HOPE-Duchenne (stoppa kardiomyOPathy progression in Duchenne) (HOPE)

Inklusionskriterier:

1. Manliga försökspersoner 18 år eller äldre måste kunna ge informerat samtycke och följa upp med protokollprocedurer. Manliga försökspersoner som är minst 12 år men yngre än 18 år måste kunna ge samtycke med förälder eller vårdnadshavare som ger tillstånd för studiedeltagande. Endast manliga försökspersoner kommer att randomiseras till denna studie.
2. Dokumenterad diagnos av Duchennes muskeldystrofi genom genetisk mutationsanalys.
3. Kardiomyopati med vänsterkammarärr av LGE i minst 4 segment bedömt med kontrastförstärkt MRI och EF >35 % vid screeningtillfället.
4. Användning av evidensbaserad medicinsk terapi i enlighet med riktlinjerna för "DMD Care Considerations Working Group" för hantering av DMD, i minst tre månader före undertecknandet av samtyckesformuläret (eller, samtycker) eller dokumenterad kontraindikation eller intolerans eller patientpreferens .
5. Försökspersoner måste ta systemiska glukokortikoider i minst sex månader före screening.
6. Försökspersonerna måste vara 12 år eller äldre vid tidpunkten för screening
7. Försökspersonerna måste vara lämpliga kandidater för hjärtkateterisering och intrakoronar infusion av CAP-1002, enligt platsens interventionella kardiolog.

Exklusions kriterier:

1. Terapi med intravenösa inotropa eller vasoaktiva läkemedel vid tidpunkten för screening.
2. Oförmåga att genomgå hjärtkateterisering och/eller MR utan generell anestesi.
3. Immunologisk inkompatibilitet med alla tillgängliga Master Cell Banks (MCBs) genom single-antigen bead (SAB) serumantikroppsprofilering.
4. Planerad eller trolig större operation under de kommande 12 månaderna efter planerad randomisering.
5. Vänsterkammarhjälpmedel (LVAD) eller de personer som aktivt är i färd med att skaffa en LVAD.
6. Kontraindikation för hjärt-MR.
7. Känd överkänslighet mot kontrastmedel.
8. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (GFR) <60 mL/min, beräknad med CKD-EPI cystatin C-ekvationen (Inker, Schmid et al. 2012).
9. Aktiv infektion svarar inte på behandling.
10. Aktiva systemiska allergiska reaktioner, bindvävssjukdom eller autoimmuna sjukdomar.
11. Historik av hjärttumör eller hjärttumör påvisad vid screening MRT.
12. Historik om tidigare stamcellsterapi.
13. Historik med användning av mediciner som anges i bilaga 3 inom 3 månader före undertecknande av ICF/samtycke genom slutförande av studieinfusionen.
14. Känd måttlig till svår aortastenos/insufficiens eller svår mitralisstenos/regurgitation.
15. Aktuellt aktivt alkohol- eller drogmissbruk.
16. Känd historia av infektion med humant immunbristvirus (HIV).
17. Känd historia av kronisk viral hepatit.
18. Studier av onormal leverfunktion (ALT/ASAT >10 gånger det övre referensintervallet) och/eller onormal hematologi (hematokrit <25 %, WBC <3000 μl, trombocyter <100 000 μl) utan reversibel, identifierbar orsak.
19. Känd överkänslighet mot nötkreatursprodukter.
20. Känd överkänslighet mot dimetylsulfoxid (DMSO).
21. Okontrollerad diabetes (HbA1c >9,0).
22. Oförmåga att följa protokollrelaterade procedurer, inklusive erforderliga studiebesök.
23. Varje tillstånd eller annan orsak som, enligt utredaren eller medicinsk monitor, skulle göra försökspersonen olämplig för studien.

24. Får för närvarande prövningsbehandling i en annan klinisk studie eller utökat åtkomstprotokoll, inklusive något av följande:

    • Fick undersökningsintervention inom 30 dagar före randomisering
    • Behandling och/eller ofullständig uppföljning av behandling med någon cellbaserad terapi inom 6 månader före randomisering
    • Aktivt deltagande i annan forskningsterapi för kardiovaskulär reparation/regenerering