Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

HOPE-Duchenne (postęp zatrzymanej kardiomiopatii w Duchenne) (HOPE)

6 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Capricor Inc.

Randomizowane, otwarte badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności wielonaczyniowego podawania dowieńcowego komórek allogenicznych pochodzących z kardiosfery u pacjentów z kardiomiopatią wtórną do dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Mężczyźni z kardiomiopatią wtórną do dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) spełniający wszystkie kryteria włączenia i niewykluczenia zostaną zrandomizowani. Wszyscy uczestnicy będą mieć co najmniej 12 lat. Zostaną oni losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej wewnątrzwieńcowy wlew CAP-1002 do trzech tętnic wieńcowych zaopatrujących trzy główne obszary sercowe lewej komory serca (przedni, boczny, dolny/tylny) lub do zwykłej opieki. W ramieniu aktywnego leczenia wszystkie trzy główne obszary serca będą leczone (podane w infuzji) podczas jednej procedury w sposób otwarty.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 24 i nie więcej niż 30 osób zostanie losowo przydzielonych do badania, w dwóch sekwencyjnych grupach rekrutacyjnych. Dane dotyczące bezpieczeństwa z Grupy 1 zostaną poddane przeglądowi Rady ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) przed rozpoczęciem rekrutacji do Grupy 2.

Pierwszych 6-8 randomizowanych pacjentów będzie stanowić Grupę 1 i będzie obejmować co najmniej 3 pacjentów, którzy ukończyli infuzję dowieńcową CAP-1002. DSMB przeprowadzi przegląd tymczasowych danych dotyczących bezpieczeństwa przez 72 godziny po dniu 0 dla co najmniej 3 pacjentów, którym podano infuzję i dla co najmniej 6 pacjentów ogółem.

Rejestracja do Grupy 2 rozpocznie się zgodnie z zaleceniami DSMB po dokonaniu przeglądu 72-godzinnych danych dotyczących bezpieczeństwa z Grupy 1. Grupa 2 obejmie około 18 osób. Badania przesiewowe i randomizacja będą kontynuowane, dopóki łącznie 12 pacjentom nie zostanie podany wlew CAP 1002 lub 30 pacjentom nie zostanie przydzielonych losowo do badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Wszyscy pacjenci przydzieleni do ramienia aktywnego leczenia otrzymają zamierzoną całkowitą dawkę do 75 milionów (M) komórek CAP-1002 w postaci infuzji komórek 25M do każdego z trzech obszarów serca lewej komory (przedni, boczny, dolny/tylny).

Osoby losowo przydzielone do zwykłej opieki będą nadal objęte opieką i leczone w sposób, jaki badacz uzna za najbardziej odpowiedni dla pacjenta, i nie będą otrzymywać infuzji.

Randomizacja nastąpi w ciągu 30 dni od pierwszej procedury przesiewowej. Po zakończeniu procedur przesiewowych, kwalifikujący się pacjenci przydzieleni losowo do ramienia aktywnego leczenia otrzymają CAP-1002 podany we wlewie dowieńcowym w dniu 0. Dzień 0 dla kwalifikujących się pacjentów przydzielonych losowo do ramienia standardowej opieki nastąpi 7 dni po dacie randomizacji. Wszyscy zrandomizowani uczestnicy będą mieli dodatkową rozmowę telefoniczną w dniu badania 3 i wizyty studyjne w tygodniach 2 i 6 oraz w miesiącach 3, 6 i 12 po dniu 0.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku 18 lat lub starsi muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę i postępować zgodnie z procedurami protokołu. Mężczyźni w wieku co najmniej 12 lat, ale młodsi niż 18 lat, muszą być w stanie przedstawić zgodę rodzica lub opiekuna na udział w badaniu. Do tego badania losowo przydzieleni zostaną wyłącznie mężczyźni.
  2. Udokumentowana diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a na podstawie analizy mutacji genetycznych.
  3. Kardiomiopatia z blizną lewej komory w LGE w co najmniej 4 segmentach oceniana na podstawie MRI ze wzmocnieniem kontrastowym i EF >35% w czasie badania przesiewowego.
  4. Stosowanie terapii medycznej opartej na dowodach naukowych zgodnie z wytycznymi „Grupy Roboczej ds. Rozważań nad DMD” dotyczących leczenia DMD przez co najmniej trzy miesiące przed podpisaniem formularza zgody (lub wyrażeniem zgody) lub udokumentowaniem przeciwwskazania lub nietolerancji lub preferencji pacjenta .
  5. Pacjenci muszą przyjmować ogólnoustrojowe glukokortykoidy przez co najmniej sześć miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  6. Uczestnicy muszą mieć co najmniej 12 lat w momencie badania przesiewowego
  7. Pacjenci muszą być odpowiednimi kandydatami do cewnikowania serca i infuzji dowieńcowej CAP-1002, w ocenie kardiologa interwencyjnego ośrodka.

Kryteria wyłączenia:

  1. Terapia dożylnymi lekami inotropowymi lub wazoaktywnymi w czasie badania przesiewowego.
  2. Niemożność poddania się cewnikowaniu serca i/lub MRI bez znieczulenia ogólnego.
  3. Niezgodność immunologiczna ze wszystkimi dostępnymi bankami komórek macierzystych (MCB) przez profilowanie przeciwciał w surowicy z pojedynczym antygenem (SAB).
  4. Planowana lub prawdopodobna poważna operacja w ciągu następnych 12 miesięcy po planowanej randomizacji.
  5. Urządzenia wspomagające lewą komorę serca (LVAD) lub osoby aktywnie uczestniczące w procesie nabywania LVAD.
  6. Przeciwwskazanie do MRI serca.
  7. Znana nadwrażliwość na środki kontrastowe.
  8. Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) <60 ml/min, obliczony za pomocą równania cystatyny C CKD-EPI (Inker, Schmid i wsp. 2012).
  9. Aktywna infekcja niereagująca na leczenie.
  10. Czynna ogólnoustrojowa reakcja alergiczna(e), choroba tkanki łącznej lub zaburzenie(a) autoimmunologiczne.
  11. Historia guza serca lub guza serca wykazana w przesiewowym MRI.
  12. Historia wcześniejszej terapii komórkami macierzystymi.
  13. Historia stosowania leków wymienionych w Załączniku 3 w ciągu 3 miesięcy przed podpisaniem ICF / Zgody do zakończenia infuzji badania.
  14. Znane umiarkowane lub ciężkie zwężenie/niedomykalność zastawki aortalnej lub ciężkie zwężenie/niedomykalność mitralna.
  15. Aktualne aktywne nadużywanie alkoholu lub narkotyków.
  16. Znana historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  17. Znana historia przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby.
  18. Nieprawidłowa czynność wątroby (ALT/AST >10-krotność górnego zakresu referencyjnego) i/lub nieprawidłowa hematologia (hematokryt <25%, WBC <3000 μl, płytki krwi <100 000 μl) bez odwracalnej, możliwej do zidentyfikowania przyczyny.
  19. Znana nadwrażliwość na produkty pochodzenia bydlęcego.
  20. Znana nadwrażliwość na sulfotlenek dimetylu (DMSO).
  21. Niekontrolowana cukrzyca (HbA1c >9,0).
  22. Niezdolność do przestrzegania procedur związanych z protokołem, w tym wymaganych wizyt studyjnych.
  23. Jakikolwiek stan lub inny powód, który w opinii Badacza lub Monitora Medycznego sprawia, że ​​osoba badana nie nadaje się do badania.

  24. Obecnie otrzymują leczenie eksperymentalne w ramach innego badania klinicznego lub protokołu rozszerzonego dostępu, w tym:

    • Otrzymano interwencję badawczą w ciągu 30 dni przed randomizacją
    • Leczenie i/lub niepełna obserwacja leczenia jakąkolwiek badaną terapią komórkową w ciągu 6 miesięcy przed randomizacją
    • Aktywny udział w innych badaniach nad naprawą/regeneracją układu sercowo-naczyniowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Allogeniczne komórki pochodzące z kardiosfery (CAP-1002)
CAP-1002 to produkt testowy składający się z allogenicznych komórek pochodzących z kardiosfery (CDC). Wszyscy pacjenci przydzieleni do ramienia aktywnego leczenia otrzymają zamierzoną dawkę całkowitą wynoszącą 75 milionów (M) komórek CAP-1002 w postaci infuzji 25M komórek do każdego z trzech obszarów lewej komory serca (przedni, boczny, dolny/tylny). Jeżeli badacz prowadzący infuzję uzna, że ​​którakolwiek z trzech tętnic wieńcowych zaopatruje mniej niż 30% mięśnia sercowego lewej komory, badacz prowadzący infuzję może zdecydować o wstrzyknięciu tylko 12,5 M komórek do tej tętnicy lub tętnic wieńcowych. Dlatego też pełna dostarczona dawka CAP-1002 może wynosić od 50 M komórek do 75 M komórek, pod warunkiem, że wszystkie trzy tętnice zostaną podane w infuzji.
Lek: Allogeniczne komórki pochodzące z kardiosfery (CAP-1002)
Dowieńcowe dostarczanie komórek pochodzących z allogenicznej kardiosfery (CAP-1002)
Inne nazwy:
  • CAP-1002
Brak interwencji: Zwykła opieka
Pacjenci przydzieleni losowo do zwykłej opieki będą w dalszym ciągu otoczeni opieką i leczeniem w sposób, który badacz uzna za najbardziej odpowiedni dla danego pacjenta, na bieżąco i nie otrzymają żadnego wlewu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników doświadczających któregokolwiek z rozstrzygniętych zdarzeń
Ramy czasowe: W ciągu 72 godzin po infuzji
Osądzone zgłoszone zdarzenia obejmowały: Nowa tromboliza w zawale mięśnia sercowego (TIMI) o przepływie 0-2 lub stopniu perfuzji mięśnia sercowego (TMPG) 0-2 odnotowana bezpośrednio po infuzji i utrzymująca się dłużej niż (>) 3 minuty pomimo dowieńcowego podania leku rozszerzającego naczynia; nagła, niespodziewana śmierć w ciągu 72 godzin od wlewu dowieńcowego; oraz poważne niepożądane zdarzenie sercowe (MACE) w ciągu 72 godzin od wlewu dowieńcowego, w tym zgon, zawał mięśnia sercowego niezakończony zgonem i hospitalizacja z powodu zdarzenia sercowo-naczyniowego (w tym hospitalizacja z powodu niewydolności serca).
W ciągu 72 godzin po infuzji
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 12 miesiąca po infuzji
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, które niekoniecznie musiało mieć związek przyczynowy z leczeniem. TEAE zdefiniowano jako AE, które wystąpiły lub nasiliły się pomiędzy pierwszą dawką badanego produktu leczniczego (IMP) aż do zakończenia badania. SAE to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji w szpitalu lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, było wadą wrodzoną/wadą wrodzoną, było zaburzeniem medycznym. ważne wydarzenie.
Do 12 miesiąca po infuzji
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych klinicznych parametrów laboratoryjnych (chlorek, potas i sód) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianymi parametrami chemii klinicznej były chlorek, potas i sód.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru laboratorium klinicznego – albumina w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianym parametrem chemii klinicznej była albumina.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej klinicznego parametru laboratoryjnego – glukozy w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianym parametrem chemii klinicznej była glukoza.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych (płytki krwi, białe krwinki, bazofile, eozynofile, limfocyty, monocyty i neutrofile) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Oceniano parametry hematologiczne: płytki krwi, krwinki białe, bazofile, eozynofile, limfocyty, monocyty i neutrofile.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego – hemoglobiny w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianym parametrem hematologicznym była hemoglobina.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru hematologicznego – krwinki czerwone w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianym parametrem hematologicznym były czerwone krwinki.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych – ciśnienie krwi w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianymi objawami życiowymi było skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych – tętno w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianymi oznakami życiowymi było tętno.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych – częstość oddechów w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianymi objawami życiowymi była częstość oddechów.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych – temperatura w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianymi oznakami życiowymi była temperatura.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Liczba uczestników, u których w badaniach fizykalnych serca w 6. i 12. miesiącu nastąpiła istotna klinicznie zmiana w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
W badaniu fizykalnym serca oceniano: poszerzenie żył szyjnych, obrzęk, tony serca, szmery, szmery oddechowe.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana parametrów elektrokardiogramu (EKG) w stosunku do wartości wyjściowych (czas trwania zespołu QRS, PR, QT, QTc i odstęp QT) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianymi parametrami EKG były: odstęp PR, czas trwania zespołu QRS, odstęp QT, odstęp QTc i odstęp QT.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametru elektrokardiogramu – częstość komór w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Ocenianym parametrem EKG była częstość komór; co zależy od stopnia przewodzenia przedsionkowo-komorowego.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Kompozyt strukturalny serca oceniany jako: Bezwzględna i względna zmiana parametrów mierzonych za pomocą rezonansu magnetycznego serca
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji CAP-1002 lub randomizacji do ramienia o zwykłej opiece
12 miesięcy po infuzji CAP-1002 lub randomizacji do ramienia o zwykłej opiece
Kompozyt czynnościowy oceniany jako: seria zmian w pomiarach ruchomości i skali wydajności kończyny górnej (PUL), spirometrii i 6-minutowego testu marszu (6MWT), jeśli badacz uzna to za stosowne.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji CAP-1002 lub randomizacji do ramienia o zwykłej opiece
12 miesięcy po infuzji CAP-1002 lub randomizacji do ramienia o zwykłej opiece
Złożona jakość życia oceniana jako: zmiana w PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory), w tym w module kardiologicznym, oraz kwestionariusz PODCI Adolescent Questionnaire.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji CAP-1002 lub randomizacji do ramienia o zwykłej opiece
12 miesięcy po infuzji CAP-1002 lub randomizacji do ramienia o zwykłej opiece
Biomarkery złożone oceniane jako: Osteopontyna, ST2, IL-10, Galektyna-3 oraz biomarkery eksploracyjne (w przypadku wyrażenia zgody).
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji CAP-1002 lub randomizacji do ramienia o zwykłej opiece
12 miesięcy po infuzji CAP-1002 lub randomizacji do ramienia o zwykłej opiece

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) w stosunku do wartości wyjściowych w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
LVEF to ułamek objętości komory wyrzucanej podczas skurczu (objętość wyrzutowa) w stosunku do objętości krwi w komorze pod koniec rozkurczu (objętość końcoworozkurczowa). LVEF wyrażoną jako procent frakcji wyrzutowej oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Bezwzględną zmianę obliczono jako: wartość po linii bazowej – wartość bazowa.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Procentowa zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) w stosunku do wartości wyjściowych w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
LVEF to ułamek objętości komory wyrzucanej podczas skurczu (objętość wyrzutowa) w stosunku do objętości krwi w komorze pod koniec rozkurczu (objętość końcoworozkurczowa). Procentową zmianę LVEF oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako: Zmiana procentowa = (wartość po linii bazowej – wartość bazowa)/wartość bazowa *100%.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych objętości końcoworozkurczowej lewej komory (LVEDV) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
LVEDV to ilość krwi w lewej komorze serca tuż przed skurczem serca. LVEDV oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Bezwzględną zmianę obliczono jako: wartość po linii bazowej – wartość bazowa.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych objętości końcoworozkurczowej lewej komory (LVEDV) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
LVEDV to ilość krwi w lewej komorze serca tuż przed skurczem serca. Procentową zmianę LVEDV oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako: Zmiana procentowa = (wartość po linii bazowej – wartość bazowa)/wartość bazowa *100%.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Bezwzględna zmiana objętości końcowoskurczowej lewej komory (LVESV) w stosunku do wartości wyjściowych w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
LVESV to ilość krwi pozostająca w komorze pod koniec skurczu, po skurczu serca. LVESV oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Bezwzględną zmianę obliczono jako: wartość po linii bazowej – wartość bazowa.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych objętości końcowoskurczowej lewej komory (LVESV) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
LVESV to ilość krwi pozostająca w komorze pod koniec skurczu, po skurczu serca. Procentową zmianę LVESV oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako: Zmiana procentowa = (wartość po linii bazowej – wartość bazowa)/wartość bazowa *100%.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych masy tkanki bliznowatej LV w późnym wzmocnieniu gadolinem (LGE) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Późne wzmocnienie gadolinem jest techniką stosowaną w MRI serca do charakteryzacji tkanki serca, w szczególności do oceny powstawania blizny mięśnia sercowego i regionalnego zwłóknienia mięśnia sercowego. Masę tkanki bliznowatej LV LGE w gramach oceniano za pomocą MRI serca. Bezwzględną zmianę obliczono jako: wartość po linii bazowej – wartość bazowa.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych masy tkanki bliznowatej po późnym wzmocnieniu gadolinem (LGE) w LV w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Późne wzmocnienie gadolinem jest techniką stosowaną w MRI serca do charakteryzacji tkanki serca, w szczególności do oceny powstawania blizny mięśnia sercowego i regionalnego zwłóknienia mięśnia sercowego. Procentową zmianę masy tkanki bliznowatej LV LGE oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako: Zmiana procentowa = (wartość po linii bazowej – wartość bazowa)/wartość bazowa *100.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Bezwzględna zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w późnym wzmocnieniu gadolinem (LGE) lewej komory (LV) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Późne wzmocnienie gadolinem jest techniką stosowaną w MRI serca do charakteryzacji tkanki serca, w szczególności do oceny powstawania blizny mięśnia sercowego i regionalnego zwłóknienia mięśnia sercowego. Poprawę wielkości zawału wyrażoną jako procent masy LV oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego i odnotowywano w tej mierze wyniku.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w późnym wzmocnieniu gadolinem LV (LGE) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Późne wzmocnienie gadolinem jest techniką stosowaną w MRI serca do charakteryzacji tkanki serca, w szczególności do oceny powstawania blizny mięśnia sercowego i regionalnego zwłóknienia mięśnia sercowego. Procentową poprawę wielkości zawału definiowaną na podstawie blizny jako procent masy LV oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako: Zmiana procentowa = (wartość po linii bazowej – wartość bazowa)/wartość bazowa *100%.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w zakresie odkształcenia obwodowego w 6 i 12 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Odkształcenie obwodowe reprezentuje zmianę długości (skrócenie skurczu, reprezentowane jako ujemna wartość odkształcenia) mięśnia sercowego wzdłuż osi obwodowej LV widzianej w osi krótkiej. Poprawę napięcia obwodowego wyrażono procentowo i oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego serca.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Procentowa zmiana od wartości początkowej w naprężeniu obwodowym w 6 i 12 miesiącach
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Odkształcenie obwodowe reprezentuje zmianę długości (skrócenie skurczu, reprezentowane jako ujemna wartość odkształcenia) mięśnia sercowego wzdłuż osi obwodowej LV widzianej w osi krótkiej; i oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego serca. Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako: Zmiana procentowa = (wartość po linii bazowej – wartość bazowa)/wartość bazowa *100%.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w funkcji regionu otrzymującego terapię CAP-1002 w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Oceniane obszary serca to: przedni, boczny, dolny i przegrodowy. Odzysk masy tkankowej w funkcji obszaru objętego leczeniem, wyrażony jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowych, oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Zmianę obliczano jako: wartość po linii bazowej – wartość bazowa.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w funkcji regionu otrzymującego terapię CAP-1002 w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Oceniane obszary serca to: przedni, boczny, dolny i przegrodowy. Odzysk masy tkanki w funkcji obszaru objętego leczeniem, wyrażony jako procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych, oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego. Procentową zmianę w stosunku do wartości bazowej obliczono jako: Zmiana procentowa = (wartość po linii bazowej – wartość bazowa)/wartość bazowa *100%.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ogólnego wyniku kończyny górnej (PUL) (z wyłączeniem barku) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Skala PUL składa się z pozycji wejściowej określającej początkowy poziom funkcjonalny oraz 21 pozycji podzielonych na wymiary na poziomie barku (4 pozycje), poziomie środkowym (9 pozycji) i poziomie dystalnym (8 pozycji). Każdy wymiar oceniano osobno, maksymalnie 16 punktów na poziomie ramion, 34 na poziomie środkowym i 24 na poziomie dystalnym. Wynik całkowity obliczany jest jako suma wszystkich wyników z trzech podskal (z wyłączeniem wymiaru barkowego) i mieści się w przedziale od 0 do 58. Wyższe wyniki wskazywały na poprawę, a niższe wyniki wskazywały na dotkliwość. W tej mierze wyniku odnotowuje się zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnym wyniku PUL (z wyłączeniem barku) w 6. i 12. miesiącu.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie ogólnego wyniku kończyny górnej (w tym barku) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Skala PUL składa się z pozycji wejściowej określającej początkowy poziom funkcjonalny oraz 21 pozycji podzielonych na wymiary na poziomie barku (4 pozycje), poziom środkowy (9 pozycji) i poziom dystalny (8 pozycji). Każdy wymiar oceniano osobno, maksymalnie 16 punktów na poziomie ramion, 34 na poziomie środkowym i 24 na poziomie dystalnym. Wynik całkowity obliczany jest jako suma wszystkich wyników z trzech podskal (w tym wymiaru barkowego) i mieści się w przedziale od 0 do 74. Wyższe wyniki w czasie wskazują na poprawę, a niższe wyniki wskazują na dotkliwość. W ramach tej miary wyniku odnotowuje się zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w ogólnym wyniku PUL (w tym barku) w 6. i 12. miesiącu.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej szczytowego przepływu wydechowego (PEF) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
PEF to maksymalna prędkość wydechu uczestnika, mierzona za pomocą szczytowego przepływomierza.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanego szczytowego przepływu wydechowego w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Procent przewidywanego PEF jest miarą maksymalnego lub szczytowego przepływu wytwarzanego podczas wydechu przy maksymalnym wysiłku i jako taki jest najbardziej zależną od wysiłku miarą czynności płuc.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) w 6. i 12. miesiącu od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
FEV1 to objętość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie natężonego wydechu, mierzona za pomocą spirometru.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
FEV1 to objętość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie natężonego wydechu, mierzona za pomocą spirometru.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanego poziomu wymuszonej pojemności życiowej w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego z płuc podczas badania czynności płuc mierzona za pomocą spirometru.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów wymuszonej pojemności życiowej (FVC) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego z płuc podczas badania czynności płuc mierzona za pomocą spirometru.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w natężonym przepływie wydechowym przy 25–75% FVC (FEF25–75%) w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Wymuszony przepływ wydechowy (FEF) to ilość powietrza, którą można na siłę wydychać z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu. FEF25-75% definiuje się jako średni natężony przepływ wydechowy pomiędzy 25% a 75% FVC (całkowita ilość powietrza wydychanego z płuc podczas testu czynnościowego płuc).
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w procentach przewidywanego natężonego przepływu wydechowego przy 25–75% FVC w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
FEF to ilość powietrza, którą można na siłę wydychać z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu. FEF25-75% definiuje się jako średni natężony przepływ wydechowy pomiędzy 25% a 75% FVC (całkowita ilość powietrza wydychanego z płuc podczas testu czynnościowego płuc).
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana natężonego czasu wydechowego (FET) w stosunku do wartości wyjściowych w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
FET definiuje się jako czas potrzebny na wykonanie mocnego wydechu po maksymalnym wdechu. FET mierzy się, prosząc osobę badaną o wzięcie głębokiego oddechu i wypuszczenie go tak szybko, jak to możliwe.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w sześciominutowym teście marszu w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Test sześciominutowego marszu mierzy odległość, jaką uczestnik jest w stanie przejść w sumie w ciągu sześciu minut po twardej, płaskiej powierzchni. Celem uczestnika jest przejście jak najdalej w ciągu sześciu minut. Uczestnik może poruszać się we własnym tempie i odpoczywać w miarę potrzeb, przemierzając tam i z powrotem oznakowanym chodnikiem. Dla każdego uczestnika rejestrowano całkowity dystans przebyty w metrach. Dłuższe odległości oznaczają lepsze wyniki.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (PedsQL) Łączny wynik podsumowujący – Odpowiedzi uczestników w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Moduł PedsQL-Duchenne’a na dystrofię mięśniową (DMD) składa się z 18 pozycji i obejmuje 4 domeny: Codzienne czynności, Bariery w leczeniu, Zmartwienia, Komunikacja. Pozycje są poddawane odwrotnej punktacji i liniowo przekształcane w skali 0-100. Ogólny zakres całkowitego wyniku PedsQL (18 pozycji; średnia ze wszystkich pozycji) wynosił od 0 (poprawa) do 100 (dotkliwość). Spadek wyników w miarę upływu czasu wskazuje na poprawę. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w całkowitym podsumowaniu wyniku PedsQL – w tym mierniku wyniku odnotowano odpowiedzi uczestników w 6. i 12. miesiącu.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w inwentarzu jakości życia pediatrycznego Łączny wynik podsumowujący – odpowiedzi rodziców w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Moduł PedsQL-Duchenne’a na dystrofię mięśniową (DMD) składa się z 18 pozycji i obejmuje 4 domeny: Codzienne czynności, Bariery w leczeniu, Zmartwienia, Komunikacja. Pozycje są poddawane odwrotnej punktacji i liniowo przekształcane w skali 0-100. Ogólny zakres całkowitego wyniku PedsQL (18 pozycji; średnia ze wszystkich pozycji) wynosił od 0 (poprawa) do 100 (dotkliwość). Spadek wyników w miarę upływu czasu wskazuje na poprawę. Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym podsumowaniu wyniku PedsQL – w tej mierze wyniku odnotowano odpowiedzi rodziców w 6. i 12. miesiącu.
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku instrumentu zbierania danych o wynikach pediatrycznych (PODCI) – odpowiedzi rodziców w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
PODCI składa się z 83 pozycji i 5 podstawowych skal: kończyn górnych i funkcji fizycznych, przemieszczania się/podstawowej mobilności, sportu/funkcjonowania fizycznego, bólu/komfortu i szczęścia; Globalna Skala Funkcjonowania. Globalna Skala Funkcjonowania to średnia średnich wyników z 4 z 5 podstawowych skal (wszystkich z wyjątkiem podstawowej skali szczęścia). Globalna Skala Funkcjonowania i każda ze skal podstawowych zostały ustandaryzowane w taki sposób, że wynik „0” oznacza zły wynik/gorszy stan zdrowia, natomiast „100” oznacza najlepszy możliwy wynik/najlepszy stan zdrowia (tj. pełny zakres każdego wyniku wynosi 0). do 100, gdzie wyższe wyniki oznaczają lepsze funkcjonowanie).
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku instrumentu gromadzenia danych o wynikach pediatrycznych (PODCI) – odpowiedzi uczestników w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
PODCI składa się z 83 pozycji i 5 podstawowych skal: kończyn górnych i funkcji fizycznych, przemieszczania się/podstawowej mobilności, sportu/funkcjonowania fizycznego, bólu/komfortu i szczęścia; Globalna Skala Funkcjonowania. Globalna Skala Funkcjonowania to średnia średnich wyników z 4 z 5 podstawowych skal (wszystkich z wyjątkiem podstawowej skali szczęścia). Globalna Skala Funkcjonowania i każda ze skal podstawowych zostały ustandaryzowane w taki sposób, że wynik „0” oznacza zły wynik/gorszy stan zdrowia, natomiast „100” oznacza najlepszy możliwy wynik/najlepszy stan zdrowia (tj. pełny zakres każdego wyniku wynosi 0). do 100, gdzie wyższe wyniki oznaczają lepsze funkcjonowanie).
Wartość wyjściowa, miesiące 6 i 12
Zmiana biomarkerów dystrofii mięśniowej Duchenne’a w stosunku do wartości wyjściowych w 6. i 12. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12
Osteopontyna, biomarker stresu sercowego (ST2) i galektyna-3 były biomarkerami DMD ocenianymi na podstawie próbek surowicy.
Wartość wyjściowa, miesiąc 6 i miesiąc 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Capricor Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 stycznia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 września 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

30 czerwca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAP-1002-DMD-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj