Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

HOPE-Duchenne (Interromper a progressão da cardiomiopatia em Duchenne) (HOPE)

6 de janeiro de 2025 atualizado por: Capricor Inc.

Um estudo randomizado e aberto da segurança e eficácia da administração intracoronária multivasos de células alogênicas derivadas da cardiosfera em pacientes com cardiomiopatia secundária à distrofia muscular de Duchenne

Indivíduos do sexo masculino com cardiomiopatia secundária à distrofia muscular de Duchenne (DMD) que atendam a todos os critérios de inclusão e nenhum de exclusão serão randomizados. Todos os indivíduos terão pelo menos 12 anos de idade. Eles serão randomizados na proporção de 1:1 para infusão intracoronária de CAP-1002 em três artérias coronárias que suprem os três principais territórios cardíacos do ventrículo esquerdo do coração (anterior, lateral, inferior/posterior) ou cuidados habituais. No braço de tratamento ativo, todos os três principais territórios cardíacos serão tratados (infundidos) durante um único procedimento de forma aberta.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Aproximadamente 24, e não mais de 30, indivíduos serão randomizados para o estudo, em dois grupos de inscrição sequenciais. Os dados de segurança do Grupo 1 passarão por uma revisão do Conselho de Monitoramento de Segurança de Dados (DSMB) antes do início da inscrição para o Grupo 2.

Os primeiros 6-8 indivíduos randomizados formarão o Grupo 1 e incluirão um mínimo de 3 indivíduos que completaram a infusão intracoronária com CAP-1002. O DSMB conduzirá uma revisão dos dados de segurança provisórios até 72 horas após o dia 0 para pelo menos 3 indivíduos infundidos e para pelo menos 6 indivíduos no geral.

A inscrição do Grupo 2 começará de acordo com as recomendações do DSMB após a revisão dos dados de segurança de 72 horas do Grupo 1. O Grupo 2 incluirá aproximadamente 18 indivíduos. A triagem e a randomização continuarão até que um total de 12 indivíduos sejam infundidos com CAP 1002 ou 30 indivíduos sejam randomizados para o estudo, o que ocorrer primeiro.

Todos os indivíduos designados para o braço de tratamento ativo receberão uma dose total pretendida de até 75 milhões (M) de células CAP-1002 infundidas como células 25M em cada um dos três territórios cardíacos do ventrículo esquerdo (anterior, lateral, inferior/posterior).

Os indivíduos randomizados para receber os cuidados habituais continuarão a ser cuidados e tratados da maneira que o investigador considerar mais apropriado para o indivíduo de forma contínua e não receberão infusão.

A randomização ocorrerá dentro de 30 dias após o primeiro procedimento de triagem. Após a conclusão dos procedimentos de triagem, os indivíduos elegíveis randomizados para o braço de tratamento ativo receberão CAP-1002 administrado por infusão intracoronária no dia 0. O dia 0 para os indivíduos elegíveis randomizados para o braço de tratamento usual ocorrerá 7 dias após a data da randomização. Todos os indivíduos randomizados terão um telefonema de acompanhamento no Dia 3 do Estudo e visitas do estudo nas Semanas 2 e 6, e nos Meses 3, 6 e 12 após o Dia 0.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino com 18 anos de idade ou mais devem ser capazes de fornecer consentimento informado e acompanhar os procedimentos do protocolo. Indivíduos do sexo masculino com pelo menos 12 anos de idade, mas com menos de 18 anos de idade, devem ser capazes de fornecer consentimento com os pais ou responsáveis, fornecendo permissão para a participação no estudo. Apenas indivíduos do sexo masculino serão randomizados para este estudo.
  2. Diagnóstico documentado de Distrofia Muscular de Duchenne por análise de mutação genética.
  3. Cardiomiopatia com cicatriz ventricular esquerda por RTG em pelo menos 4 segmentos avaliada por RM com contraste e FE >35% no momento da triagem.
  4. Uso de terapia médica baseada em evidências de acordo com as diretrizes do "DMD Care Considerations Working Group" para o tratamento da DMD, por pelo menos três meses antes da assinatura do formulário de consentimento (ou consentimento) ou contraindicação documentada ou intolerância ou preferência do paciente .
  5. Os indivíduos devem estar tomando glicocorticóides sistêmicos por pelo menos seis meses antes da triagem.
  6. Os indivíduos devem ter 12 anos de idade ou mais no momento da triagem
  7. Os indivíduos devem ser candidatos apropriados para cateterismo cardíaco e infusão intracoronária de CAP-1002, a critério do cardiologista intervencionista do local.

Critério de exclusão:

  1. Terapia com medicamentos inotrópicos ou vasoativos intravenosos no momento da triagem.
  2. Incapacidade de se submeter a cateterismo cardíaco e/ou ressonância magnética sem anestesia geral.
  3. Incompatibilidade imunológica com todos os Master Cell Banks (MCBs) disponíveis por perfis de anticorpos séricos de contas de antígeno único (SAB).
  4. Cirurgia de grande porte planejada ou provável nos próximos 12 meses após a randomização planejada.
  5. Dispositivos de Assistência Ventricular Esquerda (LVAD) ou aqueles sujeitos ativamente no processo de aquisição de um LVAD.
  6. Contra-indicação para ressonância magnética cardíaca.
  7. Hipersensibilidade conhecida a agentes de contraste.
  8. Taxa de filtração glomerular estimada (TFG) <60 mL/min, calculada pela equação CKD-EPI cistatina C (Inker, Schmid et al. 2012).
  9. Infecção ativa não responsiva ao tratamento.
  10. Reação(ões) alérgica(s) sistêmica(s) ativa(s), doença(s) do tecido conjuntivo ou distúrbio(s) autoimune(s).
  11. História de tumor cardíaco ou tumor cardíaco demonstrado na triagem de ressonância magnética.
  12. História de terapia anterior com células-tronco.
  13. Histórico de uso dos medicamentos listados no Apêndice 3 dentro de 3 meses antes da assinatura do TCLE/Assentimento até a conclusão da infusão do estudo.
  14. Conhecida estenose/insuficiência aórtica moderada a grave ou estenose/regurgitação mitral grave.
  15. Abuso ativo atual de álcool ou drogas.
  16. História conhecida de infecção pelo Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV).
  17. História conhecida de hepatite viral crônica.
  18. Função hepática anormal (ALT/AST >10 vezes o intervalo de referência superior) e/ou hematologia anormal (hematócrito <25%, leucócitos <3.000 μl, plaquetas <100.000 μl) estudos sem uma causa identificável reversível.
  19. Hipersensibilidade conhecida a produtos bovinos.
  20. Hipersensibilidade conhecida ao dimetil sulfóxido (DMSO).
  21. Diabetes não controlado (HbA1c >9,0).
  22. Incapacidade de cumprir os procedimentos relacionados ao protocolo, incluindo visitas de estudo necessárias.
  23. Qualquer condição ou outro motivo que, na opinião do Investigador ou do Monitor Médico, tornaria o sujeito inadequado para o estudo.

  24. Atualmente recebendo tratamento experimental em outro estudo clínico ou protocolo de acesso expandido, incluindo qualquer um dos seguintes:

    • Recebeu intervenção investigativa dentro de 30 dias antes da randomização
    • Tratamento e/ou acompanhamento incompleto do tratamento com qualquer terapia experimental baseada em células dentro de 6 meses antes da randomização
    • Participação ativa em outras terapias de pesquisa para reparo/regeneração cardiovascular

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células Alogênicas Derivadas da Cardiosfera (CAP-1002)
CAP-1002 é um produto experimental que consiste em células alogênicas derivadas da cardiosfera (CDCs). Todos os indivíduos atribuídos ao braço de tratamento ativo receberão uma dose total pretendida de 75 milhões (M) de células CAP-1002 infundidas como células 25M em cada um dos três territórios cardíacos do ventrículo esquerdo (anterior, lateral, inferior/posterior). Se qualquer uma das três artérias coronárias for considerada pelo investigador da infusão como fornecendo menos de 30% do miocárdio ventricular esquerdo, o investigador da infusão pode optar por infundir apenas 12,5 milhões de células nessa artéria ou artérias coronárias. Portanto, a dose completa de CAP-1002 administrada pode variar de 50M células a 75M células, desde que todas as três artérias sejam infundidas.
Medicamento: Células derivadas de cardiosfera alogênicas (CAP-1002)
Entrega intracoronária de células alogênicas derivadas de cardiosfera (CAP-1002)
Outros nomes:
  • CAP-1002
Sem intervenção: Cuidados habituais
Os indivíduos randomizados para receber os cuidados habituais continuarão a ser cuidados e tratados da maneira que o investigador considerar mais apropriada para o sujeito de forma contínua e não receberão infusão.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes que Vivenciaram Qualquer um dos Eventos Adjudicados
Prazo: Dentro de 72 horas após a infusão
Os eventos julgados relatados incluíram: Nova trombólise no infarto do miocárdio (TIMI) fluxo 0-2 ou grau de perfusão miocárdica TIMI (TMPG) 0-2 observado imediatamente após a infusão e persistindo por mais de (>) 3 minutos, apesar da administração de vasodilatador intracoronário; morte súbita e inesperada dentro de 72 horas após a infusão intracoronária; e Evento cardíaco adverso grave (MACE) dentro de 72 horas após a infusão intracoronária, incluindo morte, infarto do miocárdio não fatal e hospitalização por evento cardiovascular (incluindo hospitalizações por insuficiência cardíaca).
Dentro de 72 horas após a infusão
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o 12º mês pós-infusão
Um Evento Adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um produto farmacêutico e que não necessariamente tinha relação causal com o tratamento. Os TEAEs foram definidos como EAs que ocorreram ou pioraram em gravidade entre a primeira dose do medicamento experimental (ME) até o final do estudo. Um SAE foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita/defeito congênito, foi um problema médico evento importante.
Até o 12º mês pós-infusão
Alteração da linha de base nos parâmetros laboratoriais clínicos (cloreto, potássio e sódio) no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Os parâmetros de química clínica avaliados foram cloreto, potássio e sódio.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro laboratorial clínico - Albumina no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
O parâmetro de química clínica avaliado foi a albumina.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro de laboratório clínico - glicose no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
O parâmetro de química clínica avaliado foi a glicose.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos (plaquetas, glóbulos brancos, basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos e neutrófilos) no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Os parâmetros hematológicos avaliados foram: plaquetas, leucócitos, basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos e neutrófilos.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro hematológico - hemoglobina no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
O parâmetro hematológico avaliado foi a hemoglobina.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro hematológico - glóbulos vermelhos no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
O parâmetro hematológico avaliado foi glóbulos vermelhos.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base nos sinais vitais - pressão arterial no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Os sinais vitais avaliados foram pressão arterial sistólica e diastólica.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base nos sinais vitais - frequência cardíaca no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Os sinais vitais avaliados foram frequência cardíaca.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base nos sinais vitais - frequência respiratória no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Os sinais vitais avaliados foram frequência respiratória.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base nos sinais vitais - temperatura no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Os sinais vitais avaliados foram a temperatura.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Número de participantes com alteração clinicamente significativa em relação à linha de base em exames físicos cardíacos no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Os parâmetros do exame físico cardíaco avaliados foram: distensão da veia jugular, edema, bulhas cardíacas, sopro, sons respiratórios.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG) (duração do QRS, PR, QT, QTc e intervalo QT) no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Os parâmetros ECG avaliados foram: intervalo PR, duração do QRS, intervalo QT, intervalo QTc e intervalo QT.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base no parâmetro do eletrocardiograma - frequência ventricular no mês 6 e no mês 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
O parâmetro ECG avaliado foi frequência ventricular; que depende do grau de condução atrioventricular.
Linha de base, mês 6 e mês 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Composto estrutural cardíaco avaliado como: Alteração absoluta e relativa nos parâmetros medidos por ressonância magnética cardíaca
Prazo: 12 meses após a infusão de CAP-1002 ou randomização para o braço de tratamento usual
12 meses após a infusão de CAP-1002 ou randomização para o braço de tratamento usual
Composto funcional avaliado como: Mudança em série nas medidas de mobilidade e escala de Desempenho do Membro Superior (PUL), espirometria e teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) quando considerado apropriado pelo Investigador.
Prazo: 12 meses após a infusão de CAP-1002 ou randomização para o braço de tratamento usual
12 meses após a infusão de CAP-1002 ou randomização para o braço de tratamento usual
Composto de Qualidade de Vida avaliado como: Mudança no PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory), incluindo o módulo cardíaco, e PODCI Adolescent Questionnaire.
Prazo: 12 meses após a infusão de CAP-1002 ou randomização para o braço de tratamento usual
12 meses após a infusão de CAP-1002 ou randomização para o braço de tratamento usual
Composto de biomarcadores avaliados como: Osteopontina, ST2, IL-10, Galectina-3 e biomarcadores exploratórios (se consentido/dado consentimento).
Prazo: 12 meses após a infusão de CAP-1002 ou randomização para o braço de tratamento usual
12 meses após a infusão de CAP-1002 ou randomização para o braço de tratamento usual

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
FEVE é a fração do volume da câmara ejetado na sístole (volume sistólico) em relação ao volume de sangue no ventrículo no final da diástole (volume diastólico final). A FEVE expressa como fração de ejeção percentual foi avaliada por ressonância magnética. A mudança absoluta foi calculada como: valor pós-linha de base - valor da linha de base.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração percentual da linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
FEVE é a fração do volume da câmara ejetado na sístole (volume sistólico) em relação ao volume de sangue no ventrículo no final da diástole (volume diastólico final). A alteração percentual na FEVE foi avaliada por ressonância magnética. A alteração percentual da linha de base foi calculada como: Alteração percentual = (valor pós-linha de base - valor da linha de base)/valor da linha de base *100%.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração absoluta da linha de base no volume diastólico final do ventrículo esquerdo (VDFVE) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
LVEDV é a quantidade de sangue no ventrículo esquerdo do coração pouco antes de o coração se contrair. O VDFVE foi avaliado por ressonância magnética. A mudança absoluta foi calculada como: valor pós-linha de base - valor da linha de base.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração percentual da linha de base no volume diastólico final do ventrículo esquerdo (VDFVE) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
LVEDV é a quantidade de sangue no ventrículo esquerdo do coração pouco antes de o coração se contrair. A alteração percentual no VDFVE foi avaliada por ressonância magnética. A alteração percentual da linha de base foi calculada como: Alteração percentual = (valor pós-linha de base - valor da linha de base)/valor da linha de base *100%.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração absoluta da linha de base no volume sistólico final do ventrículo esquerdo (LVESV) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
LVESV é a quantidade de sangue restante no ventrículo no final da sístole, após a contração do coração. O LVESV foi avaliado por ressonância magnética. A mudança absoluta foi calculada como: valor pós-linha de base - valor da linha de base.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração percentual da linha de base no volume sistólico final do ventrículo esquerdo (LVESV) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
LVESV é a quantidade de sangue restante no ventrículo no final da sístole, após a contração do coração. A alteração percentual no LVESV foi avaliada por ressonância magnética. A alteração percentual da linha de base foi calculada como: Alteração percentual = (valor pós-linha de base - valor da linha de base)/valor da linha de base *100%.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Mudança absoluta da linha de base na massa de tecido cicatricial de realce tardio de gadolínio (LGE) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
O realce tardio com gadolínio é uma técnica utilizada na ressonância magnética cardíaca para caracterização do tecido cardíaco, em particular, avaliação da formação de cicatriz miocárdica e fibrose miocárdica regional. A massa do tecido cicatricial do RTG do VE em gramas foi avaliada por ressonância magnética cardíaca. A mudança absoluta foi calculada como: valor pós-linha de base - valor da linha de base.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração percentual da linha de base na massa de tecido cicatricial de realce tardio de gadolínio (LGE) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
O realce tardio com gadolínio é uma técnica utilizada na ressonância magnética cardíaca para caracterização do tecido cardíaco, em particular, avaliação da formação de cicatriz miocárdica e fibrose miocárdica regional. A alteração percentual na massa do tecido cicatricial do RTG do VE foi avaliada por ressonância magnética. A alteração percentual em relação à linha de base foi calculada como: Alteração percentual = (valor pós-linha de base - valor da linha de base)/valor da linha de base *100.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração absoluta da linha de base no realce tardio de gadolínio (RTG) do ventrículo esquerdo (VE) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O realce tardio com gadolínio é uma técnica utilizada na ressonância magnética cardíaca para caracterização do tecido cardíaco, em particular, avaliação da formação de cicatriz miocárdica e fibrose miocárdica regional. A melhoria no tamanho do infarto como porcentagem da massa do VE foi avaliada por ressonância magnética e relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração percentual da linha de base no realce tardio de gadolínio (LGE) do VE nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O realce tardio com gadolínio é uma técnica utilizada na ressonância magnética cardíaca para caracterização do tecido cardíaco, em particular, avaliação da formação de cicatriz miocárdica e fibrose miocárdica regional. A melhoria percentual no tamanho do infarto definida pela cicatriz como porcentagem da massa do VE foi avaliada por ressonância magnética. A alteração percentual da linha de base foi calculada como: Alteração percentual = (valor pós-linha de base - valor da linha de base)/valor da linha de base *100%.
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração absoluta da linha de base na deformação circunferencial nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
A deformação circunferencial representa a alteração no comprimento (encurtamento na sístole, representado como um valor de deformação negativo) do miocárdio ao longo do eixo circunferencial do VE, conforme visto no eixo curto. A melhora na tensão circunferencial foi expressa em porcentagem e avaliada por ressonância magnética cardíaca.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração percentual da linha de base na deformação circunferencial nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
A deformação circunferencial representa a alteração no comprimento (encurtamento na sístole, representado como um valor de deformação negativo) do miocárdio ao longo do eixo circunferencial do VE, conforme visto no eixo curto; e foi avaliado por ressonância magnética cardíaca. A alteração percentual da linha de base foi calculada como: Alteração percentual = (valor pós-linha de base - valor da linha de base)/valor da linha de base *100%.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Mudança da linha de base na função da região que recebe terapia CAP-1002 nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
As regiões avaliadas do coração foram: Anterior, Lateral, Inferior e Septal. A recuperação da massa tecidual na função da região que recebeu a terapia, expressa como alteração da linha de base, foi avaliada por ressonância magnética. A mudança foi calculada como: valor pós-baseline - valor basal.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração percentual da linha de base na função da região que recebe terapia CAP-1002 nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
As regiões avaliadas do coração foram: Anterior, Lateral, Inferior e Septal. A recuperação da massa tecidual na função da região que recebeu a terapia, expressa como variação percentual em relação à linha de base, foi avaliada por ressonância magnética. A alteração percentual da linha de base foi calculada como: Alteração percentual = (valor pós-linha de base - valor da linha de base)/valor da linha de base *100%.
Linha de base, mês 6 e mês 12
Alteração da linha de base na pontuação geral do desempenho do membro superior (PUL) (excluindo ombro) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
A Escala PUL consiste em um item de entrada para definir o nível funcional inicial e 21 itens subdivididos em dimensões de nível de ombro (4 itens), nível médio (9 itens) e nível distal (8 itens). Cada dimensão foi pontuada separadamente com pontuação máxima de 16 para o nível do ombro, 34 para o nível médio e 24 para o nível distal. A pontuação total é calculada pela soma de todas as pontuações das três subescalas (excluindo a dimensão dos ombros) e varia de 0 a 58. Pontuações mais altas indicaram melhora e pontuações mais baixas indicaram gravidade. A alteração da linha de base na pontuação geral do PUL (excluindo ombro) nos meses 6 e 12 é relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, meses 6 e 12
Mudança da linha de base na pontuação geral do desempenho do membro superior (PUL) (incluindo ombro) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
A Escala PUL consiste em um item de entrada para definir o nível funcional inicial e 21 itens subdivididos em dimensões de nível de ombro (4 itens), nível médio (9 itens) e nível distal (8 itens). Cada dimensão foi pontuada separadamente com pontuação máxima de 16 para o nível do ombro, 34 para o nível médio e 24 para o nível distal. A pontuação total é calculada pela soma de todas as pontuações das três subescalas (incluindo a dimensão dos ombros) e varia de 0 a 74. Pontuações mais altas ao longo do tempo indicam melhora e pontuações mais baixas indicam gravidade. A alteração da linha de base na pontuação geral do PUL (incluindo ombro) nos meses 6 e 12 é relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração da linha de base no pico de fluxo expiratório (PFE) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O PFE é a velocidade máxima de expiração do participante, medida com um medidor de pico de fluxo.
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração da linha de base na porcentagem do pico de fluxo expiratório previsto nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O PFE percentual previsto é uma medida do fluxo máximo ou de pico produzido durante uma expiração com esforço máximo e, como tal, é a medida da função pulmonar mais dependente do esforço.
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração da linha de base no volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
VEF1 foi o volume de ar exalado no primeiro segundo de uma expiração forçada medido por um espirômetro.
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração da linha de base na porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
VEF1 foi o volume de ar exalado no primeiro segundo de uma expiração forçada medido por um espirômetro.
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração da linha de base na porcentagem do nível de capacidade vital forçada prevista nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
CVF foi a quantidade total de ar exalado dos pulmões durante o teste de função pulmonar medida pelo espirômetro.
Linha de base, meses 6 e 12
Mudança da linha de base nos níveis de capacidade vital forçada (CVF) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
CVF foi a quantidade total de ar exalado dos pulmões durante o teste de função pulmonar medida pelo espirômetro.
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração da linha de base no fluxo expiratório forçado em 25-75% da CVF (FEF25-75%) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
Fluxo Expiratório Forçado (FEF) é a quantidade de ar que pode ser exalada à força dos pulmões no primeiro segundo de uma exalação forçada. FEF25-75% é definido como o fluxo expiratório forçado médio entre 25% e 75% da CVF (quantidade total de ar exalado dos pulmões durante o teste de função pulmonar).
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração da linha de base na porcentagem do fluxo expiratório forçado previsto em 25-75% da CVF nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
FEF é a quantidade de ar que pode ser exalada à força dos pulmões no primeiro segundo de uma exalação forçada. FEF25-75% é definido como o fluxo expiratório forçado médio entre 25% e 75% da CVF (quantidade total de ar exalado dos pulmões durante o teste de função pulmonar).
Linha de base, meses 6 e 12
Alteração da linha de base no tempo expiratório forçado (FET) nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O FET é definido como o tempo que um indivíduo leva para completar uma expiração forçada após inspiração máxima. O FET é medido pedindo ao sujeito que respire fundo e expire tudo o mais rápido possível.
Linha de base, meses 6 e 12
Mudança da linha de base no teste de caminhada de seis minutos nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O teste de caminhada de seis minutos mede a distância que um participante é capaz de caminhar durante um total de seis minutos em uma superfície plana e dura. O objetivo é que o participante caminhe a maior distância possível em seis minutos. O participante pode andar sozinho e descansar conforme necessário enquanto caminha para frente e para trás ao longo de uma passarela marcada. A distância total percorrida, em metros, foi registrada para cada participante. Distâncias maiores indicam melhores resultados.
Linha de base, meses 6 e 12
Mudança da linha de base no Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) Pontuação resumida total - Respostas dos participantes nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O módulo de distrofia muscular (DMD) do PedsQL-Duchenne é composto por 18 itens e composto por 4 domínios: Atividades Diárias, Barreiras ao Tratamento, Preocupação, Comunicação. Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100. A faixa geral da pontuação total do PedsQL (18 itens; média de todos os itens) foi de 0 (melhora) a 100 (gravidade). Pontuações decrescentes ao longo do tempo indicam melhoria. A mudança da linha de base na pontuação resumida total do PedsQL - respostas dos participantes nos meses 6 e 12 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, meses 6 e 12
Mudança da linha de base na pontuação total do inventário de qualidade de vida pediátrica - Respostas dos pais nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O módulo de distrofia muscular (DMD) do PedsQL-Duchenne é composto por 18 itens e composto por 4 domínios: Atividades Diárias, Barreiras ao Tratamento, Preocupação, Comunicação. Os itens são pontuados inversamente e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100. A faixa geral da pontuação total do PedsQL (18 itens; média de todos os itens) foi de 0 (melhora) a 100 (gravidade). Pontuações decrescentes ao longo do tempo indicam melhoria. A mudança da linha de base na pontuação resumida total do PedsQL - respostas dos pais nos meses 6 e 12 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, meses 6 e 12
Mudança da linha de base na pontuação do Instrumento de Coleta de Dados de Resultados Pediátricos (PODCI) - Respostas dos Pais nos Mês 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O PODCI consiste em 83 itens e 5 escalas principais: Extremidade Superior e Função Física, Transferência/Mobilidade Básica, Esportes/Funcionamento Físico, Dor/Conforto e Felicidade; uma Escala de Funcionamento Global. A Escala de Funcionamento Global é a média das pontuações médias de 4 das 5 escalas básicas (todas exceto a escala básica de felicidade). A Escala de Funcionamento Global e cada uma das escalas básicas foram padronizadas de modo que uma pontuação de “0” representa um resultado ruim/pior saúde, enquanto “100” é o melhor resultado possível/melhor saúde (ou seja, a faixa completa de cada pontuação é 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor funcionamento).
Linha de base, meses 6 e 12
Mudança da linha de base na pontuação do instrumento de coleta de dados de resultados pediátricos (PODCI) - Respostas dos participantes nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, meses 6 e 12
O PODCI consiste em 83 itens e 5 escalas principais: Extremidade Superior e Função Física, Transferência/Mobilidade Básica, Esportes/Funcionamento Físico, Dor/Conforto e Felicidade; uma Escala de Funcionamento Global. A Escala de Funcionamento Global é a média das pontuações médias de 4 das 5 escalas básicas (todas exceto a escala básica de felicidade). A Escala de Funcionamento Global e cada uma das escalas básicas foram padronizadas de modo que uma pontuação de “0” representa um resultado ruim/pior saúde, enquanto “100” é o melhor resultado possível/melhor saúde (ou seja, a faixa completa de cada pontuação é 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor funcionamento).
Linha de base, meses 6 e 12
Mudança da linha de base nos biomarcadores da distrofia muscular de Duchenne nos meses 6 e 12
Prazo: Linha de base, mês 6 e mês 12
Osteopontina, biomarcador de estresse cardíaco (ST2) e Galectina-3 foram biomarcadores de DMD avaliados através de amostras de soro.
Linha de base, mês 6 e mês 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Capricor Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

14 de setembro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

14 de setembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de junho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de junho de 2015

Primeira postagem (Estimado)

30 de junho de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de janeiro de 2025

Última verificação

1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAP-1002-DMD-01

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever