HOPE-Duchenne (Pysäytä kardiomyopatian eteneminen Duchennessa) (HOPE)
maanantai 6. tammikuuta 2025 päivittänyt: Capricor Inc.
Satunnaistettu, avoin tutkimus allogeenisten kardiosfääristä peräisin olevien solujen monisuonisen intrakoronaarisen toimituksen turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofian toissijainen kardiomyopatia
Miespuoliset koehenkilöt, joilla on Duchennen lihasdystrofian (DMD) sekundaarinen kardiomyopatia, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit ja eivät poissulkemiskriteerit, satunnaistetaan.
Kaikkien aiheiden tulee olla vähintään 12-vuotiaita.
Heidät satunnaistetaan suhteessa 1:1 joko CAP-1002:n sepelvaltimoinfuusioon kolmeen sepelvaltimoon, jotka toimittavat sydämen vasemman kammion kolmea pääaluetta (etu-, lateraali-, ala-/takakammio) tai tavanomaiseen hoitoon.
Aktiivisessa hoitoryhmässä kaikkia kolmea pääasiallista sydämen aluetta hoidetaan (infusoidaan) yhden toimenpiteen aikana avoimesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Noin 24 ja enintään 30 koehenkilöä satunnaistetaan tutkimukseen kahteen peräkkäiseen ilmoittautumisryhmään. Ryhmän 1 turvallisuustiedot käyvät läpi Data Safety Monitoring Boardin (DSMB) -tarkastuksen ennen ryhmään 2 ilmoittautumisen aloittamista.
Ensimmäiset 6-8 satunnaistettua koehenkilöä muodostavat ryhmän 1, ja niihin kuuluu vähintään 3 koehenkilöä, jotka suorittavat intrakoronaarisen infuusion CAP-1002:lla. DSMB suorittaa väliaikaisten turvallisuustietojen tarkastelun 72 tunnin kuluessa päivästä 0 vähintään 3 infuusiopotilaalle ja vähintään 6 koehenkilölle yhteensä.
Ryhmän 2 ilmoittautuminen alkaa DSMB:n suositusten mukaisesti sen jälkeen, kun he ovat tarkistaneet ryhmän 1 72 tunnin turvallisuustiedot. Ryhmään 2 kuuluu noin 18 koehenkilöä. Seulonta ja satunnaistaminen jatkuvat, kunnes yhteensä 12 potilaalle on annettu CAP 1002 -infuusio tai 30 henkilöä satunnaistetaan tutkimukseen sen mukaan, kumpi tulee ensin.
Kaikki aktiiviseen hoitohaaraan nimetyt koehenkilöt saavat suunnitellun kokonaisannoksen, joka on enintään 75 miljoonaa (M) CAP-1002-solua infusoituna 25M-soluina kuhunkin kolmesta vasemman kammion sydämen alueesta (etu-, lateraali-, ala-/posteriorinen).
Tavanomaiseen hoitoon satunnaistettuja koehenkilöitä hoidetaan ja hoidetaan jatkuvasti millä tahansa tavalla, jonka tutkija pitää koehenkilölle sopivimpana, eivätkä he saa infuusiota.
Satunnaistaminen suoritetaan 30 päivän kuluessa ensimmäisestä seulontamenettelystä. Seulontatoimenpiteiden päätyttyä aktiiviseen hoitoryhmään satunnaistetut soveltuvat koehenkilöt saavat CAP-1002:ta intrakoronaarisena infuusiona päivänä 0. Päivä 0 soveltuville koehenkilöille, jotka on satunnaistettu tavanomaiseen hoitoryhmään, tapahtuu 7 päivää satunnaistamisen jälkeen. Kaikille satunnaistetuille koehenkilöille on jatkopuhelu tutkimuspäivänä 3 ja opintovierailu viikoilla 2 ja 6 sekä kuukausina 3, 6 ja 12 päivän 0 jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaiden tai sitä vanhempien miespuolisten koehenkilöiden on voitava antaa tietoinen suostumus ja seurata protokollamenettelyjä. Vähintään 12-vuotiaiden mutta alle 18-vuotiaiden miespuolisten koehenkilöiden tulee pystyä antamaan suostumus koulutukseen osallistumiseen vanhemman tai huoltajan kanssa. Vain miespuoliset koehenkilöt satunnaistetaan tähän tutkimukseen.
- Dokumentoitu Duchennen lihasdystrofian diagnoosi geneettisellä mutaatioanalyysillä.
- Kardiomyopatia, jossa vasemman kammion arpi LGE:llä vähintään 4 segmentissä mitattuna varjoaineella tehostetulla MRI:llä ja EF > 35 % seulonnan aikana.
- Näyttöön perustuvan lääketieteellisen terapian käyttö DMD:n hoitoon liittyvien työryhmän ohjeiden mukaisesti vähintään kolmen kuukauden ajan ennen suostumuslomakkeen allekirjoittamista (tai suostumuksen antamista) tai dokumentoitua vasta-aihetta tai intoleranssia tai potilaan mieltymystä .
- Koehenkilöiden tulee ottaa systeemisiä glukokortikoideja vähintään kuuden kuukauden ajan ennen seulontaa.
- Tutkittavien tulee olla 12-vuotiaita tai vanhempia seulonnan aikaan
- Kohteen interventiokardiologin arvion mukaan koehenkilöiden on oltava sopivia ehdokkaita sydämen katetrointiin ja CAP-1002:n sepelvaltimoinfuusioon.
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito suonensisäisillä inotrooppisilla tai vasoaktiivisilla lääkkeillä seulonnan aikana.
- Kyvyttömyys suorittaa sydämen katetrointia ja/tai magneettikuvausta ilman yleisanestesiaa.
- Immunologinen yhteensopimattomuus kaikkien saatavilla olevien pääsolupankkien (MCB) kanssa yhden antigeenihelmen (SAB) seerumin vasta-aineprofiloinnin avulla.
- Suunniteltu tai todennäköinen suuri leikkaus seuraavan 12 kuukauden aikana suunnitellun satunnaistamisen jälkeen.
- Vasemman kammion apulaitteet (LVAD) tai henkilöt, jotka ovat aktiivisesti hankkimassa LVAD:ta.
- Vasta-aihe sydämen MRI:lle.
- Tunnettu yliherkkyys varjoaineille.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR) <60 ml/min, laskettuna CKD-EPI-kystatiini C -yhtälöllä (Inker, Schmid et al. 2012).
- Aktiivinen infektio, joka ei reagoi hoitoon.
- Aktiiviset systeemiset allergiset reaktiot, sidekudossairaus tai autoimmuunisairaus.
- Aiempi sydänkasvain tai sydänkasvain osoitettu magneettikuvauksessa.
- Aiemman kantasoluhoidon historia.
- Liitteessä 3 lueteltujen lääkkeiden käyttöhistoria 3 kuukauden aikana ennen ICF:n/hyväksynnän allekirjoittamista tutkimusinfuusion päättymisen jälkeen.
- Tunnettu keskivaikea tai vaikea aortan ahtauma/vajaus tai vaikea mitraalisen ahtauma/regurgitaatio.
- Nykyinen aktiivinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö.
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
- Tunnettu krooninen virushepatiitti.
- Epänormaali maksan toiminta (ALT/AST > 10 kertaa ylempi vertailualue) ja/tai epänormaali hematologia (hematokriitti <25%, WBC <3000 μl, verihiutaleet <100 000 μl) tutkimukset ilman korjautuvaa, tunnistettavaa syytä.
- Tunnettu yliherkkyys naudan tuotteille.
- Tunnettu yliherkkyys dimetyylisulfoksidille (DMSO).
- Hallitsematon diabetes (HbA1c >9,0).
- Kyvyttömyys noudattaa protokollaan liittyviä menettelyjä, mukaan lukien pakolliset opintovierailut.
- Mikä tahansa tila tai muu syy, joka tutkijan tai lääkärin näkemyksen mukaan tekisi kohteen tutkimukseen sopimattomaksi.
Saat parhaillaan tutkimushoitoa toisessa kliinisessä tutkimuksessa tai laajennetussa käyttöoikeusprotokollassa, mukaan lukien jokin seuraavista:
- Sai tutkimustoimen 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista
- Hoito ja/tai hoidon epätäydellinen seuranta millä tahansa tutkittavalla solupohjaisella hoidolla 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
- Aktiivinen osallistuminen muihin tutkimushoitoihin sydän- ja verisuonijärjestelmän korjaamiseksi/regeneroimiseksi
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Allogeeniset kardiosfääristä peräisin olevat solut (CAP-1002)
CAP-1002 on tutkimustuote, joka koostuu allogeenisista kardiosfääriperäisistä soluista (CDC).
Kaikki aktiiviseen hoitohaaraan nimetyt koehenkilöt saavat suunnitellun 75 miljoonan (M) CAP-1002-solun kokonaisannoksen, joka infusoidaan 25M-soluina kuhunkin kolmesta vasemman kammion sydämen alueesta (etu-, lateraali-, ala-/taka-alue).
Jos infuusion antava tutkija katsoo, että jokin kolmesta sepelvaltimosta tuottaa alle 30 % vasemman kammion sydänlihaksesta, infuusiotutkija voi päättää infusoida vain 12,5 miljoonaa solua kyseiseen sepelvaltimoon tai valtimoihin.
Siksi CAP-1002:n täysi annos voi vaihdella 50 M solusta 75 M soluun edellyttäen, että kaikki kolme valtimoa infusoidaan.
|
Allogeenisten kardiosfääristä peräisin olevien solujen intrakoronaarinen toimitus (CAP-1002)
Muut nimet:
|
|
Ei väliintuloa: Tavallinen hoito
Tavanomaiseen hoitoon satunnaistettuja koehenkilöitä hoidetaan ja hoidetaan jatkuvasti millä tahansa tavalla, jonka tutkija pitää koehenkilölle sopivimpana, eivätkä he saa infuusiota.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, jotka kokevat minkä tahansa arvostetuista tapahtumista
Aikaikkuna: 72 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
Raportoituja arvioituja tapahtumia olivat: Uusi trombolyysi sydäninfarktissa (TIMI) virtausaste 0-2 tai TIMI myocardial perfusion grade (TMPG) 0-2, joka havaittiin välittömästi infuusion jälkeen ja jotka jatkuvat yli (>) 3 minuuttia huolimatta intrakoronaarisen vasodilataattorin antamisesta; äkillinen odottamaton kuolema 72 tunnin sisällä koronaarisen infuusion jälkeen; ja suuri haittavaikutus (MACE) 72 tunnin sisällä sepelvaltimoinfuusion jälkeen, mukaan lukien kuolema, ei-kuolemaan johtava sydäninfarkti ja sairaalahoito kardiovaskulaarisen tapahtuman vuoksi (mukaan lukien sydämen vajaatoimintaan liittyvät sairaalahoidot).
|
72 tunnin sisällä infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: 12. kuukauteen asti infuusion jälkeen
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, jossa osallistuja antoi lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvinnut olla syy-yhteyttä hoitoon.
TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka ilmenivät tai jotka pahenivat tutkittavan lääkevalmisteen ensimmäisen annoksen (IMP) välillä tutkimuksen loppuun asti.
SAE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
|
12. kuukauteen asti infuusion jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratorioparametreissa (kloori, kalium ja natrium) kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioidut kliiniset kemialliset parametrit olivat kloridi, kalium ja natrium.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion parametrissa – albumiini kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioitu kliininen kemiallinen parametri oli albumiini.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion parametrissa - glukoosi kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioitu kliininen kemiallinen parametri oli glukoosi.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta hematologisissa parametreissa (verihiutaleet, valkosolut, basofiilit, eosinofiilit, lymfosyytit, monosyytit ja neutrofiilit) kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioidut hematologiset parametrit olivat: verihiutaleet, valkosolut, basofiilit, eosinofiilit, lymfosyytit, monosyytit ja neutrofiilit.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa - Hemoglobiini kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioitu hematologinen parametri oli hemoglobiini.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta hematologisessa parametrissa – punasolut kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioitu hematologinen parametri oli punasoluja.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos perustasosta elintoimintojen osalta – verenpaine kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioidut elintoiminnot olivat systolinen ja diastolinen verenpaine.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos perustasosta elintoimintojen osalta – syke kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioitu elintoiminto oli syke.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos perustasosta elintoimintojen osalta – hengitystiheys 6. ja 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioitu elintoiminto oli hengitystiheys.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos perustasosta elintoiminnoissa – lämpötila kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioitu elintoiminto oli lämpötila.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötilanteeseen verrattuna sydänfysikaalisissa tutkimuksissa 6. ja 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioidut sydämen fyysisen tutkimuksen parametrit olivat: kaulalaskimon turvotus, turvotus, sydämen äänet, sivuäänet, hengitysäänet.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Elektrokardiogrammin (EKG) parametrien (QRS-kesto, PR, QT, QTc ja QT-väli) muutos lähtötasosta kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioidut EKG-parametrit olivat: PR-väli, QRS-kesto, QT-väli, QTc-aika ja QT-aika.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta EKG-parametrissa – kammiotaajuus kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Arvioitu EKG-parametri oli kammiotaajuus; joka riippuu atrioventrikulaarisen johtuvuuden asteesta.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Sydämen rakennekomposiitti arvioitiin seuraavasti: Absoluuttinen ja suhteellinen muutos parametreissa mitattuna sydämen MRI:llä
Aikaikkuna: 12 kuukautta CAP-1002-infuusion tai satunnaistamisen jälkeen tavalliseen hoitoryhmään
|
12 kuukautta CAP-1002-infuusion tai satunnaistamisen jälkeen tavalliseen hoitoryhmään
|
|
Toiminnallinen komposiitti arvioitiin seuraavasti: Liikkuvuusmittausten sarjamuutos ja yläraajan suorituskyky (PUL) -asteikko, spirometria ja 6 minuutin kävelytesti (6MWT), kun tutkija katsoo sen tarpeelliseksi.
Aikaikkuna: 12 kuukautta CAP-1002-infuusion tai satunnaistamisen jälkeen tavalliseen hoitoryhmään
|
12 kuukautta CAP-1002-infuusion tai satunnaistamisen jälkeen tavalliseen hoitoryhmään
|
|
Elämänlaadun yhdistelmä arvioitiin seuraavasti: muutos PedsQL:ssä (Pediatric Quality of Life Inventory), mukaan lukien sydänmoduuli ja PODCI Adolescent Questionnaire.
Aikaikkuna: 12 kuukautta CAP-1002-infuusion tai satunnaistamisen jälkeen tavalliseen hoitoryhmään
|
12 kuukautta CAP-1002-infuusion tai satunnaistamisen jälkeen tavalliseen hoitoryhmään
|
|
Biomarkkerien yhdistelmä arvioitiin seuraavasti: Osteopontiini, ST2, IL-10, Galektiini-3 ja tutkivat biomarkkerit (jos suostumus/hyväksyntä on annettu).
Aikaikkuna: 12 kuukautta CAP-1002-infuusion tai satunnaistamisen jälkeen tavalliseen hoitoryhmään
|
12 kuukautta CAP-1002-infuusion tai satunnaistamisen jälkeen tavalliseen hoitoryhmään
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) absoluuttinen muutos lähtötilanteesta 6. ja 12. kuukaudella
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
LVEF on systolen aikana ulos tulevan kammion tilavuuden osuus (iskutilavuus) suhteessa veren tilavuuteen kammiossa diastolen lopussa (lopudiastolinen tilavuus).
LVEF prosentteina ejektiofraktiona ilmaistuna arvioitiin magneettikuvauksella.
Absoluuttinen muutos laskettiin seuraavasti: lähtötilanteen jälkeinen arvo - Perustason arvo.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) prosenttimuutos lähtötilanteesta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
LVEF on systolen aikana ulos tulevan kammion tilavuuden osuus (iskutilavuus) suhteessa veren tilavuuteen kammiossa diastolen lopussa (lopudiastolinen tilavuus).
LVEF:n prosentuaalinen muutos arvioitiin magneettikuvauksella.
Prosenttimuutos perustasosta laskettiin seuraavasti: Muutosprosentti = (perustason jälkeinen arvo - perusarvo)/perustason arvo *100%.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Vasemman kammion loppudiastolisen tilavuuden (LVEDV) absoluuttinen muutos lähtötilanteesta 6. ja 12. kuukaudella
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
LVEDV on veren määrä sydämen vasemmassa kammiossa juuri ennen sydämen supistumista.
LVEDV arvioitiin magneettikuvauksella.
Absoluuttinen muutos laskettiin seuraavasti: lähtötilanteen jälkeinen arvo - Perustason arvo.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Vasemman kammion loppudiastolisen tilavuuden (LVEDV) prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
LVEDV on veren määrä sydämen vasemmassa kammiossa juuri ennen sydämen supistumista.
LVEDV:n prosentuaalinen muutos arvioitiin magneettikuvauksella.
Prosenttimuutos perustasosta laskettiin seuraavasti: Muutosprosentti = (perustason jälkeinen arvo - perusarvo)/perustason arvo *100%.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta vasemman kammion loppusystolisessa tilavuudessa (LVESV) kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
LVESV on veren määrä, joka jää kammioon systolen lopussa sydämen supistumisen jälkeen.
LVESV määritettiin magneettikuvauksella.
Absoluuttinen muutos laskettiin seuraavasti: lähtötilanteen jälkeinen arvo - Perustason arvo.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Vasemman kammion loppusystolisen tilavuuden (LVESV) prosenttimuutos lähtötilanteesta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
LVESV on veren määrä, joka jää kammioon systolen lopussa sydämen supistumisen jälkeen.
LVESV:n prosentuaalinen muutos arvioitiin magneettikuvauksella.
Prosenttimuutos perustasosta laskettiin seuraavasti: Muutosprosentti = (perustason jälkeinen arvo - perusarvo)/perustason arvo *100%.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) -arpikudosmassassa kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Myöhäinen gadoliinin tehostaminen on tekniikka, jota käytetään sydämen MRI:ssä sydänkudoksen karakterisointiin, erityisesti sydänlihaksen arven muodostumisen ja alueellisen sydänlihasfibroosin arvioimiseen.
LV LGE-arpikudoksen massa grammoina arvioitiin sydämen MRI:llä.
Absoluuttinen muutos laskettiin seuraavasti: lähtötilanteen jälkeinen arvo - Perustason arvo.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta LV Myöhäisen gadolinium Enhancement (LGE) -arpikudosmassassa kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Myöhäinen gadoliinin tehostaminen on tekniikka, jota käytetään sydämen MRI:ssä sydänkudoksen karakterisointiin, erityisesti sydänlihaksen arven muodostumisen ja alueellisen sydänlihasfibroosin arvioimiseen.
LV LGE-arpikudoksen massan prosentuaalinen muutos arvioitiin magneettikuvauksella.
Prosenttimuutos perustasosta laskettiin seuraavasti: Prosenttimuutos = (perustason jälkeinen arvo-perustason arvo)/perustason arvo *100.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta vasemman kammion (LV) myöhäisessä gadolinium-parannuksessa (LGE) kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
Myöhäinen gadoliinin tehostaminen on tekniikka, jota käytetään sydämen MRI:ssä sydänkudoksen karakterisointiin, erityisesti sydänlihaksen arven muodostumisen ja alueellisen sydänlihasfibroosin arvioimiseen.
Infarktin koon paraneminen prosentteina LV-massasta arvioitiin magneettikuvauksella ja raportoitiin tässä tulosmittauksessa.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Prosenttimuutos perustasosta LV Late Gadolinium Enhancementissa (LGE) kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
Myöhäinen gadoliinin tehostaminen on tekniikka, jota käytetään sydämen MRI:ssä sydänkudoksen karakterisointiin, erityisesti sydänlihaksen arven muodostumisen ja alueellisen sydänlihasfibroosin arvioimiseen.
Prosentuaalinen parannus infarktin koosta, joka määritellään arven prosentteina LV-massasta, arvioitiin magneettikuvauksella.
Prosenttimuutos perustasosta laskettiin seuraavasti: Muutosprosentti = (perustason jälkeinen arvo - perusarvo)/perustason arvo *100%.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta kehäjännityksissä kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Kehäjännitys edustaa sydänlihaksen pituuden muutosta (lyheneminen systolessa, esitetty negatiivisena jännitysarvona) LV:n kehäakselia pitkin katsottuna lyhyeltä akselilta.
Kehäjännityksen paraneminen ilmaistiin prosentteina ja arvioitiin sydämen MRI:llä.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Prosenttimuutos perustasosta kehäjännityksen osalta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Kehäjännitys edustaa sydänlihaksen pituuden muutosta (lyheneminen systolassa, esitetty negatiivisena jännitysarvona) LV:n kehäakselia pitkin katsottuna lyhyeltä akselilta; ja se arvioitiin sydämen MRI:llä.
Prosenttimuutos perustasosta laskettiin seuraavasti: Muutosprosentti = (perustason jälkeinen arvo - perusarvo)/perustason arvo *100%.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta CAP-1002-hoitoa saavan alueen toiminnassa kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Sydämen arvioidut alueet olivat: Anterior, Lateral, Inferior ja Septal.
Kudosmassan palautuminen hoitoa saavan alueen funktiona ilmaistuna muutoksena lähtötasosta arvioitiin magneettikuvauksella.
Muutos laskettiin seuraavasti: lähtötilanteen jälkeinen arvo - perusarvo.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta CAP-1002-hoitoa saavan alueen toiminnassa kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Sydämen arvioidut alueet olivat: Anterior, Lateral, Inferior ja Septal.
Kudosmassan palautuminen hoitoa saavan alueen funktiona ilmaistuna prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta arvioitiin magneettikuvauksella.
Prosenttimuutos perustasosta laskettiin seuraavasti: Muutosprosentti = (perustason jälkeinen arvo - lähtötason arvo)/perustason arvo *100%.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
|
Muutos lähtötasosta yläraajan (PUL) kokonaispistemäärässä (pois lukien olkapää) kuukaudessa 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
PUL-asteikko koostuu aloituskohdasta, joka määrittää aloitustoimintotason, ja 21 kohdasta, jotka on jaettu olkapäätason (4 kohdetta), keskitason (9 kohdetta) ja distaalisen tason (8 kohdetta) mittoihin.
Jokainen ulottuvuus pisteytettiin erikseen siten, että maksimipistemäärä oli 16 olkapäätasolle, 34 keskitasolle ja 24 distaalitasolle.
Kokonaispistemäärä lasketaan kolmen ala-asteikon kaikkien pisteiden summalla (pois lukien olkapäämitta) ja se vaihtelee välillä 0–58.
Korkeammat pisteet osoittivat paranemista ja pienemmät pisteet osoittivat vakavuutta.
Muutos lähtötasosta PUL-kokonaispisteissä (pois lukien olkapää) kuukausina 6 ja 12 raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta yläraajan (PUL) kokonaispistemäärässä (mukaan lukien olkapää) kuukaudessa 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
PUL-asteikko koostuu aloituskohdasta, joka määrittää aloitustoimintotason, ja 21 kohdasta, jotka on jaettu olkapäätason (4 kohdetta), keskitason (9 kohdetta) ja distaalisen tason (8 kohdetta) mittoihin.
Jokainen ulottuvuus pisteytettiin erikseen siten, että maksimipistemäärä oli 16 olkapäätasolle, 34 keskitasolle ja 24 distaalitasolle.
Kokonaispistemäärä lasketaan kolmen ala-asteikon kaikkien pisteiden summalla (mukaan lukien olkapäämitta) ja se vaihtelee välillä 0–74.
Korkeammat pisteet ajan myötä osoittavat paranemista ja alhaisemmat pisteet osoittivat vakavuutta.
Muutos lähtötasosta PUL-kokonaispisteissä (mukaan lukien olkapää) kuukausina 6 ja 12 raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta uloshengityshuippuvirtauksessa (PEF) kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
PEF on osallistujan suurin uloshengitysnopeus huippuvirtausmittarilla mitattuna.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta uloshengityksen huippuvirtauksesta kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
Prosentuaalinen ennustettu PEF on maksimaalisen tai huippuvirtauksen mitta, joka syntyy uloshengityksen aikana maksimaalisella ponnistuksella, ja sellaisenaan se on keuhkojen toiminnan ponnistuksesta riippuvaisin mitta.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
FEV1 oli uloshengitetyn ilman tilavuus pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana spirometrillä mitattuna.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengitystilavuudesta 1 sekunnissa kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
FEV1 oli uloshengitetyn ilman tilavuus pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana spirometrillä mitattuna.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos perustasosta prosentteina ennustetusta pakotetusta elinvoiman tasosta kuukausissa 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
FVC oli keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä keuhkojen toimintatestin aikana spirometrillä mitattuna.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta FVC (Forced Vital Capacity) -tasoissa kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
FVC oli keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä keuhkojen toimintatestin aikana spirometrillä mitattuna.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta pakotetussa uloshengitysvirtauksessa 25–75 % FVC:stä (FEF25–75 %) kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
FEF (Forced Expiratory Flow) on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana.
FEF25-75 % määritellään keskimääräiseksi pakotetuksi uloshengitysvirtaukseksi 25 % ja 75 % välillä FVC:stä (keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä keuhkojen toimintatestin aikana).
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun uloshengitysvirran prosentissa 25–75 %:ssa FVC:stä kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
FEF on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana.
FEF25-75 % määritellään keskimääräiseksi pakotetuksi uloshengitysvirtaukseksi 25 % ja 75 % välillä FVC:stä (keuhkoista uloshengitetyn ilman kokonaismäärä keuhkojen toimintatestin aikana).
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta pakotetussa uloshengitysajassa (FET) kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
FET määritellään ajalle, joka yksilöltä kuluu voimakkaan uloshengityksen suorittamiseen maksimaalisen sisäänhengityksen jälkeen.
FET mitataan pyytämällä koehenkilöä hengittämään syvään ja puhaltamaan kaikki ulos mahdollisimman nopeasti.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
Kuuden minuutin kävelytesti mittaa matkan, jonka osallistuja pystyy kävelemään yhteensä kuusi minuuttia kovalla, tasaisella alustalla.
Tavoitteena on, että osallistuja kävelee mahdollisimman pitkälle kuudessa minuutissa.
Osallistuja saa itse vauhdittaa ja levätä tarpeen mukaan, kun hän kulkee edestakaisin merkittyä kävelytietä pitkin.
Kullekin osallistujalle kirjattiin kokonaismatka metreinä.
Pidemmät etäisyydet osoittavat parempia tuloksia.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatuinventaariossa (PedsQL) yhteenvetopisteet – osallistujien vastaukset kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
PedsQL-Duchennen lihasdystrofia (DMD) -moduuli koostuu 18 kohdasta ja koostuu 4 alueesta: päivittäiset toimet, hoitoesteet, huoli, viestintä.
Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100.
PedsQL-pisteiden kokonaisarvo (18 kohdetta; kaikkien kohteiden keskiarvo) oli 0 (parantuminen) 100:een (vakavuus).
Ajan myötä laskevat pisteet osoittavat paranemista.
Muutos lähtötilanteesta PedsQL-yhteenvetopisteissä – osallistujien kuukausien 6 ja 12 vastauksissa ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatuinventaariossa yhteenvetopisteet – vanhempien vastaukset kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
PedsQL-Duchennen lihasdystrofia (DMD) -moduuli koostuu 18 kohdasta ja koostuu 4 alueesta: päivittäiset toimet, hoitoesteet, huoli, viestintä.
Kohteet pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100.
PedsQL-pisteiden kokonaisarvo (18 kohdetta; kaikkien kohteiden keskiarvo) oli 0 (parantuminen) 100:een (vakavuus).
Ajan myötä laskevat pisteet osoittavat paranemista.
Muutos lähtötasosta PedsQL:n kokonaispistemäärän ja vanhempien vastausten kuukausina 6 ja 12 ilmoitettiin tässä tulosmittauksessa.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta pediatristen tulosten tiedonkeruuinstrumentin (PODCI) pistemäärässä – vanhempien vastaukset 6. ja 12. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
PODCI koostuu 83 osasta ja 5 ydinasteikosta: yläraaja ja fyysinen toiminta, siirto/perusliikkuvuus, urheilu/fyysinen toiminta, kipu/mukavuus ja onnellisuus; Global Functioning Scale.
Global Functioning Scale on keskiarvopisteiden keskiarvo 4:stä viidestä ydinasteikosta (kaikki paitsi onnellisuusydinasteikko).
Global Functioning Scale ja jokainen ydinasteikko standardoitiin siten, että pistemäärä "0" edustaa huonoa tulosta/huonompaa terveyttä, kun taas "100" on paras mahdollinen tulos/paras terveys (eli jokaisen pistemäärän koko alue on 0). 100, korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa).
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötasosta pediatristen tulosten tiedonkeruuinstrumentin (PODCI) pistemäärässä – osallistujien vastaukset kuukausina 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
PODCI koostuu 83 osasta ja 5 ydinasteikosta: yläraaja ja fyysinen toiminta, siirto/perusliikkuvuus, urheilu/fyysinen toiminta, kipu/mukavuus ja onnellisuus; Global Functioning Scale.
Global Functioning Scale on keskiarvopisteiden keskiarvo 4:stä viidestä ydinasteikosta (kaikki paitsi onnellisuusydinasteikko).
Global Functioning Scale ja jokainen ydinasteikko standardoitiin siten, että pistemäärä "0" edustaa huonoa tulosta/huonompaa terveyttä, kun taas "100" on paras mahdollinen tulos/paras terveys (eli jokaisen pistemäärän koko alue on 0). 100, korkeammat pisteet edustavat parempaa toimintaa).
|
Perustaso, kuukausi 6 ja 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta Duchennen lihasdystrofian biomarkkereissa kuukausilla 6 ja 12
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Osteopontiini, sydämen stressin biomarkkeri (ST2) ja galectin-3 olivat DMD-biomarkkereita, jotka arvioitiin seeruminäytteiden avulla.
|
Perustaso, kuukausi 6 ja kuukausi 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 7. tammikuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 14. syyskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 14. syyskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 19. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. kesäkuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 6. tammikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAP-1002-DMD-01
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .