嚢胞性線維症（CF）患者における吸入一酸化窒素（NO）の有効性と安全性
2021年3月3日 更新者：Novoteris, LLC
嚢胞性線維症（CF）患者における吸入一酸化窒素（NO）の有効性と安全性に関する前向きランダム化プラセボ対照試験
プラセボ対照群と比較した、承認された吸入抗生物質から吸入一酸化窒素に移行した被験者の前向き無作為化プラセボ対照第II相臨床研究。
調査の概要
詳細な説明
これは、治験薬とプラセボ対照を比較する、多施設無作為化プラセボ対照第 II 相臨床研究です。
スクリーニングデータは、被験者の適格性を決定するために検討されます。
スクリーニング失敗の被験者を含むすべての被験者は、それぞれの施設のスクリーニングログに記録されます。
すべてのスクリーニング手順が正常に完了すると、被験者は登録資格があるとみなされます。
登録中であるが治療を受ける前に脱落の可能性を最小限に抑えるために、被験者は最初の治療申請に可能な限り近い時期に登録され、無作為化されます。
プラセボ対照に対する 1:1 の治験治療では、被験者は 2 つの群のいずれかに無作為に割り当てられます。
治験治療群の被験者には、室内空気で希釈した用量の NO (99.5% 窒素中 0.5% NO) を 1 日 4 回 (30 分間吸入は少なくとも 3 時間間隔で) 7.5 日間、1 日目、2 日目、1 日目、2 日目の吸入により投与されます。 3、4、5、8、9、10 (1 日目と 10 日目に 3 回の治療)。
プラセボ群の被験者は、治験群と同じ割合で室内空気に希釈された100%窒素を呼吸します。
被験者は、毎日の最後の治療が完了した後、30分間クリニックに留まります。
すべての被験者は、15 日目と 36 日目に追加の評価のためにクリニックに戻るように求められます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
49
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Garden Grove、California、アメリカ、92841
- * Entire USA* The sponsor will provide air transportation and housing to patients that are not located in the area of clinical trial sites. All trial sites can treat adults.
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles (Adults can be treated here) (Site No. 500)
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital (Adults can be treated here) (Site No. 600)
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29403
- Medical University of South Carolina (Site No. 200)
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center (Site No. 100)
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin (Site No. 400)
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B.C.
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Vancouver、B.C.、カナダ、V6Z 1Y6
- University of British Columbia, St. Paul's Hospital (Site No. 300)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
以下の基準に基づく嚢胞性線維症の確定診断：
- 汗塩化物陽性 60 mEq/リットル（ピロカルピンイオン導入による）。および/または
- CFと一致する2つの識別可能な突然変異を持つ遺伝子型
- スクリーニング喀痰培養における緑膿菌、黄色ブドウ球菌、またはステノトロフォモナス・マルトフィリアの存在。
- 過去1年間の少なくとも2回の喀痰培養において、緑膿菌、黄色ブドウ球菌またはステノトロフォモナス・マルトフィリアが存在する慢性的な肺微生物定着（6か月以上）（スクリーニング培養は2つの陽性培養のうちの1つとして数えられる）。
-（スクリーニングまたはベースライン）前に少なくとも3か月間継続的な慢性吸入抗生物質療法。
• サイクル療法を受けている被験者の場合、ベースラインの前に少なくとも 2 サイクルの薬物投与が完了している必要があります。
- 1日目から15日目まで吸入抗生物質療法を中止する意思がある
- 18歳以上の男性または女性の被験者
- スクリーニング時およびベースライン時の FEV1 <85%、および >35%
- スクリーニング時およびベースライン時の室内空気の SaO2 >90%
- 臨床的に安定しており、ベースライン前の 14 日以内に健康状態に大きな変化はありません
- 書面によるインフォームド・コンセントおよびHIPAA認可
- -スクリーニング前に少なくとも6か月間非喫煙者であり、研究中に喫煙しないことに同意している
- 過去6か月以内の胸部X線検査。 何もない場合は、無作為化の前に胸部 X 線検査が必要です。
- 治療スケジュールと手順に喜んで従うことができる。
除外基準:
- -スクリーニング前の4週間以内に新たな慢性療法（例、イブプロフェン、パルモザイム®、高張食塩水、アジスロマイシン、TOBI®、ケイストン®）を開始。
- ベースライン前2週間以内の急性呼吸器症状に対する抗生物質[経口、静脈内(iv)、および/または吸入]の使用。
- -スクリーニング前30日以内の著しい喀血（1回の咳エピソードで5mL以上の血液、または24時間で30mL以上の血液）
喀痰培養における非結核性抗酸菌の定着歴。 研究者は、被験者が定着していないとみなされる以下の推奨基準に従うことができます。
- 過去 1 年間に 2 件の気道培養で NTM が陰性であったが、その後培養陽性はなかった。と
- これら 2 つの呼吸培養は少なくとも 3 か月間隔を空ける必要があります。と
- これら 2 つの文化のうち 1 つは過去 6 か月以内に取得されている必要があります
- スクリーニング時の心（左心）機能不全（LVEF <35%と定義）
- スクリーニング時のニトログリセリンなどの一酸化窒素供与剤、またはリドカイン、プリロカイン、ベンゾカイン、ダプソンなどのメトヘモグロビンを増加させることが知られている薬剤の使用
スクリーニング時の以下の異常な検査値のいずれか:
- ヘモグロビン < 10 g/dl
- メトヘモグロブリン >3%
- 血小板数 <100,000/mm3
- プロトロンビン時間国際比 (INR) > 1.5
- 異常な肝機能は、次のいずれか 2 つとして定義されます。
- ALT >3 x ULN
- AST >3 x ULN
- ALP > 3 x ULN
- GGT > 3 x ULN
- 異常な肝機能は次のように定義されます。
- ALT >5 x ULN
- AST >5 x ULN
- 異常な腎機能は次のように定義されます。
- 計算上のクレアチニンクリアランス < 50 mL (Cockcroft/Gault による計算)
出産の可能性のある女性の場合:
- スクリーニングで妊娠検査薬が陽性であった、または
- 授乳中または
- スクリーニングから36日目まで医学的に許容される避妊法を実践する意思がない（許容される避妊法：禁欲、ホルモン避妊、子宮内避妊具、またはバリア法と殺精子剤）
- スクリーニング前30日以内の治験薬の使用
- スクリーニング前の14日間に静脈内または経口ステロイドを投与されている
- スクリーニング前の30日間にフルチカゾンまたは同等品を1日2回、500マイクログラムを超える吸入ステロイドを現在使用している
- スクリーニング前の7日間の酸素補給（日中または夜間）の使用
- 研究者がこの研究の意図を妨げる、または参加が被験者の最善の利益にならないと判断する条件
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：一酸化窒素ガス 160 ppm
160 ppm の一酸化窒素ガスを 1 日 4 回、30 分間吸入し、キャリアとして空気とともに鼻吸入で合計 7.5 日間送達します。
総線量は 2400 ppm 時間。
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一酸化窒素 160ppm
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プラセボコンパレーター：20.3%の酸素を呼吸する
呼吸 20.3% の酸素を 1 日 4 回、30 分間吸入し、キャリアとして空気を鼻吸入で送り込み、合計 7.5 日間行います。(99.5% の窒素と 0.5% の NO の代わりに) 100% の窒素が呼吸回路に注入されます。
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一酸化窒素 160ppm
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから 15 日目までの予測される FEV1 % の変化
時間枠：15日間
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この研究の主な有効性変数は、予測ベースライン FEV1% から 15 日目までの絶対変化です。
各被験者について、変化は、FEV1% 値からベースライン FEV1% を引いた値として計算されます。つまり、FEV1% 値のプラスの変化は、治療後の FEV1% の増加を示します。
この試験の主要評価項目は、治療群間の FEV1% のベースラインからの平均絶対変化の比較です。
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15日間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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NO グループにおけるベースラインから 15 日目までの FEV1% の平均絶対変化 (グループテスト内)。
時間枠：15日間
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NO グループにおけるベースラインから 15 日目までの FEV1% の平均絶対変化の臨床測定 (グループテスト内)。
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15日間
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ベースラインから10、15、および36日目までの蔓延している回収微生物の喀痰CFU g (log 10)の平均変化
時間枠：36日
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ベースラインから 10、15、および 36 日目までの蔓延している回復微生物の喀痰 CFU g (log 10) の平均変化の臨床測定
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36日
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6 分間の歩行テストでのベースラインから 15 日目および 36 日目までの歩行距離の平均変化。
時間枠：36日
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ベースラインから 15 日目および 36 日目までの 6 分間歩行テストにおける歩行距離の平均変化の臨床測定。
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36日
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ベースラインから 10 日目および 36 日目までに予測された FEV1 % の平均絶対変化。
時間枠：36日
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ベースラインから 10 日目および 36 日目まで予測される FEV1 % の平均絶対変化の臨床測定。
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36日
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ベースラインから 10、15、および 36 日目までの予測された FEV1 % の平均変化 (相対)。
時間枠：36日
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ベースラインから 10、15、および 36 日目までの予測 (相対) FEV1 % の平均変化の臨床測定。
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36日
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ベースラインから10、15、および36日目までのFVCの平均変化
時間枠：36日
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ベースラインから 10、15、および 36 日目までの FVC の平均変化の臨床測定
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36日
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ベースラインから10、15、および36日目までのFEF25-75の平均変化
時間枠：36日
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ベースラインから10、15、および36日目までのFEF25-75の平均変化の臨床測定
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36日
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ベースラインから 15 日目および 36 日目までの各ドメインの CFQ-R スコアの平均変化
時間枠：36日
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ベースラインから 15 日目および 36 日目までの各ドメインの CFQ-R スコアの平均変化の臨床測定
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36日
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1 日目前の夕方から研究の毎日 (1 日目から 35 日目) までの各症状の CFRSD-CRISS 症状スコアの数
時間枠：35日
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1日目前の夕方から研究の各日（1日目～35日目）までの各症状のCFRSD-CRISS症状スコアのカウントの臨床測定
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35日
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ベースラインと10日目の間でFEV1 %が7.5%以上と予測される相対的改善を示した被験者の数
時間枠：10日間
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ベースラインと 10 日目の間で FEV1 % が 7.5% 以上と予測される相対的改善を示した被験者の数の臨床測定
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10日間
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ベースラインと15日目および36日目の間でCFQ-R調査スコアが5以上絶対的に改善した被験者の数
時間枠：36日
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ベースラインと15日目および36日目の間でCFQ-R調査スコアが5以上の絶対改善を示した被験者の数の臨床測定
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36日
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15日目と36日目の6分間の歩行テストで陽性反応を示した被験者の数
時間枠：36日
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15日目と36日目の6分間歩行テストで陽性反応を示した被験者の数の臨床測定
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36日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年2月22日
一次修了 (実際)
2020年6月1日
研究の完了 (実際)
2020年6月1日
試験登録日
最初に提出
2015年7月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年7月12日
最初の投稿 (見積もり)
2015年7月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月3日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NO-CF-02E
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。