HOPE-Duchenne(Duchenne에서 심근증 진행 정지) (HOPE)

포함 기준:

1. 18세 이상의 남성 피험자는 정보에 입각한 동의를 제공하고 프로토콜 절차를 따를 수 있어야 합니다. 12세 이상 18세 미만의 남성 대상자는 연구 참여를 허가하는 부모 또는 보호자의 동의를 제공할 수 있어야 합니다. 남성 피험자만 이 연구에 무작위 배정됩니다.
2. 유전적 돌연변이 분석에 의한 Duchenne 근이영양증의 문서화된 진단.
3. 조영 증강 MRI로 평가한 최소 4분절에서 LGE에 의한 좌심실 반흔이 있는 심근병증 및 스크리닝 시 EF >35%.
4. 동의서에 서명(또는 동의 제공)하기 전 최소 3개월 동안 DMD 관리를 위한 "DMD Care 고려 사항 작업 그룹" 지침에 따라 증거 기반 의료 요법 사용 또는 문서화된 금기 사항 또는 불내성 또는 환자 선호도 .
5. 피험자는 스크리닝 전 적어도 6개월 동안 전신성 글루코코르티코이드를 복용해야 합니다.
6. 피험자는 스크리닝 시점에 12세 이상이어야 합니다.
7. 피험자는 현장 중재 심장 전문의의 판단에 따라 심장 카테터 삽입 및 CAP-1002의 관상 동맥 주입에 적합한 후보여야 합니다.

제외 기준:

1. 스크리닝 시 정맥 수축 수축성 또는 혈관 활성 약물 치료.
2. 전신 마취 없이는 심장 도관법 및/또는 MRI를 시행할 수 없습니다.
3. 단일 항원 비드(SAB) 혈청 항체 프로파일링에 의한 모든 사용 가능한 마스터 세포 은행(MCB)과의 면역학적 비호환성.
4. 계획된 무작위 배정 후 향후 12개월 내에 계획되었거나 가능성이 큰 대수술.
5. 좌심실 보조 장치(LVAD) 또는 LVAD 획득 과정에 적극적으로 참여하는 피험자.
6. 심장 MRI에 대한 금기.
7. 조영제에 대한 알려진 과민증.
8. CKD-EPI 시스타틴 C 방정식(Inker, Schmid et al. 2012)에 의해 계산된 추정 사구체 여과율(GFR) < 60 mL/min.
9. 치료에 반응하지 않는 활동성 감염.
10. 활성 전신 알레르기 반응(들), 결합 조직 질환 또는 자가면역 장애(들).
11. 선별검사 MRI에서 입증된 심장 종양 또는 심장 종양의 병력.
12. 이전 줄기 세포 치료의 이력.
13. 연구 주입 완료를 통해 ICF/승인에 서명하기 전 3개월 이내에 부록 3에 나열된 약물 사용 이력.
14. 알려진 중등도에서 중증의 대동맥 협착/부전 또는 중증의 승모판 협착/역류.
15. 현재 활성 알코올 또는 약물 남용.
16. 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 알려진 이력.
17. 만성 바이러스성 간염의 알려진 병력.
18. 가역적이고 식별 가능한 원인이 없는 비정상적인 간 기능(상한 참조 범위의 10배 이상의 ALT/AST) 및/또는 비정상적인 혈액학(헤마토크리트 <25%, WBC <3000 μl, 혈소판 <100,000 μl) 연구.
19. 소 제품에 알려진 과민성.
20. 디메틸 설폭사이드(DMSO)에 대한 알려진 과민성.
21. 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c >9.0).
22. 필수 연구 방문을 포함하여 프로토콜 관련 절차를 준수할 수 없음.
23. 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 피험자가 연구에 부적합하다고 판단되는 모든 조건 또는 기타 이유.

24. 현재 다음 중 하나를 포함하여 다른 임상 연구 또는 확장 액세스 프로토콜에서 조사 치료를 받고 있습니다.

    • 무작위 배정 전 30일 이내에 조사 개입을 받은 경우
    • 무작위 배정 전 6개월 이내에 임의의 조사용 세포 기반 요법을 사용한 치료 및/또는 불완전한 후속 조치
    • 심혈관 복구/재생을 위한 다른 연구 요법에 적극적으로 참여