ESPERANZA-Duchenne (Detener la progresión de la cardiomiopatía en Duchenne) (HOPE)
6 de enero de 2025 actualizado por: Capricor Inc.
Un estudio aleatorizado y abierto sobre la seguridad y la eficacia de la administración intracoronaria multivaso de células alogénicas derivadas de la cardiosfera en pacientes con miocardiopatía secundaria a distrofia muscular de Duchenne
Los sujetos masculinos con miocardiopatía secundaria a distrofia muscular de Duchenne (DMD) que cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de exclusión serán aleatorizados.
Todos los sujetos tendrán al menos 12 años de edad.
Serán aleatorizados en una proporción de 1:1 a la infusión intracoronaria de CAP-1002 en tres arterias coronarias que irrigan los tres principales territorios cardíacos del ventrículo izquierdo del corazón (anterior, lateral, inferior/posterior) o atención habitual.
En el brazo de tratamiento activo, los tres principales territorios cardíacos se tratarán (infundirán) durante un solo procedimiento de forma abierta.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Aproximadamente 24, y no más de 30, los sujetos serán aleatorizados en el estudio, en dos grupos de inscripción secuencial. Los datos de seguridad del Grupo 1 se someterán a una revisión de la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) antes del inicio de la inscripción para el Grupo 2.
Los primeros 6-8 sujetos aleatorizados comprenderán el Grupo 1 e incluirán un mínimo de 3 sujetos que completen la infusión intracoronaria con CAP-1002. El DSMB llevará a cabo una revisión de los datos de seguridad provisionales hasta las 72 horas posteriores al Día 0 para al menos 3 sujetos infundidos y para al menos 6 sujetos en general.
La inscripción del Grupo 2 comenzará según las recomendaciones de DSMB luego de su revisión de los datos de seguridad de 72 horas del Grupo 1. El Grupo 2 incluirá aproximadamente 18 sujetos. La selección y la aleatorización continuarán hasta que se infunda CAP 1002 a un total de 12 sujetos o se aleatoricen 30 sujetos en el estudio, lo que ocurra primero.
Todos los sujetos asignados al grupo de tratamiento activo recibirán una dosis total prevista de hasta 75 millones (M) de células CAP-1002 infundidas como 25M de células en cada uno de los tres territorios cardíacos del ventrículo izquierdo (anterior, lateral, inferior/posterior).
Los sujetos aleatorizados para recibir la atención habitual seguirán siendo atendidos y tratados de la manera que el investigador considere más apropiada para el sujeto de forma continua y no recibirán infusión.
La aleatorización tendrá lugar dentro de los 30 días posteriores al primer procedimiento de selección. Después de completar los procedimientos de selección, los sujetos elegibles asignados al azar al brazo de tratamiento activo recibirán CAP-1002 administrado mediante infusión intracoronaria el día 0. El día 0 para los sujetos elegibles asignados al azar al brazo de atención habitual ocurrirá 7 días después de la fecha de aleatorización. Todos los sujetos aleatorizados tendrán una llamada telefónica de seguimiento el día 3 del estudio y visitas del estudio en las semanas 2 y 6, y en los meses 3, 6 y 12 posteriores al día 0.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
25
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos masculinos de 18 años de edad o más deben poder dar su consentimiento informado y seguir los procedimientos del protocolo. Los sujetos masculinos de al menos 12 años de edad pero menores de 18 años deben poder dar su consentimiento con el permiso de los padres o tutores para participar en el estudio. Solo los sujetos masculinos serán aleatorizados en este estudio.
- Diagnóstico documentado de distrofia muscular de Duchenne mediante análisis de mutaciones genéticas.
- Miocardiopatía con cicatriz ventricular izquierda por LGE en al menos 4 segmentos evaluada por resonancia magnética con contraste y FE > 35% en el momento de la selección.
- Uso de terapia médica basada en evidencia de acuerdo con las pautas del "Grupo de trabajo de consideraciones de atención de DMD" para el manejo de DMD, durante al menos tres meses antes de firmar el formulario de consentimiento (o proporcionar asentimiento) o contraindicación documentada o intolerancia o preferencia del paciente .
- Los sujetos deben estar tomando glucocorticoides sistémicos durante al menos seis meses antes de la selección.
- Los sujetos deben tener 12 años de edad o más al momento de la selección
- Los sujetos deben ser candidatos apropiados para cateterismo cardíaco e infusión intracoronaria de CAP-1002, a juicio del cardiólogo intervencionista del sitio.
Criterio de exclusión:
- Terapia con medicamentos inotrópicos o vasoactivos intravenosos en el momento de la selección.
- Incapacidad para someterse a cateterismo cardíaco y/o resonancia magnética sin anestesia general.
- Incompatibilidad inmunológica con todos los bancos de células maestras (MCB) disponibles mediante el perfilado de anticuerpos séricos de perlas de antígeno único (SAB).
- Cirugía mayor planificada o probable en los próximos 12 meses después de la aleatorización planificada.
- Dispositivos de Asistencia Ventricular Izquierda (LVAD) o aquellos sujetos activamente en el proceso de adquirir un LVAD.
- Contraindicación para la resonancia magnética cardíaca.
- Hipersensibilidad conocida a los medios de contraste.
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFG) <60 ml/min, calculada mediante la ecuación de cistatina C de CKD-EPI (Inker, Schmid et al. 2012).
- Infección activa que no responde al tratamiento.
- Reacción(es) alérgica(s) sistémica(s) activa(s), enfermedad del tejido conectivo o trastorno(s) autoinmune(s).
- Antecedentes de tumor cardíaco o tumor cardíaco demostrado en la resonancia magnética de detección.
- Antecedentes de terapia previa con células madre.
- Historial de uso de los medicamentos enumerados en el Apéndice 3 dentro de los 3 meses anteriores a la firma del ICF/Asentimiento hasta la finalización de la infusión del estudio.
- Estenosis/insuficiencia aórtica de moderada a grave conocida o estenosis/regurgitación mitral grave.
- Abuso activo actual de alcohol o drogas.
- Antecedentes conocidos de infección por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH).
- Antecedentes conocidos de hepatitis viral crónica.
- Estudios de función hepática anormal (ALT/AST >10 veces el rango superior de referencia) y/o hematología anormal (hematocrito <25 %, glóbulos blancos <3000 μl, plaquetas <100 000 μl) sin una causa identificable reversible.
- Hipersensibilidad conocida a los productos bovinos.
- Hipersensibilidad conocida al dimetilsulfóxido (DMSO).
- Diabetes no controlada (HbA1c >9,0).
- Incapacidad para cumplir con los procedimientos relacionados con el protocolo, incluidas las visitas de estudio requeridas.
- Cualquier condición u otra razón que, en opinión del Investigador o del Monitor Médico, haría que el sujeto no fuera adecuado para el estudio.
Actualmente recibe tratamiento en investigación en otro estudio clínico o protocolo de acceso ampliado, incluido cualquiera de los siguientes:
- Recibió una intervención en investigación dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización
- Tratamiento y/o seguimiento incompleto del tratamiento con cualquier terapia basada en células en investigación dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización
- Participación activa en otras terapias de investigación para la reparación/regeneración cardiovascular
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CAP-1002)
CAP-1002 es un producto en investigación que consiste en células alogénicas derivadas de la cardiosfera (CDC).
Todos los sujetos asignados al grupo de tratamiento activo recibirán una dosis total prevista de 75 millones (M) de células CAP-1002 infundidas como 25 M de células en cada uno de los tres territorios cardíacos del ventrículo izquierdo (anterior, lateral, inferior/posterior).
Si el investigador que realiza la infusión considera que cualquiera de las tres arterias coronarias suministra menos del 30% del miocardio ventricular izquierdo, el investigador que realiza la infusión puede optar por infundir solo 12,5 millones de células en esa arteria o arterias coronarias.
Por lo tanto, la dosis completa de CAP-1002 administrada puede oscilar entre 50 M y 75 M de células, siempre que se infundan las tres arterias.
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Entrega intracoronaria de células derivadas de cardiosfera alogénicas (CAP-1002)
Otros nombres:
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Sin intervención: Cuidado habitual
Los sujetos asignados al azar para recibir la atención habitual seguirán siendo atendidos y tratados de la manera que el investigador considere más apropiada para el sujeto de forma continua y no recibirán infusión.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes que experimentaron cualquiera de los eventos adjudicados
Periodo de tiempo: Dentro de las 72 horas posteriores a la infusión
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Los eventos adjudicados informados incluyeron: nueva trombólisis en infarto de miocardio (TIMI) flujo 0-2 o grado de perfusión miocárdica TIMI (TMPG) 0-2 observado inmediatamente después de la infusión y que persiste más de (>) 3 minutos, a pesar de la administración de vasodilatador intracoronario; muerte súbita inesperada dentro de las 72 horas posteriores a la infusión intracoronaria; y Evento cardíaco adverso mayor (MACE) dentro de las 72 horas posteriores a la infusión intracoronaria, incluida la muerte, el infarto de miocardio no fatal y la hospitalización por evento cardiovascular (incluidas las hospitalizaciones por insuficiencia cardíaca).
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Dentro de las 72 horas posteriores a la infusión
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) y eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta el mes 12 después de la infusión
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Un Evento Adverso (EA) fue cualquier suceso médico adverso en un participante al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tenía que tener una relación causal con el tratamiento.
Los TEAE se definieron como EA que ocurrieron o empeoraron en gravedad entre la primera dosis del medicamento en investigación (IMP) hasta el final del estudio.
Un EAG fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento, fue un problema médico evento importante.
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Hasta el mes 12 después de la infusión
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Cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio clínico (cloruro, potasio y sodio) en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Los parámetros de química clínica evaluados fueron cloruro, potasio y sodio.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el inicio en el parámetro de laboratorio clínico: albúmina en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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El parámetro de química clínica evaluado fue la albúmina.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el valor inicial en el parámetro de laboratorio clínico: glucosa en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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El parámetro de química clínica evaluado fue la glucosa.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio con respecto al valor inicial en los parámetros hematológicos (plaquetas, glóbulos blancos, basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos y neutrófilos) en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Los parámetros hematológicos evaluados fueron: plaquetas, glóbulos blancos, basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos y neutrófilos.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el inicio en el parámetro hematológico: hemoglobina en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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El parámetro hematológico evaluado fue la hemoglobina.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio con respecto al valor inicial en el parámetro hematológico: glóbulos rojos en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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El parámetro hematológico evaluado fueron los glóbulos rojos.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el inicio en los signos vitales: presión arterial en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Los signos vitales evaluados fueron la presión arterial sistólica y diastólica.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el valor inicial en los signos vitales: frecuencia cardíaca en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Los signos vitales evaluados fueron la frecuencia cardíaca.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el valor inicial en los signos vitales: frecuencia respiratoria en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Los signos vitales evaluados fueron la frecuencia respiratoria.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el inicio en los signos vitales: temperatura en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Los signos vitales evaluados fueron la temperatura.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los exámenes físicos cardíacos en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Los parámetros del examen físico cardíaco evaluados fueron: distensión de la vena yugular, edema, ruidos cardíacos, soplos, ruidos respiratorios.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el inicio en los parámetros del electrocardiograma (ECG) (duración QRS, PR, QT, QTc e intervalo QT) en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Los parámetros del ECG evaluados fueron: intervalo PR, duración del QRS, intervalo QT, intervalo QTc e intervalo QT.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el valor inicial en el parámetro del electrocardiograma: frecuencia ventricular en el mes 6 y el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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El parámetro ECG evaluado fue la frecuencia ventricular; que depende del grado de conducción auriculoventricular.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Compuesto estructural cardíaco evaluado como: cambio absoluto y relativo en los parámetros medidos por resonancia magnética cardíaca
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión de CAP-1002 o aleatorización al brazo de atención habitual
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12 meses después de la infusión de CAP-1002 o aleatorización al brazo de atención habitual
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Compuesto funcional evaluado como: cambio serial en las mediciones de movilidad y escala de rendimiento de las extremidades superiores (PUL), espirometría y prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) cuando el investigador lo considere apropiado.
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión de CAP-1002 o aleatorización al brazo de atención habitual
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12 meses después de la infusión de CAP-1002 o aleatorización al brazo de atención habitual
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Compuesto de calidad de vida evaluado como: cambio en PedsQL (inventario de calidad de vida pediátrica), incluido el módulo cardíaco, y el cuestionario para adolescentes PODCI.
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión de CAP-1002 o aleatorización al brazo de atención habitual
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12 meses después de la infusión de CAP-1002 o aleatorización al brazo de atención habitual
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Compuesto de biomarcadores evaluados como: osteopontina, ST2, IL-10, galectina-3 y biomarcadores exploratorios (si se consintió o se proporcionó asentimiento).
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión de CAP-1002 o aleatorización al brazo de atención habitual
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12 meses después de la infusión de CAP-1002 o aleatorización al brazo de atención habitual
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio absoluto desde el valor inicial en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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La FEVI es la fracción del volumen de la cámara eyectada en sístole (volumen sistólico) en relación con el volumen de sangre en el ventrículo al final de la diástole (volumen telediastólico).
La FEVI expresada como porcentaje de fracción de eyección se evaluó mediante resonancia magnética.
El cambio absoluto se calculó como: valor posterior al inicio-valor inicial.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio porcentual desde el valor inicial en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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La FEVI es la fracción del volumen de la cámara eyectada en sístole (volumen sistólico) en relación con el volumen de sangre en el ventrículo al final de la diástole (volumen telediastólico).
El cambio porcentual en la FEVI se evaluó mediante resonancia magnética.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como: Cambio porcentual = (valor posterior al inicio-valor inicial)/valor inicial *100%.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio absoluto desde el valor inicial en el volumen diastólico final del ventrículo izquierdo (LVEDV) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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LVEDV es la cantidad de sangre en el ventrículo izquierdo del corazón justo antes de que el corazón se contraiga.
El LVEDV se evaluó mediante resonancia magnética.
El cambio absoluto se calculó como: valor posterior al inicio-valor inicial.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio porcentual desde el valor inicial en el volumen diastólico final del ventrículo izquierdo (LVEDV) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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LVEDV es la cantidad de sangre en el ventrículo izquierdo del corazón justo antes de que el corazón se contraiga.
El cambio porcentual en LVEDV se evaluó mediante imágenes por resonancia magnética.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como: Cambio porcentual = (valor posterior al inicio-valor inicial)/valor inicial *100%.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio absoluto desde el valor inicial en el volumen sistólico final del ventrículo izquierdo (LVESV) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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LVESV es la cantidad de sangre que queda en el ventrículo al final de la sístole, después de que el corazón se ha contraído.
LVESV se evaluó mediante resonancia magnética.
El cambio absoluto se calculó como: valor posterior al inicio-valor inicial.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio porcentual desde el valor inicial en el volumen sistólico final del ventrículo izquierdo (LVESV) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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LVESV es la cantidad de sangre que queda en el ventrículo al final de la sístole, después de que el corazón se ha contraído.
El cambio porcentual en LVESV se evaluó mediante imágenes por resonancia magnética.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como: Cambio porcentual = (valor posterior al inicio-valor inicial)/valor inicial *100%.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio absoluto con respecto al valor inicial en la masa de tejido cicatricial con realce tardío de gadolinio (LGE) del VI en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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El realce tardío con gadolinio es una técnica utilizada en la resonancia magnética cardíaca para la caracterización del tejido cardíaco, en particular, la evaluación de la formación de cicatrices miocárdicas y la fibrosis miocárdica regional.
La masa de tejido cicatricial del VI LGE en gramos se evaluó mediante resonancia magnética cardíaca.
El cambio absoluto se calculó como: valor posterior al inicio-valor inicial.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio porcentual desde el valor inicial en la masa de tejido cicatricial con realce tardío de gadolinio (LGE) del VI en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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El realce tardío con gadolinio es una técnica utilizada en la resonancia magnética cardíaca para la caracterización del tejido cardíaco, en particular, la evaluación de la formación de cicatrices miocárdicas y la fibrosis miocárdica regional.
El cambio porcentual en la masa de tejido cicatricial del LV LGE se evaluó mediante imágenes por resonancia magnética.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como: Cambio porcentual = (valor posterior al inicio-valor inicial)/valor inicial *100.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio absoluto desde el valor inicial en el realce tardío con gadolinio (LGE) del ventrículo izquierdo (VI) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El realce tardío con gadolinio es una técnica utilizada en la resonancia magnética cardíaca para la caracterización del tejido cardíaco, en particular, la evaluación de la formación de cicatrices miocárdicas y la fibrosis miocárdica regional.
La mejora en el tamaño del infarto como porcentaje de la masa del VI se evaluó mediante resonancia magnética y se informó en esta medida de resultado.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio porcentual desde el inicio en la mejora tardía con gadolinio (LGE) del VI en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El realce tardío con gadolinio es una técnica utilizada en la resonancia magnética cardíaca para la caracterización del tejido cardíaco, en particular, la evaluación de la formación de cicatrices miocárdicas y la fibrosis miocárdica regional.
Se evaluó mediante resonancia magnética el porcentaje de mejora en el tamaño del infarto definido por la cicatriz como porcentaje de la masa del VI.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como: Cambio porcentual = (valor posterior al inicio-valor inicial)/valor inicial *100%.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio absoluto desde el inicio en la tensión circunferencial en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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La deformación circunferencial representa el cambio en la longitud (acortamiento de la sístole, representado como un valor de deformación negativo) del miocardio a lo largo del eje circunferencial del VI visto en el eje corto.
La mejora en la tensión circunferencial se expresó en porcentaje y se evaluó mediante resonancia magnética cardíaca.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en la tensión circunferencial en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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La deformación circunferencial representa el cambio en la longitud (acortamiento de la sístole, representado como un valor de deformación negativo) del miocardio a lo largo del eje circunferencial del VI visto en el eje corto; y fue evaluado mediante resonancia magnética cardíaca.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como: Cambio porcentual = (valor posterior al inicio-valor inicial)/valor inicial *100%.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio desde el inicio en función de la región que recibió la terapia CAP-1002 en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Las regiones evaluadas del corazón fueron: Anterior, Lateral, Inferior y Septal.
La recuperación de la masa tisular en la función de la región que recibe la terapia expresada como cambio desde el inicio se evaluó mediante imágenes por resonancia magnética.
El cambio se calculó como: valor posterior al inicio - valor inicial.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio porcentual desde el inicio en función de la región que recibió la terapia CAP-1002 en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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Las regiones evaluadas del corazón fueron: Anterior, Lateral, Inferior y Septal.
La recuperación de la masa tisular en la función de la región que recibe la terapia expresada como cambio porcentual desde el inicio se evaluó mediante imágenes por resonancia magnética.
El cambio porcentual desde el inicio se calculó como: Cambio porcentual = (valor posterior al inicio - valor inicial)/valor inicial *100%.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Cambio con respecto al valor inicial en el rendimiento de la puntuación general del miembro superior (PUL) (excluido el hombro) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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La escala PUL consta de un ítem de entrada para definir el nivel funcional inicial y 21 ítems subdivididos en dimensiones de nivel del hombro (4 ítems), nivel medio (9 ítems) y nivel distal (8 ítems).
Cada dimensión se calificó por separado con una puntuación máxima de 16 para el nivel del hombro, 34 para el nivel medio y 24 para el nivel distal.
La puntuación total se calcula mediante la suma de todas las puntuaciones de las tres subescalas (excluyendo la dimensión del hombro) y oscila entre 0 y 58.
Las puntuaciones más altas indicaron mejoría y las puntuaciones más bajas indicaron gravedad.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en la puntuación general de PUL (excluyendo el hombro) en los meses 6 y 12.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio con respecto al valor inicial en el rendimiento de la puntuación general de la extremidad superior (PUL) (incluido el hombro) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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La escala PUL consta de un ítem de entrada para definir el nivel funcional inicial y 21 ítems subdivididos en dimensiones de nivel del hombro (4 ítems), nivel medio (9 ítems) y nivel distal (8 ítems).
Cada dimensión se calificó por separado con una puntuación máxima de 16 para el nivel del hombro, 34 para el nivel medio y 24 para el nivel distal.
La puntuación total se calcula mediante la suma de todas las puntuaciones de las tres subescalas (incluida la dimensión del hombro) y oscila entre 0 y 74.
Las puntuaciones más altas a lo largo del tiempo indican mejoría y las puntuaciones más bajas indican gravedad.
En esta medida de resultado se informa el cambio desde el valor inicial en la puntuación general de PUL (incluido el hombro) en los meses 6 y 12.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el valor inicial en el flujo espiratorio máximo (PEF) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El PEF es la velocidad máxima de espiración de un participante, medida con un medidor de flujo máximo.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el valor inicial en el porcentaje del flujo espiratorio máximo previsto en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El PEF porcentual previsto es una medida del flujo máximo o pico producido durante una exhalación con esfuerzo máximo y, como tal, es la medida de la función pulmonar que más depende del esfuerzo.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el valor inicial en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El FEV1 fue el volumen de aire exhalado en el primer segundo de una espiración forzada medido con un espirómetro.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el valor inicial en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El FEV1 fue el volumen de aire exhalado en el primer segundo de una espiración forzada medido con un espirómetro.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el valor inicial en el porcentaje del nivel de capacidad vital forzada previsto en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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La FVC fue la cantidad total de aire exhalado de los pulmones durante la prueba de función pulmonar medida con un espirómetro.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el valor inicial en los niveles de capacidad vital forzada (FVC) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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La FVC fue la cantidad total de aire exhalado de los pulmones durante la prueba de función pulmonar medida con un espirómetro.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el valor inicial en el flujo espiratorio forzado al 25-75 % de la FVC (FEF 25-75 %) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El flujo espiratorio forzado (FEF) es la cantidad de aire que los pulmones pueden exhalar con fuerza en el primer segundo de una exhalación forzada.
FEF25-75% se define como el flujo espiratorio forzado medio entre el 25% y el 75% de la FVC (cantidad total de aire exhalado de los pulmones durante la prueba de función pulmonar).
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el valor inicial en el porcentaje de flujo espiratorio forzado previsto al 25-75 % de la FVC en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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FEF es la cantidad de aire que los pulmones pueden exhalar con fuerza en el primer segundo de una exhalación forzada.
FEF25-75% se define como el flujo espiratorio forzado medio entre el 25% y el 75% de la FVC (cantidad total de aire exhalado de los pulmones durante la prueba de función pulmonar).
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el inicio en el tiempo de espiración forzada (FET) en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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FET se define como el tiempo que tarda un individuo en completar una exhalación enérgica después de la inspiración máxima.
FET se mide pidiendo al sujeto que respire profundamente y exhale todo lo más rápido posible.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de seis minutos en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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La prueba de caminata de seis minutos mide la distancia que un participante es capaz de caminar durante un total de seis minutos sobre una superficie dura y plana.
El objetivo es que el participante camine la mayor distancia posible en seis minutos.
Al participante se le permite caminar a su propio ritmo y descansar según sea necesario mientras avanza y avanza a lo largo de una pasarela marcada.
Se registró la distancia total recorrida, en metros, de cada participante.
Distancias más largas indican mejores resultados.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio desde el inicio en la puntuación resumida total del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL): respuestas de los participantes en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El módulo de distrofia muscular (DMD) de PedsQL-Duchenne consta de 18 elementos y consta de 4 dominios: actividades diarias, barreras de tratamiento, preocupaciones y comunicación.
Los ítems se puntúan de forma inversa y se transforman linealmente en una escala de 0 a 100.
El rango general para la puntuación total de PedsQL (18 ítems; media de todos los ítems) fue de 0 (mejora) a 100 (gravedad).
Las puntuaciones decrecientes con el tiempo indican una mejora.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el inicio en la puntuación resumida total de PedsQL: las respuestas de los participantes en los meses 6 y 12.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación resumida total del Inventario de calidad de vida pediátrica: respuestas de los padres en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El módulo de distrofia muscular (DMD) de PedsQL-Duchenne consta de 18 elementos y consta de 4 dominios: actividades diarias, barreras de tratamiento, preocupaciones y comunicación.
Los ítems se puntúan de forma inversa y se transforman linealmente en una escala de 0 a 100.
El rango general para la puntuación total de PedsQL (18 ítems; media de todos los ítems) fue de 0 (mejora) a 100 (gravedad).
Las puntuaciones decrecientes con el tiempo indican una mejora.
En esta medida de resultado se informó el cambio desde el inicio en la puntuación resumida total de PedsQL: las respuestas de los padres en los meses 6 y 12.
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos (PODCI): respuestas de los padres en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El PODCI consta de 83 ítems y 5 escalas básicas: extremidad superior y función física, transferencia/movilidad básica, deporte/funcionamiento físico, dolor/comodidad y felicidad; una escala de funcionamiento global.
La Escala de Funcionamiento Global es la media de las puntuaciones medias de 4 de las 5 escalas centrales (todas excepto la escala central de felicidad).
La Escala de Funcionamiento Global y cada una de las escalas centrales se estandarizaron de modo que una puntuación de "0" representa un mal resultado/peor salud, mientras que "100" es el mejor resultado posible/mejor salud (es decir, el rango completo de cada puntuación es 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan un mejor funcionamiento).
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación del Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos (PODCI): respuestas de los participantes en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 6 y 12
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El PODCI consta de 83 ítems y 5 escalas básicas: extremidad superior y función física, transferencia/movilidad básica, deporte/funcionamiento físico, dolor/comodidad y felicidad; una escala de funcionamiento global.
La Escala de Funcionamiento Global es la media de las puntuaciones medias de 4 de las 5 escalas centrales (todas excepto la escala central de felicidad).
La Escala de Funcionamiento Global y cada una de las escalas centrales se estandarizaron de modo que una puntuación de "0" representa un mal resultado/peor salud, mientras que "100" es el mejor resultado posible/mejor salud (es decir, el rango completo de cada puntuación es 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan un mejor funcionamiento).
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Línea de base, meses 6 y 12
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Cambio con respecto al valor inicial en los biomarcadores de distrofia muscular de Duchenne en los meses 6 y 12
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 6 y mes 12
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La osteopontina, el biomarcador de estrés cardíaco (ST2) y la galectina-3 fueron biomarcadores de DMD evaluados a través de muestras de suero.
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Línea de base, mes 6 y mes 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
7 de enero de 2016
Finalización primaria (Actual)
14 de septiembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
14 de septiembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de junio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de junio de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
30 de junio de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de enero de 2025
Última verificación
1 de enero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Miocardiopatías
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- CAP-1002-DMD-01
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .