Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av inhalerad kväveoxid (NO) hos patienter med cystisk fibros (CF)

3 mars 2021 uppdaterad av: Novoteris, LLC

Prospektiv, randomiserad, placebokontrollerad studie av effektivitet och säkerhet av inhalerad kväveoxid (NO) hos patienter med cystisk fibros (CF)

Prospektiv, randomiserad, placebokontrollerad, klinisk fas II-studie av försökspersoner som går över från ett godkänt inhalerat antibiotikum till inhalerat kväveoxid jämfört med en placebokontrollarm.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, klinisk fas II-studie som jämför ett prövningsläkemedel med en placebokontroll. Screeningsdata kommer att granskas för att fastställa ämnesberättigande. Alla ämnen inklusive ämnen med skärmfel kommer att registreras i screeningloggar på deras respektive platser. Efter framgångsrikt slutförande av alla screeningprocedurer kommer ett ämne att anses vara berättigat till registrering. Försökspersonen kommer att inskrivas och randomiseras så nära den första behandlingsansökan som möjligt för att minimera risken för avhopp under inskrivningen men innan behandlingen genomgår. Med en 1:1 undersökningsbehandling till placebokontroll kommer försökspersoner att randomiseras till en av de två armarna. Försökspersoner i den undersökta behandlingsarmen kommer att administreras doser av NO (0,5 % NO i 99,5 % kväve) utspädd i rumsluften genom inandning fyra gånger dagligen (30 minuters inhalationer med minst 3 timmars mellanrum) i 7,5 dagar på dagarna 1, 2, 3, 4, 5, 8, 9 och 10 (tre behandlingar dag 1 och 10). Försökspersoner i placeboarmen kommer att andas 100 % kväve utspätt i rumsluft i samma proportion som undersökningsarmen. Försökspersonerna kommer att vara kvar på kliniken i 30 minuter efter att ha avslutat den sista behandlingen för varje dag. Alla försökspersoner kommer att uppmanas att återvända till kliniken för ytterligare utvärderingar dag 15 och 36.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

49

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Garden Grove, California, Förenta staterna, 92841
        • * Entire USA* The sponsor will provide air transportation and housing to patients that are not located in the area of clinical trial sites. All trial sites can treat adults.
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (Adults can be treated here) (Site No. 500)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital (Adults can be treated here) (Site No. 600)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29403
        • Medical University of South Carolina (Site No. 200)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center (Site No. 100)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin (Site No. 400)
  • Kanada
    • B.C.
      • Vancouver, B.C., Kanada, V6Z 1Y6
        • University of British Columbia, St. Paul's Hospital (Site No. 300)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Bekräftad diagnos av cystisk fibros baserat på följande kriterier:

    • positiv svettklorid 60 mekv/liter (genom pilokarpinjontofores); och/eller
    • en genotyp med två identifierbara mutationer som överensstämmer med CF
  2. Förekomst av Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus eller Stenotrophomonas maltophilia i screening av sputumkulturen.
  3. Kronisk mikrobiell lungkolonisering (≥6 månader) med närvaro av Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus eller Stenotrophomonas maltophilia i minst två (2) sputumkulturer under det senaste året (screeningskulturen kan räknas som en av de två positiva kulturerna).

  4. Pågående kronisk inhalerad antibiotikabehandling i minst 3 månader före (screening eller baslinje).

    • För försökspersoner på cyklisk terapi måste minst 2 cykler av läkemedel ha genomförts innan baslinjen.

  5. Vill gärna sluta med inhalerad antibiotikabehandling från dag 1 till dag 15
  6. Manliga eller kvinnliga försökspersoner ≥18 år
  7. FEV1 <85% och >35% vid screening och baslinje
  8. SaO2 >90 % på rumsluften vid screening och baslinje
  9. Kliniskt stabil utan signifikanta förändringar i hälsostatus inom 14 dagar före Baseline
  10. Skriftligt informerat samtycke och HIPAA-auktorisering
  11. Icke-rökare i minst 6 månader före screening och samtycker till att inte röka under studien
  12. Bröströntgen under de senaste sex (6) månaderna. Om ingen, krävs en lungröntgen innan randomisering.
  13. Vill och kan följa behandlingsschemat och procedurerna.

Exklusions kriterier:

  1. Initiering av ny kronisk behandling (t.ex. ibuprofen, Pulmozyme®, hyperton saltlösning, azitromycin, TOBI®, Cayston®) inom 4 veckor före screening.
  2. Användning av antibiotika [oral, intravenös (iv) och/eller inhalerad] för akuta luftvägssymtom inom 2 veckor före baslinjen.
  3. Betydande hemoptys inom 30 dagar före screening (≥5 mL blod i en hostepisode eller >30 mL blod under en 24-timmarsperiod)

  4. Historia om kolonisering med nontuberculosis mycobacterium i sputumkultur. Utredaren kan vägledas av följande föreslagna kriterier för att ett ämne ska anses fritt från kolonisering:

    • Två luftvägskulturer negativa för NTM under det senaste året, utan efterföljande positiva kulturer; och
    • dessa 2 andningskulturer måste separeras med minst 3 månader; och
    • en av dessa två kulturer måste ha erhållits inom de senaste 6 månaderna
  5. Hjärtinsufficiens (vänster hjärta) (definierad som LVEF <35%) vid screening
  6. Användning av ett kväveoxiddonatormedel som nitroglycerin eller läkemedel som är kända för att öka methemoglobin som lidokain, prilokain, bensokain eller dapson vid screening

  7. Något av följande onormala labbvärden vid screening:

    • Hemoglobin < 10 g/dl
    • Methemoglobn >3 %
    • Trombocytantal <100 000/mm3
    • Protrombintid internationellt förhållande (INR) > 1,5
    • Onormal leverfunktion definieras som två av följande:
    • ALT >3 x ULN
    • AST >3 x ULN
    • ALP > 3 x ULN
    • GGT > 3 x ULN
    • Onormal leverfunktion definieras som:
    • ALT >5 x ULN
    • AST >5 x ULN
    • Onormal njurfunktion definieras som:
    • Beräknat kreatininclearance < 50 mL (beräknat av Cockcroft/Gault)

  8. För kvinnor i fertil ålder:

    • positivt graviditetstest vid screening eller
    • ammande eller
    • ovillig att utöva en medicinskt acceptabel form av preventivmedel från screening till dag 36 (acceptabla former av preventivmedel: abstinens, hormonell preventivmedel, intrauterin enhet eller barriärmetod plus ett spermiedödande medel)
  9. Användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening
  10. Intravenösa eller orala steroider under de 14 dagarna före screening
  11. Nuvarande användning av inhalerade steroider >500 mikrogram två gånger dagligen av Flutikason eller motsvarande under de 30 dagarna före screening
  12. Användning av extra syre (dagtid eller natt) under de 7 dagarna före screening
  13. Varje tillstånd som utredaren tror skulle störa avsikten med denna studie eller skulle göra att deltagande inte ligger i ämnets bästa intresse

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kväveoxidgas vid 160 ppm
Kväveoxidgas vid 160 ppm inhalerad fyra gånger dagligen i 30 minuter levererad med luft som bärare via nasal inhalation under totalt 7,5 dagar. Total dos på 2400 ppm timmar.
Läkemedel: Kväveoxid 160 ppm
Kväveoxid 160 ppm
Placebo-jämförare: Andas 20,3% syre
Andas 20,3 % syre inhalerat fyra gånger dagligen i 30 minuter levererat med luft som bärare via nasal inhalation under totalt 7,5 dagar. 100 % kväve kommer att injiceras i andningskretsen (istället för 99,5 % kväve och 0,5 % NO).
Läkemedel: Kväveoxid 160 ppm
Kväveoxid 160 ppm

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i FEV1 % förutspått från baslinjen till dag 15
Tidsram: 15 dagar
Den primära effektvariabeln för denna studie är absolut förändring från förutspådd baslinje FEV1 % till dag 15. För varje patient kommer förändringen att beräknas som FEV1%-värdet minus baslinjen FEV1%, dvs en positiv förändring i FEV1%-värden kommer att indikera en ökning av FEV1% efter behandling. Det primära effektmåttet för denna studie är jämförelsen av den genomsnittliga absoluta förändringen från baslinjen i FEV1 % mellan behandlingsgrupperna.
15 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig absolut förändring i FEV1 % från baslinje till dag 15 i NO-gruppen (inom grupptest).
Tidsram: 15 dagar
Klinisk mätning av genomsnittlig absolut förändring i FEV1 % från baslinje till dag 15 i NO-gruppen (inom grupptest).
15 dagar
Genomsnittlig förändring i vanliga återvunna organismers sputum CFU g (log 10) från baslinjen till dag 10, 15 och 36
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av medelförändring i vanliga återvunna organismers sputum CFU g (log 10) från baslinjen till dag 10, 15 och 36
36 dagar
Genomsnittlig förändring av avståndet som gått i sex minuters gångtestet från baslinjen till dag 15 och 36.
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av medelförändring i avstånd som gått i sex minuters gångtestet från baslinjen till dag 15 och 36.
36 dagar
Genomsnittlig absolut förändring i FEV1 % förutspått från baslinjen till dag 10 och 36.
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av genomsnittlig absolut förändring i FEV1 % förutspått från baslinjen till dag 10 och 36.
36 dagar
Genomsnittlig förändring i FEV1 % förutspådd (relativ) från baslinjen till dag 10, 15 och 36.
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av medelförändring i FEV1 % förutsagd (relativ) från baslinjen till dag 10, 15 och 36.
36 dagar
Genomsnittlig förändring i FVC från baslinje till dag 10, 15 och 36
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av medelförändring i FVC från baslinje till dag 10, 15 och 36
36 dagar
Genomsnittlig förändring i FEF25-75 från baslinjen till dag 10, 15 och 36
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av medelförändring i FEF25-75 från baslinjen till dag 10, 15 och 36
36 dagar
Genomsnittlig förändring i CFQ-R-poäng för varje domän från baslinjen till dag 15 och 36
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av medelförändring i CFQ-R-poäng för varje domän från baslinjen till dag 15 och 36
36 dagar
Antal CFRSD-CRISS-symptompoäng för varje symtom från kvällen före dag 1 till varje dag av studien (dagarna 1-35)
Tidsram: 35 dagar
Klinisk mätning av antalet CFRSD-CRISS-symptompoäng för varje symtom från kvällen före dag 1 till varje dag av studien (dagarna 1-35)
35 dagar
Antal försökspersoner med en relativ förbättring mellan baslinjen och dag 10 i FEV1 % förutspått på ≥7,5 %
Tidsram: 10 dagar
Klinisk mätning av antalet försökspersoner med en relativ förbättring mellan baslinjen och dag 10 i FEV1 % förutspått på ≥7,5 %
10 dagar
Antal försökspersoner med en absolut förbättring i CFQ-R-undersökningspoäng ≥5 mellan baslinjen och dag 15 och 36
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av antalet försökspersoner med en absolut förbättring av CFQ-R-undersökningspoäng ≥5 mellan baslinjen och dag 15 och 36
36 dagar
Antal försökspersoner med positivt svar i 6 minuters gångtestet dag 15 och 36
Tidsram: 36 dagar
Klinisk mätning av antalet försökspersoner med positivt svar i 6 minuters gångtestet dag 15 och 36
36 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novoteris, LLC

Samarbetspartners

Mallinckrodt
Cystic Fibrosis Foundation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2015

Första postat (Uppskatta)

15 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NO-CF-02E

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Kväveoxid 160 ppm

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera