HOPE-Duchenne (Stop cardiomyopathie progressie in Duchenne) (HOPE)
6 januari 2025 bijgewerkt door: Capricor Inc.
Een gerandomiseerde, open-label studie naar de veiligheid en werkzaamheid van intracoronaire toediening in meerdere vaten van allogene, van de cardiosfeer afgeleide cellen bij patiënten met cardiomyopathie secundair aan Duchenne spierdystrofie
Mannelijke proefpersonen met cardiomyopathie secundair aan spierdystrofie van Duchenne (DMD) die aan alle inclusie- en geen exclusiecriteria voldoen, worden gerandomiseerd.
Alle proefpersonen zullen minstens 12 jaar oud zijn.
Ze zullen op een 1:1 manier worden gerandomiseerd naar ofwel intracoronaire infusie van CAP-1002 in drie kransslagaders die de drie belangrijkste cardiale gebieden van de linker ventrikel van het hart voeden (anterieur, lateraal, inferieur/posterieur) of gebruikelijke zorg.
In de actieve behandelingsarm zullen alle drie de belangrijkste cardiale gebieden worden behandeld (geïnfundeerd) tijdens een enkele procedure op een open-label manier.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Ongeveer 24, en niet meer dan 30, proefpersonen zullen willekeurig in het onderzoek worden verdeeld, in twee opeenvolgende inschrijvingsgroepen. Veiligheidsgegevens van Groep 1 ondergaan een Data Safety Monitoring Board (DSMB)-beoordeling voorafgaand aan de start van de inschrijving voor Groep 2.
De eerste 6-8 gerandomiseerde proefpersonen zullen groep 1 vormen, waaronder minimaal 3 proefpersonen die een intracoronaire infusie met CAP-1002 hebben voltooid. De DSMB zal tot en met 72 uur na dag 0 een beoordeling uitvoeren van tussentijdse veiligheidsgegevens voor ten minste 3 personen met een infuus en voor ten minste 6 personen in totaal.
Inschrijving van Groep 2 zal beginnen volgens DSMB-aanbevelingen na hun beoordeling van de 72-uurs veiligheidsgegevens van Groep 1. Groep 2 zal ongeveer 18 proefpersonen omvatten. Screening en randomisatie gaan door totdat in totaal 12 proefpersonen een infuus hebben gekregen met CAP 1002 of 30 proefpersonen zijn gerandomiseerd in het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet.
Alle proefpersonen die zijn toegewezen aan de actieve behandelingsarm zullen een beoogde totale dosis van maximaal 75 miljoen (M) CAP-1002-cellen toegediend krijgen als 25M cellen in elk van de drie hartgebieden van het linkerventrikel (anterieur, lateraal, inferieur/posterieur).
Proefpersonen die gerandomiseerd zijn om de gebruikelijke zorg te krijgen, zullen doorlopend verzorgd en behandeld worden op de manier die de onderzoeker het meest geschikt acht voor de proefpersoon, en zullen geen infuus krijgen.
Randomisatie vindt plaats binnen 30 dagen na de eerste screeningsprocedure. Na voltooiing van de screeningprocedures zullen in aanmerking komende proefpersonen die zijn gerandomiseerd naar de actieve behandelingsarm CAP-1002 toegediend krijgen via intracoronaire infusie op dag 0. Dag 0 voor in aanmerking komende proefpersonen die zijn gerandomiseerd naar de gebruikelijke zorgarm zal 7 dagen na de datum van randomisatie plaatsvinden. Alle gerandomiseerde proefpersonen krijgen een vervolgtelefoontje op studiedag 3 en studiebezoeken in week 2 en 6, en in maand 3, 6 en 12 na dag 0.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
25
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke proefpersonen van 18 jaar of ouder moeten geïnformeerde toestemming kunnen geven en de protocolprocedures kunnen opvolgen. Mannelijke proefpersonen van ten minste 12 jaar maar jonger dan 18 jaar moeten toestemming kunnen geven van een ouder of voogd die toestemming geeft voor deelname aan het onderzoek. Alleen mannelijke proefpersonen zullen in deze studie worden gerandomiseerd.
- Gedocumenteerde diagnose van Duchenne spierdystrofie door analyse van genetische mutaties.
- Cardiomyopathie met linkerventrikellitteken door LGE in ten minste 4 segmenten zoals beoordeeld met contrastversterkte MRI en EF >35% op het moment van screening.
- Gebruik van evidence-based medische therapie in overeenstemming met de richtlijnen van de "DMD Care Considerations Working Group" voor de behandeling van DMD, gedurende ten minste drie maanden voorafgaand aan het ondertekenen van het toestemmingsformulier (of het geven van instemming) of gedocumenteerde contra-indicatie of intolerantie of patiëntvoorkeur .
- Proefpersonen moeten ten minste zes maanden voorafgaand aan de screening systemische glucocorticoïden gebruiken.
- Proefpersonen moeten ten tijde van de screening 12 jaar of ouder zijn
- Proefpersonen moeten geschikte kandidaten zijn voor hartkatheterisatie en intracoronaire infusie van CAP-1002, naar het oordeel van de interventiecardioloog van de locatie.
Uitsluitingscriteria:
- Therapie met intraveneuze inotrope of vasoactieve medicatie op het moment van screening.
- Onvermogen om hartkatheterisatie en/of MRI te ondergaan zonder algemene anesthesie.
- Immunologische onverenigbaarheid met alle beschikbare Master Cell Banks (MCB's) door single-antigen bead (SAB) serumantilichaamprofilering.
- Geplande of waarschijnlijke grote operatie in de komende 12 maanden na geplande randomisatie.
- Linkerventrikelhulpmiddelen (LVAD) of personen die actief bezig zijn met het verwerven van een LVAD.
- Contra-indicatie voor cardiale MRI.
- Bekende overgevoeligheid voor contrastmiddelen.
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) <60 ml/min, zoals berekend door de CKD-EPI cystatine C-vergelijking (Inker, Schmid et al. 2012).
- Actieve infectie reageert niet op behandeling.
- Actieve systemische allergische reactie(s), bindweefselziekte of auto-immuunziekte(n).
- Voorgeschiedenis van harttumor of harttumor aangetoond bij screening MRI.
- Geschiedenis van eerdere stamceltherapie.
- Geschiedenis van het gebruik van medicijnen vermeld in bijlage 3 binnen 3 maanden voorafgaand aan de ondertekening van de ICF / instemming door voltooiing van de studie-infusie.
- Bekende matige tot ernstige aortastenose/insufficiëntie of ernstige mitralisklepstenose/regurgitatie.
- Actueel actief alcohol- of drugsmisbruik.
- Bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv).
- Bekende geschiedenis van chronische virale hepatitis.
- Abnormale leverfunctie (ALT/AST >10 keer het bovenste referentiebereik) en/of abnormale hematologie (hematocriet <25%, WBC <3000 μl, bloedplaatjes <100.000 μl) onderzoeken zonder reversibele, identificeerbare oorzaak.
- Bekende overgevoeligheid voor runderproducten.
- Bekende overgevoeligheid voor dimethylsulfoxide (DMSO).
- Ongecontroleerde diabetes (HbA1c >9,0).
- Onvermogen om protocolgerelateerde procedures na te leven, inclusief vereiste studiebezoeken.
- Elke omstandigheid of andere reden die, naar de mening van de onderzoeker of medische waarnemer, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor het onderzoek.
Momenteel een onderzoeksbehandeling ondergaan voor een ander klinisch onderzoek of uitgebreid toegangsprotocol, inclusief een van de volgende:
- Kreeg onderzoeksinterventie binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie
- Behandeling en/of een onvolledige follow-up van de behandeling met een experimentele celtherapie binnen 6 maanden voorafgaand aan randomisatie
- Actieve deelname aan andere onderzoekstherapie voor cardiovasculair herstel / regeneratie
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Allogene cardiosfeer-afgeleide cellen (CAP-1002)
CAP-1002 is een onderzoeksproduct dat bestaat uit allogene cellen afgeleid van de cardiosfeer (CDC's).
Alle proefpersonen die aan de actieve behandelingsarm zijn toegewezen, zullen een beoogde totale dosis van 75 miljoen (M) CAP-1002-cellen ontvangen, geïnfuseerd als 25M-cellen in elk van de drie cardiale gebieden van de linkerventrikel (anterieur, lateraal, inferieur/posterieur).
Als de infuuserende onderzoeker meent dat een van de drie kransslagaders minder dan 30% van het linkerventrikelmyocard levert, kan de infuuserende onderzoeker ervoor kiezen om slechts 12,5 miljoen cellen in die kransslagader of slagaders te infunderen.
Daarom kan de volledige toegediende dosis CAP-1002 variëren van 50 miljoen cellen tot 75 miljoen cellen, op voorwaarde dat alle drie de slagaders worden geïnfuseerd.
|
Intracoronaire toediening van allogene cardiosfeer-afgeleide cellen (CAP-1002)
Andere namen:
|
|
Geen tussenkomst: Gebruikelijke zorg
Proefpersonen die gerandomiseerd zijn om de gebruikelijke zorg te krijgen, zullen voortdurend worden verzorgd en behandeld op de manier die de onderzoeker het meest geschikt acht voor de proefpersoon, en zullen geen infuus krijgen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers dat een van de beoordeelde evenementen meemaakt
Tijdsspanne: Binnen 72 uur na de infusie
|
De beoordeelde gerapporteerde gebeurtenissen omvatten: Nieuwe trombolyse bij myocardinfarct (TIMI) flow 0-2 of TIMI myocardiale perfusiegraad (TMPG) 0-2, opgemerkt onmiddellijk na infusie en langer dan (>) 3 minuten aanhoudend, ondanks intracoronaire vasodilatatortoediening; plotselinge onverwachte dood binnen 72 uur na intracoronaire infusie; en ernstige cardiale bijwerkingen (MACE) binnen 72 uur na intracoronaire infusie, inclusief overlijden, niet-fataal myocardinfarct en ziekenhuisopname vanwege cardiovasculaire voorvallen (inclusief ziekenhuisopnames vanwege hartfalen).
|
Binnen 72 uur na de infusie
|
|
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: Tot maand 12 na de infusie
|
Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product kreeg toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met de behandeling hoefde te hebben.
TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die optraden of in ernst verergerden tussen de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP) tot het einde van het onderzoek.
Een SAE was elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook: resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking was, een medisch belangrijke gebeurtenis.
|
Tot maand 12 na de infusie
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameters (chloor, kalium en natrium) op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde klinisch-chemische parameters waren chloride, kalium en natrium.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameter - Albumine op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde klinisch-chemische parameter was albumine.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameter - glucose op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde klinisch-chemische parameter was glucose.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameters (bloedplaatjes, witte bloedcellen, basofielen, eosinofielen, lymfocyten, monocyten en neutrofielen) op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde hematologische parameters waren: bloedplaatjes, witte bloedcellen, basofielen, eosinofielen, lymfocyten, monocyten en neutrofielen.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameter – hemoglobine op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde hematologische parameter was hemoglobine.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hematologische parameter - Rode bloedcellen op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde hematologische parameter was de rode bloedcellen.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies - Bloeddruk op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde vitale functies waren de systolische en diastolische bloeddruk.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies - hartslag op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde vitale functies waren de hartslag.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies - Ademhalingsfrequentie op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde vitale functies waren de ademhalingsfrequentie.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in vitale functies - temperatuur in maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde vitale functies waren de temperatuur.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij hartfysieke onderzoeken in maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde parameters voor lichamelijk lichamelijk onderzoek van het hart waren: uitzetting van de halsader, oedeem, hartgeluiden, geruis, ademgeluiden.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in elektrocardiogram (ECG)-parameters (QRS-duur, PR, QT, QTc en QT-interval) op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde ECG-parameters waren: PR-interval, QRS-duur, QT-interval, QTc-interval en QT-interval.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in elektrocardiogramparameter - Ventriculaire frequentie op maand 6 en maand 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde ECG-parameter was de ventriculaire frequentie; die afhangt van de mate van atrioventriculaire geleiding.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Cardiale structurele composiet beoordeeld als: absolute en relatieve verandering in parameters gemeten door cardiale MRI
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie van CAP-1002 of randomisatie naar de gebruikelijke zorgarm
|
12 maanden na infusie van CAP-1002 of randomisatie naar de gebruikelijke zorgarm
|
|
Functioneel composiet beoordeeld als: seriële verandering in mobiliteitsmetingen en prestatie van bovenste ledematen (PUL) schaal, spirometrie en 6-minuten looptest (6MWT) wanneer dit passend wordt geacht door de onderzoeker.
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie van CAP-1002 of randomisatie naar de gebruikelijke zorgarm
|
12 maanden na infusie van CAP-1002 of randomisatie naar de gebruikelijke zorgarm
|
|
Kwaliteit van leven samengesteld beoordeeld als: verandering in PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory), inclusief de cardiale module, en PODCI Adolescent Questionnaire.
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie van CAP-1002 of randomisatie naar de gebruikelijke zorgarm
|
12 maanden na infusie van CAP-1002 of randomisatie naar de gebruikelijke zorgarm
|
|
Samengestelde biomarkers beoordeeld als: Osteopontin, ST2, IL-10, Galectin-3 en verkennende biomarkers (indien toestemming gegeven/instemming verleend).
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie van CAP-1002 of randomisatie naar de gebruikelijke zorgarm
|
12 maanden na infusie van CAP-1002 of randomisatie naar de gebruikelijke zorgarm
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
LVEF is de fractie van het kamervolume dat tijdens de systole (slagvolume) wordt uitgestoten in verhouding tot het bloedvolume in het ventrikel aan het einde van de diastole (einddiastolisch volume).
LVEF uitgedrukt als percentage ejectiefractie werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.
De absolute verandering werd als volgt berekend: post-basislijnwaarde-basislijnwaarde.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
LVEF is de fractie van het kamervolume dat tijdens de systole (slagvolume) wordt uitgestoten in verhouding tot het bloedvolume in het ventrikel aan het einde van de diastole (einddiastolisch volume).
De procentuele verandering in LVEF werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd als volgt berekend: Percentage verandering = (post-basislijnwaarde-basislijnwaarde)/basislijnwaarde *100%.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het einddiastolische volume van het linkerventrikel (LVEDV) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
LVEDV is de hoeveelheid bloed in de linker hartkamer vlak voordat het hart samentrekt.
LVEDV werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.
De absolute verandering werd als volgt berekend: post-basislijnwaarde-basislijnwaarde.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het einddiastolische volume van het linkerventrikel (LVEDV) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
LVEDV is de hoeveelheid bloed in de linker hartkamer vlak voordat het hart samentrekt.
De procentuele verandering in LVEDV werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd als volgt berekend: Percentage verandering = (post-basislijnwaarde-basislijnwaarde)/basislijnwaarde *100%.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het linkerventrikeleind-systolische volume (LVESV) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
LVESV is de hoeveelheid bloed die in het ventrikel achterblijft aan het einde van de systole, nadat het hart is samengetrokken.
LVESV werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.
De absolute verandering werd als volgt berekend: post-basislijnwaarde-basislijnwaarde.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het linkerventrikel-eindsystolische volume (LVESV) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
LVESV is de hoeveelheid bloed die in het ventrikel achterblijft aan het einde van de systole, nadat het hart is samengetrokken.
De procentuele verandering in LVESV werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd als volgt berekend: Percentage verandering = (post-basislijnwaarde-basislijnwaarde)/basislijnwaarde *100%.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) littekenweefselmassa op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Late gadoliniumverbetering is een techniek die wordt gebruikt bij cardiale MRI voor karakterisering van hartweefsel, in het bijzonder de beoordeling van myocardiale littekenvorming en regionale myocardiale fibrose.
De massa van het LV LGE-littekenweefsel in grammen werd beoordeeld met behulp van cardiale MRI.
De absolute verandering werd als volgt berekend: post-basislijnwaarde-basislijnwaarde.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van uitgangswaarde in LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) littekenweefselmassa op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Late gadoliniumverbetering is een techniek die wordt gebruikt bij cardiale MRI voor karakterisering van hartweefsel, in het bijzonder de beoordeling van myocardiale littekenvorming en regionale myocardiale fibrose.
De procentuele verandering in de massa van het LV LGE-littekenweefsel werd beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd als volgt berekend: Percentage verandering = (post-basislijnwaarde-basislijnwaarde)/basislijnwaarde *100.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in linkerventrikel (LV) late gadoliniumverbetering (LGE) na maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
Late gadoliniumverbetering is een techniek die wordt gebruikt bij cardiale MRI voor karakterisering van hartweefsel, in het bijzonder de beoordeling van myocardiale littekenvorming en regionale myocardiale fibrose.
Verbetering van de infarctgrootte als percentage van de LV-massa werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming en gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
Late gadoliniumverbetering is een techniek die wordt gebruikt bij cardiale MRI voor karakterisering van hartweefsel, in het bijzonder de beoordeling van myocardiale littekenvorming en regionale myocardiale fibrose.
Het percentage verbetering in de grootte van het infarct, gedefinieerd door litteken als percentage van de LV-massa, werd beoordeeld met behulp van magnetische resonantiebeeldvorming.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd als volgt berekend: Percentage verandering = (post-basislijnwaarde-basislijnwaarde)/basislijnwaarde *100%.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn in omtreksbelasting in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De omtreksrek vertegenwoordigt de verandering in lengte (verkorting van de systole, weergegeven als een negatieve rekwaarde) van het myocardium langs de omtreksas van de LV, gezien in de korte as.
De verbetering van de omtreksbelasting werd uitgedrukt in procenten en werd beoordeeld met behulp van cardiale MRI.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in omtreksbelasting in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De omtreksrek vertegenwoordigt de verandering in lengte (verkorting van de systole, weergegeven als een negatieve rekwaarde) van het myocardium langs de omtreksas van de LV, gezien in de korte as; en werd beoordeeld met een cardiale MRI.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd als volgt berekend: Percentage verandering = (post-basislijnwaarde-basislijnwaarde)/basislijnwaarde *100%.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in functie van de regio die CAP-1002-therapie ontvangt in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde regio's van het hart waren: anterieur, lateraal, inferieur en septum.
Het herstel van de weefselmassa in de functie van het gebied dat de therapie ontving, uitgedrukt als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.
De verandering werd berekend als: post-basislijnwaarde - basislijnwaarde.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in functie van de regio die CAP-1002-therapie ontvangt in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
De beoordeelde regio's van het hart waren: anterieur, lateraal, inferieur en septum.
Het herstel van de weefselmassa in de functie van het gebied dat de therapie ontving, uitgedrukt als procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, werd beoordeeld door middel van magnetische resonantiebeeldvorming.
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd als volgt berekend: Percentage verandering = (post-basislijnwaarde - basislijnwaarde)/basislijnwaarde *100%.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algehele score van de bovenste ledematen (PUL) (exclusief schouder) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
De PUL-schaal bestaat uit een entry-item om het startfunctionele niveau te definiëren en 21 items onderverdeeld in dimensies op schouderniveau (4 items), middenniveau (9 items) en distaal niveau (8 items).
Elke dimensie werd afzonderlijk gescoord met een maximale score van 16 voor schouderniveau, 34 voor middenniveau en 24 voor distaal niveau.
De totaalscore wordt berekend door de som van alle scores van de drie subschalen (exclusief de schouderdimensie) en varieert van 0 tot 58.
Hogere scores duidden op verbetering en lagere scores op ernst.
In deze uitkomstmaat wordt de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale PUL-score (exclusief schouder) op maand 6 en 12 gerapporteerd.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algehele score van de bovenste ledematen (PUL) (inclusief schouder) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
De PUL-schaal bestaat uit een entry-item om het startfunctionele niveau te definiëren en 21 items onderverdeeld in dimensies op schouderniveau (4 items), middenniveau (9 items) en distaal niveau (8 items).
Elke dimensie werd afzonderlijk gescoord met een maximale score van 16 voor schouderniveau, 34 voor middenniveau en 24 voor distaal niveau.
De totaalscore wordt berekend door de som van alle scores van de drie subschalen (inclusief de schouderdimensie) en varieert van 0 tot 74.
Hogere scores in de loop van de tijd duiden op verbetering en lagere scores duiden op ernst.
In deze uitkomstmaat wordt de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale PUL-score (inclusief schouder) op maand 6 en 12 gerapporteerd.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de piekexpiratoire flow (PEF) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
De PEF is de maximale uitademingssnelheid van een deelnemer, gemeten met een peakflowmeter.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in procent voorspelde piekexpiratoire flow op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
Het percentage voorspelde PEF is een maatstaf voor de maximale of piekstroom die wordt geproduceerd tijdens een uitademing met maximale inspanning en is als zodanig de meest inspanningsafhankelijke maatstaf voor de longfunctie.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het geforceerde expiratoire volume in 1 seconde (FEV1) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
FEV1 is het volume lucht dat wordt uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing, gemeten door een spirometer.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in procent voorspeld geforceerd expiratievolume in 1 seconde op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
FEV1 is het volume lucht dat wordt uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing, gemeten door een spirometer.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in percentage voorspeld geforceerd vitaal capaciteitsniveau op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
FVC was de totale hoeveelheid lucht die tijdens de longfunctietest uit de longen werd uitgeademd, gemeten met een spirometer.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de niveaus van de geforceerde vitale capaciteit (FVC) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
FVC was de totale hoeveelheid lucht die tijdens de longfunctietest uit de longen werd uitgeademd, gemeten met een spirometer.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de geforceerde expiratoire flow bij 25-75% van de FVC (FEF25-75%) in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
Forced Expiratory Flow (FEF) is de hoeveelheid lucht die met kracht uit de longen kan worden uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing.
FEF25-75% wordt gedefinieerd als de gemiddelde geforceerde uitademingsstroom tussen de 25% en 75% van de FVC (totale hoeveelheid lucht die tijdens de longfunctietest uit de longen wordt uitgeademd).
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in percentage voorspelde geforceerde uitademingsstroom bij 25-75% van FVC in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
FEF is de hoeveelheid lucht die met kracht uit de longen kan worden uitgeademd in de eerste seconde van een geforceerde uitademing.
FEF25-75% wordt gedefinieerd als de gemiddelde geforceerde uitademingsstroom tussen de 25% en 75% van de FVC (totale hoeveelheid lucht die tijdens de longfunctietest uit de longen wordt uitgeademd).
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de geforceerde expiratietijd (FET) op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
FET wordt gedefinieerd als de tijd die een individu nodig heeft om een krachtige uitademing te voltooien na maximale inspiratie.
FET wordt gemeten door de proefpersoon te vragen diep in te ademen en deze zo snel mogelijk weer uit te blazen.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de zes minuten durende looptest in maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
De zes minuten looptest meet de afstand die een deelnemer in totaal zes minuten kan lopen op een harde, vlakke ondergrond.
Het doel is dat de deelnemer in zes minuten zo ver mogelijk loopt.
De deelnemer mag zijn eigen tempo bepalen en indien nodig rusten terwijl hij heen en weer loopt langs een gemarkeerde loopbrug.
Van iedere deelnemer werd de totaal gelopen afstand, in meters, geregistreerd.
Langere afstanden duiden op betere resultaten.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Totale samenvattingsscore - Reacties van deelnemers op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
De module PedsQL-Duchenne spierdystrofie (DMD) bestaat uit 18 items en bestaat uit 4 domeinen: Dagelijkse activiteiten, Behandelingsbarrières, Zorgen, Communicatie.
Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100.
Het algemene bereik voor de totale PedsQL-score (18 items; gemiddelde van alle items) was 0 (verbetering) tot 100 (ernst).
Dalende scores in de loop van de tijd duiden op verbetering.
In deze uitkomstmaat werd de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de PedsQL totale samenvattende score-deelnemerreacties op maand 6 en 12 gerapporteerd.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwaliteit van leven van kinderen Inventarisatie Totale samenvattingsscore - Reacties van ouders op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
De module PedsQL-Duchenne spierdystrofie (DMD) bestaat uit 18 items en bestaat uit 4 domeinen: Dagelijkse activiteiten, Behandelingsbarrières, Zorgen, Communicatie.
Items worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100.
Het algemene bereik voor de totale PedsQL-score (18 items; gemiddelde van alle items) was 0 (verbetering) tot 100 (ernst).
Dalende scores in de loop van de tijd duiden op verbetering.
In deze uitkomstmaat werd de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale samenvattende score van de PedsQL-ouderreacties op maand 6 en 12 gerapporteerd.
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score van het Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) – reacties van ouders op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
De PODCI bestaat uit 83 items en 5 kernschalen: bovenste extremiteit en fysiek functioneren, overdracht/basismobiliteit, sport/fysiek functioneren, pijn/comfort en geluk; een mondiale functionele schaal.
De Global Functioning Scale is het gemiddelde van de gemiddelde scores van 4 van de 5 kernschalen (allemaal behalve de kernschaal voor geluk).
De Global Functioning Scale en elk van de kernschalen zijn zo gestandaardiseerd dat een score van "0" een slechte uitkomst/slechtere gezondheid vertegenwoordigt, terwijl "100" de best mogelijke uitkomst/beste gezondheid is (dat wil zeggen dat het volledige bereik van elke score 0 is). tot 100, waarbij hogere scores een beter functioneren vertegenwoordigen).
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de score van het Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) - reacties van deelnemers op maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en 12
|
De PODCI bestaat uit 83 items en 5 kernschalen: bovenste extremiteit en fysiek functioneren, overdracht/basismobiliteit, sport/fysiek functioneren, pijn/comfort en geluk; een mondiale functionele schaal.
De Global Functioning Scale is het gemiddelde van de gemiddelde scores van 4 van de 5 kernschalen (allemaal behalve de kernschaal voor geluk).
De Global Functioning Scale en elk van de kernschalen zijn zo gestandaardiseerd dat een score van "0" een slechte uitkomst/slechtere gezondheid vertegenwoordigt, terwijl "100" de best mogelijke uitkomst/beste gezondheid is (dat wil zeggen dat het volledige bereik van elke score 0 is). tot 100, waarbij hogere scores een beter functioneren vertegenwoordigen).
|
Basislijn, maand 6 en 12
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de biomarkers voor spierdystrofie van Duchenne na maand 6 en 12
Tijdsspanne: Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Osteopontine, Cardiale stress-biomarker (ST2) en Galectine-3 waren DMD-biomarkers die werden beoordeeld aan de hand van serummonsters.
|
Basislijn, maand 6 en maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 januari 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 september 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 september 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
19 juni 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 juni 2015
Eerst geplaatst (Geschat)
30 juni 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 januari 2025
Laatst geverifieerd
1 januari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CAP-1002-DMD-01
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .