НАДЕЖДА-Дюшенна (Остановка прогрессирования кардиомиопатии у Дюшенна) (HOPE)

Критерии включения:

1. Субъекты мужского пола в возрасте 18 лет и старше должны быть в состоянии дать информированное согласие и следовать протокольным процедурам. Субъекты мужского пола в возрасте не менее 12 лет, но моложе 18 лет должны быть в состоянии дать согласие на участие родителей или опекунов, дающих разрешение на участие в исследовании. В это исследование будут рандомизированы только субъекты мужского пола.
2. Документально подтвержденный диагноз мышечной дистрофии Дюшенна с помощью анализа генетических мутаций.
3. Кардиомиопатия с рубцом левого желудочка по данным LGE не менее чем в 4 сегментах по данным МРТ с контрастным усилением и ФВ >35% на момент скрининга.
4. Использование медикаментозной терапии, основанной на доказательствах, в соответствии с рекомендациями «Рабочей группы по рассмотрению вопросов ухода при МДД» для лечения МДД в ​​течение как минимум трех месяцев до подписания формы согласия (или предоставления согласия) или документально подтвержденных противопоказаний, непереносимости или предпочтений пациента. .
5. Субъекты должны принимать системные глюкокортикоиды в течение как минимум шести месяцев до скрининга.
6. Субъекты должны быть старше 12 лет на момент скрининга.
7. Субъекты должны быть подходящими кандидатами на катетеризацию сердца и интракоронарную инфузию CAP-1002, по мнению интервенционного кардиолога центра.

Критерий исключения:

1. Терапия внутривенными инотропными или вазоактивными препаратами во время скрининга.
2. Невозможность катетеризации сердца и/или МРТ без общей анестезии.
3. Иммунологическая несовместимость со всеми доступными базовыми банками клеток (MCB) по профилю сывороточных антител с одним антигенным шариком (SAB).
4. Запланированная или вероятная серьезная операция в ближайшие 12 месяцев после запланированной рандомизации.
5. Вспомогательные устройства для левого желудочка (LVAD) или те субъекты, которые активно находятся в процессе приобретения LVAD.
6. Противопоказания к МРТ сердца.
7. Известная гиперчувствительность к контрастным веществам.
8. Расчетная скорость клубочковой фильтрации (СКФ) <60 мл/мин, рассчитанная по уравнению цистатина С CKD-EPI (Inker, Schmid et al., 2012).
9. Активная инфекция, не поддающаяся лечению.
10. Активная системная аллергическая реакция (реакции), заболевание соединительной ткани или аутоиммунное заболевание (расстройства).
11. История опухоли сердца или опухоли сердца, продемонстрированной при скрининговой МРТ.
12. История предыдущей терапии стволовыми клетками.
13. История применения лекарственных средств, перечисленных в Приложении 3, в течение 3 месяцев до подписания МКФ/Согласия путем завершения инфузии исследования.
14. Известный умеренный или тяжелый аортальный стеноз/недостаточность или тяжелый митральный стеноз/регургитация.
15. Текущее активное злоупотребление алкоголем или наркотиками.
16. Известная история инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
17. Известный анамнез хронического вирусного гепатита.
18. Нарушение функции печени (АЛТ/АСТ более чем в 10 раз превышает верхний референтный диапазон) и/или аномальные гематологические показатели (гематокрит <25%, лейкоциты <3000 мкл, тромбоциты <100 000 мкл) без обратимой идентифицируемой причины.
19. Известная гиперчувствительность к продуктам крупного рогатого скота.
20. Известная гиперчувствительность к диметилсульфоксиду (ДМСО).
21. Неконтролируемый диабет (HbA1c>9,0).
22. Неспособность соблюдать процедуры, связанные с протоколом, включая обязательные учебные визиты.
23. Любое состояние или другая причина, которые, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, могут сделать субъекта непригодным для исследования.

24. В настоящее время проходит экспериментальное лечение в рамках другого клинического исследования или протокола расширенного доступа, включая любое из следующего:

    • Получил исследовательское вмешательство в течение 30 дней до рандомизации
    • Лечение и/или неполное последующее наблюдение за лечением любой исследуемой клеточной терапией в течение 6 месяцев до рандомизации
    • Активное участие в других исследованиях терапии для восстановления/регенерации сердечно-сосудистой системы.