Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

HOPE-Duchenne (Zastavení progrese kardiomyOPatie u Duchenne) (HOPE)

6. ledna 2025 aktualizováno: Capricor Inc.

Randomizovaná, otevřená studie bezpečnosti a účinnosti multicévního intrakoronárního podávání alogenních buněk derivovaných z kardiosféry u pacientů s kardiomyopatií sekundární k Duchennově svalové dystrofii

Mužští jedinci s kardiomyopatií sekundární k Duchennově svalové dystrofii (DMD) splňující všechna kritéria pro zařazení a žádná kritéria pro vyloučení budou randomizováni. Všem subjektům bude alespoň 12 let. Budou randomizováni způsobem 1:1 buď k intrakoronární infuzi CAP-1002 do tří koronárních tepen zásobujících tři hlavní srdeční oblasti levé komory srdce (přední, laterální, dolní/zadní) nebo k obvyklé péči. V rameni s aktivní léčbou budou všechny tři hlavní srdeční oblasti léčeny (infuzí) během jednoho postupu otevřeným způsobem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližně 24 a ne více než 30 subjektů bude randomizováno do studie ve dvou po sobě jdoucích skupinách. Bezpečnostní údaje ze skupiny 1 projdou před zahájením registrace do skupiny 2 revizí Rady pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB).

Prvních 6-8 randomizovaných subjektů bude tvořit skupinu 1 a bude zahrnovat minimálně 3 subjekty, které dokončily intrakoronární infuzi s CAP-1002. DSMB provede revizi prozatímních údajů o bezpečnosti během 72 hodin po Dni 0 pro alespoň 3 subjekty s infuzí a pro alespoň 6 subjektů celkově.

Registrace skupiny 2 bude zahájena na základě doporučení DSMB po jejich přezkoumání 72hodinových bezpečnostních údajů ze skupiny 1. Skupina 2 bude zahrnovat přibližně 18 subjektů. Screening a randomizace bude pokračovat, dokud nebude infuzí CAP 1002 podán celkem 12 subjektům nebo nebude do studie randomizováno 30 subjektů, podle toho, co nastane dříve.

Všichni jedinci zařazení do aktivní léčebné větve dostanou zamýšlenou celkovou dávku až 75 milionů (M) buněk CAP-1002 infundovaných jako 25M buněk do každé ze tří srdečních oblastí levé komory (přední, laterální, dolní/zadní).

Subjekty randomizované k získání obvyklé péče budou nadále ošetřovány a léčeny jakýmkoli způsobem, který zkoušející považuje za nejvhodnější pro daný subjekt, a nebudou dostávat žádnou infuzi.

Randomizace proběhne do 30 dnů od prvního screeningového řízení. Po dokončení screeningových procedur budou způsobilí jedinci randomizovaní do aktivní léčebné větve dostávat CAP-1002 podávaný intrakoronární infuzí v den 0. Den 0 pro způsobilé jedince randomizované do větve s obvyklou péčí nastane 7 dní po datu randomizace. Všichni randomizovaní jedinci budou mít následný telefonický hovor v den studie 3 a studijní návštěvy v týdnech 2 a 6 a v měsících 3, 6 a 12 po dni 0.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ve věku 18 let nebo starší musí být schopni poskytnout informovaný souhlas a dodržovat protokolární postupy. Muži ve věku alespoň 12 let, ale mladší 18 let, musí být schopni poskytnout souhlas rodičů nebo opatrovníků poskytujících povolení k účasti na studii. Do této studie budou randomizováni pouze muži.
  2. Zdokumentovaná diagnóza Duchennovy svalové dystrofie analýzou genetických mutací.
  3. Kardiomyopatie s jizvou levé komory pomocí LGE v nejméně 4 segmentech, jak bylo hodnoceno pomocí MRI s kontrastem a EF >35 % v době screeningu.
  4. Využití lékařské terapie založené na důkazech v souladu s pokyny „pracovní skupiny pro zvážení DMD“ pro léčbu DMD, po dobu nejméně tří měsíců před podpisem formuláře souhlasu (nebo poskytnutím souhlasu) nebo zdokumentované kontraindikace nebo intolerance nebo preference pacienta .
  5. Subjekty musí užívat systémové glukokortikoidy alespoň šest měsíců před screeningem.
  6. Subjekty musí být v době screeningu starší 12 let
  7. Subjekty musí být vhodnými kandidáty pro srdeční katetrizaci a intrakoronární infuzi CAP-1002, podle posouzení intervenčního kardiologa v místě.

Kritéria vyloučení:

  1. Léčba intravenózními inotropními nebo vazoaktivními léky v době screeningu.
  2. Neschopnost podstoupit srdeční katetrizaci a/nebo MRI bez celkové anestezie.
  3. Imunologická nekompatibilita se všemi dostupnými Master Cell Banks (MCB) pomocí profilování sérových protilátek s jedním antigenem (SAB).
  4. Plánovaná nebo pravděpodobná velká operace v příštích 12 měsících po plánované randomizaci.
  5. Zařízení na podporu levé komory (LVAD) nebo subjekty aktivně v procesu získávání LVAD.
  6. Kontraindikace k MRI srdce.
  7. Známá přecitlivělost na kontrastní látky.
  8. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (GFR) <60 ml/min, vypočtená pomocí rovnice cystatinu C CKD-EPI (Inker, Schmid et al. 2012).
  9. Aktivní infekce nereagující na léčbu.
  10. Aktivní systémová alergická reakce (reakce), onemocnění pojivové tkáně nebo autoimunitní porucha (poruchy).
  11. Anamnéza srdečního tumoru nebo srdečního tumoru prokázaná screeningem MRI.
  12. Historie předchozí terapie kmenovými buňkami.
  13. Anamnéza užívání léků uvedených v Dodatku 3 během 3 měsíců před podepsáním ICF / Souhlas po dokončení infuze studie.
  14. Známá středně závažná až závažná aortální stenóza/nedostatečnost nebo závažná mitrální stenóza/regurgitace.
  15. Současné aktivní zneužívání alkoholu nebo drog.
  16. Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  17. Známá anamnéza chronické virové hepatitidy.
  18. Studie abnormální jaterní funkce (ALT/AST >10násobek horního referenčního rozmezí) a/nebo abnormální hematologie (hematokrit <25 %, WBC <3000 μl, krevní destičky <100 000 μl) bez reverzibilní, identifikovatelné příčiny.
  19. Známá přecitlivělost na hovězí produkty.
  20. Známá přecitlivělost na dimethylsulfoxid (DMSO).
  21. Nekontrolovaný diabetes (HbA1c >9,0).
  22. Neschopnost dodržet postupy související s protokolem, včetně požadovaných studijních návštěv.
  23. Jakýkoli stav nebo jiný důvod, který by podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru způsobil, že subjekt není vhodný pro studii.

  24. V současné době dostáváte hodnocenou léčbu v jiné klinické studii nebo protokolu rozšířeného přístupu, včetně některé z následujících:

    • Obdrželi vyšetřovací intervenci do 30 dnů před randomizací
    • Léčba a/nebo neúplné sledování po léčbě jakoukoli zkoumanou buněčnou terapií během 6 měsíců před randomizací
    • Aktivní účast na jiných výzkumných terapiích kardiovaskulární opravy/regenerace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Buňky odvozené z alogenní kardiosféry (CAP-1002)
CAP-1002 je zkoumaný produkt sestávající z alogenních buněk derivovaných z kardiosféry (CDC). Všichni jedinci zařazení do aktivního léčebného ramene dostanou zamýšlenou celkovou dávku 75 milionů (M) CAP-1002 buněk infuzí jako 25M buněk do každé ze tří srdečních oblastí levé komory (přední, laterální, dolní/zadní). Pokud zkoušející usoudí, že některá ze tří koronárních tepen zásobuje méně než 30 % myokardu levé komory, může se infuzní zkoušející rozhodnout podat do této koronární tepny nebo tepen pouze 12,5 M buněk. Proto se plná dávka CAP-1002 může pohybovat od 50M buněk do 75M buněk za předpokladu, že všechny tři artérie jsou infundovány.
Lék: Buňky odvozené z alogenní kardiosféry (CAP-1002)
Intrakoronární dodání alogenních buněk derivovaných z kardiosféry (CAP-1002)
Ostatní jména:
  • CAP-1002
Žádný zásah: Obvyklá péče
Subjekty randomizované k získání obvyklé péče budou nadále ošetřovány a léčeny jakýmkoli způsobem, který zkoušející považuje za nejvhodnější pro daný subjekt, a nebudou dostávat žádnou infuzi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zažili kteroukoli z posuzovaných událostí
Časové okno: Do 72 hodin po infuzi
Mezi hlášené příhody patřily: Nová trombolýza při infarktu myokardu (TIMI) průtok 0-2 nebo TIMI stupeň perfuze myokardu (TMPG) 0-2 zaznamenané bezprostředně po infuzi a přetrvávající déle než (>) 3 minuty, navzdory intrakoronárnímu podání vazodilatátoru; náhlá neočekávaná smrt během 72 hodin po intrakoronární infuzi; a Velká nežádoucí srdeční příhoda (MACE) do 72 hodin po intrakoronární infuzi, včetně úmrtí, nefatálního infarktu myokardu a hospitalizace pro kardiovaskulární příhodu (včetně hospitalizací se srdečním selháním).
Do 72 hodin po infuzi
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Do 12. měsíce po infuzi
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nutně nemusela mít příčinnou souvislost s léčbou. TEAE byly definovány jako AE, které se vyskytly nebo zhoršily v závažnosti mezi první dávkou hodnoceného léčivého přípravku (IMP) až do konce studie. SAE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou, byla z lékařského hlediska důležitá událost.
Do 12. měsíce po infuzi
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních parametrech (chlorid, draslík a sodík) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnocené klinicko-chemické parametry byly chlorid, draslík a sodík.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna klinického laboratorního parametru – albuminu od výchozího stavu v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnoteným parametrem klinické chemie byl albumin.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna klinického laboratorního parametru – glukóza v 6. a 12. měsíci oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnoteným parametrem klinické chemie byla glukóza.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna hematologických parametrů (trombocyty, bílé krvinky, bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty a neutrofily) oproti výchozí hodnotě v 6. měsíci a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnocené hematologické parametry byly: krevní destičky, bílé krvinky, bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty a neutrofily.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna hematologického parametru - hemoglobin oproti výchozí hodnotě v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnoceným hematologickým parametrem byl hemoglobin.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna hematologického parametru – červené krvinky oproti výchozí hodnotě v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnoceným hematologickým parametrem byly červené krvinky.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna vitálních známek od výchozí hodnoty – krevní tlak v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnocené vitální funkce byly systolický a diastolický krevní tlak.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna vitálních funkcí – srdeční frekvence v 6. a 12. měsíci od základní hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnotila se srdeční frekvence.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna vitálních funkcí od výchozí hodnoty – dechová frekvence v měsíci 6 a měsíci 12
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnocenými vitálními znaky byla dechová frekvence.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna vitálních funkcí od základní hodnoty – teplota v 6. měsíci a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Posuzovanými vitálními znaky byla teplota.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Počet účastníků s klinicky významnou změnou oproti výchozímu stavu v kardiologických fyzikálních vyšetřeních v měsíci 6 a měsíci 12
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnocené parametry srdečního fyzikálního vyšetření byly: distenze jugulární žíly, edém, srdeční ozvy, šelest, dechové zvuky.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna parametrů elektrokardiogramu (EKG) (trvání QRS, PR, QT, QTc a QT interval) od výchozí hodnoty v 6. měsíci a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnocené parametry EKG byly: PR interval, trvání QRS, QT interval, QTc interval a QT interval.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v parametru elektrokardiogramu – komorová frekvence v měsíci 6 a měsíci 12
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnoteným parametrem EKG byla komorová frekvence; který závisí na stupni atrioventrikulárního vedení.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kardiální strukturální kompozit hodnocený jako: Absolutní a relativní změna parametrů měřená srdeční MRI
Časové okno: 12 měsíců po infuzi CAP-1002 nebo randomizaci do ramene obvyklé péče
12 měsíců po infuzi CAP-1002 nebo randomizaci do ramene obvyklé péče
Funkční kompozit hodnocený jako: Sériová změna v měření pohyblivosti a stupnice výkonnosti horní končetiny (PUL), spirometrie a 6minutový test chůze (6MWT), pokud to výzkumník považoval za vhodné.
Časové okno: 12 měsíců po infuzi CAP-1002 nebo randomizaci do ramene obvyklé péče
12 měsíců po infuzi CAP-1002 nebo randomizaci do ramene obvyklé péče
Kompozitní kvalita života hodnocena jako: Změna v PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory), včetně srdečního modulu, a PODCI Adolescent Questionnaire.
Časové okno: 12 měsíců po infuzi CAP-1002 nebo randomizaci do ramene obvyklé péče
12 měsíců po infuzi CAP-1002 nebo randomizaci do ramene obvyklé péče
Kompozit biomarkerů hodnocen jako: Osteopontin, ST2, IL-10, Galektin-3 a průzkumné biomarkery (pokud byl souhlas/poskytnut souhlas).
Časové okno: 12 měsíců po infuzi CAP-1002 nebo randomizaci do ramene obvyklé péče
12 měsíců po infuzi CAP-1002 nebo randomizaci do ramene obvyklé péče

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty ejekční frakce levé komory (LVEF) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
LVEF je podíl objemu komory vypuzený v systole (objem úderu) ve vztahu k objemu krve v komoře na konci diastoly (objem na konci diastoly). LVEF vyjádřená jako procento ejekční frakce byla hodnocena zobrazením magnetickou rezonancí. Absolutní změna byla vypočtena jako: hodnota po základní linii - výchozí hodnota.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Procentuální změna ejekční frakce levé komory (LVEF) od výchozí hodnoty v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
LVEF je podíl objemu komory vypuzený v systole (objem úderu) ve vztahu k objemu krve v komoře na konci diastoly (objem na konci diastoly). Procentuální změna LVEF byla hodnocena zobrazením magnetickou rezonancí. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: Procentuální změna = (hodnota po výchozím stavu-hodnota výchozího stavu)/hodnota výchozího stavu *100 %.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Absolutní změna od výchozí hodnoty v koncovém diastolickém objemu levé komory (LVEDV) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
LVEDV je množství krve v levé srdeční komoře těsně před kontrakcí srdce. LVEDV byl hodnocen magnetickou rezonancí. Absolutní změna byla vypočtena jako: hodnota po základní linii - výchozí hodnota.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty v enddiastolickém objemu levé komory (LVEDV) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
LVEDV je množství krve v levé srdeční komoře těsně před kontrakcí srdce. Procentuální změna LVEDV byla hodnocena zobrazením magnetickou rezonancí. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: Procentuální změna = (hodnota po výchozím stavu-hodnota výchozího stavu)/hodnota výchozího stavu *100 %.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Absolutní změna od výchozí hodnoty v systolickém objemu levé komory (LVESV) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
LVESV je množství krve zbývající v komoře na konci systoly po stažení srdce. LVESV bylo hodnoceno pomocí magnetické rezonance. Absolutní změna byla vypočtena jako: hodnota po základní linii - výchozí hodnota.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty v systolickém objemu levé komory (LVESV) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
LVESV je množství krve zbývající v komoře na konci systoly po stažení srdce. Procentuální změna LVESV byla hodnocena zobrazením magnetickou rezonancí. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: Procentuální změna = (hodnota po výchozím stavu-hodnota výchozího stavu)/hodnota výchozího stavu *100 %.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Absolutní změna od výchozího stavu v LV pozdním gadolinium Enhancement (LGE) hmota jizvy tkáně v měsíci 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Pozdní zesílení gadolinia je technika používaná v srdeční MRI pro charakterizaci srdeční tkáně, zejména hodnocení tvorby jizev myokardu a regionální fibrózy myokardu. Hmotnost tkáně jizvy LV LGE v gramech byla hodnocena srdeční MRI. Absolutní změna byla vypočtena jako: hodnota po základní linii - výchozí hodnota.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty v LV pozdním gadolinium Enhancement (LGE) hmoty jizvy tkáně v měsíci 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Pozdní zesílení gadolinia je technika používaná v srdeční MRI pro charakterizaci srdeční tkáně, zejména hodnocení tvorby jizev myokardu a regionální fibrózy myokardu. Procentuální změna v hmotě jizvy LV LGE byla hodnocena zobrazením magnetickou rezonancí. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: Procentuální změna = (hodnota po výchozím stavu-hodnota výchozího stavu)/hodnota výchozího stavu *100.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Absolutní změna od výchozí hodnoty v levém ventrikulárním (LV) pozdním zesílení gadolinia (LGE) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Pozdní zesílení gadolinia je technika používaná v srdeční MRI pro charakterizaci srdeční tkáně, zejména hodnocení tvorby jizev myokardu a regionální fibrózy myokardu. Zlepšení velikosti infarktu jako procento hmoty LK bylo hodnoceno zobrazením magnetickou rezonancí a uvedeno v tomto výsledném měření.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě v LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Pozdní zesílení gadolinia je technika používaná v srdeční MRI pro charakterizaci srdeční tkáně, zejména hodnocení tvorby jizev myokardu a regionální fibrózy myokardu. Procento zlepšení velikosti infarktu definovaného jizvou jako procento hmoty LK bylo hodnoceno zobrazením magnetickou rezonancí. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: Procentuální změna = (hodnota po výchozím stavu-hodnota výchozího stavu)/hodnota výchozího stavu *100 %.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Absolutní změna od základní linie v obvodovém napětí v měsíci 6 a 12
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Obvodové napětí představuje změnu délky (zkrácení v systole, vyjádřeno jako záporná hodnota napětí) myokardu podél obvodové osy LK při pohledu na krátké ose. Zlepšení obvodového napětí bylo vyjádřeno v procentech a bylo hodnoceno srdeční MRI.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Procentuální změna od základní linie v obvodovém napětí v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Obvodové napětí představuje změnu délky (zkrácení v systole, vyjádřeno jako záporná hodnota napětí) myokardu podél obvodové osy LK při pohledu na krátké ose; a byla hodnocena pomocí MRI srdce. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: Procentuální změna = (hodnota po výchozím stavu-hodnota výchozího stavu)/hodnota výchozího stavu *100 %.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna funkce regionu přijímajícího terapii CAP-1002 oproti výchozímu stavu v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnocené oblasti srdce byly: přední, laterální, dolní a septální. Obnova hmoty tkáně ve funkci oblasti přijímající terapii vyjádřená jako změna od výchozí hodnoty byla hodnocena zobrazením magnetickou rezonancí. Změna byla vypočtena jako: hodnota po základní linii - výchozí hodnota.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Procentuální změna oproti výchozímu stavu ve funkci regionu přijímajícího terapii CAP-1002 v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Hodnocené oblasti srdce byly: přední, laterální, dolní a septální. Obnova hmoty tkáně ve funkci oblasti přijímající terapii vyjádřená jako procentuální změna od výchozí hodnoty byla hodnocena zobrazením magnetickou rezonancí. Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako: Procentuální změna = (hodnota po výchozím stavu - výchozí hodnota)/hodnota výchozího stavu *100 %.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Změna celkového skóre výkonu horní končetiny (PUL) od výchozího stavu (bez ramene) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Škála PUL se skládá ze vstupní položky pro definování počáteční funkční úrovně a 21 položek rozdělených do dimenzí úrovně ramen (4 položky), střední úrovně (9 položek) a distální úrovně (8 položek). Každý rozměr byl hodnocen samostatně s maximálním skóre 16 pro úroveň ramen, 34 pro střední úroveň a 24 pro distální úroveň. Celkové skóre se vypočítá součtem všech skóre tří subškál (kromě rozměru ramen) a pohybuje se v rozmezí od 0 do 58. Vyšší skóre indikovalo zlepšení a nižší skóre závažnost. Změna celkového skóre PUL od výchozí hodnoty (kromě ramene) v 6. a 12. měsíci je uvedena v tomto výsledném měření.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna celkového skóre výkonu horní končetiny (PUL) od výchozího stavu (včetně ramene) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Škála PUL se skládá ze vstupní položky pro definování počáteční funkční úrovně a 21 položek rozdělených do dimenzí úrovně ramen (4 položky), střední úrovně (9 položek) a distální úrovně (8 položek). Každý rozměr byl hodnocen samostatně s maximálním skóre 16 pro úroveň ramen, 34 pro střední úroveň a 24 pro distální úroveň. Celkové skóre se vypočítá jako součet všech skóre tří subškál (včetně rozměru ramen) a pohybuje se v rozmezí od 0 do 74. Vyšší skóre v průběhu času značí zlepšení a nižší skóre značí závažnost. Změna celkového skóre PUL (včetně ramene) od výchozí hodnoty v 6. a 12. měsíci je uvedena v tomto výsledném měření.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna od základní hodnoty ve špičkovém exspiračním toku (PEF) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
PEF je maximální rychlost výdechu účastníka, měřená špičkovým průtokoměrem.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna procenta předpokládaného maximálního exspiračního toku oproti výchozí hodnotě v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Procento předpokládané PEF je mírou maximálního nebo špičkového průtoku vytvořeného během výdechu s maximálním úsilím a jako takové je měřením funkce plic nejvíce závislým na úsilí.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna od základního objemu nuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (FEV1) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
FEV1 byl objem vzduchu vydechnutého v první sekundě nuceného výdechu měřený spirometrem.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna od základní hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
FEV1 byl objem vzduchu vydechnutého v první sekundě nuceného výdechu měřený spirometrem.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna procenta předpokládané úrovně vynucené vitální kapacity oproti základní hodnotě v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
FVC bylo celkové množství vzduchu vydechnutého z plic během testu funkce plic měřené spirometrem.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna úrovní vynucené vitální kapacity (FVC) od základní linie v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
FVC bylo celkové množství vzduchu vydechnutého z plic během testu funkce plic měřené spirometrem.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna od základní hodnoty v nuceném exspiračním toku při 25–75 % FVC (FEF25–75 %) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Forced Expiratory Flow (FEF) je množství vzduchu, které lze násilně vydechnout z plic v první sekundě nuceného výdechu. FEF25-75 % je definováno jako střední usilovný výdechový průtok mezi 25 % a 75 % FVC (celkové množství vzduchu vydechnutého z plic během testu funkce plic).
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního toku při 25–75 % FVC v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
FEF je množství vzduchu, které lze násilně vydechnout z plic v první sekundě nuceného výdechu. FEF25-75 % je definováno jako střední usilovný výdechový průtok mezi 25 % a 75 % FVC (celkové množství vzduchu vydechnutého z plic během testu funkce plic).
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna od základní hodnoty ve vynucené exspirační době (FET) v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
FET je definován jako doba potřebná k tomu, aby jedinec dokončil silný výdech po maximálním nádechu. FET se měří tak, že požádáte subjekt, aby se zhluboka nadechl a co nejrychleji to všechno vyfoukl.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna od základní linie v testu šestiminutové chůze v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Šestiminutový test chůze měří vzdálenost, kterou je účastník schopen ujít celkem šest minut na tvrdém rovném povrchu. Cílem je, aby účastník ušel co největší vzdálenost za šest minut. Účastníkovi je umožněno samo tempo a odpočinek podle potřeby při přecházení tam a zpět po vyznačeném chodníku. U každého účastníka byla zaznamenána celková ušlá vzdálenost v metrech. Delší vzdálenosti znamenají lepší výsledky.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna celkového souhrnného skóre oproti výchozímu stavu v inventáři kvality života u dětí (PedsQL) – odpovědi účastníků v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Modul PedsQL-Duchenne muskulární dystrofie (DMD) se skládá z 18 položek a skládá se ze 4 oblastí: denní aktivity, léčebné bariéry, starosti, komunikace. Položky jsou zpětně hodnoceny a lineárně transformovány na stupnici 0-100. Celkový rozsah celkového skóre PedsQL (18 položek; průměr všech položek) byl 0 (zlepšení) až 100 (závažnost). Snižující se skóre v průběhu času naznačuje zlepšení. V tomto výstupním měření byla hlášena změna od výchozího stavu v celkovém souhrnném skóre PedsQL – odpovědi účastníků v 6. a 12. měsíci.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna celkového souhrnného skóre oproti výchozímu stavu v inventáři kvality života u dětí – odpovědi rodičů v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
Modul PedsQL-Duchenne muskulární dystrofie (DMD) se skládá z 18 položek a skládá se ze 4 oblastí: denní aktivity, léčebné bariéry, starosti, komunikace. Položky jsou zpětně hodnoceny a lineárně transformovány na stupnici 0-100. Celkový rozsah celkového skóre PedsQL (18 položek; průměr všech položek) byl 0 (zlepšení) až 100 (závažnost). Snižující se skóre v průběhu času naznačuje zlepšení. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v celkovém souhrnném skóre PedsQL – rodičovské odpovědi v 6. a 12. měsíci.
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna skóre nástroje pro sběr dat Pediatric Outcomes Data Collection (PODCI) od výchozího stavu – odpovědi rodičů v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
PODCI se skládá z 83 položek a 5 základních škál: horní končetiny a fyzické funkce, přenos/základní mobilita, sport/fyzické fungování, bolest/pohodlí a štěstí; globální funkční stupnice. Globální funkční škála je průměrem průměrného skóre ze 4 z 5 základních škál (všechny kromě základní škály štěstí). Globální funkční škála a každá ze základních škál byly standardizovány tak, že skóre „0“ představuje špatný výsledek/horší zdraví, zatímco „100“ je nejlepší možný výsledek/nejlepší zdraví (tj. úplný rozsah každého skóre je 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší fungování).
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna skóre nástroje pro sběr dat Pediatric Outcomes Data Collection (PODCI) od výchozího stavu – odpovědi účastníků v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Základní stav, 6. a 12. měsíc
PODCI se skládá z 83 položek a 5 základních škál: horní končetiny a fyzické funkce, přenos/základní mobilita, sport/fyzické fungování, bolest/pohodlí a štěstí; globální funkční stupnice. Globální funkční škála je průměrem průměrného skóre ze 4 z 5 základních škál (všechny kromě základní škály štěstí). Globální funkční škála a každá ze základních škál byly standardizovány tak, že skóre „0“ představuje špatný výsledek/horší zdraví, zatímco „100“ je nejlepší možný výsledek/nejlepší zdraví (tj. úplný rozsah každého skóre je 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší fungování).
Základní stav, 6. a 12. měsíc
Změna biomarkerů svalové dystrofie Duchenne od výchozí hodnoty v 6. a 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc
Osteopontin, biomarker srdečního stresu (ST2) a galektin-3 byly biomarkery DMD hodnocené prostřednictvím vzorků séra.
Výchozí stav, 6. měsíc a 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Capricor Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

14. září 2017

Dokončení studie (Aktuální)

14. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. června 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

30. června 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAP-1002-DMD-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit