HOPE-Duchenne(Duchenne에서 심근증 진행 정지) (HOPE)
2025년 1월 6일 업데이트: Capricor Inc.
Duchenne 근이영양증에 이차적인 심근병증 환자에서 동종 심장권 유래 세포의 다혈관 내 전달의 안전성과 효능에 대한 무작위 공개 라벨 연구
Duchenne 근이영양증(DMD)에 부차적인 심근병증이 있는 남성 피험자는 모든 포함 및 제외 기준을 충족하지 않습니다.
모든 피험자는 12세 이상이어야 합니다.
이들은 1:1 방식으로 심장 좌심실의 세 가지 주요 심장 영역(전방, 외방, 하방/후방)에 공급하는 3개의 관상 동맥에 CAP-1002를 관내 주입하거나 일반적인 치료에 무작위 배정됩니다.
능동적 치료 부문에서 세 가지 주요 심장 영역 모두가 오픈 라벨 방식으로 단일 시술 중에 치료(주입)됩니다.
연구 개요
상세 설명
약 24명에서 30명 이하의 피험자가 2개의 순차적인 등록 그룹으로 연구에 무작위 배정됩니다. 그룹 1의 안전성 데이터는 그룹 2 등록을 시작하기 전에 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB) 검토를 거칩니다.
처음 6-8명의 무작위 피험자는 그룹 1을 포함할 것이며 CAP-1002로 관상동맥 주입을 완료한 최소 3명의 피험자를 포함할 것입니다. DSMB는 0일 후 72시간 동안 최소 3명의 주입된 피험자 및 전체 최소 6명의 피험자에 대해 임시 안전성 데이터 검토를 수행할 것입니다.
그룹 2의 등록은 그룹 1의 72시간 안전성 데이터를 검토한 후 DSMB 권장 사항에 따라 시작됩니다. 그룹 2에는 약 18명의 피험자가 포함됩니다. 선별 및 무작위화는 총 12명의 피험자가 CAP 1002를 주입받거나 30명의 피험자가 연구에 무작위 배정될 때까지 계속됩니다.
활성 치료 부문에 할당된 모든 피험자는 3개의 좌심실 심장 영역(전방, 측면, 하부/후방) 각각에 25M 세포로 주입된 최대 7500만(M) CAP-1002 세포의 의도된 총 용량을 받게 됩니다.
통상적인 치료를 받도록 무작위로 배정된 피험자는 조사자가 지속적으로 피험자에게 가장 적절하다고 판단하는 방식으로 계속 보살핌과 치료를 받을 것이며 주입을 받지 않을 것입니다.
무작위 배정은 첫 번째 선별 절차 후 30일 이내에 이루어집니다. 스크리닝 절차 완료 후 활성 치료 부문에 무작위 배정된 적격 피험자는 0일에 관동맥내 주입을 통해 CAP-1002를 투여받습니다. 일반적인 치료 부문에 무작위 배정된 적격 대상의 0일은 무작위 배정일로부터 7일 후에 발생합니다. 모든 무작위 피험자는 연구 3일에 후속 전화 통화를 하고 연구 방문은 0일 이후 2주와 6주, 그리고 3, 6, 12개월에 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 피험자는 정보에 입각한 동의를 제공하고 프로토콜 절차를 따를 수 있어야 합니다. 12세 이상 18세 미만의 남성 대상자는 연구 참여를 허가하는 부모 또는 보호자의 동의를 제공할 수 있어야 합니다. 남성 피험자만 이 연구에 무작위 배정됩니다.
- 유전적 돌연변이 분석에 의한 Duchenne 근이영양증의 문서화된 진단.
- 조영 증강 MRI로 평가한 최소 4분절에서 LGE에 의한 좌심실 반흔이 있는 심근병증 및 스크리닝 시 EF >35%.
