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HOPE-Duchenne (Stopp der Kardiomyopathie-Progression bei Duchenne) (HOPE)

6. Januar 2025 aktualisiert von: Capricor Inc.

Eine randomisierte Open-Label-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der intrakoronaren Verabreichung allogener aus der Kardiosphäre stammender Zellen in mehrere Gefäße bei Patienten mit Kardiomyopathie infolge einer Duchenne-Muskeldystrophie

Männliche Probanden mit Kardiomyopathie infolge einer Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die alle Einschluss- und keine Ausschlusskriterien erfüllen, werden randomisiert. Alle Probanden sind mindestens 12 Jahre alt. Sie werden im Verhältnis 1:1 randomisiert entweder einer intrakoronaren Infusion von CAP-1002 in drei Koronararterien, die die drei großen Herzterritorien der linken Herzkammer (anterior, lateral, inferior/posterior) versorgen, oder der üblichen Versorgung zugeteilt. Im aktiven Behandlungsarm werden alle drei großen Herzgebiete während eines einzigen Eingriffs offen behandelt (infundiert).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ungefähr 24 und nicht mehr als 30 Probanden werden randomisiert in die Studie in zwei aufeinanderfolgende Einschreibungsgruppen aufgenommen. Sicherheitsdaten aus Gruppe 1 werden vor Beginn der Registrierung für Gruppe 2 einer Überprüfung durch das Data Safety Monitoring Board (DSMB) unterzogen.

Die ersten 6-8 randomisierten Probanden bilden Gruppe 1 und umfassen mindestens 3 Probanden, die eine intrakoronare Infusion mit CAP-1002 abschließen. Das DSMB führt bis 72 Stunden nach Tag 0 eine Überprüfung der vorläufigen Sicherheitsdaten für mindestens 3 infundierte Probanden und für mindestens 6 Probanden insgesamt durch.

Die Aufnahme von Gruppe 2 beginnt gemäß den DSMB-Empfehlungen nach Überprüfung der 72-Stunden-Sicherheitsdaten von Gruppe 1. Gruppe 2 wird ungefähr 18 Probanden umfassen. Das Screening und die Randomisierung werden fortgesetzt, bis insgesamt 12 Probanden mit CAP 1002 infundiert wurden oder 30 Probanden in die Studie randomisiert wurden, je nachdem, was zuerst eintritt.

Alle Probanden, die dem aktiven Behandlungsarm zugeordnet sind, erhalten eine beabsichtigte Gesamtdosis von bis zu 75 Millionen (M) CAP-1002-Zellen, die als 25 M-Zellen in jedes der drei Herzgebiete der linken Herzkammer (anterior, lateral, inferior/posterior) infundiert werden.

Probanden, die für die übliche Behandlung randomisiert wurden, werden weiterhin in der Art und Weise betreut und behandelt, die der Prüfarzt für den Probanden als am besten geeignet erachtet, und erhalten keine Infusion.

Die Randomisierung erfolgt innerhalb von 30 Tagen nach dem ersten Screeningverfahren. Nach Abschluss der Screening-Verfahren erhalten geeignete Probanden, die randomisiert dem aktiven Behandlungsarm zugeteilt wurden, CAP-1002, das am Tag 0 per intrakoronarer Infusion verabreicht wird. Tag 0 für geeignete Probanden, die dem Arm mit der üblichen Behandlung randomisiert wurden, findet 7 Tage nach dem Datum der Randomisierung statt. Alle randomisierten Probanden erhalten am Studientag 3 einen Nachsorge-Telefonanruf und Studienbesuche in den Wochen 2 und 6 sowie in den Monaten 3, 6 und 12 nach Tag 0.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche Probanden im Alter von 18 Jahren oder älter müssen in der Lage sein, eine informierte Einwilligung zu erteilen und Protokollverfahren zu verfolgen. Männliche Probanden im Alter von mindestens 12 Jahren, aber jünger als 18 Jahre, müssen in der Lage sein, die Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten zur Studienteilnahme zu erteilen. Nur männliche Probanden werden in diese Studie randomisiert.
  2. Dokumentierte Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie durch genetische Mutationsanalyse.
  3. Kardiomyopathie mit linksventrikulärer Narbe durch LGE in mindestens 4 Segmenten, beurteilt durch kontrastverstärktes MRT und EF > 35 % zum Zeitpunkt des Screenings.
  4. Verwendung einer evidenzbasierten medizinischen Therapie gemäß den Richtlinien der „DMD Care Considerations Working Group“ für das Management von DMD für mindestens drei Monate vor Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (oder Erteilung der Zustimmung) oder dokumentierter Kontraindikation oder Intoleranz oder Patientenpräferenz .
  5. Die Probanden müssen vor dem Screening mindestens sechs Monate lang systemische Glukokortikoide einnehmen.
  6. Die Probanden müssen zum Zeitpunkt des Screenings mindestens 12 Jahre alt sein
  7. Die Probanden müssen nach Einschätzung des interventionellen Kardiologen des Standorts geeignete Kandidaten für eine Herzkatheterisierung und intrakoronare Infusion von CAP-1002 sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Therapie mit intravenösen inotropen oder vasoaktiven Medikamenten zum Zeitpunkt des Screenings.
  2. Unfähigkeit, sich einer Herzkatheterisierung und/oder MRT ohne Vollnarkose zu unterziehen.
  3. Immunologische Inkompatibilität mit allen verfügbaren Master Cell Banks (MCBs) durch Single-Antigen-Bead (SAB) Serum-Antikörper-Profiling.
  4. Geplante oder wahrscheinliche größere Operation in den nächsten 12 Monaten nach geplanter Randomisierung.
  5. Linksventrikuläre Unterstützungsgeräte (LVAD) oder diejenigen Probanden, die aktiv dabei sind, ein LVAD zu erwerben.
  6. Kontraindikation für Herz-MRT.
  7. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Kontrastmittel.
  8. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 60 ml/min, berechnet nach der CKD-EPI-Cystatin-C-Gleichung (Inker, Schmid et al. 2012).
  9. Aktive Infektion, die nicht auf die Behandlung anspricht.
  10. Aktive systemische allergische Reaktion(en), Bindegewebserkrankung oder Autoimmunerkrankung(en).
  11. Anamnese eines Herztumors oder Herztumors, der beim MRT-Screening nachgewiesen wurde.
  12. Geschichte der früheren Stammzelltherapie.
  13. Vorgeschichte der Verwendung von Medikamenten, die in Anhang 3 aufgeführt sind, innerhalb von 3 Monaten vor Unterzeichnung der ICF / Zustimmung bis zum Abschluss der Studieninfusion.
  14. Bekannte mittelschwere bis schwere Aortenstenose/-insuffizienz oder schwere Mitralstenose/Regurgitation.
  15. Aktueller aktiver Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
  16. Bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV).
  17. Bekannte Vorgeschichte einer chronischen Virushepatitis.
  18. Abnorme Leberfunktion (ALT/AST > 10-facher oberer Referenzbereich) und/oder abnorme Hämatologie (Hämatokrit < 25 %, WBC < 3000 μl, Thrombozyten < 100.000 μl) Studien ohne reversible, identifizierbare Ursache.
  19. Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Rinderprodukten.
  20. Bekannte Überempfindlichkeit gegen Dimethylsulfoxid (DMSO).
  21. Unkontrollierter Diabetes (HbA1c >9,0).
  22. Unfähigkeit, protokollbezogene Verfahren einzuhalten, einschließlich erforderlicher Studienbesuche.
  23. Jede Bedingung oder jeder andere Grund, der nach Meinung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors dazu führen würde, dass der Proband für die Studie ungeeignet wäre.

