НАДЕЖДА-Дюшенна (Остановка прогрессирования кардиомиопатии у Дюшенна) (HOPE)
6 января 2025 г. обновлено: Capricor Inc.
Рандомизированное открытое исследование безопасности и эффективности многососудистого интракоронарного введения аллогенных клеток, полученных из кардиосферы, у пациентов с кардиомиопатией, вторичной по отношению к мышечной дистрофии Дюшенна
Субъекты мужского пола с кардиомиопатией, вторичной по отношению к мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), отвечающие всем критериям включения и без критериев исключения, будут рандомизированы.
Всем испытуемым должно быть не менее 12 лет.
Они будут рандомизированы в соотношении 1:1 либо для интракоронарной инфузии CAP-1002 в три коронарные артерии, снабжающие три основные сердечные области левого желудочка сердца (передняя, боковая, нижняя/задняя), либо для обычного лечения.
В группе активного лечения все три основные области сердца будут подвергаться лечению (инфузии) во время одной процедуры открытым способом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Приблизительно 24, но не более 30 субъектов будут рандомизированы для участия в исследовании в двух последовательных группах регистрации. Данные о безопасности из группы 1 будут проверены Советом по мониторингу безопасности данных (DSMB) до начала регистрации в Группе 2.
Первые 6-8 рандомизированных субъектов составят группу 1 и будут включать как минимум 3 субъекта, завершивших интракоронарную инфузию CAP-1002. DSMB проведет обзор промежуточных данных о безопасности в течение 72 часов после дня 0 по крайней мере для 3 субъектов, получающих инфузию, и по крайней мере для 6 субъектов в целом.
Зачисление в группу 2 начнется в соответствии с рекомендациями DSMB после рассмотрения 72-часовых данных о безопасности из группы 1. Группа 2 будет включать примерно 18 субъектов. Скрининг и рандомизация будут продолжаться до тех пор, пока в общей сложности 12 субъектам не будут введены CAP 1002 или 30 субъектов не будут рандомизированы для участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше.
Все субъекты, включенные в группу активного лечения, получат предполагаемую общую дозу до 75 миллионов (M) клеток CAP-1002, введенных в виде 25M клеток в каждую из трех областей сердца левого желудочка (переднюю, боковую, нижнюю/заднюю).
Субъекты, рандомизированные для получения обычного ухода, будут продолжать получать уход и лечение любым способом, который исследователь сочтет наиболее подходящим для субъекта на постоянной основе, и не будут получать инфузии.
Рандомизация будет проводиться в течение 30 дней после первой процедуры скрининга. После завершения процедур скрининга подходящие субъекты, рандомизированные в группу активного лечения, получат CAP-1002, вводимый посредством внутрикоронарной инфузии в День 0. День 0 для подходящих субъектов, рандомизированных в группу обычного лечения, наступит через 7 дней после даты рандомизации. Все рандомизированные субъекты будут иметь последующий телефонный звонок на 3-й день исследования и учебные визиты на 2-й и 6-й неделе, а также через 3, 6 и 12 месяцев после дня 0.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского пола в возрасте 18 лет и старше должны быть в состоянии дать информированное согласие и следовать протокольным процедурам. Субъекты мужского пола в возрасте не менее 12 лет, но моложе 18 лет должны быть в состоянии дать согласие на участие родителей или опекунов, дающих разрешение на участие в исследовании. В это исследование будут рандомизированы только субъекты мужского пола.
- Документально подтвержденный диагноз мышечной дистрофии Дюшенна с помощью анализа генетических мутаций.
- Кардиомиопатия с рубцом левого желудочка по данным LGE не менее чем в 4 сегментах по данным МРТ с контрастным усилением и ФВ >35% на момент скрининга.
- Использование медикаментозной терапии, основанной на доказательствах, в соответствии с рекомендациями «Рабочей группы по рассмотрению вопросов ухода при МДД» для лечения МДД в течение как минимум трех месяцев до подписания формы согласия (или предоставления согласия) или документально подтвержденных противопоказаний, непереносимости или предпочтений пациента. .
- Субъекты должны принимать системные глюкокортикоиды в течение как минимум шести месяцев до скрининга.
- Субъекты должны быть старше 12 лет на момент скрининга.
- Субъекты должны быть подходящими кандидатами на катетеризацию сердца и интракоронарную инфузию CAP-1002, по мнению интервенционного кардиолога центра.
Критерий исключения:
- Терапия внутривенными инотропными или вазоактивными препаратами во время скрининга.
- Невозможность катетеризации сердца и/или МРТ без общей анестезии.
- Иммунологическая несовместимость со всеми доступными базовыми банками клеток (MCB) по профилю сывороточных антител с одним антигенным шариком (SAB).
- Запланированная или вероятная серьезная операция в ближайшие 12 месяцев после запланированной рандомизации.
- Вспомогательные устройства для левого желудочка (LVAD) или те субъекты, которые активно находятся в процессе приобретения LVAD.
- Противопоказания к МРТ сердца.
- Известная гиперчувствительность к контрастным веществам.
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации (СКФ) <60 мл/мин, рассчитанная по уравнению цистатина С CKD-EPI (Inker, Schmid et al., 2012).
- Активная инфекция, не поддающаяся лечению.
- Активная системная аллергическая реакция (реакции), заболевание соединительной ткани или аутоиммунное заболевание (расстройства).
- История опухоли сердца или опухоли сердца, продемонстрированной при скрининговой МРТ.
- История предыдущей терапии стволовыми клетками.
- История применения лекарственных средств, перечисленных в Приложении 3, в течение 3 месяцев до подписания МКФ/Согласия путем завершения инфузии исследования.
- Известный умеренный или тяжелый аортальный стеноз/недостаточность или тяжелый митральный стеноз/регургитация.
- Текущее активное злоупотребление алкоголем или наркотиками.
- Известная история инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
- Известный анамнез хронического вирусного гепатита.
- Нарушение функции печени (АЛТ/АСТ более чем в 10 раз превышает верхний референтный диапазон) и/или аномальные гематологические показатели (гематокрит <25%, лейкоциты <3000 мкл, тромбоциты <100 000 мкл) без обратимой идентифицируемой причины.
- Известная гиперчувствительность к продуктам крупного рогатого скота.
- Известная гиперчувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО).
- Неконтролируемый диабет (HbA1c>9,0).
- Неспособность соблюдать процедуры, связанные с протоколом, включая обязательные учебные визиты.
- Любое состояние или другая причина, которые, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, могут сделать субъекта непригодным для исследования.
В настоящее время проходит экспериментальное лечение в рамках другого клинического исследования или протокола расширенного доступа, включая любое из следующего:
- Получил исследовательское вмешательство в течение 30 дней до рандомизации
- Лечение и/или неполное последующее наблюдение за лечением любой исследуемой клеточной терапией в течение 6 месяцев до рандомизации
- Активное участие в других исследованиях терапии для восстановления/регенерации сердечно-сосудистой системы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аллогенные клетки, полученные из кардиосферы (CAP-1002)
CAP-1002 — это исследовательский продукт, состоящий из аллогенных клеток кардиосферного происхождения (CDC).
Все субъекты, назначенные в группу активного лечения, получат предполагаемую общую дозу 75 миллионов (М) клеток CAP-1002, введенную в виде 25 М клеток в каждую из трех сердечных областей левого желудочка (переднюю, боковую, нижнюю/заднюю).
Если исследователь, проводящий инфузию, считает, что какая-либо из трех коронарных артерий снабжает менее 30% миокарда левого желудочка, исследователь, проводящий инфузию, может решить ввести только 12,5 млн клеток в эту коронарную артерию или артерии.
Таким образом, полная доза доставленного CAP-1002 может варьироваться от 50 до 75 млн клеток при условии, что все три артерии инфузированы.
|
Интракоронарная доставка аллогенных клеток, полученных из кардиосферы (CAP-1002)
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: Обычный уход
Субъекты, рандомизированные для получения обычного ухода, будут продолжать получать уход и лечение тем способом, который исследователь сочтет наиболее подходящим для субъекта, на постоянной основе, и не будут получать никаких инфузий.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников, переживших любое из вынесенных решений событий
Временное ограничение: В течение 72 часов после инфузии
|
Установленные зарегистрированные события включали: новый тромболизис при инфаркте миокарда (TIMI) с потоком 0-2 или степень перфузии миокарда по TIMI (TMPG) 0-2, отмеченный сразу после инфузии и сохраняющийся более (>) 3 минут, несмотря на интракоронарное введение вазодилататоров; внезапная неожиданная смерть в течение 72 часов после внутрикоронарной инфузии; и Серьезное неблагоприятное сердечное событие (MACE) в течение 72 часов после интракоронарной инфузии, включая смерть, нефатальный инфаркт миокарда и госпитализацию по поводу сердечно-сосудистых событий (включая госпитализацию по поводу сердечной недостаточности).
|
В течение 72 часов после инфузии
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: До 12 месяцев после инфузии
|
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили фармацевтический продукт, которое не обязательно должно было иметь причинно-следственную связь с лечением.
TEAE определялись как НЯ, которые возникали или ухудшались по степени тяжести в период между приемом первой дозы исследуемого лекарственного препарата (ИМП) и до конца исследования.
SAE представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: приводило к смерти, было опасным для жизни, требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводило к стойкой или значительной инвалидности/недееспособности, было врожденной аномалией/врожденным дефектом, было медицинским важное событие.
|
До 12 месяцев после инфузии
|
|
Изменение клинических лабораторных показателей (хлорид, калий и натрий) по сравнению с исходным уровнем на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемыми клиническими химическими параметрами были хлорид, калий и натрий.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение клинических лабораторных показателей по сравнению с исходным уровнем — альбумин на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемым параметром клинической химии был альбумин.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение клинических лабораторных показателей по сравнению с исходным уровнем — уровень глюкозы на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемым клиническим химическим параметром была глюкоза.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение гематологических показателей (тромбоцитов, лейкоцитов, базофилов, эозинофилов, лимфоцитов, моноцитов и нейтрофилов) по сравнению с исходным уровнем на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемыми гематологическими параметрами были: тромбоциты, лейкоциты, базофилы, эозинофилы, лимфоциты, моноциты и нейтрофилы.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение гематологического показателя по сравнению с исходным уровнем - гемоглобин на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемым гематологическим параметром был гемоглобин.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение гематологических показателей по сравнению с исходным уровнем: количество эритроцитов на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемым гематологическим параметром были эритроциты.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем: артериальное давление на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемыми жизненно важными показателями были систолическое и диастолическое артериальное давление.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем: частота сердечных сокращений на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемыми жизненно важными показателями были частота сердечных сокращений.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем: частота дыхания на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемыми жизненно важными показателями были частота дыхания.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение показателей жизнедеятельности по сравнению с исходным уровнем: температура на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемыми жизненно важными показателями были температура.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями по сравнению с исходным уровнем при физикальном обследовании сердца на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемыми параметрами физического обследования сердца были: растяжение яремной вены, отеки, тоны сердца, шумы, шумы дыхания.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение параметров электрокардиограммы (ЭКГ) по сравнению с исходным уровнем (длительность QRS, PR, QT, QTc и интервал QT) на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемыми параметрами ЭКГ были: интервал PR, продолжительность QRS, интервал QT, интервал QTc и интервал QT.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение параметров электрокардиограммы по сравнению с исходным уровнем — частота желудочковых сокращений на 6-м и 12-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемым параметром ЭКГ была частота желудочков; что зависит от степени атриовентрикулярной проводимости.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Сердечный структурный композит, оцениваемый как: Абсолютное и относительное изменение параметров, измеренных с помощью МРТ сердца.
Временное ограничение: Через 12 месяцев после введения CAP-1002 или рандомизации в группу обычного лечения
|
Через 12 месяцев после введения CAP-1002 или рандомизации в группу обычного лечения
|
|
Функциональная совокупность, оцениваемая как: Серийные изменения в измерениях подвижности и шкала производительности верхних конечностей (PUL), спирометрия и тест 6-минутной ходьбы (6MWT), когда исследователь сочтет это целесообразным.
Временное ограничение: Через 12 месяцев после введения CAP-1002 или рандомизации в группу обычного лечения
|
Через 12 месяцев после введения CAP-1002 или рандомизации в группу обычного лечения
|
|
Композит качества жизни, оцениваемый как: изменение в PedsQL (педиатрический опросник качества жизни), включая кардиологический модуль, и опросник для подростков PODCI.
Временное ограничение: Через 12 месяцев после введения CAP-1002 или рандомизации в группу обычного лечения
|
Через 12 месяцев после введения CAP-1002 или рандомизации в группу обычного лечения
|
|
Совокупность биомаркеров, оцененная как: остеопонтин, ST2, IL-10, галектин-3 и исследовательские биомаркеры (при согласии/предоставлении согласия).
Временное ограничение: Через 12 месяцев после введения CAP-1002 или рандомизации в группу обычного лечения
|
Через 12 месяцев после введения CAP-1002 или рандомизации в группу обычного лечения
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
ФВ ЛЖ представляет собой долю объема камеры, выброшенную за систолу (ударный объем), по отношению к объему крови в желудочке в конце диастолы (конечно-диастолический объем).
ФВЛЖ, выраженную как процент фракции выброса, оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии.
Абсолютное изменение рассчитывали как: значение после исходного уровня – базовое значение.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Процентное изменение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
ФВ ЛЖ представляет собой долю объема камеры, выброшенную за систолу (ударный объем), по отношению к объему крови в желудочке в конце диастолы (конечно-диастолический объем).
Процентное изменение ФВ ЛЖ оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как: Процентное изменение = (значение после базового уровня - базовое значение)/базовое значение * 100%.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Абсолютное изменение конечного диастолического объема левого желудочка (LVEDV) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
LVEDV — это количество крови в левом желудочке сердца непосредственно перед сокращением сердца.
LVEDV оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии.
Абсолютное изменение рассчитывали как: значение после исходного уровня – базовое значение.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Процентное изменение конечного диастолического объема левого желудочка (LVEDV) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
LVEDV — это количество крови в левом желудочке сердца непосредственно перед сокращением сердца.
Процентное изменение LVEDV оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как: Процентное изменение = (значение после базового уровня - базовое значение)/базовое значение * 100%.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Абсолютное изменение конечно-систолического объема левого желудочка (LVESV) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
LVESV — это количество крови, остающееся в желудочке в конце систолы после сокращения сердца.
LVESV оценивался с помощью магнитно-резонансной томографии.
Абсолютное изменение рассчитывали как: значение после исходного уровня – базовое значение.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Процентное изменение конечно-систолического объема левого желудочка (LVESV) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
LVESV — это количество крови, остающееся в желудочке в конце систолы после сокращения сердца.
Процентное изменение LVESV оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как: Процентное изменение = (значение после базового уровня - базовое значение)/базовое значение * 100%.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем массы рубцовой ткани позднего гадолиниевого усиления (LGE) ЛЖ на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Позднее усиление гадолинием — это метод, используемый в МРТ сердца для характеристики сердечной ткани, в частности, оценки образования рубцов на миокарде и регионального фиброза миокарда.
Массу рубцовой ткани LGE LGE в граммах оценивали с помощью МРТ сердца.
Абсолютное изменение рассчитывали как: значение после исходного уровня – базовое значение.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Процентное изменение массы рубцовой ткани позднего гадолиниевого усиления (LGE) ЛЖ по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Позднее усиление гадолинием — это метод, используемый в МРТ сердца для характеристики сердечной ткани, в частности, оценки образования рубцов на миокарде и регионального фиброза миокарда.
Процентное изменение массы рубцовой ткани LGE оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как: Процентное изменение = (значение после базового уровня-базовое значение)/базовое значение *100.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем позднего гадолиниевого усиления (LGE) в левом желудочке (ЛЖ) на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Позднее усиление гадолинием — это метод, используемый в МРТ сердца для характеристики сердечной ткани, в частности, оценки образования рубцов на миокарде и регионального фиброза миокарда.
Увеличение размера инфаркта в процентах от массы ЛЖ оценивалось с помощью магнитно-резонансной томографии и отражалось в этом показателе результатов.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем позднего гадолиниевого усиления ЛЖ (LGE) на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Позднее усиление гадолинием — это метод, используемый в МРТ сердца для характеристики сердечной ткани, в частности, оценки образования рубцов на миокарде и регионального фиброза миокарда.
Процентное улучшение размера инфаркта, определяемое рубцом как процент массы ЛЖ, оценивалось с помощью магнитно-резонансной томографии.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как: Процентное изменение = (значение после базового уровня - базовое значение)/базовое значение * 100%.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Абсолютное изменение окружной деформации по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Окружная деформация представляет собой изменение длины (укорочение в систолу, представленное как отрицательное значение деформации) миокарда вдоль окружной оси ЛЖ, если смотреть по короткой оси.
Улучшение окружной деформации выражали в процентах и оценивали с помощью МРТ сердца.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Процентное изменение окружной деформации по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Окружная деформация представляет собой изменение длины (укорочение во время систолы, представленное как отрицательное значение деформации) миокарда вдоль окружной оси ЛЖ, если смотреть по короткой оси; и оценивалось с помощью МРТ сердца.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как: Процентное изменение = (значение после базового уровня - базовое значение)/базовое значение * 100%.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение функции региона, получающего терапию CAP-1002, по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемые области сердца были: передняя, латеральная, нижняя и перегородочная.
Восстановление массы тканей в функции региона, получающего терапию, выраженное как изменение по сравнению с исходным уровнем, оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии.
Изменение рассчитывалось как: значение после базового уровня – значение базового уровня.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Процентное изменение функции региона, получающего терапию CAP-1002, по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце.
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Оцениваемые области сердца были: передняя, латеральная, нижняя и перегородочная.
Восстановление массы ткани в зависимости от области, получающей терапию, выраженное в процентном изменении по сравнению с исходным уровнем, оценивали с помощью магнитно-резонансной томографии.
Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как: Процентное изменение = (значение после базового уровня - значение базового уровня)/базовое значение * 100%.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
|
Изменение общего показателя работоспособности верхней конечности (PUL) по сравнению с исходным уровнем (исключая плечо) на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Шкала PUL состоит из входного пункта для определения начального функционального уровня и 21 пункта, разделенных на уровни плеча (4 пункта), среднего уровня (9 пунктов) и дистального уровня (8 пунктов).
Каждое измерение оценивалось отдельно с максимальной оценкой 16 баллов для уровня плеча, 34 балла для среднего уровня и 24 балла для дистального уровня.
Общий балл рассчитывается как сумма всех баллов трех субшкал (исключая размер плеча) и варьируется от 0 до 58.
Более высокие баллы указывали на улучшение, а более низкие баллы указывали на тяжесть.
В этом показателе результатов сообщается об изменении общего балла PUL (исключая плечо) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение общего показателя работоспособности верхней конечности (PUL) по сравнению с исходным уровнем (включая плечо) на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Шкала PUL состоит из входного пункта для определения начального функционального уровня и 21 пункта, разделенных на уровни плеча (4 пункта), среднего уровня (9 пунктов) и дистального уровня (8 пунктов).
Каждое измерение оценивалось отдельно с максимальной оценкой 16 баллов для уровня плеча, 34 балла для среднего уровня и 24 балла для дистального уровня.
Общий балл рассчитывается как сумма всех баллов трех субшкал (включая размер плеча) и варьируется от 0 до 74.
Более высокие баллы с течением времени указывают на улучшение, а более низкие баллы указывают на тяжесть.
В этом показателе результатов сообщается об изменении общего балла PUL (включая плечо) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение пиковой скорости выдоха (ПСВ) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
PEF — это максимальная скорость выдоха участника, измеренная с помощью пикфлоуметра.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение процентной прогнозируемой пиковой скорости выдоха от исходного уровня на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Прогнозируемый процент ПСВ является мерой максимального или пикового потока, создаваемого во время выдоха с максимальным усилием, и, как таковой, является наиболее зависимым от усилия показателем функции легких.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
ОФВ1 — это объем воздуха, выдыхаемый за первую секунду форсированного выдоха, измеряемый спирометром.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду по сравнению с исходным уровнем в процентах на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
ОФВ1 — это объем воздуха, выдыхаемый за первую секунду форсированного выдоха, измеряемый спирометром.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение прогнозируемого уровня принудительной жизненной емкости в процентах от исходного уровня на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
ФЖЕЛ представлял собой общее количество воздуха, выдыхаемого из легких во время функционального теста легких, измеренное спирометром.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение уровня форсированной жизненной емкости (ФЖЕЛ) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
ФЖЕЛ представлял собой общее количество воздуха, выдыхаемого из легких во время функционального теста легких, измеренное спирометром.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение скорости форсированного выдоха по сравнению с исходным уровнем на уровне 25–75% ФЖЕЛ (FEF25–75%) на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Поток форсированного выдоха (FEF) — это количество воздуха, которое можно принудительно выдохнуть из легких за первую секунду форсированного выдоха.
FEF25-75% определяется как средний поток форсированного выдоха между 25% и 75% FVC (общее количество воздуха, выдыхаемого из легких во время функционального теста легких).
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение прогнозируемой скорости форсированного выдоха в процентах от исходного уровня при 25–75% ФЖЕЛ на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
FEF — это количество воздуха, которое можно форсированно выдохнуть из легких за первую секунду форсированного выдоха.
FEF25-75% определяется как средний поток форсированного выдоха между 25% и 75% FVC (общее количество воздуха, выдыхаемого из легких во время функционального теста легких).
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение времени форсированного выдоха (FET) по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
FET определяется как время, необходимое человеку для завершения мощного выдоха после максимального вдоха.
FET измеряется, когда испытуемого просят сделать глубокий вдох и выдохнуть как можно быстрее.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте шестиминутной ходьбы на 6 и 12 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Тест шестиминутной ходьбы измеряет расстояние, которое участник может пройти в общей сложности за шесть минут по твердой плоской поверхности.
Цель состоит в том, чтобы участник прошел как можно большее расстояние за шесть минут.
Участнику разрешается самостоятельно выбирать темп и отдыхать по мере необходимости, перемещаясь взад и вперед по размеченной дорожке.
Для каждого участника записывалась общая пройденная дистанция в метрах.
Более длинные расстояния указывают на лучшие результаты.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение общего суммарного балла по опроснику качества жизни детей (PedsQL) по сравнению с исходным уровнем — ответы участников на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Модуль PedsQL-Дюшенна по мышечной дистрофии (МДД) состоит из 18 пунктов и состоит из 4 областей: повседневная деятельность, препятствия для лечения, беспокойство, общение.
Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100.
Общий диапазон общего балла PedsQL (18 пунктов; среднее значение всех пунктов) составлял от 0 (улучшение) до 100 (тяжесть).
Снижение показателей с течением времени указывает на улучшение.
В этом показателе результатов сообщалось об изменении общего суммарного балла PedsQL по сравнению с исходным уровнем в ответах участников на 6 и 12 месяце.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение общего суммарного балла по опроснику качества жизни детей по сравнению с исходным уровнем — ответы родителей на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
Модуль PedsQL-Дюшенна по мышечной дистрофии (МДД) состоит из 18 пунктов и состоит из 4 областей: повседневная деятельность, препятствия для лечения, беспокойство, общение.
Элементы оцениваются в обратном порядке и линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100.
Общий диапазон общего балла PedsQL (18 пунктов; среднее значение всех пунктов) составлял от 0 (улучшение) до 100 (тяжесть).
Снижение показателей с течением времени указывает на улучшение.
В этом показателе результатов сообщалось об изменении общего суммарного балла PedsQL по сравнению с исходным уровнем в ответах родителей на 6 и 12 месяце.
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей инструмента сбора данных о педиатрических результатах (PODCI) — ответы родителей на 6 и 12 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
PODCI состоит из 83 пунктов и 5 основных шкал: верхние конечности и физические функции, перемещение/базовая мобильность, спорт/физическое функционирование, боль/комфорт и счастье; Глобальная шкала функционирования.
Шкала глобального функционирования представляет собой среднее значение средних показателей 4 из 5 основных шкал (всех, кроме основной шкалы счастья).
Шкала глобального функционирования и каждая из основных шкал были стандартизированы таким образом, чтобы оценка «0» представляла собой плохой результат/худшее состояние здоровья, а «100» — наилучший возможный результат/наилучшее состояние здоровья (т. е. полный диапазон каждой оценки равен 0). до 100, причем более высокие баллы соответствуют лучшему функционированию).
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя инструмента сбора данных о педиатрических результатах (PODCI) — ответы участников на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
PODCI состоит из 83 пунктов и 5 основных шкал: верхние конечности и физические функции, перемещение/базовая мобильность, спорт/физическое функционирование, боль/комфорт и счастье; Глобальная шкала функционирования.
Шкала глобального функционирования представляет собой среднее значение средних показателей 4 из 5 основных шкал (всех, кроме основной шкалы счастья).
Шкала глобального функционирования и каждая из основных шкал были стандартизированы таким образом, чтобы оценка «0» представляла собой плохой результат/худшее состояние здоровья, а «100» — наилучший возможный результат/наилучшее состояние здоровья (т. е. полный диапазон каждой оценки равен 0). до 100, причем более высокие баллы соответствуют лучшему функционированию).
|
Исходный уровень, 6 и 12 месяцы
|
|
Изменение биомаркеров мышечной дистрофии Дюшенна по сравнению с исходным уровнем на 6 и 12 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Остеопонтин, биомаркер сердечного стресса (ST2) и галектин-3 были биомаркерами МДД, оцениваемыми с помощью образцов сыворотки.
|
Исходный уровень, 6-й и 12-й месяцы
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
7 января 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
14 сентября 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
14 сентября 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 июня 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 июня 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
30 июня 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 января 2025 г.
Последняя проверка
1 января 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Мышечные заболевания
- Сердечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Кардиомиопатии
- Мышечные дистрофии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
Другие идентификационные номера исследования
- CAP-1002-DMD-01
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .