HOPE-Duchenne (stop kardiomyopati-progressionen i Duchenne) (HOPE)
6. januar 2025 opdateret af: Capricor Inc.
En randomiseret, åben-label undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af multi-vessel intrakoronar levering af allogene kardiosfære-afledte celler hos patienter med kardiomyopati sekundært til Duchenne muskeldystrofi
Mandlige forsøgspersoner med kardiomyopati sekundær til Duchenne muskeldystrofi (DMD), der opfylder alle inklusions- og ingen eksklusionskriterier, vil blive randomiseret.
Alle forsøgspersoner vil være mindst 12 år gamle.
De vil blive randomiseret på en 1:1 måde til enten intrakoronar infusion af CAP-1002 i tre kranspulsårer, der forsyner de tre store hjerteterritorier i hjertets venstre ventrikel (anterior, lateral, inferior/posterior) eller sædvanlig pleje.
I den aktive behandlingsarm vil alle tre store hjerteterritorier blive behandlet (infunderet) under en enkelt procedure på en åben-label måde.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Cirka 24, og ikke mere end 30, forsøgspersoner vil blive randomiseret til undersøgelsen i to sekventielle tilmeldingsgrupper. Sikkerhedsdata fra Gruppe 1 vil gennemgå en Data Safety Monitoring Board (DSMB) gennemgang forud for påbegyndelse af tilmelding til gruppe 2.
De første 6-8 randomiserede forsøgspersoner vil omfatte gruppe 1 og vil omfatte minimum 3 forsøgspersoner, der fuldfører intrakoronar infusion med CAP-1002. DSMB vil gennemføre en gennemgang af foreløbige sikkerhedsdata gennem 72 timer efter dag 0 for mindst 3 infunderede forsøgspersoner og for mindst 6 forsøgspersoner generelt.
Tilmelding af gruppe 2 vil begynde i henhold til DSMB-anbefalinger efter deres gennemgang af 72 timers sikkerhedsdata fra gruppe 1. Gruppe 2 vil omfatte ca. 18 forsøgspersoner. Screening og randomisering vil fortsætte, indtil i alt 12 forsøgspersoner er infunderet med CAP 1002 eller 30 forsøgspersoner er randomiseret ind i undersøgelsen, alt efter hvad der kommer først.
Alle forsøgspersoner, der er tildelt den aktive behandlingsarm, vil modtage en tilsigtet total dosis på op til 75 millioner (M) CAP-1002-celler infunderet som 25M celler i hver af de tre venstre ventrikels hjerteterritorier (anterior, lateral, inferior/posterior).
Forsøgspersoner, der er randomiseret til at modtage sædvanlig pleje, vil løbende blive plejet og behandlet på den måde, som investigator vurderer mest passende for forsøgspersonen, og vil ikke modtage infusion.
Randomisering vil finde sted inden for 30 dage efter den første screeningsprocedure. Efter afslutning af screeningsprocedurerne vil kvalificerede forsøgspersoner, der er randomiseret til den aktive behandlingsarm, modtage CAP-1002 administreret via intrakoronar infusion på dag 0. Dag 0 for kvalificerede forsøgspersoner, der er randomiseret til den sædvanlige plejearm, vil finde sted 7 dage efter datoen for randomisering. Alle randomiserede forsøgspersoner vil have et opfølgende telefonopkald på studiedag 3, og studiebesøg i uge 2 og 6, og på måned 3, 6 og 12 efter dag 0.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
25
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
- University of Florida
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige forsøgspersoner på 18 år eller ældre skal kunne give informeret samtykke og følge op med protokolprocedurer. Mandlige forsøgspersoner, der er mindst 12 år, men yngre end 18 år, skal kunne give samtykke med forældre eller værge, der giver tilladelse til studiedeltagelse. Kun mandlige forsøgspersoner vil blive randomiseret i denne undersøgelse.
- Dokumenteret diagnose af Duchennes muskeldystrofi ved genetisk mutationsanalyse.
- Kardiomyopati med venstre ventrikulært ar ved LGE i mindst 4 segmenter vurderet ved kontrastforstærket MR og EF >35 % på screeningstidspunktet.
- Brug af evidensbaseret medicinsk terapi i overensstemmelse med "DMD Care Considerations Working Group"-retningslinjerne for håndtering af DMD i mindst tre måneder før underskrivelse af samtykkeerklæringen (eller med samtykke) eller dokumenteret kontraindikation eller intolerance eller patientpræference .
- Forsøgspersoner skal tage systemiske glukokortikoider i mindst seks måneder før screening.
- Forsøgspersoner skal være 12 år eller ældre på tidspunktet for screeningen
- Forsøgspersoner skal være passende kandidater til hjertekateterisering og intrakoronar infusion af CAP-1002, efter stedets interventionskardiologs vurdering.
Ekskluderingskriterier:
- Terapi med intravenøs inotropisk eller vasoaktiv medicin på tidspunktet for screening.
- Manglende evne til at gennemgå hjertekateterisering og/eller MR uden generel anæstesi.
- Immunologisk inkompatibilitet med alle tilgængelige mastercellebanker (MCB'er) ved single-antigen perle (SAB) serumantistofprofilering.
- Planlagt eller sandsynligvis større operation i de næste 12 måneder efter planlagt randomisering.
- Left Ventricular Assist Devices (LVAD) eller de personer, der aktivt er i gang med at erhverve en LVAD.
- Kontraindikation til hjerte-MR.
- Kendt overfølsomhed over for kontrastmidler.
- Estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) <60 mL/min, som beregnet ved CKD-EPI cystatin C-ligningen (Inker, Schmid et al. 2012).
- Aktiv infektion reagerer ikke på behandling.
- Aktiv(e) systemisk allergisk reaktion(er), bindevævssygdom eller autoimmun(e) lidelse(r).
- Anamnese med hjertetumor eller hjertetumor påvist ved screening MR.
- Historie om tidligere stamcelleterapi.
- Anamnese med brug af medicin anført i tillæg 3 inden for 3 måneder før underskrivelse af ICF/samtykke ved afslutning af undersøgelsesinfusionen.
- Kendt moderat til svær aortastenose/insufficiens eller svær mitralstenose/regurgitation.
- Aktuelt aktivt alkohol- eller stofmisbrug.
- Kendt historie med human immundefektvirus (HIV) infektion.
- Kendt historie med kronisk viral hepatitis.
- Unormal leverfunktion (ALAT/AST >10 gange det øvre referenceområde) og/eller unormal hæmatologi (hæmatokrit <25 %, WBC <3000 μl, blodplader <100.000 μl) uden en reversibel, identificerbar årsag.
- Kendt overfølsomhed over for kvægprodukter.
- Kendt overfølsomhed over for dimethylsulfoxid (DMSO).
- Ukontrolleret diabetes (HbA1c >9,0).
- Manglende evne til at overholde protokolrelaterede procedurer, herunder påkrævede studiebesøg.
- Enhver tilstand eller anden grund, der efter investigatorens eller den medicinske monitors mening ville gøre emnet uegnet til undersøgelsen.
Modtager i øjeblikket forsøgsbehandling på et andet klinisk studie eller udvidet adgangsprotokol, herunder en af følgende:
- Modtog undersøgelsesintervention inden for 30 dage før randomisering
- Behandling og/eller en ufuldstændig opfølgning på behandling med enhver undersøgelsescellebaseret terapi inden for 6 måneder før randomisering
- Aktiv deltagelse i anden forskningsterapi til kardiovaskulær reparation/regenerering
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Allogene kardiosfære-afledte celler (CAP-1002)
CAP-1002 er et forsøgsprodukt bestående af allogene cardiosphere-derived celler (CDC'er).
Alle forsøgspersoner, der er tildelt den aktive behandlingsarm, vil modtage en tilsigtet total dosis på 75 millioner (M) CAP-1002-celler infunderet som 25M celler i hver af de tre venstre ventrikels hjerteterritorier (anterior, lateral, inferior/posterior).
Hvis en af de tre kranspulsårer vurderes af den infunderende Investigator at forsyne mindre end 30 % af det venstre ventrikulære myokardium, kan den infunderende Investigator vælge kun at infundere 12,5 M celler i den eller de koronararterie eller arterier.
Derfor kan den fulde dosis af CAP-1002 afgivet variere fra 50 M celler til 75 M celler, forudsat at alle tre arterier er infunderet.
|
Intrakoronar levering af allogene kardiosfære-afledte celler (CAP-1002)
Andre navne:
|
|
Ingen indgriben: Sædvanlig pleje
Forsøgspersoner, der er randomiseret til at modtage sædvanlig pleje, vil løbende blive plejet og behandlet på den måde, som investigator vurderer mest passende for forsøgspersonen, og vil ikke modtage infusion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der oplever nogen af de bedømte begivenheder
Tidsramme: Inden for 72 timer efter infusion
|
Bedømte hændelser, der blev rapporteret, inkluderede: Ny trombolyse i myokardieinfarkt (TIMI) flow 0-2 eller TIMI myokardieperfusionsgrad (TMPG) 0-2 noteret umiddelbart efter infusion og persisterende mere end (>) 3 minutter, trods intrakoronar vasodilator administration; pludselig uventet død inden for 72 timer efter intrakoronar infusion; og større uønskede hjertehændelser (MACE) inden for 72 timer efter intrakoronar infusion, inklusive død, ikke-dødelig myokardieinfarkt og hospitalsindlæggelse for kardiovaskulær hændelse (herunder hjertesvigt-hospitalindlæggelser).
|
Inden for 72 timer efter infusion
|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til måned 12 efter infusion
|
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik indgivet et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis skulle have en årsagssammenhæng med behandlingen.
TEAE'er blev defineret som AE'er, der opstod eller forværredes i sværhedsgrad mellem den første dosis af forsøgslægemidlet (IMP) og indtil afslutningen af undersøgelsen.
En SAE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt, var en medicinsk vigtig begivenhed.
|
Op til måned 12 efter infusion
|
|
Ændring fra baseline i kliniske laboratorieparametre (klorid, kalium og natrium) ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
De vurderede kliniske kemiske parametre var chlorid, kalium og natrium.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i klinisk laboratorieparameter - Albumin ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Klinisk kemi parameter vurderet var albumin.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i klinisk laboratorieparameter - glukose ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Klinisk kemi parameter vurderet var glucose.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologiske parametre (blodplader, hvide blodlegemer, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og neutrofiler) ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
De hæmatologiske parametre, der blev vurderet, var: blodplader, hvide blodlegemer, basofiler, eosinofiler, lymfocytter, monocytter og neutrofiler.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter - hæmoglobin ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Hæmatologisk parameter vurderet var hæmoglobin.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i hæmatologisk parameter - røde blodlegemer ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Den hæmatologiske parameter vurderet var røde blodlegemer.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i vitale tegn - blodtryk ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Vitale tegn vurderet var systolisk og diastolisk blodtryk.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i vitale tegn - hjertefrekvens ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Vitale tegn vurderet var hjertefrekvens.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i vitale tegn - respirationsfrekvens ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Vitale tegn vurderet var respirationsfrekvens.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i vitale tegn - temperatur ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Vitale tegn vurderet var temperatur.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring fra baseline i fysiske hjerteundersøgelser ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Kardiale fysiske undersøgelsesparametre vurderet var: jugular veneudspilning, ødem, hjertelyde, mislyde, åndedrætslyde.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) parametre (QRS-varighed, PR, QT, QTc og QT-interval) ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
De vurderede EKG-parametre var: PR-interval, QRS-varighed, QT-interval, QTc-interval og QT-interval.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i elektrokardiogramparameter - Ventrikulær frekvens ved måned 6 og måned 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
EKG-parameter vurderet var ventrikulær frekvens; hvilket afhænger af graden af atrioventrikulær ledning.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kardial strukturel sammensætning vurderet som: Absolut og relativ ændring i parametre målt ved hjerte-MRI
Tidsramme: 12 måneder efter infusion af CAP-1002 eller randomisering til den sædvanlige plejearm
|
12 måneder efter infusion af CAP-1002 eller randomisering til den sædvanlige plejearm
|
|
Funktionel komposit vurderet som: Seriel ændring i mobilitetsmålinger og ydeevne af øvre lemmer (PUL) skala, spirometri og 6-minutters gangtest (6MWT), når det vurderes passende af investigator.
Tidsramme: 12 måneder efter infusion af CAP-1002 eller randomisering til den sædvanlige plejearm
|
12 måneder efter infusion af CAP-1002 eller randomisering til den sædvanlige plejearm
|
|
Livskvalitetssammensætning vurderet som: Ændring i PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory), inklusive hjertemodulet og PODCI Adolescent Questionnaire.
Tidsramme: 12 måneder efter infusion af CAP-1002 eller randomisering til den sædvanlige plejearm
|
12 måneder efter infusion af CAP-1002 eller randomisering til den sædvanlige plejearm
|
|
Sammensatte biomarkører vurderet som: Osteopontin, ST2, IL-10, Galectin-3 og eksplorative biomarkører (hvis samtykket/afgivet samtykke).
Tidsramme: 12 måneder efter infusion af CAP-1002 eller randomisering til den sædvanlige plejearm
|
12 måneder efter infusion af CAP-1002 eller randomisering til den sædvanlige plejearm
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
LVEF er den del af kammervolumen, der udstødes i systole (slagvolumen) i forhold til volumenet af blodet i ventriklen ved slutningen af diastolen (end-diastolisk volumen).
LVEF udtrykt som procentdel ejektionsfraktion blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Absolut ændring blev beregnet som: post-baseline-værdi-baseline-værdi.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Procent ændring fra baseline i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
LVEF er den del af kammervolumen, der udstødes i systole (slagvolumen) i forhold til volumenet af blodet i ventriklen ved slutningen af diastolen (end-diastolisk volumen).
Procent ændring i LVEF blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som: Procent ændring = (post-baseline værdi-Baseline værdi)/Baseline værdi *100%.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Absolut ændring fra baseline i venstre ventrikulær ende diastolisk volumen (LVEDV) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
LVEDV er mængden af blod i hjertets venstre ventrikel lige før hjertet trækker sig sammen.
LVEDV blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Absolut ændring blev beregnet som: post-baseline-værdi-baseline-værdi.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Procent ændring fra baseline i venstre ventrikulær ende diastolisk volumen (LVEDV) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
LVEDV er mængden af blod i hjertets venstre ventrikel lige før hjertet trækker sig sammen.
Procentvis ændring i LVEDV blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som: Procent ændring = (post-baseline værdi-Baseline værdi)/Baseline værdi *100%.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Absolut ændring fra baseline i venstre ventrikulær ende systolisk volumen (LVESV) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
LVESV er mængden af blod, der er tilbage i ventriklen ved slutningen af systolen, efter at hjertet har trukket sig sammen.
LVESV blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Absolut ændring blev beregnet som: post-baseline-værdi-baseline-værdi.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Procent ændring fra baseline i venstre ventrikulær ende systolisk volumen (LVESV) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
LVESV er mængden af blod, der er tilbage i ventriklen ved slutningen af systolen, efter at hjertet har trukket sig sammen.
Procentvis ændring i LVESV blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som: Procent ændring = (post-baseline værdi-Baseline værdi)/Baseline værdi *100%.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Absolut ændring fra baseline i LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) arvævsmasse ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Sen forstærkning af gadolinium er en teknik, der bruges i hjerte-MRI til kardiel vævskarakterisering, især vurdering af myokardieardannelse og regional myokardiefibrose.
LV LGE arvævsmasse i gram blev vurderet ved hjerte-MRI.
Absolut ændring blev beregnet som: post-baseline-værdi-baseline-værdi.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Procent ændring fra baseline i LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) arvævsmasse ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Sen forstærkning af gadolinium er en teknik, der bruges i hjerte-MRI til kardiel vævskarakterisering, især vurdering af myokardieardannelse og regional myokardiefibrose.
Procentvis ændring i LV LGE arvævsmasse blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Procentvis ændring fra Baseline blev beregnet som: Procent ændring = (post-baseline værdi-Baseline værdi)/Baseline værdi *100.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Absolut ændring fra baseline i venstre ventrikel (LV) sen gadoliniumforstærkning (LGE) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
Sen forstærkning af gadolinium er en teknik, der bruges i hjerte-MRI til kardiel vævskarakterisering, især vurdering af myokardieardannelse og regional myokardiefibrose.
Forbedring i infarktstørrelse som en procentdel af LV-masse blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse og rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Procent ændring fra baseline i LV Late Gadolinium Enhancement (LGE) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
Sen forstærkning af gadolinium er en teknik, der bruges i hjerte-MRI til kardiel vævskarakterisering, især vurdering af myokardieardannelse og regional myokardiefibrose.
Procentvis forbedring i infarktstørrelse defineret ved ar som en procentdel af LV-massen blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som: Procent ændring = (post-baseline værdi-Baseline værdi)/Baseline værdi *100%.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Absolut ændring fra basislinje i omkredsbelastning ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Periferisk belastning repræsenterer ændringen i længden (afkortning i systole, repræsenteret som en negativ belastningsværdi) af myokardiet langs den periferiske akse af LV set i den korte akse.
Forbedring i cirkumferentiel belastning blev udtrykt i procent og blev vurderet ved hjerte-MRI.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Procentvis ændring fra baseline i omkredsbelastning ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Periferisk belastning repræsenterer ændringen i længde (afkortning i systole, repræsenteret som en negativ belastningsværdi) af myokardiet langs den periferiske akse af LV set i den korte akse; og blev vurderet ved hjerte-MR.
Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som: Procent ændring = (post-baseline værdi-Baseline værdi)/Baseline værdi *100%.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i funktion af regionen, der modtager CAP-1002-terapi ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
De regioner, der blev vurderet for hjertet, var: Anterior, Lateral, Inferior og Septal.
Vævsmassegendannelse i funktionen af region, der modtager terapi udtrykt som ændring fra baseline, blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Ændring blev beregnet som: post-baseline værdi - baseline værdi.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Procentvis ændring fra baseline i funktion af regionen, der modtager CAP-1002-terapi ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
De regioner, der blev vurderet for hjertet, var: Anterior, Lateral, Inferior og Septal.
Vævsmassegendannelse i funktionen af region, der modtager terapi, udtrykt som procent ændring fra baseline blev vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse.
Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som: Procent ændring = (post-baseline værdi - baseline værdi)/baseline værdi *100%.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
|
Ændring fra baseline i præstation af den øvre ekstremitet (PUL) samlet score (eksklusive skulder) på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
PUL-skalaen består af et indgangselement til at definere startfunktionsniveauet og 21 elementer opdelt i skulderniveau (4 elementer), mellemniveau (9 elementer) og distalt niveau (8 elementer) dimensioner.
Hver dimension blev scoret separat med en maksimal score på 16 for skulderniveau, 34 for mellemniveau og 24 for distalt niveau.
Den samlede score er beregnet ud fra summen af alle de tre underskalaer (eksklusive skulderdimensionen) og varierede fra 0 til 58.
Højere score indikerede forbedring og lavere score indikerede sværhedsgrad.
Ændring fra baseline i PUL samlet score (eksklusive skulder) ved måned 6 og 12 er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i præstation af den øvre ekstremitet (PUL) samlet score (inklusive skulder) på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
PUL-skalaen består af et indgangselement til at definere startfunktionsniveauet og 21 elementer opdelt i skulderniveau (4 elementer), mellemniveau (9 elementer) og distalt niveau (8 elementer) dimensioner.
Hver dimension blev scoret separat med en maksimal score på 16 for skulderniveau, 34 for mellemniveau og 24 for distalt niveau.
Den samlede score beregnes ved summen af alle scorerne i de tre underskalaer (inklusive skulderdimensionen) og varierede fra 0 til 74.
Højere score over tid indikerer forbedring og lavere score indikerer sværhedsgrad.
Ændring fra baseline i PUL overordnet score (inklusive skulder) ved måned 6 og 12 er rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i Peak Expiratory Flow (PEF) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
PEF er en deltagers maksimale udløbshastighed, målt med en peak flowmåler.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i procent forudsagt peak ekspiratorisk flow ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
Procent forudsagt PEF er et mål for det maksimale eller maksimale flow produceret under en udånding med maksimal indsats og er som sådan det mest indsatsafhængige mål for lungefunktion.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
FEV1 var volumenet af luft, der blev udåndet i det første sekund af en tvungen udånding målt med et spirometer.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund efter måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
FEV1 var volumenet af luft, der blev udåndet i det første sekund af en tvungen udånding målt med et spirometer.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitetsniveau på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
FVC var den samlede mængde luft udåndet fra lungerne under lungefunktionstesten målt med spirometer.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC) niveauer ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
FVC var den samlede mængde luft udåndet fra lungerne under lungefunktionstesten målt med spirometer.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk flow ved 25-75 % af FVC (FEF25-75 %) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
Forced Expiratory Flow (FEF) er den mængde luft, der kan udåndes med magt fra lungerne i det første sekund af en tvungen udånding.
FEF25-75% er defineret som den gennemsnitlige forcerede eksspiratoriske flow mellem 25% og 75% af FVC (den samlede mængde luft, der udåndes fra lungerne under lungefunktionstesten).
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk flow ved 25-75 % af FVC ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
FEF er den mængde luft, der kan udåndes med magt fra lungerne i det første sekund af en tvungen udånding.
FEF25-75% er defineret som den gennemsnitlige forcerede eksspiratoriske flow mellem 25% og 75% af FVC (den samlede mængde luft, der udåndes fra lungerne under lungefunktionstesten).
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i Forced Expiratory Time (FET) ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
FET er defineret som den tid, det tager for en person at fuldføre en kraftig udånding efter maksimal inspiration.
FET måles ved at bede personen om at tage en dyb indånding og blæse det hele ud så hurtigt som muligt.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Skift fra baseline i seks-minutters gangtest ved måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
Den seks minutters gangtest måler den distance, en deltager er i stand til at gå over i alt seks minutter på en hård, flad overflade.
Målet er, at deltageren skal gå så langt som muligt på seks minutter.
Deltageren får lov til selv at tage tempo og hvile efter behov, mens de krydser frem og tilbage ad en afmærket gangbro.
Den samlede gåafstand, i meter, blev registreret for hver deltager.
Længere afstande indikerer bedre resultater.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) Samlet oversigtsscore - deltagernes svar på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
PedsQL-Duchenne muskeldystrofi (DMD) modulet består af 18 elementer og består af 4 domæner: Daglige aktiviteter, Behandlingsbarrierer, Bekymring, Kommunikation.
Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala.
Det overordnede interval for samlet PedsQL-score (18 elementer; gennemsnittet af alle elementer) var 0 (forbedring) til 100 (sværhedsgrad).
Faldende score over tid indikerer forbedring.
Ændring fra baseline i PedsQL samlet oversigtsscore - deltagersvar ved måned 6 og 12 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse Samlet oversigtsscore - forældrenes svar på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
PedsQL-Duchenne muskeldystrofi (DMD) modulet består af 18 elementer og består af 4 domæner: Daglige aktiviteter, Behandlingsbarrierer, Bekymring, Kommunikation.
Elementer er omvendt scoret og lineært transformeret til en 0-100 skala.
Det overordnede interval for samlet PedsQL-score (18 elementer; gennemsnittet af alle elementer) var 0 (forbedring) til 100 (sværhedsgrad).
Faldende score over tid indikerer forbedring.
Ændring fra baseline i PedsQL samlet oversigtsscore - forældresvar ved måned 6 og 12 blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i pædiatriske udfaldsdataindsamlingsinstrument (PODCI)-score - forældrenes svar på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
PODCI består af 83 emner og 5 kerneskalaer: Øvre ekstremitet og fysisk funktion, overførsel/grundlæggende mobilitet, sport/fysisk funktion, smerte/komfort og lykke; en global funktionsskala.
Global Functioning Scale er gennemsnittet af gennemsnitsscorerne fra 4 af de 5 kerneskalaer (alle undtagen lykkekerneskalaen).
Global Functioning Scale og hver af kerneskalaerne blev standardiseret, således at en score på "0" repræsenterer et dårligt resultat/værre helbred, mens "100" er det bedst mulige resultat/bedste helbred (dvs. det komplette område for hver score er 0 til 100, med højere score, der repræsenterer bedre funktion).
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i pædiatriske udfaldsdataindsamlingsinstrument (PODCI)-score - deltagernes svar på måned 6 og 12
Tidsramme: Baseline, måned 6 og 12
|
PODCI består af 83 emner og 5 kerneskalaer: Øvre ekstremitet og fysisk funktion, overførsel/grundlæggende mobilitet, sport/fysisk funktion, smerte/komfort og lykke; en global funktionsskala.
Global Functioning Scale er gennemsnittet af gennemsnitsscorerne fra 4 af de 5 kerneskalaer (alle undtagen lykkekerneskalaen).
Global Functioning Scale og hver af kerneskalaerne blev standardiseret, således at en score på "0" repræsenterer et dårligt resultat/værre helbred, mens "100" er det bedst mulige resultat/bedste helbred (dvs. det komplette område for hver score er 0 til 100, med højere score, der repræsenterer bedre funktion).
|
Baseline, måned 6 og 12
|
|
Ændring fra baseline i Duchenne muskeldystrofi-biomarkører ved 6. og 12. måned
Tidsramme: Baseline, måned 6 og måned 12
|
Osteopontin, hjertestressbiomarkør (ST2) og Galectin-3 var DMD-biomarkører vurderet gennem serumprøver.
|
Baseline, måned 6 og måned 12
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Mark Awadalla, Capricor Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. januar 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
14. september 2017
Studieafslutning (Faktiske)
14. september 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
19. juni 2015
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. juni 2015
Først opslået (Anslået)
30. juni 2015
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. januar 2025
Sidst verificeret
1. januar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CAP-1002-DMD-01
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .