HOPE-Duchenne (stopp kardiomyopatiprogresjon i Duchenne) (HOPE)
6. januar 2025 oppdatert av: Capricor Inc.
En randomisert, åpen studie av sikkerheten og effekten av intrakoronar tilførsel av allogene kardiosfære-avledede celler i flere kar hos pasienter med kardiomyopati sekundært til Duchenne muskeldystrofi
Mannlige personer med kardiomyopati sekundært til Duchenne muskeldystrofi (DMD) som oppfyller alle inklusjonskriterier og ingen eksklusjonskriterier vil bli randomisert.
Alle fag vil være minst 12 år gamle.
De vil bli randomisert på en 1:1 måte til enten intrakoronar infusjon av CAP-1002 i tre kranspulsårer som forsyner de tre store hjerteterritoriene til venstre hjertekammer (fremre, laterale, inferior/posterior) eller vanlig pleie.
I den aktive behandlingsarmen vil alle de tre store hjerteterritoriene bli behandlet (infundert) under en enkelt prosedyre på en åpen måte.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Omtrent 24, og ikke mer enn 30, forsøkspersoner vil bli randomisert inn i studien, i to sekvensielle påmeldingsgrupper. Sikkerhetsdata fra Gruppe 1 vil gjennomgå en Data Safety Monitoring Board (DSMB) gjennomgang før initiering av registrering for gruppe 2.
De første 6-8 randomiserte forsøkspersonene vil omfatte gruppe 1, og vil inkludere minimum 3 personer som fullfører intrakoronar infusjon med CAP-1002. DSMB vil gjennomføre en gjennomgang av midlertidige sikkerhetsdata gjennom 72 timer etter dag 0 for minst 3 infunderte personer og for minst 6 personer totalt.
Registrering av gruppe 2 vil begynne i henhold til DSMB-anbefalinger etter deres gjennomgang av 72-timers sikkerhetsdata fra gruppe 1. Gruppe 2 vil omfatte ca. 18 personer. Screening og randomisering vil fortsette inntil totalt 12 personer er infundert med CAP 1002 eller 30 personer er randomisert inn i studien, avhengig av hva som kommer først.
Alle forsøkspersoner som er tilordnet den aktive behandlingsarmen vil motta en tiltenkt totaldose på opptil 75 millioner (M) CAP-1002-celler infundert som 25M celler i hver av de tre venstre ventrikkel-hjerteterritoriene (anterior, lateral, inferior/posterior).
Forsøkspersoner som er randomisert til å motta vanlig pleie, vil fortsette å bli tatt hånd om og behandlet på den måten etterforskeren anser mest hensiktsmessig for forsøkspersonen fortløpende, og vil ikke motta infusjon.
Randomisering vil finne sted innen 30 dager etter første screeningsprosedyre. Etter fullføring av screeningprosedyrene vil kvalifiserte individer randomisert til aktiv behandlingsarm få CAP-1002 administrert via intrakoronar infusjon på dag 0. Dag 0 for kvalifiserte individer randomisert til den vanlige pleiearmen vil finne sted 7 dager etter randomiseringsdatoen. Alle randomiserte forsøkspersoner vil ha en oppfølgingstelefon på studiedag 3, og studiebesøk i uke 2 og 6, og i månedene 3, 6 og 12 etter dag 0.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige forsøkspersoner 18 år eller eldre må kunne gi informert samtykke og følge opp med protokollprosedyrer. Mannlige forsøkspersoner som er minst 12 år men yngre enn 18 år må kunne gi samtykke med foreldre eller foresatte som gir tillatelse til studiedeltakelse. Kun mannlige forsøkspersoner vil bli randomisert inn i denne studien.
- Dokumentert diagnose av Duchenne muskeldystrofi ved genetisk mutasjonsanalyse.
- Kardiomyopati med venstre ventrikkel arr av LGE i minst 4 segmenter vurdert ved kontrastforsterket MR og EF >35 % ved screeningstidspunktet.
- Bruk av evidensbasert medisinsk terapi i samsvar med "DMD Care Considerations Working Group"-retningslinjene for behandling av DMD, i minst tre måneder før du signerer samtykkeskjemaet (eller gir samtykke) eller dokumentert kontraindikasjon eller intoleranse eller pasientpreferanse. .
- Pasienter må ta systemiske glukokortikoider i minst seks måneder før screening.
- Forsøkspersonene må være 12 år eller eldre på tidspunktet for screening
- Forsøkspersonene må være passende kandidater for hjertekateterisering og intrakoronar infusjon av CAP-1002, etter vurdering av stedets intervensjonskardiolog.
Ekskluderingskriterier:
- Terapi med intravenøse inotrope eller vasoaktive medisiner på tidspunktet for screening.
- Manglende evne til å gjennomgå hjertekateterisering og/eller MR uten generell anestesi.
- Immunologisk inkompatibilitet med alle tilgjengelige mastercellebanker (MCBs) ved enkel-antigen perle (SAB) serumantistoffprofilering.
- Planlagt eller sannsynlig større operasjon i løpet av de neste 12 månedene etter planlagt randomisering.
- Left Ventricular Assist Devices (LVAD) eller de personer som aktivt er i ferd med å anskaffe en LVAD.
- Kontraindikasjon for hjerte-MR.
- Kjent overfølsomhet overfor kontrastmidler.
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) <60 mL/min, som beregnet ved CKD-EPI cystatin C-ligningen (Inker, Schmid et al. 2012).
- Aktiv infeksjon reagerer ikke på behandling.
- Aktiv(e) systemisk allergi(er), bindevevssykdom eller autoimmun(e) lidelse(r).
- Anamnese med hjertesvulst eller hjertesvulst påvist ved screening MR.
- Historie om tidligere stamcelleterapi.
- Anamnese med bruk av medisiner oppført i vedlegg 3 innen 3 måneder før signering av ICF/samtykke gjennom fullføring av studieinfusjonen.
- Kjent moderat til alvorlig aortastenose/insuffisiens eller alvorlig mitralstenose/regurgitasjon.
- Nåværende aktivt alkohol- eller narkotikamisbruk.
- Kjent historie med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
- Kjent historie med kronisk viral hepatitt.
- Unormal leverfunksjon (ALT/AST >10 ganger det øvre referanseområdet) og/eller unormal hematologi (hematokrit <25 %, WBC <3000 μl, blodplater <100 000 μl) studier uten en reversibel, identifiserbar årsak.
- Kjent overfølsomhet overfor bovine produkter.
- Kjent overfølsomhet overfor dimetylsulfoksid (DMSO).
- Ukontrollert diabetes (HbA1c >9,0).
- Manglende evne til å overholde protokollrelaterte prosedyrer, inkludert nødvendige studiebesøk.
- Enhver tilstand eller annen grunn som, etter etterforskerens eller medisinske overvåkerens oppfatning, ville gjøre forsøkspersonen uegnet for studien.
Mottar for tiden undersøkelsesbehandling på en annen klinisk studie eller utvidet tilgangsprotokoll, inkludert noen av følgende:
- Mottok undersøkelsesintervensjon innen 30 dager før randomisering
- Behandling og/eller en ufullstendig oppfølging av behandling med en hvilken som helst cellebasert terapi innen 6 måneder før randomisering
- Aktiv deltakelse i annen forskningsterapi for kardiovaskulær reparasjon/regenerering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Allogene kardiosfære-avledede celler (CAP-1002)
CAP-1002 er et undersøkelsesprodukt som består av allogene kardiosfære-avledede celler (CDC).
Alle forsøkspersoner som er tilordnet den aktive behandlingsarmen vil motta en tiltenkt totaldose på 75 millioner (M) CAP-1002-celler infundert som 25M celler i hvert av de tre hjerteterritoriene i venstre ventrikkel (fremre, laterale, nedre/posteriore).
Hvis noen av de tre koronararteriene av infusjonsetterforskeren anses å forsyne mindre enn 30 % av det venstre ventrikkelmyokardiet, kan infunderingsundersøkeren velge å infundere kun 12,5M celler i den eller de koronararteriene.
Derfor kan den fulle dosen av CAP-1002 som leveres, variere fra 50M celler til 75M celler forutsatt at alle tre arteriene er infundert.
|
Intrakoronar levering av allogene kardiosfære-avledede celler (CAP-1002)
Andre navn:
|
|
Ingen inngripen: Vanlig omsorg
Forsøkspersoner som er randomisert til å motta vanlig pleie, vil fortsette å bli tatt vare på og behandlet på den måten etterforskeren anser mest hensiktsmessig for forsøkspersonen fortløpende, og vil ikke motta infusjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som opplever noen av de bedømte hendelsene
Tidsramme: Innen 72 timer etter infusjon
|
Bedømte hendelser som ble rapportert inkluderte: Ny trombolyse ved myokardinfarkt (TIMI) flow 0-2 eller TIMI myokardperfusjonsgrad (TMPG) 0-2 notert umiddelbart etter infusjon og vedvarer mer enn (>) 3 minutter, til tross for intrakoronar vasodilatoradministrasjon; plutselig uventet død innen 72 timer etter intrakoronar infusjon; og alvorlig hjertehendelse (MACE) innen 72 timer etter intrakoronar infusjon, inkludert død, ikke-dødelig hjerteinfarkt og sykehusinnleggelse for kardiovaskulær hendelse (inkludert hjertesvikt sykehusinnleggelser).
|
Innen 72 timer etter infusjon
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opp til måned 12 etter infusjon
|
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som hadde administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis måtte ha årsakssammenheng med behandling.
TEAE ble definert som bivirkninger som oppsto eller forverret seg i alvorlighetsgrad mellom den første dosen av undersøkelseslegemidlet (IMP) til slutten av studien.
En SAE var enhver uheldig medisinsk hendelse som uansett dose: resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medisinsk viktig begivenhet.
|
Opp til måned 12 etter infusjon
|
|
Endring fra baseline i kliniske laboratorieparametre (klorid, kalium og natrium) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Kliniske kjemiske parametere som ble vurdert var klorid, kalium og natrium.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i klinisk laboratorieparameter - Albumin ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Den kliniske kjemiparameteren som ble vurdert var albumin.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i klinisk laboratorieparameter - glukose ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Den kliniske kjemiparameteren som ble vurdert var glukose.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i hematologiske parametere (blodplater, hvite blodceller, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og nøytrofiler) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Hematologiske parametere som ble vurdert var: blodplater, hvite blodlegemer, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og nøytrofiler.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i hematologisk parameter - Hemoglobin ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Hematologisk parameter vurdert var hemoglobin.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i hematologisk parameter - røde blodceller ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Hematologisk parameter vurdert var røde blodceller.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i vitale tegn - blodtrykk ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Vitale tegn som ble vurdert var systolisk og diastolisk blodtrykk.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i vitale tegn - hjertefrekvens ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Vitale tegn som ble vurdert var hjertefrekvens.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i vitale tegn - respirasjonsfrekvens ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Vitale tegn som ble vurdert var respirasjonsfrekvens.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i vitale tegn - temperatur ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Vitale tegn som ble vurdert var temperatur.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikant endring fra baseline i fysiske hjerteundersøkelser ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Kardiale fysiske undersøkelsesparametere som ble vurdert var: halsveneutvidelse, ødem, hjertelyder, bilyd, pustelyder.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parametere (QRS-varighet, PR, QT, QTc og QT-intervall) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
EKG-parametere som ble vurdert var: PR-intervall, QRS-varighet, QT-intervall, QTc-intervall og QT-intervall.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i elektrokardiogramparameter - Ventrikkelfrekvens ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
EKG-parameter vurdert var ventrikkelfrekvens; som avhenger av graden av atrioventrikulær ledning.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kardial strukturell kompositt vurdert som: Absolutt og relativ endring i parametere målt ved hjerte-MR
Tidsramme: 12 måneder etter infusjon av CAP-1002 eller randomisering til vanlig pleiearm
|
12 måneder etter infusjon av CAP-1002 eller randomisering til vanlig pleiearm
|
|
Funksjonell kompositt vurdert som: Seriell endring i mobilitetsmålinger og ytelse av øvre lemmer (PUL) skala, spirometri og 6-minutters gangtest (6MWT) når etterforskeren anser det som hensiktsmessig.
Tidsramme: 12 måneder etter infusjon av CAP-1002 eller randomisering til vanlig pleiearm
|
12 måneder etter infusjon av CAP-1002 eller randomisering til vanlig pleiearm
|
|
Livskvalitetssammensetning vurdert som: Endring i PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory), inkludert hjertemodulen, og PODCI Adolescent Questionnaire.
Tidsramme: 12 måneder etter infusjon av CAP-1002 eller randomisering til vanlig pleiearm
|
12 måneder etter infusjon av CAP-1002 eller randomisering til vanlig pleiearm
|
|
Kompositt for biomarkører vurdert som: Osteopontin, ST2, IL-10, Galectin-3 og utforskende biomarkører (hvis samtykke/samtykke er gitt).
Tidsramme: 12 måneder etter infusjon av CAP-1002 eller randomisering til vanlig pleiearm
|
12 måneder etter infusjon av CAP-1002 eller randomisering til vanlig pleiearm
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring fra baseline i venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
LVEF er brøkdelen av kammervolumet som utstøtes i systole (slagvolum) i forhold til volumet av blodet i ventrikkelen ved slutten av diastolen (end-diastolisk volum).
LVEF uttrykt som prosentvis ejeksjonsfraksjon ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Absolutt endring ble beregnet som: post-baseline verdi-baseline verdi.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Prosentvis endring fra baseline i venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
LVEF er brøkdelen av kammervolumet som utstøtes i systole (slagvolum) i forhold til volumet av blodet i ventrikkelen ved slutten av diastolen (end-diastolisk volum).
Prosentvis endring i LVEF ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Prosentvis endring fra Baseline ble beregnet som: Prosentvis endring = (post-baseline verdi-Baseline verdi)/Baseline verdi *100 %.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Absolutt endring fra baseline i venstre ventrikulær ende diastolisk volum (LVEDV) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
LVEDV er mengden blod i hjertets venstre ventrikkel rett før hjertet trekker seg sammen.
LVEDV ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Absolutt endring ble beregnet som: post-baseline verdi-baseline verdi.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Prosentvis endring fra baseline i venstre ventrikulær ende diastolisk volum (LVEDV) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
LVEDV er mengden blod i hjertets venstre ventrikkel rett før hjertet trekker seg sammen.
Prosentvis endring i LVEDV ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Prosentvis endring fra Baseline ble beregnet som: Prosentvis endring = (post-baseline verdi-Baseline verdi)/Baseline verdi *100 %.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Absolutt endring fra baseline i venstre ventrikulær ende systolisk volum (LVESV) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
LVESV er mengden blod som er igjen i ventrikkelen ved slutten av systolen, etter at hjertet har trukket seg sammen.
LVESV ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Absolutt endring ble beregnet som: post-baseline verdi-baseline verdi.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Prosentvis endring fra baseline i venstre ventrikulær ende systolisk volum (LVESV) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
LVESV er mengden blod som er igjen i ventrikkelen ved slutten av systolen, etter at hjertet har trukket seg sammen.
Prosentvis endring i LVESV ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Prosentvis endring fra Baseline ble beregnet som: Prosentvis endring = (post-baseline verdi-Baseline verdi)/Baseline verdi *100 %.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Absolutt endring fra baseline i LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) arrvevsmasse ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Sen gadoliniumforsterkning er en teknikk som brukes i hjerte-MR for karakterisering av kardialt vev, spesielt vurdering av myokard arrdannelse og regional myokardfibrose.
LV LGE arrvevsmasse i gram ble vurdert ved hjerte-MR.
Absolutt endring ble beregnet som: post-baseline verdi-baseline verdi.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Prosentvis endring fra baseline i LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) arrvevsmasse ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Sen gadoliniumforsterkning er en teknikk som brukes i hjerte-MR for karakterisering av kardialt vev, spesielt vurdering av myokard arrdannelse og regional myokardfibrose.
Prosentvis endring i LV LGE arrvevsmasse ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Prosentvis endring fra Baseline ble beregnet som: Prosentvis endring = (post-baseline verdi-Baseline verdi)/Baseline verdi *100.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Absolutt endring fra baseline i venstre ventrikkel (LV) sen gadoliniumforsterkning (LGE) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
Sen gadoliniumforsterkning er en teknikk som brukes i hjerte-MR for karakterisering av kardialt vev, spesielt vurdering av myokard arrdannelse og regional myokardfibrose.
Forbedring i infarktstørrelse som prosent av LV-massen ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning og rapportert i dette utfallsmålet.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Prosentvis endring fra baseline i LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
Sen gadoliniumforsterkning er en teknikk som brukes i hjerte-MR for karakterisering av kardialt vev, spesielt vurdering av myokard arrdannelse og regional myokardfibrose.
Prosentvis forbedring i infarktstørrelse definert av arr som en prosent av LV-massen ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Prosentvis endring fra Baseline ble beregnet som: Prosentvis endring = (post-baseline verdi-Baseline verdi)/Baseline verdi *100 %.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Absolutt endring fra basislinje i omkretsbelastning ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Omkretsbelastning representerer endringen i lengde (forkortning i systole, representert som en negativ belastningsverdi) av myokard langs den perifere aksen til LV sett i den korte aksen.
Forbedring i omkretsbelastning ble uttrykt i prosent og ble vurdert ved hjerte-MR.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Prosentvis endring fra basislinje i omkretsbelastning ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Omkretsbelastning representerer endringen i lengde (forkortning i systole, representert som en negativ tøyningsverdi) av myokard langs omkretsaksen til LV sett i den korte aksen; og ble vurdert ved hjerte-MR.
Prosentvis endring fra Baseline ble beregnet som: Prosentvis endring = (post-baseline verdi-Baseline verdi)/Baseline verdi *100 %.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i funksjon av regionen som mottar CAP-1002-terapi ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Regionene som ble vurdert av hjertet var: Anterior, Lateral, Inferior og Septal.
Vevsmassegjenvinning i funksjonen til regionen som mottar terapi uttrykt som endring fra baseline ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Endring ble beregnet som: post-baseline verdi - baseline verdi.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Prosentvis endring fra baseline i funksjon av regionen som mottar CAP-1002-terapi ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Regionene som ble vurdert av hjertet var: Anterior, Lateral, Inferior og Septal.
Vevsmassegjenvinning i funksjonen til regionen som mottar terapi uttrykt som prosent endring fra baseline ble vurdert ved magnetisk resonansavbildning.
Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som: Prosentvis endring = (post-baseline verdi - baseline verdi)/baseline verdi *100 %.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
|
Endring fra baseline i ytelsen til øvre lem (PUL) samlet poengsum (ekskludert skulder) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
PUL-skalaen består av et inngangselement for å definere startfunksjonsnivået og 21 elementer delt inn i skuldernivå (4 elementer), mellomnivå (9 elementer) og distalt nivå (8 elementer).
Hver dimensjon ble scoret separat med en maksimal poengsum på 16 for skuldernivå, 34 for mellomnivå og 24 for distalt nivå.
Den totale poengsummen beregnes av summen av alle poengsummene til de tre underskalaene (unntatt skulderdimensjonen) og varierte fra 0 til 58.
Høyere skårer indikerte forbedring og lavere skårer indikerte alvorlighetsgrad.
Endring fra baseline i PUL totalscore (eksklusive skulder) ved måned 6 og 12 er rapportert i dette utfallsmålet.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i ytelsen til øvre lem (PUL) samlet poengsum (inkludert skulder) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
PUL-skalaen består av et inngangselement for å definere startfunksjonsnivået og 21 elementer delt inn i dimensjoner på skuldernivå (4 elementer), mellomnivå (9 elementer) og distalt nivå (8 elementer).
Hver dimensjon ble scoret separat med en maksimal poengsum på 16 for skuldernivå, 34 for mellomnivå og 24 for distalt nivå.
Den totale poengsummen beregnes av summen av alle poengsummene til de tre underskalaene (inkludert skulderdimensjonen) og varierte fra 0 til 74.
Høyere skårer over tid indikerer forbedring og lavere skårer indikerer alvorlighetsgrad.
Endring fra baseline i PUL totalscore (inkludert skulder) ved måned 6 og 12 er rapportert i dette utfallsmålet.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i Peak Expiratory Flow (PEF) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
PEF er en deltakers maksimale ekspirasjonshastighet, målt med en peak flow meter.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i prosent anslått topp ekspirasjonsstrøm ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
Prosent predikert PEF er et mål på den maksimale eller peak flow produsert under en utpust med maksimal innsats og er som sådan det mest innsatsavhengige målet på lungefunksjon.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
FEV1 var volumet av luft som ble pustet ut i det første sekundet av en tvungen ekspirasjon målt med et spirometer.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
FEV1 var volumet av luft som ble pustet ut i det første sekundet av en tvungen ekspirasjon målt med et spirometer.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i prosent anslått tvungen vitalkapasitetsnivå ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
FVC var den totale mengden luft som ble pustet ut fra lungene under lungefunksjonstesten målt med spirometer.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC) nivåer ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
FVC var den totale mengden luft som ble pustet ut fra lungene under lungefunksjonstesten målt med spirometer.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsstrøm ved 25-75 % av FVC (FEF25-75 %) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
Forced Expiratory Flow (FEF) er mengden luft som kan pustes ut med makt fra lungene i det første sekundet av en tvungen utånding.
FEF25-75 % er definert som gjennomsnittlig tvungen ekspirasjonsstrøm mellom 25 % og 75 % av FVC (total mengde luft pustet ut fra lungene under lungefunksjonstesten).
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsstrøm ved 25–75 % av FVC ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
FEF er mengden luft som kan tvangspustes ut fra lungene i det første sekundet av en tvungen utånding.
FEF25-75 % er definert som gjennomsnittlig tvungen ekspirasjonsstrøm mellom 25 % og 75 % av FVC (total mengde luft pustet ut fra lungene under lungefunksjonstesten).
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i Forced Expiratory Time (FET) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
FET er definert som tiden det tar for en person å fullføre en kraftig utånding etter maksimal inspirasjon.
FET måles ved å be personen om å trekke pusten dypt og blåse alt ut så raskt som mulig.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i seks-minutters gangtest i måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
Den seks minutter lange gåtesten måler avstanden en deltaker er i stand til å gå over totalt seks minutter på en hard, flat overflate.
Målet er at deltakeren skal gå så langt som mulig på seks minutter.
Deltakeren har lov til å tråkke seg selv og hvile etter behov mens de krysser frem og tilbake langs en merket gangvei.
Den totale avstanden som gikk, i meter, ble registrert for hver deltaker.
Lengre avstander indikerer bedre resultater.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) total sammendragspoeng – deltakersvar ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
PedsQL-Duchenne muskeldystrofi (DMD)-modulen består av 18 elementer og består av 4 domener: Daglige aktiviteter, Behandlingsbarrierer, Bekymring, Kommunikasjon.
Elementer er omvendt skåret og lineært transformert til en 0-100 skala.
Det totale området for total PedsQL-poengsum (18 elementer; gjennomsnitt av alle elementer) var 0 (forbedring) til 100 (alvorlighetsgrad).
Fallende skårer over tid indikerer forbedring.
Endring fra baseline i PedsQL totalt sammendrag av poengsum – deltakersvar ved måned 6 og 12 ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i pediatrisk livskvalitetsbeholdning Total oppsummeringspoeng - foreldrenes svar ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
PedsQL-Duchenne muskeldystrofi-modulen (DMD) består av 18 elementer og består av 4 domener: Daglige aktiviteter, Behandlingsbarrierer, Bekymring, Kommunikasjon.
Elementer er omvendt skåret og lineært transformert til en 0-100 skala.
Det totale området for total PedsQL-poengsum (18 elementer; gjennomsnitt av alle elementer) var 0 (forbedring) til 100 (alvorlighetsgrad).
Fallende skårer over tid indikerer forbedring.
Endring fra baseline i PedsQL total oppsummering av poengsum – foreldresvar ved måned 6 og 12 ble rapportert i dette utfallsmålet.
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i pediatriske utfallsdatainnsamlingsinstrument (PODCI)-poengsum - foreldrenes svar på måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
PODCI består av 83 elementer og 5 kjerneskalaer: Øvre ekstremitet og fysisk funksjon, overføring/grunnleggende mobilitet, sport/fysisk funksjon, smerte/komfort og lykke; en global funksjonsskala.
Global Functioning Scale er gjennomsnittet av gjennomsnittsskårene fra 4 av de 5 kjerneskalaene (alle unntatt kjerneskalaen for lykke).
Global Functioning Scale og hver av kjerneskalaene ble standardisert slik at en poengsum på "0" representerer et dårlig utfall/verre helse, mens "100" er best mulig utfall/best helse (dvs. det komplette området for hver poengsum er 0) til 100, med høyere poengsum som representerer bedre funksjon).
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i poeng for pediatrisk utfallsdatainnsamlingsinstrument (PODCI) – deltakersvar ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og 12
|
PODCI består av 83 elementer og 5 kjerneskalaer: Øvre ekstremitet og fysisk funksjon, overføring/grunnleggende mobilitet, sport/fysisk funksjon, smerte/komfort og lykke; en global funksjonsskala.
Global Functioning Scale er gjennomsnittet av gjennomsnittsskårene fra 4 av de 5 kjerneskalaene (alle unntatt kjerneskalaen for lykke).
Global Functioning Scale og hver av kjerneskalaene ble standardisert slik at en poengsum på "0" representerer et dårlig utfall/verre helse, mens "100" er best mulig utfall/best helse (dvs. det komplette området for hver poengsum er 0) til 100, med høyere poengsum som representerer bedre funksjon).
|
Grunnlinje, måned 6 og 12
|
|
Endring fra baseline i Duchenne muskeldystrofi-biomarkører ved måned 6 og 12
Tidsramme: Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Osteopontin, hjertestressbiomarkør (ST2) og Galectin-3 var DMD-biomarkører vurdert gjennom serumprøver.
|
Grunnlinje, måned 6 og måned 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
7. januar 2016
Primær fullføring (Faktiske)
14. september 2017
Studiet fullført (Faktiske)
14. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. juni 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2015
Først lagt ut (Antatt)
30. juni 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CAP-1002-DMD-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .