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HOPE-Duchenne (Arrestare la progressione della cardiomiopatia nella Duchenne) (HOPE)

6 gennaio 2025 aggiornato da: Capricor Inc.

Uno studio randomizzato in aperto sulla sicurezza e l'efficacia del rilascio intracoronarico multivasale di cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera in pazienti con cardiomiopatia secondaria a distrofia muscolare di Duchenne

I soggetti maschi con cardiomiopatia secondaria a distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessun criterio di esclusione saranno randomizzati. Tutti i soggetti avranno almeno 12 anni di età. Saranno randomizzati in modo 1:1 all'infusione intracoronarica di CAP-1002 in tre arterie coronarie che riforniscono i tre principali territori cardiaci del ventricolo sinistro del cuore (anteriore, laterale, inferiore/posteriore) o cure abituali. Nel braccio di trattamento attivo, tutti e tre i principali territori cardiaci saranno trattati (infusi) durante un'unica procedura in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa 24, e non più di 30, soggetti saranno randomizzati nello studio, in due gruppi di iscrizione sequenziali. I dati sulla sicurezza del Gruppo 1 saranno sottoposti a una revisione del Data Safety Monitoring Board (DSMB) prima dell'inizio dell'arruolamento per il Gruppo 2.

I primi 6-8 soggetti randomizzati comprenderanno il Gruppo 1 e includeranno un minimo di 3 soggetti che completano l'infusione intracoronarica con CAP-1002. Il DSMB condurrà una revisione dei dati di sicurezza ad interim per 72 ore dopo il giorno 0 per almeno 3 soggetti infusi e per almeno 6 soggetti in totale.

L'arruolamento del Gruppo 2 inizierà secondo le raccomandazioni del DSMB dopo la revisione dei dati sulla sicurezza a 72 ore del Gruppo 1. Il Gruppo 2 includerà circa 18 soggetti. Lo screening e la randomizzazione continueranno fino a quando un totale di 12 soggetti riceveranno l'infusione di CAP 1002 o 30 soggetti saranno randomizzati nello studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tutti i soggetti assegnati al braccio di trattamento attivo riceveranno una dose totale prevista fino a 75 milioni (M) di cellule CAP-1002 infuse come cellule 25M in ciascuno dei tre territori cardiaci del ventricolo sinistro (anteriore, laterale, inferiore/posteriore).

I soggetti randomizzati a ricevere le cure abituali continueranno a essere assistiti e trattati in qualsiasi modo lo sperimentatore ritenga più appropriato per il soggetto su base continuativa e non riceveranno infusione.

La randomizzazione avverrà entro 30 giorni dalla prima procedura di screening. Dopo il completamento delle procedure di screening, i soggetti idonei randomizzati al braccio di trattamento attivo riceveranno CAP-1002 somministrato tramite infusione intracoronarica il giorno 0. Il giorno 0 per i soggetti idonei randomizzati al braccio di cura abituale avverrà 7 giorni dopo la data di randomizzazione. Tutti i soggetti randomizzati riceveranno una telefonata di follow-up il giorno 3 dello studio e visite di studio alle settimane 2 e 6 e ai mesi 3, 6 e 12 dopo il giorno 0.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I soggetti di sesso maschile di età pari o superiore a 18 anni devono essere in grado di fornire il consenso informato e seguire le procedure del protocollo. I soggetti di sesso maschile di almeno 12 anni ma di età inferiore ai 18 anni devono essere in grado di fornire il consenso del genitore o del tutore che fornisca il permesso per la partecipazione allo studio. Solo i soggetti di sesso maschile saranno randomizzati in questo studio.
  2. Diagnosi documentata della distrofia muscolare di Duchenne mediante analisi delle mutazioni genetiche.
  3. Cardiomiopatia con cicatrice ventricolare sinistra da LGE in almeno 4 segmenti valutata mediante risonanza magnetica con mezzo di contrasto e FE> 35% al ​​momento dello screening.
  4. Utilizzo di terapia medica basata sull'evidenza in conformità con le linee guida del "DMD Care Considerations Working Group" per la gestione della DMD, per almeno tre mesi prima della firma del modulo di consenso (o, fornendo il consenso) o controindicazione documentata o intolleranza o preferenza del paziente .
  5. I soggetti devono assumere glucocorticoidi sistemici per almeno sei mesi prima dello screening.
  6. I soggetti devono avere almeno 12 anni di età al momento dello screening
  7. I soggetti devono essere candidati idonei per il cateterismo cardiaco e l'infusione intracoronarica di CAP-1002, a giudizio del cardiologo interventista del sito.

Criteri di esclusione:

  1. Terapia con farmaci inotropi o vasoattivi per via endovenosa al momento dello screening.
  2. Incapacità di sottoporsi a cateterizzazione cardiaca e/o risonanza magnetica senza anestesia generale.
  3. Incompatibilità immunologica con tutte le banche di cellule matrici (MCB) disponibili mediante profilo anticorpale sierico a singola perla di antigene (SAB).
  4. Intervento chirurgico pianificato o probabile nei prossimi 12 mesi dopo la randomizzazione pianificata.
  5. Dispositivi di assistenza ventricolare sinistra (LVAD) o quei soggetti attivamente nel processo di acquisizione di un LVAD.
  6. Controindicazione alla risonanza magnetica cardiaca.
  7. Ipersensibilità nota ai mezzi di contrasto.
  8. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (GFR) <60 mL/min, calcolata dall'equazione CKD-EPI cistatina C (Inker, Schmid et al. 2012).
  9. Infezione attiva che non risponde al trattamento.
  10. Reazioni allergiche sistemiche attive, malattie del tessuto connettivo o malattie autoimmuni.
  11. Storia di tumore cardiaco o tumore cardiaco dimostrato allo screening MRI.
  12. Storia della precedente terapia con cellule staminali.
  13. Storia dell'uso dei farmaci elencati nell'Appendice 3 nei 3 mesi precedenti la firma dell'ICF/Assenso fino al completamento dell'infusione dello studio.
  14. Stenosi/insufficienza aortica da moderata a grave nota o stenosi/rigurgito mitralico grave.
  15. Attuale abuso attivo di alcol o droghe.
  16. Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  17. Storia nota di epatite virale cronica.
  18. Funzionalità epatica anormale (ALT/AST >10 volte l'intervallo di riferimento superiore) e/o studi ematologici anomali (ematocrito <25%, globuli bianchi <3000 μl, piastrine <100.000 μl) senza una causa reversibile e identificabile.
  19. Ipersensibilità nota ai prodotti bovini.
  20. Ipersensibilità nota al dimetilsolfossido (DMSO).
  21. Diabete non controllato (HbA1c >9,0).
  22. Incapacità di rispettare le procedure relative al protocollo, comprese le visite di studio richieste.
  23. Qualsiasi condizione o altro motivo che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, renderebbe il soggetto inadatto allo studio.

  24. Attualmente in trattamento sperimentale in un altro studio clinico o protocollo di accesso ampliato, incluso uno dei seguenti:

    • - Ricevuto intervento sperimentale entro 30 giorni prima della randomizzazione
    • Trattamento e/o follow-up incompleto al trattamento con qualsiasi terapia cellulare sperimentale nei 6 mesi precedenti la randomizzazione
    • Partecipazione attiva ad altre terapie di ricerca per la riparazione/rigenerazione cardiovascolare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CAP-1002)
CAP-1002 è un prodotto sperimentale costituito da cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CDC). Tutti i soggetti assegnati al braccio di trattamento attivo riceveranno una dose totale prevista di 75 milioni (M) di cellule CAP-1002 infuse come cellule 25M in ciascuno dei tre territori cardiaci del ventricolo sinistro (anteriore, laterale, inferiore/posteriore). Se lo sperimentatore che effettua l'infusione ritiene che una qualsiasi delle tre arterie coronarie fornisca meno del 30% del miocardio ventricolare sinistro, lo sperimentatore che effettua l'infusione può scegliere di infondere solo 12,5 milioni di cellule in quella o più arterie coronarie. Pertanto la dose completa di CAP-1002 erogata può variare da 50 milioni a 75 milioni di cellule, a condizione che tutte e tre le arterie siano infuse.
Droga: Cellule allogeniche derivate dalla cardiosfera (CAP-1002)
Consegna intracoronarica di cellule derivate dalla cardiosfera allogenica (CAP-1002)
Altri nomi:
  • CAP-1002
Nessun intervento: Solita cura
I soggetti randomizzati per ricevere le cure abituali continueranno a essere assistiti e trattati nel modo che lo sperimentatore ritiene più appropriato per il soggetto su base continuativa e non riceveranno alcuna infusione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno vissuto uno qualsiasi degli eventi aggiudicati
Lasso di tempo: Entro 72 ore dall'infusione
Gli eventi aggiudicati segnalati includevano: Nuova trombolisi nell'infarto miocardico (TIMI) con flusso 0-2 o grado di perfusione miocardica TIMI (TMPG) 0-2 rilevata immediatamente dopo l'infusione e persistente per più di (>) 3 minuti, nonostante la somministrazione di vasodilatatore intracoronarico; morte improvvisa e inaspettata entro 72 ore dall'infusione intracoronarica; ed Evento cardiaco avverso maggiore (MACE) entro 72 ore dall’infusione intracoronarica, inclusi decesso, infarto miocardico non fatale e ospedalizzazione per evento cardiovascolare (compresi ricoveri per insufficienza cardiaca).
Entro 72 ore dall'infusione
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al mese 12 dopo l'infusione
Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante a cui era stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono verificati o sono peggiorati in termini di gravità tra la prima dose del medicinale sperimentale (IMP) fino alla fine dello studio. Un SAE era qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio: avesse provocato la morte, fosse pericoloso per la vita, richiedesse il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provocasse disabilità/incapacità persistente o significativa, fosse un'anomalia congenita/difetto alla nascita, fosse un evento medico evento importante.
Fino al mese 12 dopo l'infusione
Variazione rispetto al basale dei parametri clinici di laboratorio (cloruro, potassio e sodio) al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
I parametri chimico-clinici valutati erano cloruro, potassio e sodio.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro di laboratorio clinico: albumina al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Il parametro chimico clinico valutato era l'albumina.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro di laboratorio clinico: glucosio al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Il parametro chimico clinico valutato era il glucosio.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici (piastrine, globuli bianchi, basofili, eosinofili, linfociti, monociti e neutrofili) al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
I parametri ematologici valutati sono stati: piastrine, globuli bianchi, basofili, eosinofili, linfociti, monociti e neutrofili.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro ematologico: emoglobina al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Il parametro ematologico valutato era l'emoglobina.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri ematologici: globuli rossi al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Il parametro ematologico valutato era i globuli rossi.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: pressione sanguigna al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
I segni vitali valutati erano la pressione arteriosa sistolica e diastolica.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: frequenza cardiaca al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
I segni vitali valutati erano la frequenza cardiaca.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale dei segni vitali - Frequenza respiratoria al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
I segni vitali valutati erano la frequenza respiratoria.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale dei segni vitali: temperatura al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
I segni vitali valutati erano la temperatura.
Basale, mese 6 e mese 12
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale negli esami fisici cardiaci al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
I parametri dell'esame fisico cardiaco valutati erano: distensione della vena giugulare, edema, suoni cardiaci, soffio, suoni respiratori.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale dei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) (durata QRS, PR, QT, QTc e intervallo QT) al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
I parametri ECG valutati erano: intervallo PR, durata QRS, intervallo QT, intervallo QTc e intervallo QT.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale del parametro dell'elettrocardiogramma: frequenza ventricolare al mese 6 e al mese 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Il parametro ECG valutato era la frequenza ventricolare; che dipende dal grado di conduzione atrioventricolare.
Basale, mese 6 e mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Composito strutturale cardiaco valutato come: variazione assoluta e relativa dei parametri misurati dalla risonanza magnetica cardiaca
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione di CAP-1002 o la randomizzazione al consueto braccio di cura
12 mesi dopo l'infusione di CAP-1002 o la randomizzazione al consueto braccio di cura
Composito funzionale valutato come: cambiamento seriale nelle misurazioni della mobilità e scala delle prestazioni degli arti superiori (PUL), spirometria e test del cammino di 6 minuti (6MWT) quando ritenuto appropriato dallo sperimentatore.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione di CAP-1002 o la randomizzazione al consueto braccio di cura
12 mesi dopo l'infusione di CAP-1002 o la randomizzazione al consueto braccio di cura
Qualità della vita composita valutata come: Cambiamento in PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory), incluso il modulo cardiaco, e PODCI Adolescent Questionnaire.
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione di CAP-1002 o la randomizzazione al consueto braccio di cura
12 mesi dopo l'infusione di CAP-1002 o la randomizzazione al consueto braccio di cura
Composito di biomarcatori valutato come: osteopontina, ST2, IL-10, galectina-3 e biomarcatori esplorativi (se consentito/assenso fornito).
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione di CAP-1002 o la randomizzazione al consueto braccio di cura
12 mesi dopo l'infusione di CAP-1002 o la randomizzazione al consueto braccio di cura

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
LVEF è la frazione del volume della camera espulsa in sistole (volume sistolico) in relazione al volume del sangue nel ventricolo alla fine della diastole (volume telediastolico). La LVEF espressa come frazione di eiezione percentuale è stata valutata mediante risonanza magnetica. La variazione assoluta è stata calcolata come: valore post-basale-valore basale.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
LVEF è la frazione del volume della camera espulsa in sistole (volume sistolico) in relazione al volume del sangue nel ventricolo alla fine della diastole (volume telediastolico). La variazione percentuale della LVEF è stata valutata mediante risonanza magnetica. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: Variazione percentuale = (valore post-basale-valore basale)/valore basale *100%.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione assoluta rispetto al basale del volume diastolico finale del ventricolo sinistro (LVEDV) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
LVEDV è la quantità di sangue nel ventricolo sinistro del cuore appena prima che il cuore si contragga. LVEDV è stato valutato mediante risonanza magnetica. La variazione assoluta è stata calcolata come: valore post-basale-valore basale.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale del volume diastolico finale del ventricolo sinistro (LVEDV) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
LVEDV è la quantità di sangue nel ventricolo sinistro del cuore appena prima che il cuore si contragga. La variazione percentuale di LVEDV è stata valutata mediante risonanza magnetica. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: Variazione percentuale = (valore post-basale-valore basale)/valore basale *100%.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione assoluta rispetto al basale del volume sistolico finale del ventricolo sinistro (LVESV) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
LVESV è la quantità di sangue rimanente nel ventricolo alla fine della sistole, dopo che il cuore si è contratto. La LVESV è stata valutata mediante risonanza magnetica. La variazione assoluta è stata calcolata come: valore post-basale-valore basale.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale del volume sistolico finale del ventricolo sinistro (LVESV) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
LVESV è la quantità di sangue rimanente nel ventricolo alla fine della sistole, dopo che il cuore si è contratto. La variazione percentuale della LVESV è stata valutata mediante risonanza magnetica. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: Variazione percentuale = (valore post-basale-valore basale)/valore basale *100%.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione assoluta rispetto al basale della massa di tessuto cicatriziale con potenziamento tardivo del gadolinio (LGE) del ventricolo sinistro al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
L'enhancement tardivo del gadolinio è una tecnica utilizzata nella risonanza magnetica cardiaca per la caratterizzazione del tessuto cardiaco, in particolare per la valutazione della formazione di cicatrici miocardiche e della fibrosi miocardica regionale. La massa del tessuto cicatriziale LV LGE in grammi è stata valutata mediante risonanza magnetica cardiaca. La variazione assoluta è stata calcolata come: valore post-basale-valore basale.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale della massa di tessuto cicatriziale con potenziamento tardivo del gadolinio (LGE) del ventricolo sinistro al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
L'enhancement tardivo del gadolinio è una tecnica utilizzata nella risonanza magnetica cardiaca per la caratterizzazione del tessuto cardiaco, in particolare per la valutazione della formazione di cicatrici miocardiche e della fibrosi miocardica regionale. La variazione percentuale della massa del tessuto cicatriziale LGE LV è stata valutata mediante risonanza magnetica. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: Variazione percentuale = (valore post-basale-valore basale)/valore basale *100.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione assoluta rispetto al basale del potenziamento tardivo del gadolinio (LGE) del ventricolo sinistro (LV) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
L'enhancement tardivo del gadolinio è una tecnica utilizzata nella risonanza magnetica cardiaca per la caratterizzazione del tessuto cardiaco, in particolare per la valutazione della formazione di cicatrici miocardiche e della fibrosi miocardica regionale. Il miglioramento delle dimensioni dell’infarto come percentuale della massa del ventricolo sinistro è stato valutato mediante risonanza magnetica e riportato in questa misura di esito.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione percentuale rispetto al basale del Late Gadolinium Enhancement (LGE) del ventricolo sinistro al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
L'enhancement tardivo del gadolinio è una tecnica utilizzata nella risonanza magnetica cardiaca per la caratterizzazione del tessuto cardiaco, in particolare per la valutazione della formazione di cicatrici miocardiche e della fibrosi miocardica regionale. Il miglioramento percentuale della dimensione dell'infarto definita dalla cicatrice come percentuale della massa del ventricolo sinistro è stato valutato mediante risonanza magnetica. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: Variazione percentuale = (valore post-basale-valore basale)/valore basale *100%.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione assoluta rispetto al basale della deformazione circonferenziale al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
La deformazione circonferenziale rappresenta la variazione di lunghezza (accorciamento della sistole, rappresentato come un valore di deformazione negativo) del miocardio lungo l'asse circonferenziale del ventricolo sinistro visto nell'asse corto. Il miglioramento dello sforzo circonferenziale è stato espresso in percentuale ed è stato valutato mediante risonanza magnetica cardiaca.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale della deformazione circonferenziale al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
La deformazione circonferenziale rappresenta la variazione di lunghezza (accorciamento della sistole, rappresentato come un valore di deformazione negativo) del miocardio lungo l'asse circonferenziale del ventricolo sinistro visto nell'asse corto; ed è stato valutato mediante risonanza magnetica cardiaca. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: Variazione percentuale = (valore post-basale-valore basale)/valore basale *100%.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale della funzione della regione che riceve la terapia CAP-1002 al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Le regioni valutate del cuore erano: anteriore, laterale, inferiore e settale. Il recupero della massa tissutale nella funzione della regione che riceve la terapia, espresso come cambiamento rispetto al basale, è stato valutato mediante risonanza magnetica. La variazione è stata calcolata come: valore post-basale - valore basale.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione percentuale rispetto al basale in funzione della regione che riceve la terapia CAP-1002 al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
Le regioni valutate del cuore erano: anteriore, laterale, inferiore e settale. Il recupero della massa tissutale nella funzione della regione sottoposta alla terapia, espresso come variazione percentuale rispetto al basale, è stato valutato mediante risonanza magnetica. La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come: Variazione percentuale = (valore post-basale - valore basale)/valore basale *100%.
Basale, mese 6 e mese 12
Variazione rispetto al basale del punteggio complessivo delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) (esclusa la spalla) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
La scala PUL è composta da un item di ingresso per definire il livello funzionale iniziale e da 21 item suddivisi in dimensioni a livello delle spalle (4 item), livello medio (9 item) e livello distale (8 item). Ciascuna dimensione è stata valutata separatamente con un punteggio massimo di 16 per il livello delle spalle, 34 per il livello medio e 24 per il livello distale. Il punteggio totale è calcolato dalla somma di tutti i punteggi delle tre sottoscale (esclusa la dimensione della spalla) e varia da 0 a 58. I punteggi più alti indicavano un miglioramento mentre i punteggi più bassi indicavano la gravità. In questa misura di esito è riportata la variazione rispetto al basale del punteggio complessivo PUL (spalla esclusa) ai mesi 6 e 12.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del punteggio complessivo delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) (spalla inclusa) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
La scala PUL è costituita da un elemento di ingresso per definire il livello funzionale iniziale e da 21 elementi suddivisi in dimensioni a livello delle spalle (4 elementi), livello medio (9 elementi) e livello distale (8 elementi). Ciascuna dimensione è stata valutata separatamente con un punteggio massimo di 16 per il livello delle spalle, 34 per il livello medio e 24 per il livello distale. Il punteggio totale è calcolato dalla somma di tutti i punteggi delle tre sottoscale (inclusa la dimensione della spalla) e varia da 0 a 74. I punteggi più alti nel tempo indicano un miglioramento mentre i punteggi più bassi indicano la gravità. In questa misura di esito viene riportata la variazione rispetto al basale del punteggio complessivo PUL (compresa la spalla) ai mesi 6 e 12.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del picco di flusso espiratorio (PEF) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il PEF è la velocità massima di espirazione di un partecipante, misurata con un misuratore di flusso di picco.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio di picco previsto al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il PEF percentuale previsto è una misura del flusso massimo o di picco prodotto durante un'espirazione con il massimo sforzo e, come tale, è la misura della funzione polmonare maggiormente dipendente dallo sforzo.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
FEV1 era il volume di aria espirata nel primo secondo di un'espirazione forzata misurata da uno spirometro.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
FEV1 era il volume di aria espirata nel primo secondo di un'espirazione forzata misurata da uno spirometro.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del livello percentuale di capacità vitale forzata previsto al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
La FVC era la quantità totale di aria espirata dai polmoni durante il test di funzionalità polmonare misurata dallo spirometro.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale dei livelli di capacità vitale forzata (FVC) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
La FVC era la quantità totale di aria espirata dai polmoni durante il test di funzionalità polmonare misurata dallo spirometro.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del flusso espiratorio forzato al 25-75% della FVC (FEF25-75%) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il flusso espiratorio forzato (FEF) è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni nel primo secondo di un'espirazione forzata. Il FEF25-75% è definito come il flusso espiratorio forzato medio compreso tra il 25% e il 75% della FVC (quantità totale di aria espirata dai polmoni durante il test di funzionalità polmonare).
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio forzato previsto al 25-75% della FVC al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
La FEF è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni nel primo secondo di un'espirazione forzata. Il FEF25-75% è definito come il flusso espiratorio forzato medio compreso tra il 25% e il 75% della FVC (quantità totale di aria espirata dai polmoni durante il test di funzionalità polmonare).
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del tempo di espirazione forzata (FET) al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
La FET è definita come il tempo impiegato da un individuo per completare un'espirazione forzata dopo l'inspirazione massima. Il FET viene misurato chiedendo al soggetto di fare un respiro profondo ed espirare tutto il più velocemente possibile.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale nel test del cammino in sei minuti al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il test del cammino di sei minuti misura la distanza che un partecipante è in grado di percorrere per un totale di sei minuti su una superficie dura e piana. L'obiettivo è che il partecipante cammini il più lontano possibile in sei minuti. Al partecipante è consentito seguire il proprio ritmo e riposarsi secondo necessità mentre attraversa avanti e indietro lungo una passerella segnalata. Per ciascun partecipante è stata registrata la distanza totale percorsa, in metri. Distanze maggiori indicano risultati migliori.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del punteggio riepilogativo totale del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) - Risposte dei partecipanti al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il modulo PedsQL-Duchenne sulla distrofia muscolare (DMD) è composto da 18 item e comprende 4 domini: attività quotidiane, barriere terapeutiche, preoccupazione, comunicazione. Agli elementi viene assegnato un punteggio inverso e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100. L'intervallo complessivo per il punteggio totale PedsQL (18 elementi; media di tutti gli elementi) era compreso tra 0 (miglioramento) e 100 (gravità). La diminuzione dei punteggi nel tempo indica un miglioramento. In questa misura di risultato è stata riportata la variazione rispetto al basale del punteggio riassuntivo totale PedsQL - risposte dei partecipanti al mese 6 e 12.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del punteggio riepilogativo totale dell'inventario della qualità di vita pediatrica - Risposte dei genitori al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il modulo PedsQL-Duchenne sulla distrofia muscolare (DMD) è composto da 18 item e comprende 4 domini: attività quotidiane, barriere terapeutiche, preoccupazione, comunicazione. Agli elementi viene assegnato un punteggio inverso e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100. L'intervallo complessivo per il punteggio totale PedsQL (18 elementi; media di tutti gli elementi) era compreso tra 0 (miglioramento) e 100 (gravità). La diminuzione dei punteggi nel tempo indica un miglioramento. In questa misura di risultato è stata riportata la variazione rispetto al basale del punteggio riassuntivo totale PedsQL: le risposte dei genitori al mese 6 e 12.
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del punteggio PODCI (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument) - Risposte dei genitori al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il PODCI è composto da 83 item e 5 scale fondamentali: estremità superiori e funzione fisica, trasferimento/mobilità di base, sport/funzionamento fisico, dolore/comfort e felicità; una scala di funzionamento globale. La scala di funzionamento globale è la media dei punteggi medi di 4 delle 5 scale fondamentali (tutte tranne la scala fondamentale della felicità). La Scala di Funzionamento Globale e ciascuna delle scale fondamentali sono state standardizzate in modo che un punteggio pari a "0" rappresenti un risultato scarso/salute peggiore, mentre "100" è il miglior risultato possibile/salute migliore (ovvero, l'intervallo completo di ciascun punteggio è 0 a 100, dove i punteggi più alti rappresentano un funzionamento migliore).
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale del punteggio PODCI (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument) - Risposte dei partecipanti al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 6 e 12
Il PODCI è composto da 83 item e 5 scale fondamentali: estremità superiori e funzione fisica, trasferimento/mobilità di base, sport/funzionamento fisico, dolore/comfort e felicità; una scala di funzionamento globale. La scala di funzionamento globale è la media dei punteggi medi di 4 delle 5 scale fondamentali (tutte tranne la scala fondamentale della felicità). La Scala di Funzionamento Globale e ciascuna delle scale fondamentali sono state standardizzate in modo che un punteggio pari a "0" rappresenti un risultato scarso/salute peggiore, mentre "100" è il miglior risultato possibile/salute migliore (ovvero, l'intervallo completo di ciascun punteggio è 0 a 100, dove i punteggi più alti rappresentano un funzionamento migliore).
Riferimento, mesi 6 e 12
Variazione rispetto al basale dei biomarcatori della distrofia muscolare di Duchenne al mese 6 e 12
Lasso di tempo: Basale, mese 6 e mese 12
L'osteopontina, il biomarcatore dello stress cardiaco (ST2) e la galectina-3 erano biomarcatori della DMD valutati attraverso campioni di siero.
Basale, mese 6 e mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Capricor Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

14 settembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

14 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 giugno 2015

Primo Inserito (Stimato)

30 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAP-1002-DMD-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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