  24. Sie erhalten derzeit eine Prüfbehandlung im Rahmen einer anderen klinischen Studie oder eines erweiterten Zugangsprotokolls, einschließlich einer der folgenden:

    • Erhielt eine Untersuchungsintervention innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung
    • Behandlung und/oder eine unvollständige Nachsorge der Behandlung mit einer zellbasierten Prüftherapie innerhalb von 6 Monaten vor der Randomisierung
    • Aktive Teilnahme an anderen Forschungstherapien zur kardiovaskulären Reparatur/Regeneration

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Allogene aus der Kardiosphäre abgeleitete Zellen (CAP-1002)
CAP-1002 ist ein Prüfprodukt, das aus allogenen, aus der Kardiosphäre stammenden Zellen (CDCs) besteht. Alle Probanden, die dem aktiven Behandlungsarm zugeordnet sind, erhalten eine vorgesehene Gesamtdosis von 75 Millionen (M) CAP-1002-Zellen, die als 25M-Zellen in jedes der drei Herzgebiete des linken Ventrikels (anterior, lateral, inferior/posterior) infundiert werden. Wenn der infundierende Prüfer davon ausgeht, dass eine der drei Koronararterien weniger als 30 % des linksventrikulären Myokards versorgt, kann der infundierende Prüfer entscheiden, nur 12,5 Mio. Zellen in diese Koronararterie oder diese Koronararterien zu infundieren. Daher kann die volle verabreichte CAP-1002-Dosis zwischen 50 M-Zellen und 75 M-Zellen liegen, vorausgesetzt, alle drei Arterien sind infundiert.
Arzneimittel: Allogene aus der Kardiosphäre stammende Zellen (CAP-1002)
Intrakoronare Verabreichung von allogenen, aus der Kardiosphäre stammenden Zellen (CAP-1002)
Andere Namen:
  • CAP-1002
Kein Eingriff: Übliche Pflege
Probanden, die nach dem Zufallsprinzip der üblichen Pflege zugewiesen werden, werden weiterhin auf die Art und Weise betreut und behandelt, die der Prüfer fortlaufend für die betreffende Person für am geeignetsten hält, und erhalten keine Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die eines der beurteilten Ereignisse erlebt haben
Zeitfenster: Innerhalb von 72 Stunden nach der Infusion
Zu den gemeldeten beurteilten Ereignissen gehörten: Neue Thrombolyse im Myokardinfarkt (TIMI) Flow 0–2 oder TIMI Myocardial Perfusion Grade (TMPG) 0–2, die unmittelbar nach der Infusion festgestellt wurde und länger als (>) 3 Minuten anhielt, trotz intrakoronarer Vasodilatator-Gabe; plötzlicher unerwarteter Tod innerhalb von 72 Stunden nach der intrakoronaren Infusion; und schwerwiegendes unerwünschtes kardiales Ereignis (MACE) innerhalb von 72 Stunden nach der intrakoronaren Infusion, einschließlich Tod, nicht tödlichem Myokardinfarkt und Krankenhausaufenthalt wegen kardiovaskulärem Ereignis (einschließlich Krankenhausaufenthalten wegen Herzinsuffizienz).
Innerhalb von 72 Stunden nach der Infusion
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zum 12. Monat nach der Infusion
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen musste. TEAEs wurden als Nebenwirkungen definiert, die zwischen der ersten Dosis des Prüfpräparats (IMP) und dem Ende der Studie auftraten oder deren Schweregrad sich verschlimmerte. Ein SUE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie/einen Geburtsfehler darstellte oder medizinisch ein medizinischer Nachteil war wichtiges Ereignis.
Bis zum 12. Monat nach der Infusion
Änderung der klinischen Laborparameter (Chlorid, Kalium und Natrium) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die untersuchten klinisch-chemischen Parameter waren Chlorid, Kalium und Natrium.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung des klinischen Laborparameters gegenüber dem Ausgangswert – Albumin im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Der beurteilte klinisch-chemische Parameter war Albumin.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung des klinischen Laborparameters – Glukose im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Der beurteilte klinisch-chemische Parameter war Glukose.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung der hämatologischen Parameter (Blutplättchen, weiße Blutkörperchen, Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten und Neutrophile) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die untersuchten hämatologischen Parameter waren: Blutplättchen, weiße Blutkörperchen, Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten und Neutrophile.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung des hämatologischen Parameters gegenüber dem Ausgangswert – Hämoglobin im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Der beurteilte hämatologische Parameter war Hämoglobin.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung des hämatologischen Parameters – rote Blutkörperchen – im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Der beurteilte hämatologische Parameter waren rote Blutkörperchen.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert – Blutdruck im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Als Vitalzeichen wurden der systolische und der diastolische Blutdruck beurteilt.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert – Herzfrequenz im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Als Vitalparameter wurden die Herzfrequenz beurteilt.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert – Atemfrequenz im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Als Vitalzeichen wurden die Atemfrequenz beurteilt.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung der Vitalfunktionen gegenüber dem Ausgangswert – Temperatur im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Als Vitalzeichen wurden die Temperatur beurteilt.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei kardiologischen Untersuchungen im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die erfassten kardiologischen Untersuchungsparameter waren: Jugularvenendehnung, Ödeme, Herzgeräusche, Herzgeräusche, Atemgeräusche.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung der Parameter des Elektrokardiogramms (EKG) (QRS-Dauer, PR, QT, QTc und QT-Intervall) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die bewerteten EKG-Parameter waren: PR-Intervall, QRS-Dauer, QT-Intervall, QTc-Intervall und QT-Intervall.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung des Elektrokardiogrammparameters gegenüber dem Ausgangswert – ventrikuläre Frequenz im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Der bewertete EKG-Parameter war die ventrikuläre Frequenz; Dies hängt vom Grad der atrioventrikulären Überleitung ab.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Cardiac Structural Composite bewertet als: Absolute und relative Änderung der Parameter, gemessen durch kardiale MRT
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion von CAP-1002 oder Randomisierung in den Arm mit der üblichen Behandlung
12 Monate nach Infusion von CAP-1002 oder Randomisierung in den Arm mit der üblichen Behandlung
Funktionelles Komposit bewertet als: Serielle Änderung der Mobilitätsmessungen und Leistungsskala der oberen Extremitäten (PUL), Spirometrie und 6-Minuten-Gehtest (6MWT), wenn dies vom Prüfarzt als angemessen erachtet wird.
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion von CAP-1002 oder Randomisierung in den Arm mit der üblichen Behandlung
12 Monate nach Infusion von CAP-1002 oder Randomisierung in den Arm mit der üblichen Behandlung
Zusammengesetzte Lebensqualität bewertet als: Änderung des PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory), einschließlich des Herzmoduls, und des PODCI-Fragebogens für Jugendliche.
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion von CAP-1002 oder Randomisierung in den Arm mit der üblichen Behandlung
12 Monate nach Infusion von CAP-1002 oder Randomisierung in den Arm mit der üblichen Behandlung
Zusammengesetzte Biomarker bewertet als: Osteopontin, ST2, IL-10, Galectin-3 und explorative Biomarker (falls eingewilligt/Zustimmung erteilt).
Zeitfenster: 12 Monate nach Infusion von CAP-1002 oder Randomisierung in den Arm mit der üblichen Behandlung
12 Monate nach Infusion von CAP-1002 oder Randomisierung in den Arm mit der üblichen Behandlung

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und Monat 12
LVEF ist der Anteil des in der Systole ausgeworfenen Kammervolumens (Schlagvolumen) im Verhältnis zum Blutvolumen im Ventrikel am Ende der Diastole (enddiastolisches Volumen). Die als prozentuale Ejektionsfraktion ausgedrückte LVEF wurde mittels Magnetresonanztomographie ermittelt. Die absolute Änderung wurde wie folgt berechnet: Post-Baseline-Wert – Baseline-Wert.
Baseline, Monat 6 und Monat 12
Prozentuale Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und Monat 12
LVEF ist der Anteil des in der Systole ausgeworfenen Kammervolumens (Schlagvolumen) im Verhältnis zum Blutvolumen im Ventrikel am Ende der Diastole (enddiastolisches Volumen). Die prozentuale Veränderung der LVEF wurde mittels Magnetresonanztomographie beurteilt. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Prozentuale Änderung = (Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert)/Ausgangswert *100 %.
Baseline, Monat 6 und Monat 12
Absolute Änderung des linksventrikulären enddiastolischen Volumens (LVEDV) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und Monat 12
LVEDV ist die Blutmenge im linken Ventrikel des Herzens, kurz bevor sich das Herz zusammenzieht. LVEDV wurde durch Magnetresonanztomographie beurteilt. Die absolute Änderung wurde wie folgt berechnet: Post-Baseline-Wert – Baseline-Wert.
Baseline, Monat 6 und Monat 12
Prozentuale Änderung des linksventrikulären enddiastolischen Volumens (LVEDV) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und Monat 12
LVEDV ist die Blutmenge im linken Ventrikel des Herzens, kurz bevor sich das Herz zusammenzieht. Die prozentuale Veränderung des LVEDV wurde durch Magnetresonanztomographie ermittelt. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Prozentuale Änderung = (Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert)/Ausgangswert *100 %.
Baseline, Monat 6 und Monat 12
Absolute Änderung des linksventrikulären endsystolischen Volumens (LVESV) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und Monat 12
LVESV ist die Blutmenge, die am Ende der Systole im Ventrikel verbleibt, nachdem sich das Herz kontrahiert hat. LVESV wurde durch Magnetresonanztomographie beurteilt. Die absolute Änderung wurde wie folgt berechnet: Post-Baseline-Wert – Baseline-Wert.
Baseline, Monat 6 und Monat 12
Prozentuale Änderung des linksventrikulären endsystolischen Volumens (LVESV) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und Monat 12
LVESV ist die Blutmenge, die am Ende der Systole im Ventrikel verbleibt, nachdem sich das Herz kontrahiert hat. Die prozentuale Veränderung des LVESV wurde mittels Magnetresonanztomographie beurteilt. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Prozentuale Änderung = (Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert)/Ausgangswert *100 %.
Baseline, Monat 6 und Monat 12
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der LV-Late-Gadolinium-Enhancement (LGE)-Narbengewebemasse im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die späte Gadoliniumanreicherung ist eine Technik, die in der Herz-MRT zur Charakterisierung des Herzgewebes eingesetzt wird, insbesondere zur Beurteilung der Bildung von Myokardnarben und regionaler Myokardfibrose. Die Masse des LV-LGE-Narbengewebes in Gramm wurde mittels Herz-MRT bestimmt. Die absolute Änderung wurde wie folgt berechnet: Post-Baseline-Wert – Baseline-Wert.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der LV-Late-Gadolinium-Enhancement (LGE)-Narbengewebemasse im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die späte Gadoliniumanreicherung ist eine Technik, die in der Herz-MRT zur Charakterisierung des Herzgewebes eingesetzt wird, insbesondere zur Beurteilung der Bildung von Myokardnarben und regionaler Myokardfibrose. Die prozentuale Veränderung der LV-LGE-Narbengewebemasse wurde durch Magnetresonanztomographie ermittelt. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Prozentuale Änderung = (Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert)/Ausgangswert *100.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der späten Gadoliniumanreicherung (LGE) des linken Ventrikels (LV) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Die späte Gadoliniumanreicherung ist eine Technik, die in der Herz-MRT zur Charakterisierung des Herzgewebes eingesetzt wird, insbesondere zur Beurteilung der Bildung von Myokardnarben und regionaler Myokardfibrose. Die Verbesserung der Infarktgröße als Prozentsatz der LV-Masse wurde durch Magnetresonanztomographie beurteilt und in dieser Ergebnismessung angegeben.
Baseline, Monat 6 und 12
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Die späte Gadoliniumanreicherung ist eine Technik, die in der Herz-MRT zur Charakterisierung des Herzgewebes eingesetzt wird, insbesondere zur Beurteilung der Bildung von Myokardnarben und regionaler Myokardfibrose. Die prozentuale Verbesserung der Infarktgröße, definiert durch die Narbe als Prozentsatz der LV-Masse, wurde durch Magnetresonanztomographie ermittelt. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Prozentuale Änderung = (Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert)/Ausgangswert *100 %.
Baseline, Monat 6 und 12
Absolute Änderung der Umfangsdehnung gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die Umfangsdehnung stellt die Längenänderung (Verkürzung der Systole, dargestellt als negativer Dehnungswert) des Myokards entlang der Umfangsachse des LV dar, gesehen in der kurzen Achse. Die Verbesserung der Umfangsbelastung wurde in Prozent ausgedrückt und mittels Herz-MRT beurteilt.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Prozentuale Änderung der Umfangsdehnung im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die Umfangsdehnung stellt die Längenänderung (Verkürzung der Systole, dargestellt als negativer Dehnungswert) des Myokards entlang der Umfangsachse des LV dar, gesehen in der kurzen Achse; und wurde mittels Herz-MRT beurteilt. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Prozentuale Änderung = (Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert)/Ausgangswert *100 %.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung der Funktion der Region, die die CAP-1002-Therapie erhält, im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die untersuchten Regionen des Herzens waren: Anterior, Lateral, Inferior und Septal. Die Wiederherstellung der Gewebemasse in der Funktion der behandelten Region, ausgedrückt als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, wurde durch Magnetresonanztomographie beurteilt. Die Änderung wurde wie folgt berechnet: Post-Baseline-Wert – Baseline-Wert.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Prozentuale Änderung der Funktion der Region, die die CAP-1002-Therapie erhält, im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Die untersuchten Regionen des Herzens waren: Anterior, Lateral, Inferior und Septal. Die Wiederherstellung der Gewebemasse in Abhängigkeit von der behandelten Region, ausgedrückt als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, wurde mittels Magnetresonanztomographie beurteilt. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Prozentuale Änderung = (Wert nach dem Ausgangswert – Ausgangswert)/Ausgangswert *100 %.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Änderung der Gesamtleistung der oberen Extremität (PUL) (ohne Schulter) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Die PUL-Skala besteht aus einem Eingangselement zur Definition der anfänglichen Funktionsebene und 21 Elementen, die in die Dimensionen Schulterebene (4 Elemente), mittlere Ebene (9 Elemente) und distale Ebene (8 Elemente) unterteilt sind. Jede Dimension wurde separat bewertet, wobei die maximale Punktzahl 16 für die Schulterebene, 34 für die mittlere Ebene und 24 für die distale Ebene betrug. Der Gesamtscore errechnet sich aus der Summe aller Scores der drei Subskalen (ohne Schulterdimension) und liegt zwischen 0 und 58. Höhere Werte deuteten auf eine Verbesserung hin, niedrigere Werte deuteten auf einen Schweregrad hin. In diesem Ergebnismaß wird über die Veränderung des PUL-Gesamtscores (ohne Schulter) im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung der Gesamtleistung der oberen Extremität (PUL) (einschließlich Schulter) im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Die PUL-Skala besteht aus einem Eingangselement zur Definition der anfänglichen Funktionsebene und 21 Elementen, die in die Dimensionen Schulterebene (4 Elemente), mittlere Ebene (9 Elemente) und distale Ebene (8 Elemente) unterteilt sind. Jede Dimension wurde separat bewertet, wobei die maximale Punktzahl 16 für die Schulterebene, 34 für die mittlere Ebene und 24 für die distale Ebene betrug. Der Gesamtscore errechnet sich aus der Summe aller Scores der drei Subskalen (einschließlich der Schulterdimension) und liegt zwischen 0 und 74. Höhere Werte im Zeitverlauf weisen auf eine Verbesserung hin, niedrigere Werte auf einen Schweregrad. In diesem Ergebnismaß wird über die Veränderung des PUL-Gesamtscores (einschließlich Schulter) im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung des maximalen exspiratorischen Flusses (PEF) im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Der PEF ist die maximale Ausatmungsgeschwindigkeit eines Teilnehmers, gemessen mit einem Peak-Flow-Meter.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten maximalen exspiratorischen Flusses im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Der prozentuale vorhergesagte PEF ist ein Maß für den maximalen oder Spitzenfluss, der während einer Ausatmung mit maximaler Anstrengung erzeugt wird, und ist daher das am stärksten von der Anstrengung abhängige Maß für die Lungenfunktion.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
FEV1 war das mit einem Spirometer gemessene Luftvolumen, das in der ersten Sekunde einer forcierten Exspiration ausgeatmet wurde.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
FEV1 war das mit einem Spirometer gemessene Luftvolumen, das in der ersten Sekunde einer forcierten Exspiration ausgeatmet wurde.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten erzwungenen Vitalkapazität im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
FVC war die mit einem Spirometer gemessene Gesamtluftmenge, die während des Lungenfunktionstests aus der Lunge ausgeatmet wurde.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) im 6. und 12. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
FVC war die mit einem Spirometer gemessene Gesamtluftmenge, die während des Lungenfunktionstests aus der Lunge ausgeatmet wurde.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung des forcierten exspiratorischen Flusses gegenüber dem Ausgangswert bei 25–75 % der FVC (FEF25–75 %) im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Der forcierte exspiratorische Fluss (FEF) ist die Luftmenge, die in der ersten Sekunde einer forcierten Ausatmung aus der Lunge ausgeatmet werden kann. FEF25-75 % ist definiert als der mittlere forcierte exspiratorische Fluss zwischen 25 % und 75 % des FVC (Gesamtluftmenge, die während des Lungenfunktionstests aus der Lunge ausgeatmet wurde).
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung des prognostizierten forcierten exspiratorischen Flusses in Prozent gegenüber dem Ausgangswert bei 25–75 % der FVC im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
FEF ist die Luftmenge, die in der ersten Sekunde einer forcierten Ausatmung kräftig aus der Lunge ausgeatmet werden kann. FEF25-75 % ist definiert als der mittlere forcierte exspiratorische Fluss zwischen 25 % und 75 % des FVC (Gesamtluftmenge, die während des Lungenfunktionstests aus der Lunge ausgeatmet wurde).
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung der forcierten Exspirationszeit (FET) gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
FET ist definiert als die Zeit, die eine Person benötigt, um nach maximaler Inspiration kräftig auszuatmen. Der FET wird gemessen, indem man den Probanden bittet, tief einzuatmen und so schnell wie möglich auszuatmen.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Sechs-Minuten-Gehtest im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Der Sechs-Minuten-Gehtest misst die Distanz, die ein Teilnehmer insgesamt sechs Minuten lang auf einer harten, ebenen Oberfläche zurücklegen kann. Ziel ist es, dass der Teilnehmer in sechs Minuten so weit wie möglich läuft. Dem Teilnehmer ist es gestattet, sein Tempo selbst zu bestimmen und sich nach Bedarf auszuruhen, während er auf einem markierten Gehweg hin und her geht. Für jeden Teilnehmer wurde die zurückgelegte Gesamtstrecke in Metern aufgezeichnet. Längere Entfernungen weisen auf bessere Ergebnisse hin.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung des pädiatrischen Lebensqualitätsinventars (PedsQL) im Gesamtzusammenfassungsscore gegenüber dem Ausgangswert – Antworten der Teilnehmer im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Das Modul PedsQL-Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) besteht aus 18 Elementen und umfasst vier Bereiche: Tägliche Aktivitäten, Behandlungsbarrieren, Sorgen, Kommunikation. Die Items werden umgekehrt bewertet und linear auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert. Der Gesamtbereich für den gesamten PedsQL-Score (18 Punkte; Mittelwert aller Punkte) lag zwischen 0 (Verbesserung) und 100 (Schweregrad). Sinkende Werte im Laufe der Zeit deuten auf eine Verbesserung hin. In dieser Ergebnismessung wurde eine Änderung des PedsQL-Gesamtzusammenfassungsscores gegenüber dem Ausgangswert – Teilnehmerantworten im 6. und 12. Monat – angegeben.
Baseline, Monat 6 und 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtergebnis des pädiatrischen Lebensqualitätsinventars – Antworten der Eltern im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Das Modul PedsQL-Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) besteht aus 18 Elementen und umfasst vier Bereiche: Tägliche Aktivitäten, Behandlungsbarrieren, Sorgen, Kommunikation. Die Items werden umgekehrt bewertet und linear auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert. Der Gesamtbereich für den gesamten PedsQL-Score (18 Punkte; Mittelwert aller Punkte) lag zwischen 0 (Verbesserung) und 100 (Schweregrad). Sinkende Werte im Laufe der Zeit deuten auf eine Verbesserung hin. In dieser Ergebnismessung wurde eine Änderung des PedsQL-Gesamtzusammenfassungsscores gegenüber dem Ausgangswert – Antworten der Eltern im 6. und 12. Monat – angegeben.
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung des PODCI-Scores (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument) gegenüber dem Ausgangswert – Antworten der Eltern im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Der PODCI besteht aus 83 Items und 5 Kernskalen: Obere Extremität und körperliche Funktion, Transfer/Grundmobilität, Sport/körperliche Funktion, Schmerz/Komfort und Glück; eine globale Funktionsskala. Die Global Functioning Scale ist der Mittelwert der Durchschnittswerte von 4 der 5 Kernskalen (alle außer der Kernskala Glück). Die Global Functioning Scale und jede der Kernskalen wurden so standardisiert, dass ein Wert von „0“ ein schlechtes Ergebnis/schlechtere Gesundheit darstellt, während „100“ das bestmögliche Ergebnis/beste Gesundheit darstellt (d. h. der vollständige Bereich jeder Bewertung beträgt 0). bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit bedeuten).
Baseline, Monat 6 und 12
Änderung des PODCI-Scores (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument) gegenüber dem Ausgangswert – Antworten der Teilnehmer im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Baseline, Monat 6 und 12
Der PODCI besteht aus 83 Items und 5 Kernskalen: Obere Extremität und körperliche Funktion, Transfer/Grundmobilität, Sport/körperliche Funktion, Schmerz/Komfort und Glück; eine globale Funktionsskala. Die Global Functioning Scale ist der Mittelwert der Durchschnittswerte von 4 der 5 Kernskalen (alle außer der Kernskala Glück). Die Global Functioning Scale und jede der Kernskalen wurden so standardisiert, dass ein Wert von „0“ ein schlechtes Ergebnis/schlechtere Gesundheit darstellt, während „100“ das bestmögliche Ergebnis/beste Gesundheit darstellt (d. h. der vollständige Bereich jeder Bewertung beträgt 0). bis 100, wobei höhere Werte eine bessere Funktionsfähigkeit bedeuten).
Baseline, Monat 6 und 12
Veränderung der Biomarker für Duchenne-Muskeldystrophie gegenüber dem Ausgangswert im 6. und 12. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12
Osteopontin, Herzstress-Biomarker (ST2) und Galectin-3 waren DMD-Biomarker, die anhand von Serumproben beurteilt wurden.
Ausgangswert, Monat 6 und Monat 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Capricor Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Mark Awadalla, Capricor Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. September 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juni 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Juni 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

30. Juni 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAP-1002-DMD-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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