除外基準:
- -スクリーニング時の静脈内変力薬または血管作用薬による治療。
- -全身麻酔なしで心臓カテーテル法および/またはMRIを受けることができない。
- 単一抗原ビーズ (SAB) 血清抗体プロファイリングによる、利用可能なすべてのマスター セル バンク (MCB) との免疫学的不適合。
- -計画された無作為化後、今後12か月以内に計画された、または可能性のある大手術。
- -左心室補助装置 (LVAD)、または LVAD を積極的に取得中の被験者。
- 心臓MRIの禁忌。
- -造影剤に対する既知の過敏症。
- 推定糸球体濾過率 (GFR) < 60 mL/分、CKD-EPI シスタチン C 式 (Inker, Schmid et al. 2012) によって計算されます。
- 治療に反応しない活動性感染症。
- -アクティブな全身性アレルギー反応、結合組織疾患または自己免疫障害。
- -スクリーニングMRIで示された心臓腫瘍または心臓腫瘍の病歴。
- -以前の幹細胞療法の歴史。
- -ICFに署名する前の3か月以内の付録3に記載されている薬物の使用歴 /研究注入の完了による同意。
- -既知の中等度から重度の大動脈狭窄/機能不全または重度の僧帽弁狭窄/逆流。
- 現在のアルコールまたは薬物乱用。
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の病歴。
- -慢性ウイルス性肝炎の既知の病歴。
- -異常な肝機能（ALT / AST >上限参照範囲の10倍）および/または異常な血液学（ヘマトクリット<25％、WBC <3000μl、血小板<100,000μl） 可逆的で特定可能な原因のない研究。
- ウシ製品に対する既知の過敏症。
- ジメチルスルホキシド（DMSO）に対する既知の過敏症。
- コントロール不良の糖尿病 (HbA1c >9.0)。
- -必要な研究訪問を含む、プロトコル関連の手順を遵守できない。
- -治験責任医師または医療モニターの意見では、被験者を研究に不適切にする状態またはその他の理由。
-現在、次のいずれかを含む、別の臨床研究または拡張アクセスプロトコルで治験治療を受けています。
- -無作為化前の30日以内に調査的介入を受けた
- -無作為化前の6か月以内の治療および/または治験中の細胞ベースの治療による治療への不完全なフォローアップ
- 心血管修復/再生のための他の研究療法への積極的な参加
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：同種心筋層由来細胞 (CAP-1002)
CAP-1002 は、同種心筋球由来細胞 (CDC) からなる治験製品です。
積極的な治療群に割り当てられたすべての被験者は、左心室の 3 つの心臓領域 (前部、側部、下/後部) のそれぞれに 25M 細胞として予定総用量 7,500 万 (M) 個の CAP-1002 細胞を注入されます。
3 本の冠状動脈のいずれかが左心室心筋の 30% 未満に供給していると注入側の研究者が判断した場合、注入側の研究者は、その冠状動脈に 1,250 万個の細胞のみを注入することを選択できます。
したがって、3 本の動脈すべてに注入される場合、送達される CAP-1002 の全用量は 5000 万細胞から 7500 万細胞の範囲になります。
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同種異系心臓球由来細胞の冠動脈内送達 (CAP-1002)
他の名前：
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介入なし：普段のお手入れ
通常のケアを受けるために無作為に割り付けられた被験者は、研究者が被験者にとって最も適切と考える方法で継続的にケアおよび治療を受け続け、点滴は受けません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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審査されたイベントを体験した参加者の数
時間枠：注入後72時間以内
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報告された判定事象には以下が含まれる： 心筋梗塞における新たな血栓溶解症（TIMI）流量0～2、またはTIMI心筋灌流グレード（TMPG）0～2が冠動脈内血管拡張薬投与にもかかわらず、注入直後に認められ、3分以上持続する。冠動脈内注入後72時間以内の予期せぬ突然死。冠動脈内注入後72時間以内の重大な心臓有害事象（MACE）。これには、死亡、非致死性心筋梗塞、心血管イベントによる入院（心不全入院を含む）が含まれる。
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注入後72時間以内
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治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：注入後 12 か月目まで
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有害事象（AE）とは、医薬品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしも治療との因果関係がある必要はありません。
TEAEは、治験薬（IMP）の初回投与から研究終了までの間に発生または重症度が悪化したAEとして定義されました。
SAE とは、いかなる用量であっても、死亡に至る、生命を脅かす、入院または入院の延長を必要とする、持続的または重大な障害/無力をもたらす、先天異常/出生異常である、医学的に問題がある、あらゆる不都合な医学的出来事を指します。重要なイベント。
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注入後 12 か月目まで
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6 か月目と 12 か月目の臨床検査パラメータ (塩化物、カリウム、ナトリウム) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された臨床化学パラメーターは、塩化物、カリウム、ナトリウムでした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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臨床検査パラメータのベースラインからの変化 - 6 か月目および 12 か月目のアルブミン
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された臨床化学パラメーターはアルブミンでした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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臨床検査パラメータのベースラインからの変化 - 6 か月目および 12 か月目の血糖値
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された臨床化学パラメーターはグルコースでした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の血液学的パラメーター (血小板、白血球、好塩基球、好酸球、リンパ球、単球、好中球) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された血液学的パラメーターは、血小板、白血球、好塩基球、好酸球、リンパ球、単球および好中球でした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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血液学的パラメータのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目のヘモグロビン
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された血液学的パラメーターはヘモグロビンでした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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血液学的パラメータのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の赤血球
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された血液学的パラメーターは赤血球でした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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バイタルサインのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の血圧
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価されたバイタルサインは、収縮期血圧と拡張期血圧でした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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バイタルサインのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の心拍数
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価されたバイタルサインは心拍数でした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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バイタルサインのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の呼吸数
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価されたバイタルサインは呼吸数でした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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バイタルサインのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の体温
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価されたバイタルサインは体温でした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6か月目と12か月目の心臓健康診断でベースラインから臨床的に重大な変化があった参加者の数
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された心臓理学検査パラメータは、頸静脈の拡張、浮腫、心音、雑音、呼吸音でした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の心電図 (ECG) パラメーター (QRS 期間、PR、QT、QTc、および QT 間隔) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された ECG パラメータは、PR 間隔、QRS 期間、QT 間隔、QTc 間隔、および QT 間隔でした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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心電図パラメータのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の心室心拍数
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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評価された ECG パラメータは心室速度でした。それは房室伝導の程度に依存します。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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次のように評価される心臓構造複合体: 心臓 MRI によって測定されたパラメータの絶対的および相対的な変化
時間枠：CAP-1002の注入後12か月または通常のケアアームへの無作為化
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CAP-1002の注入後12か月または通常のケアアームへの無作為化
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評価された機能的複合体: 治験責任医師が適切と判断した場合、可動性測定値および上肢のパフォーマンス (PUL) スケール、スパイロメトリー、および 6 分間歩行テスト (6MWT) の連続変化。
時間枠：CAP-1002の注入後12か月または通常のケアアームへの無作為化
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CAP-1002の注入後12か月または通常のケアアームへの無作為化
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生活の質の複合評価: 心臓モジュールを含む PedsQL (小児の生活の質インベントリ) の変化、および PODCI 思春期アンケート。
時間枠：CAP-1002の注入後12か月または通常のケアアームへの無作為化
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CAP-1002の注入後12か月または通常のケアアームへの無作為化
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オステオポンチン、ST2、IL-10、ガレクチン-3、および探索的バイオマーカー (同意/提供された場合) として評価されたバイオマーカー複合体。
時間枠：CAP-1002の注入後12か月または通常のケアアームへの無作為化
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CAP-1002の注入後12か月または通常のケアアームへの無作為化
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 か月目と 12 か月目の左心室駆出率 (LVEF) のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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LVEF は、拡張期の終わりの心室内の血液の量 (拡張末期容積) に対する、収縮期に駆出される心室容積 (1 回拍出量) の割合です。
駆出率のパーセンテージとして表されるLVEFは、磁気共鳴画像法によって評価されました。
絶対変化は、ベースライン後の値 - ベースライン値として計算されました。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の左心室駆出率 (LVEF) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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LVEF は、拡張期の終わりの心室内の血液の量 (拡張末期容積) に対する、収縮期に駆出される心室容積 (1 回拍出量) の割合です。
LVEF の変化率は磁気共鳴画像法によって評価されました。
ベースラインからの変化率は次のように計算されました: 変化率 = (ベースライン後の値 - ベースライン値) / ベースライン値 * 100%。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の左心室拡張末期容積 (LVEDV) のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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LVEDV は、心臓が収縮する直前の心臓の左心室内の血液量です。
LVEDV は磁気共鳴画像法によって評価されました。
絶対変化は、ベースライン後の値 - ベースライン値として計算されました。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の左心室拡張末期容積 (LVEDV) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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LVEDV は、心臓が収縮する直前の心臓の左心室内の血液量です。
LVEDV の変化率は磁気共鳴画像法によって評価されました。
ベースラインからの変化率は次のように計算されました: 変化率 = (ベースライン後の値 - ベースライン値) / ベースライン値 * 100%。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の左心室収縮終期容積 (LVESV) のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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LVESV は、心臓が収縮した後、収縮期の終わりに心室内に残っている血液の量です。
LVESV は磁気共鳴画像法によって評価されました。
絶対変化は、ベースライン後の値 - ベースライン値として計算されました。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の左心室収縮終期容積 (LVESV) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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LVESV は、心臓が収縮した後、収縮期の終わりに心室内に残っている血液の量です。
LVESV の変化率は磁気共鳴画像法によって評価されました。
ベースラインからの変化率は次のように計算されました: 変化率 = (ベースライン後の値 - ベースライン値) / ベースライン値 * 100%。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6か月目および12か月目のLV後期ガドリニウム増強（LGE）瘢痕組織質量のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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後期ガドリニウム増強は、心臓組織の特性評価、特に心筋瘢痕形成と局所心筋線維症の評価のために心臓 MRI で使用される技術です。
グラム単位のＬＶ ＬＧＥ瘢痕組織質量を心臓ＭＲＩによって評価した。
絶対変化は、ベースライン後の値 - ベースライン値として計算されました。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6か月目および12か月目のLV後期ガドリニウム増強（LGE）瘢痕組織質量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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後期ガドリニウム増強は、心臓組織の特性評価、特に心筋瘢痕形成と局所心筋線維症の評価のために心臓 MRI で使用される技術です。
LV LGE 瘢痕組織質量の変化率を磁気共鳴画像法によって評価しました。
ベースラインからの変化率は次のように計算されました: 変化率 = (ベースライン後の値 - ベースライン値) / ベースライン値 * 100。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の左心室 (LV) 後期ガドリニウム増強 (LGE) のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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後期ガドリニウム増強は、心臓組織の特性評価、特に心筋瘢痕形成と局所心筋線維症の評価のために心臓 MRI で使用される技術です。
LV質量のパーセントとしての梗塞サイズの改善は、磁気共鳴画像法によって評価され、この結果測定で報告されました。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6か月目および12か月目のLV後期ガドリニウム増強（LGE）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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後期ガドリニウム増強は、心臓組織の特性評価、特に心筋瘢痕形成と局所心筋線維症の評価のために心臓 MRI で使用される技術です。
LV質量のパーセントとして瘢痕によって定義される梗塞サイズの改善パーセントを、磁気共鳴画像法によって評価した。
ベースラインからの変化率は次のように計算されました: 変化率 = (ベースライン後の値 - ベースライン値) / ベースライン値 * 100%。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の円周方向ひずみのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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周方向ひずみは、短軸で見たときの、LV の周方向軸に沿った心筋の長さの変化 (収縮期の短縮、負のひずみ値として表されます) を表します。
周囲歪みの改善はパーセンテージで表され、心臓 MRI によって評価されました。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の円周方向ひずみのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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周方向ひずみは、短軸で見たときの、LV の周方向軸に沿った心筋の長さの変化 (収縮期の短縮、負のひずみ値として表されます) を表します。そして心臓MRIで評価されました。
ベースラインからの変化率は次のように計算されました: 変化率 = (ベースライン後の値 - ベースライン値) / ベースライン値 * 100%。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6か月目と12か月目のCAP-1002治療を受けた領域の機能のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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心臓の評価された領域は、前部、側部、下部、中隔でした。
治療を受けている領域の機能における組織質量の回復は、ベースラインからの変化として表され、磁気共鳴画像法によって評価されました。
変化は、ベースライン後の値 - ベースライン値として計算されました。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6か月目と12か月目のCAP-1002治療を受けた領域の機能のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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心臓の評価された領域は、前部、側部、下部、中隔でした。
治療を受けた領域の機能における組織質量の回復は、ベースラインからの変化率として表され、磁気共鳴画像法によって評価されました。
ベースラインからの変化率は次のように計算されました: 変化率 = (ベースライン後の値 - ベースライン値) / ベースライン値 * 100%。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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6か月目および12か月目の上肢パフォーマンス（PUL）全体スコア（肩を除く）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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PUL スケールは、開始機能レベルを定義するエントリ項目と、肩レベル (4 項目)、中間レベル (9 項目)、および遠位レベル (8 項目) の次元に細分化された 21 項目で構成されます。
各寸法は肩レベルで 16、中間レベルで 34、遠位レベルで 24 の最大スコアで個別に採点されました。
合計スコアは 3 つのサブスケール (肩の寸法を除く) のすべてのスコアの合計によって計算され、範囲は 0 ～ 58 です。
スコアが高いほど改善を示し、スコアが低いほど重症を示します。
6 か月目と 12 か月目の PUL 全体スコア (肩を除く) のベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6か月目および12か月目の上肢パフォーマンス（PUL）全体スコア（肩を含む）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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PUL スケールは、開始機能レベルを定義するエントリ項目と、肩レベル (4 項目)、中間レベル (9 項目)、および遠位レベル (8 項目) の寸法に細分化された 21 項目で構成されます。
各寸法は肩レベルで 16、中間レベルで 34、遠位レベルで 24 の最大スコアで個別に採点されました。
合計スコアは 3 つのサブスケール (肩の寸法を含む) のすべてのスコアの合計によって計算され、範囲は 0 ～ 74 です。
時間の経過とともに高いスコアは改善を示し、低いスコアは重症度を示します。
6 か月目と 12 か月目の PUL 全体スコア (肩を含む) のベースラインからの変化がこの結果測定で報告されます。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目のピーク呼気流量 (PEF) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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PEF は、ピークフローメーターで測定された参加者の最大呼気速度です。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の予測ピーク呼気流量のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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予測 PEF パーセントは、最大の努力で呼気中に生成される最大またはピーク流量の尺度であり、それ自体、肺機能の最も努力に依存する尺度です。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6か月目と12か月目の1秒努力呼気量（FEV1）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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FEV1 は、肺活量計で測定した強制呼気の最初の 1 秒間に吐き出された空気の量でした。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 ヵ月目と 12 ヵ月目の 1 秒間の予測努力呼気量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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FEV1 は、肺活量計で測定した強制呼気の最初の 1 秒間に吐き出された空気の量でした。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の予測努力肺活量レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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FVC は、スパイロメーターで測定された肺機能検査中に肺から吐き出された空気の総量でした。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6か月目と12か月目の努力肺活量（FVC）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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FVC は、スパイロメーターで測定された肺機能検査中に肺から吐き出された空気の総量でした。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6ヵ月目と12ヵ月目のFVCの25〜75％（FEF25〜75％）における努力性呼気流量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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強制呼気流量 (FEF) は、強制呼気の最初の 1 秒間に肺から強制的に吐き出すことができる空気の量です。
FEF25-75% は、FVC (肺機能検査中に肺から吐き出される空気の総量) の 25% と 75% の間の平均努力呼気流量として定義されます。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 か月目および 12 か月目の FVC の 25 ～ 75% における予測努力性呼気流量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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FEF は、強制呼気の最初の 1 秒間に肺から強制的に吐き出すことができる空気の量です。
FEF25-75% は、FVC (肺機能検査中に肺から吐き出される空気の総量) の 25% と 75% の間の平均努力呼気流量として定義されます。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の努力呼気時間 (FET) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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FET は、最大の吸気後、力強い呼気を完了するまでにかかる時間として定義されます。
FET は、被験者に深呼吸してできるだけ早く息を吐き切るように依頼して測定されます。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 か月目と 12 か月目の 6 分間歩行テストのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6 分間歩行テストでは、参加者が硬くて平らな地面で合計 6 分間歩くことができる距離を測定します。
目標は、参加者が 6 分間でできるだけ遠くまで歩くことです。
参加者は、マークされた歩道を往復しながら、必要に応じて自分のペースで移動したり休憩したりできます。
各参加者について、合計歩行距離がメートル単位で記録されました。
距離が長いほど、結果が良好であることを示します。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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小児生活の質インベントリ (PedsQL) 合計要約スコアのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の参加者の回答
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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PedsQL-デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) モジュールは 18 項目で構成され、日常活動、治療上の障壁、心配、コミュニケーションの 4 つのドメインで構成されています。
項目は逆にスコア付けされ、0 ～ 100 のスケールに線形変換されます。
PedsQL スコアの合計 (18 項目、全項目の平均) の全体範囲は 0 (改善) ～ 100 (重症度) でした。
時間の経過とともにスコアが減少することは、改善を示しています。
PedsQL 合計要約スコアのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の参加者の反応がこの結果測定で報告されました。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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小児生活の質インベントリ合計要約スコアのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の親の反応
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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PedsQL-デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) モジュールは 18 項目で構成され、日常活動、治療上の障壁、心配、コミュニケーションの 4 つのドメインで構成されています。
項目は逆にスコア付けされ、0 ～ 100 のスケールに線形変換されます。
PedsQL 合計スコア (18 項目、全項目の平均) の全体範囲は 0 (改善) ～ 100 (重症度) でした。
時間の経過とともにスコアが減少することは、改善を示しています。
PedsQL 総概要スコアのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の親の反応がこの結果測定で報告されました。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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小児転帰データ収集手段 (PODCI) スコアのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の親の反応
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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PODCI は 83 の項目と 5 つのコアスケールで構成されています: 上肢と身体機能、移動/基本的な可動性、スポーツ/身体機能、痛み/快適さ、幸福。グローバル機能スケール。
グローバル機能スケールは、5 つのコア スケール (幸福コア スケールを除くすべて) のうち 4 つの平均スコアの平均です。
グローバル機能スケールと各コアスケールは、スコア「0」が不良な結果/より悪い健康状態を表し、「100」が可能な限り最良の結果/最良の健康状態を表すように標準化されました（つまり、各スコアの完全な範囲は 0 です） 100 まで。スコアが高いほど機能が優れていることを示します)。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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小児転帰データ収集手段 (PODCI) スコアのベースラインからの変化 - 6 か月目と 12 か月目の参加者の反応
時間枠：ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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PODCI は 83 の項目と 5 つのコアスケールで構成されています: 上肢と身体機能、移動/基本的な可動性、スポーツ/身体機能、痛み/快適さ、幸福。グローバル機能スケール。
グローバル機能スケールは、5 つのコア スケール (幸福コア スケールを除くすべて) のうち 4 つの平均スコアの平均です。
グローバル機能スケールと各コアスケールは、スコア「0」が不良な結果/より悪い健康状態を表し、「100」が可能な限り最良の結果/最良の健康状態を表すように標準化されました（つまり、各スコアの完全な範囲は 0 です） 100 まで。スコアが高いほど機能が優れていることを示します)。
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ベースライン、6 か月目と 12 か月目
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6か月目と12か月目のデュシェンヌ型筋ジストロフィーバイオマーカーのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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オステオポンチン、心臓ストレス バイオマーカー (ST2)、およびガレクチン-3 は、血清サンプルを通じて評価された DMD バイオマーカーでした。
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ベースライン、6 か月目および 12 か月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Mark Awadalla、Capricor Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年1月7日
一次修了 (実際)
2017年9月14日
研究の完了 (実際)
2017年9月14日
試験登録日
最初に提出
2015年6月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年6月26日
最初の投稿 (推定)
2015年6月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月6日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CAP-1002-DMD-01
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。