- 동의서에 서명(또는 동의 제공)하기 전 최소 3개월 동안 DMD 관리를 위한 "DMD Care 고려 사항 작업 그룹" 지침에 따라 증거 기반 의료 요법 사용 또는 문서화된 금기 사항 또는 불내성 또는 환자 선호도 .
- 피험자는 스크리닝 전 적어도 6개월 동안 전신성 글루코코르티코이드를 복용해야 합니다.
- 피험자는 스크리닝 시점에 12세 이상이어야 합니다.
- 피험자는 현장 중재 심장 전문의의 판단에 따라 심장 카테터 삽입 및 CAP-1002의 관상 동맥 주입에 적합한 후보여야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 시 정맥 수축 수축성 또는 혈관 활성 약물 치료.
- 전신 마취 없이는 심장 도관법 및/또는 MRI를 시행할 수 없습니다.
- 단일 항원 비드(SAB) 혈청 항체 프로파일링에 의한 모든 사용 가능한 마스터 세포 은행(MCB)과의 면역학적 비호환성.
- 계획된 무작위 배정 후 향후 12개월 내에 계획되었거나 가능성이 큰 대수술.
- 좌심실 보조 장치(LVAD) 또는 LVAD 획득 과정에 적극적으로 참여하는 피험자.
- 심장 MRI에 대한 금기.
- 조영제에 대한 알려진 과민증.
- CKD-EPI 시스타틴 C 방정식(Inker, Schmid et al. 2012)에 의해 계산된 추정 사구체 여과율(GFR) < 60 mL/min.
- 치료에 반응하지 않는 활동성 감염.
- 활성 전신 알레르기 반응(들), 결합 조직 질환 또는 자가면역 장애(들).
- 선별검사 MRI에서 입증된 심장 종양 또는 심장 종양의 병력.
- 이전 줄기 세포 치료의 이력.
- 연구 주입 완료를 통해 ICF/승인에 서명하기 전 3개월 이내에 부록 3에 나열된 약물 사용 이력.
- 알려진 중등도에서 중증의 대동맥 협착/부전 또는 중증의 승모판 협착/역류.
- 현재 활성 알코올 또는 약물 남용.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 알려진 이력.
- 만성 바이러스성 간염의 알려진 병력.
- 가역적이고 식별 가능한 원인이 없는 비정상적인 간 기능(상한 참조 범위의 10배 이상의 ALT/AST) 및/또는 비정상적인 혈액학(헤마토크리트 <25%, WBC <3000 μl, 혈소판 <100,000 μl) 연구.
- 소 제품에 알려진 과민성.
- 디메틸 설폭사이드(DMSO)에 대한 알려진 과민성.
- 조절되지 않는 당뇨병(HbA1c >9.0).
- 필수 연구 방문을 포함하여 프로토콜 관련 절차를 준수할 수 없음.
- 조사자 또는 의료 모니터의 의견에 따라 피험자가 연구에 부적합하다고 판단되는 모든 조건 또는 기타 이유.
현재 다음 중 하나를 포함하여 다른 임상 연구 또는 확장 액세스 프로토콜에서 조사 치료를 받고 있습니다.
- 무작위 배정 전 30일 이내에 조사 개입을 받은 경우
- 무작위 배정 전 6개월 이내에 임의의 조사용 세포 기반 요법을 사용한 치료 및/또는 불완전한 후속 조치
- 심혈관 복구/재생을 위한 다른 연구 요법에 적극적으로 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 동종 심장권 유래 세포(CAP-1002)
CAP-1002는 동종이형 심장권 유래 세포(CDC)로 구성된 임상시험용 제품이다.
활성 치료군에 배정된 모든 피험자는 3개의 좌심실 심장 영역(전방, 측면, 하부/후방) 각각에 25M 세포로 주입된 7,500만(M)개의 CAP-1002 세포의 의도된 총 투여량을 받게 됩니다.
3개의 관상동맥 중 하나가 주입 연구자에 의해 좌심실 심근의 30% 미만을 공급하는 것으로 간주되는 경우, 주입 연구자는 해당 관상동맥에 12.5M 세포만 주입하도록 선택할 수 있습니다.
따라서 전달되는 CAP-1002의 전체 용량은 3개의 동맥이 모두 주입되는 경우 50M 세포에서 75M 세포 범위일 수 있습니다.
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동종이계 심장권 유래 세포의 관내 전달(CAP-1002)
다른 이름들:
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간섭 없음: 평소 관리
일반적인 치료를 받도록 무작위 배정된 피험자는 조사자가 지속적으로 피험자에게 가장 적절하다고 판단하는 방식으로 계속 관리 및 치료를 받으며 주입을 받지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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판정된 사건을 경험한 참가자 수
기간: 주입 후 72시간 이내
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보고된 판정 사례는 다음과 같습니다: 심근경색(TIMI) 흐름 0-2 또는 TIMI 심근 관류 등급(TMPG) 0-2에서 새로운 혈전용해가 주입 직후에 나타났고 관상동맥 혈관 확장제 투여에도 불구하고 (>) 3분 이상 지속됨; 관상동맥내 주입 후 72시간 이내에 갑작스러운 예상치 못한 사망; 및 사망, 비치명적 심근경색 및 심혈관 질환으로 인한 입원(심부전 입원 포함)을 포함하여 관상동맥내 주입 후 72시간 이내의 주요 심장 이상반응(MACE).
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주입 후 72시간 이내
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 주입 후 최대 12개월까지
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이상반응(AE)은 의약품을 투여받은 참가자에게 발생한 임의의 예상치 못한 의학적 사건이며 반드시 치료와 인과관계가 있을 필요는 없었습니다.
TEAE는 연구가 끝날 때까지 임상시험용 의약품(IMP)의 첫 번째 투여 사이에 중증도가 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다.
SAE는 용량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간을 연장해야 하며, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함을 초래하고, 의학적으로 중요한 행사.
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주입 후 최대 12개월까지
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6개월차와 12개월차 임상 검사실 매개변수(염화물, 칼륨, 나트륨)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 임상 화학 매개변수는 염화물, 칼륨 및 나트륨이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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임상 실험실 매개변수의 기준선 대비 변화 - 6개월 및 12개월의 알부민
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 임상 화학 매개변수는 알부민이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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임상 실험실 매개변수의 기준선 대비 변화 - 6개월 및 12개월의 포도당
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 임상 화학 매개변수는 포도당이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월의 혈액학적 매개변수(혈소판, 백혈구, 호염기구, 호산구, 림프구, 단핵구 및 호중구)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 혈액학적 매개변수는 혈소판, 백혈구, 호염기구, 호산구, 림프구, 단핵구 및 호중구였습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화 - 6개월 및 12개월의 헤모글로빈
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 혈액학적 매개변수는 헤모글로빈이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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혈액학적 매개변수의 기준선 대비 변화 - 6개월 및 12개월의 적혈구
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 혈액학적 매개변수는 적혈구였습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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활력징후 기준치 대비 변화 - 6개월차 및 12개월차 혈압
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 활력 징후는 수축기 혈압과 확장기 혈압이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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활력 징후의 기준치 변화 - 6개월 및 12개월의 심박수
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 활력 징후는 심박수였습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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활력 징후의 기준치 변화 - 6개월 및 12개월 호흡수
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 활력징후는 호흡수였습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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활력 징후의 기준선 대비 변화 - 6개월 및 12개월의 온도
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 활력 징후는 온도였습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월차 및 12개월차 심장 신체 검사에서 기준선과 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 심장 신체 검사 매개변수는 경정맥 확장, 부종, 심장음, 심잡음, 호흡음이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월차와 12개월차 심전도(ECG) 매개변수(QRS 기간, PR, QT, QTc 및 QT 간격)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 ECG 매개변수는 PR 간격, QRS 기간, QT 간격, QTc 간격 및 QT 간격이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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심전도 매개변수의 기준선 대비 변화 - 6개월 및 12개월의 심실 박동수
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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평가된 ECG 매개변수는 심실 박동수였습니다. 이는 방실 전도 정도에 따라 달라집니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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다음과 같이 평가되는 심장 구조 합성물: 심장 MRI로 측정된 매개변수의 절대적 및 상대적 변화
기간: CAP-1002 주입 후 12개월 또는 일반적인 치료 부문에 무작위 배정
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CAP-1002 주입 후 12개월 또는 일반적인 치료 부문에 무작위 배정
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기능적 복합물은 다음과 같이 평가되었습니다: 연구자가 적절하다고 간주하는 경우 이동성 측정 및 PUL(Performance of Upper Limb) 척도, 폐활량 측정 및 6분 보행 테스트(6MWT)의 연속적인 변화.
기간: CAP-1002 주입 후 12개월 또는 일반적인 치료 부문에 무작위 배정
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CAP-1002 주입 후 12개월 또는 일반적인 치료 부문에 무작위 배정
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삶의 질 종합 평가: 심장 모듈 및 PODCI 청소년 설문지를 포함한 PedsQL(소아 삶의 질 인벤토리)의 변화.
기간: CAP-1002 주입 후 12개월 또는 일반적인 치료 부문에 무작위 배정
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CAP-1002 주입 후 12개월 또는 일반적인 치료 부문에 무작위 배정
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다음과 같이 평가되는 바이오마커 복합물: Osteopontin, ST2, IL-10, Galectin-3 및 탐색적 바이오마커(동의/제공된 동의가 있는 경우).
기간: CAP-1002 주입 후 12개월 또는 일반적인 치료 부문에 무작위 배정
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CAP-1002 주입 후 12개월 또는 일반적인 치료 부문에 무작위 배정
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월과 12개월에 좌심실 박출률(LVEF)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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LVEF는 확장기 말기 심실 내 혈액량(이완기말 부피)과 관련하여 수축기에서 분출된 챔버 부피(박출량)의 비율입니다.
박출율 백분율로 표현된 LVEF는 자기 공명 영상으로 평가되었습니다.
절대 변화는 기준선 이후 값 - 기준선 값으로 계산되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 좌심실 박출률(LVEF)이 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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LVEF는 확장기 말기 심실 내 혈액량(이완기말 부피)과 관련하여 수축기에서 분출된 챔버 부피(박출량)의 비율입니다.
LVEF의 변화율은 자기공명영상으로 평가되었습니다.
기준선 대비 변화율은 다음과 같이 계산되었습니다. 변화율 = (기준선 이후 값 - 기준선 값)/기준선 값 *100%.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 좌심실 확장기말 용적(LVEDV)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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LVEDV는 심장이 수축하기 직전에 심장 좌심실의 혈액량입니다.
LVEDV는 자기공명영상으로 평가되었습니다.
절대 변화는 기준선 이후 값 - 기준선 값으로 계산되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 좌심실 확장기말 용적(LVEDV)이 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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LVEDV는 심장이 수축하기 직전에 심장 좌심실의 혈액량입니다.
LVEDV의 변화율은 자기공명영상으로 평가되었습니다.
기준선 대비 변화율은 다음과 같이 계산되었습니다. 변화율 = (기준선 이후 값 - 기준선 값)/기준선 값 *100%.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 좌심실 수축기말 용적(LVESV)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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LVESV는 심장이 수축된 후 수축기 말기에 심실에 남아 있는 혈액의 양입니다.
LVESV는 자기공명영상으로 평가되었습니다.
절대 변화는 기준선 이후 값 - 기준선 값으로 계산되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 좌심실 수축기말 용적(LVESV)의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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LVESV는 심장이 수축된 후 수축기 말기에 심실에 남아 있는 혈액의 양입니다.
LVESV의 변화율은 자기공명영상으로 평가되었습니다.
기준선 대비 변화율은 다음과 같이 계산되었습니다. 변화율 = (기준선 이후 값 - 기준선 값)/기준선 값 *100%.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월에 좌심실 후기 가돌리늄 강화(LGE) 흉터 조직 종괴의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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후기 가돌리늄 강화는 심장 조직 특성화, 특히 심근 흉터 형성 및 국소 심근 섬유증 평가를 위해 심장 MRI에 사용되는 기술입니다.
그램 단위의 LV LGE 흉터 조직 질량은 심장 MRI로 평가되었습니다.
절대 변화는 기준선 이후 값 - 기준선 값으로 계산되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월에 좌심실 후기 가돌리늄 강화(LGE) 흉터 조직 종괴의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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후기 가돌리늄 강화는 심장 조직 특성화, 특히 심근 흉터 형성 및 국소 심근 섬유증 평가를 위해 심장 MRI에 사용되는 기술입니다.
LV LGE 흉터 조직 덩어리의 변화율은 자기 공명 영상으로 평가되었습니다.
기준선 대비 변화율은 다음과 같이 계산되었습니다. 변화율 = (기준선 이후 값 - 기준선 값)/기준선 값 *100.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월에 좌심실(LV) 후기 가돌리늄 강화(LGE)의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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후기 가돌리늄 강화는 심장 조직 특성화, 특히 심근 흉터 형성 및 국소 심근 섬유증 평가를 위해 심장 MRI에 사용되는 기술입니다.
좌심실 질량의 백분율로 표시된 경색 크기의 개선은 자기공명영상으로 평가되었으며 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월에 LV 후기 가돌리늄 강화(LGE)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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후기 가돌리늄 강화는 심장 조직 특성화, 특히 심근 흉터 형성 및 국소 심근 섬유증 평가를 위해 심장 MRI에 사용되는 기술입니다.
좌심실 질량의 백분율로 흉터로 정의된 경색 크기의 개선 백분율을 자기 공명 영상으로 평가했습니다.
기준선 대비 변화율은 다음과 같이 계산되었습니다. 변화율 = (기준선 이후 값 - 기준선 값)/기준선 값 *100%.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 원주 변형률의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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원주 변형은 단축에서 볼 때 LV의 원주 축을 따라 심근의 길이 변화(수축기 단축, 음의 변형 값으로 표시)를 나타냅니다.
원주 변형의 개선은 백분율로 표시되었으며 심장 MRI로 평가되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 원주 변형률의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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원주 변형은 단축에서 볼 때 LV의 원주 축을 따라 심근의 길이 변화(수축기 단축, 음의 변형 값으로 표시)를 나타냅니다. 심장 MRI로 평가했습니다.
기준선 대비 변화율은 다음과 같이 계산되었습니다. 변화율 = (기준선 이후 값 - 기준선 값)/기준선 값 *100%.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 CAP-1002 치료를 받는 영역의 기능이 기준선으로부터 변경됨
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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심장을 평가한 부위는 전방, 측면, 하부 및 격막이었습니다.
기준선으로부터의 변화로 표현되는 치료를 받는 부위의 기능에서 조직 질량 회복은 자기공명영상으로 평가되었습니다.
변화는 기준선 이후 값 - 기준선 값으로 계산되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 CAP-1002 치료를 받은 영역 기능의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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심장을 평가한 부위는 전방, 측면, 하부 및 격막이었습니다.
치료를 받는 부위의 기능에서 기준선으로부터의 변화율로 표현되는 조직 질량 회복을 자기공명영상으로 평가했습니다.
기준선 대비 변화율은 다음과 같이 계산되었습니다. 변화율 = (기준선 이후 값 - 기준선 값)/기준선 값 *100%.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월차와 12개월차의 상지 수행(PUL) 전체 점수(어깨 제외) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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PUL Scale은 시작 기능 수준을 정의하는 항목과 어깨 수준(4항목), 중간 수준(9항목), 원위 수준(8항목) 차원으로 세분화된 21개 항목으로 구성됩니다.
각 차원은 어깨 수준의 경우 최대 16점, 중간 수준의 경우 34점, 원위 수준의 경우 24점으로 개별적으로 채점되었습니다.
총점은 3개 하위척도(어깨 치수 제외)의 모든 점수를 합산하여 계산되며 범위는 0~58점입니다.
점수가 높을수록 개선을 나타내고 점수가 낮을수록 심각도를 나타냅니다.
6개월과 12개월에 PUL 전체 점수(어깨 제외)의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에 보고됩니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월의 상지 수행(PUL) 전체 점수(어깨 포함)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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PUL Scale은 시작 기능 수준을 정의하는 항목과 어깨 수준(4항목), 중간 수준(9항목), 원위 수준(8항목) 차원으로 세분화된 21개 항목으로 구성됩니다.
각 차원은 어깨 수준의 경우 최대 16점, 중간 수준의 경우 34점, 원위 수준의 경우 24점으로 개별적으로 채점되었습니다.
총점은 3개 하위척도(어깨 치수 포함)의 모든 점수를 합산하여 계산되며 범위는 0~74입니다.
시간이 지남에 따라 점수가 높을수록 개선을 나타내고 점수가 낮을수록 심각도를 나타냅니다.
6개월과 12개월에 PUL 전체 점수(어깨 포함)의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에 보고됩니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월의 최고 호기 유량(PEF) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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PEF는 최대 호기량 측정기로 측정한 참가자의 최대 호기 속도입니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 예측된 최대 호기 유량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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퍼센트 예측 PEF는 최대 노력으로 호기하는 동안 생성된 최대 또는 최고 흐름을 측정한 것이며, 따라서 폐 기능에 대한 가장 노력 의존적인 측정입니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월의 1초 강제 호기량(FEV1) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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FEV1은 폐활량계로 측정한 강제 호기의 첫 1초 동안 내쉬는 공기의 양입니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 1초간 강제 호기량 예측 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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FEV1은 폐활량계로 측정한 강제 호기의 첫 1초 동안 내쉬는 공기의 양입니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 강제 폐활량 수준 예측 백분율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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FVC는 폐활량계로 측정한 폐 기능 검사 동안 폐에서 내쉬는 공기의 총량이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월차 강제 폐활량(FVC) 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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FVC는 폐활량계로 측정한 폐 기능 검사 동안 폐에서 내쉬는 공기의 총량이었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월에 FVC(FEF25-75%)의 25-75%에서 강제 호기 흐름의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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강제 호기 흐름(FEF)은 강제 호기의 첫 1초 동안 폐에서 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양입니다.
FEF25-75%는 FVC(폐 기능 테스트 중 폐에서 내쉬는 공기의 총량)의 25%~75% 사이의 평균 강제 호기 흐름으로 정의됩니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월에 FVC의 25-75%에서 예측된 강제 호기 유량의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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FEF는 강제 호기의 첫 1초 동안 폐에서 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양입니다.
FEF25-75%는 FVC(폐 기능 테스트 중 폐에서 내쉬는 공기의 총량)의 25%~75% 사이의 평균 강제 호기 흐름으로 정의됩니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월의 강제 호기 시간(FET) 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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FET는 개인이 최대 흡기 후 강력한 호기를 완료하는 데 걸리는 시간으로 정의됩니다.
FET는 피험자에게 심호흡을 하고 최대한 빨리 숨을 내쉬도록 요청하여 측정됩니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월과 12개월의 6분 걷기 테스트 기준선과의 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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6분 걷기 테스트는 참가자가 단단하고 평평한 표면에서 총 6분 동안 걸을 수 있는 거리를 측정합니다.
목표는 참가자가 6분 안에 가능한 한 멀리 걷는 것입니다.
참가자는 표시된 산책로를 따라 앞뒤로 이동할 때 필요에 따라 스스로 속도를 조절하고 휴식을 취할 수 있습니다.
각 참가자별로 걸은 총 거리(미터)가 기록되었습니다.
거리가 멀수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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소아 삶의 질 목록(PedsQL) 총 요약 점수 기준선 대비 변화 - 6개월차와 12개월차 참가자 응답
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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PedsQL-Duchenne 근이영양증(DMD) 모듈은 18개 항목과 4개 도메인(일상 활동, 치료 장벽, 걱정, 의사소통)으로 구성됩니다.
항목은 역 채점되어 0-100 척도로 선형적으로 변환됩니다.
총 PedsQL 점수(18개 항목, 모든 항목의 평균)의 전체 범위는 0(개선)~100(심각도)이었습니다.
시간이 지남에 따라 점수가 감소하는 것은 개선을 의미합니다.
PedsQL 총 요약 점수의 기준선으로부터의 변화 - 6개월과 12개월의 참가자 반응은 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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소아 삶의 질 목록 총 요약 점수의 기준선 변경 - 6개월 및 12개월의 부모 응답
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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PedsQL-Duchenne 근이영양증(DMD) 모듈은 18개 항목과 4개 도메인(일상 활동, 치료 장벽, 걱정, 의사소통)으로 구성됩니다.
항목은 역 채점되어 0-100 척도로 선형적으로 변환됩니다.
총 PedsQL 점수(18개 항목, 모든 항목의 평균)의 전체 범위는 0(개선)~100(심각도)이었습니다.
시간이 지남에 따라 점수가 감소하는 것은 개선을 의미합니다.
PedsQL 총 요약 점수의 기준선으로부터의 변화 - 6개월과 12개월의 부모 응답이 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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PODCI(소아 결과 데이터 수집 도구) 점수의 기준선 변경 - 6개월 및 12개월의 부모 응답
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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PODCI는 83개 항목과 5개 핵심 척도로 구성됩니다: 상지 및 신체 기능, 이동/기본 이동성, 스포츠/신체 기능, 통증/편안함 및 행복; 글로벌 기능 척도.
전역 기능 척도는 5개 핵심 척도 중 4개(행복 핵심 척도 제외)의 평균 점수의 평균입니다.
전역 기능 척도와 각 핵심 척도는 표준화되어 점수 "0"은 좋지 않은 결과/나쁜 건강을 나타내고 "100"은 가능한 최상의 결과/최고의 건강을 나타냅니다(즉, 각 점수의 전체 범위는 0입니다). 100점까지이며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋다는 것을 나타냅니다).
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기준선, 6개월 및 12개월
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PODCI(소아 결과 데이터 수집 도구) 점수의 기준선 대비 변화 - 6개월차와 12개월차 참가자 응답
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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PODCI는 83개 항목과 5개 핵심 척도로 구성됩니다: 상지 및 신체 기능, 이동/기본 이동성, 스포츠/신체 기능, 통증/편안함 및 행복; 글로벌 기능 척도.
전역 기능 척도는 5개 핵심 척도 중 4개(행복 핵심 척도 제외)의 평균 점수의 평균입니다.
전역 기능 척도와 각 핵심 척도는 표준화되어 점수 "0"은 좋지 않은 결과/나쁜 건강을 나타내고 "100"은 가능한 최상의 결과/최고의 건강을 나타냅니다(즉, 각 점수의 전체 범위는 0입니다). 100점까지이며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋다는 것을 나타냅니다).
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기준선, 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월의 Duchenne 근이영양증 바이오마커의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 6개월 및 12개월
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Osteopontin, 심장 스트레스 바이오마커(ST2) 및 Galectin-3는 혈청 샘플을 통해 평가된 DMD 바이오마커였습니다.
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기준선, 6개월 및 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Mark Awadalla, Capricor Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 1월 7일
기본 완료 (실제)
2017년 9월 14일
연구 완료 (실제)
2017년 9월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 6월 26일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 6월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 6일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .