Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo wziewnego tlenku azotu (NO) u pacjentów z mukowiscydozą (CF)

3 marca 2021 zaktualizowane przez: Novoteris, LLC

Prospektywne, randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa wziewnego tlenku azotu (NO) u pacjentów z mukowiscydozą (CF)

Prospektywne, randomizowane, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy II pacjentów przechodzących z zatwierdzonego antybiotyku wziewnego na wziewny tlenek azotu w porównaniu z grupą kontrolną otrzymującą placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy II porównujące badany lek z placebo. Dane przesiewowe zostaną zweryfikowane w celu określenia kwalifikowalności podmiotu. Wszystkie osoby, w tym osoby z awarią ekranu, zostaną zapisane w dziennikach badań przesiewowych w odpowiednich ośrodkach. Po pomyślnym zakończeniu wszystkich procedur przesiewowych podmiot zostanie uznany za kwalifikującego się do rejestracji. Pacjent zostanie włączony i przydzielony losowo w możliwie najbliższym czasie od pierwszego zastosowania leczenia, aby zminimalizować możliwość przerwania leczenia podczas rejestracji, ale przed poddaniem się leczeniu. Przy leczeniu eksperymentalnym w stosunku 1:1 do kontroli placebo, pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup. Osobnikom w grupie leczenia eksperymentalnego będą podawane dawki NO (0,5% NO w 99,5% azocie) rozcieńczone w powietrzu pokojowym przez inhalację cztery razy dziennie (30-minutowe inhalacje w odstępie co najmniej 3 godzin) przez 7,5 dni w dniach 1, 2, 3, 4, 5, 8, 9 i 10 (trzy zabiegi w dniach 1 i 10). Pacjenci w ramieniu placebo będą oddychać 100% azotem rozcieńczonym w powietrzu pokojowym w takiej samej proporcji jak w ramieniu badawczym. Pacjenci pozostaną w klinice przez 30 minut po zakończeniu ostatniego zabiegu każdego dnia. Wszyscy pacjenci zostaną poproszeni o powrót do kliniki w celu przeprowadzenia dodatkowych ocen w dniach 15 i 36.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • B.C.
      • Vancouver, B.C., Kanada, V6Z 1Y6
        • University of British Columbia, St. Paul's Hospital (Site No. 300)
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Garden Grove, California, Stany Zjednoczone, 92841
        • * Entire USA* The sponsor will provide air transportation and housing to patients that are not located in the area of clinical trial sites. All trial sites can treat adults.
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (Adults can be treated here) (Site No. 500)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital (Adults can be treated here) (Site No. 600)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29403
        • Medical University of South Carolina (Site No. 200)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center (Site No. 100)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin (Site No. 400)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie następujących kryteriów:

    • dodatni chlorek w pocie 60 mEq/litr (metodą jonoforezy pilokarpiny); i/lub
    • genotyp z dwiema możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą
  2. Obecność Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus lub Stenotrophomonas maltophilia w skriningowym posiewie plwociny.
  3. Przewlekła kolonizacja bakteryjna płuc (≥6 miesięcy) z obecnością Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus lub Stenotrophomonas maltophilia w co najmniej dwóch (2) posiewach plwociny w ciągu ostatniego roku (posiew przesiewowy można zaliczyć jako jeden z dwóch dodatnich posiewów).

  4. Trwająca przewlekła antybiotykoterapia wziewna przez co najmniej 3 miesiące poprzedzające (badanie przesiewowe lub punkt wyjściowy).

    • W przypadku osób poddanych terapii cyklicznej co najmniej 2 cykle leku muszą zostać zakończone przed punktem wyjściowym.

  5. Chęć rezygnacji z antybiotykoterapii wziewnej od dnia 1 do dnia 15
  6. Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 lat
  7. FEV1 <85% i >35% podczas badania przesiewowego i na początku badania
  8. SaO2 >90% w powietrzu pokojowym podczas badania przesiewowego i linii bazowej
  9. Stabilny klinicznie bez istotnych zmian stanu zdrowia w ciągu 14 dni przed punktem wyjściowym
  10. Pisemna świadoma zgoda i autoryzacja HIPAA
  11. Niepalący przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i zgadza się nie palić podczas badania
  12. RTG klatki piersiowej w ciągu ostatnich sześciu (6) miesięcy. Jeśli nie, przed randomizacją wymagane jest prześwietlenie klatki piersiowej.
  13. Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu i procedur leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rozpoczęcie jakiejkolwiek nowej terapii przewlekłej (np. ibuprofen, Pulmozyme®, hipertoniczny roztwór soli, azytromycyna, TOBI®, Cayston®) w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  2. Stosowanie antybiotyków [doustnie, dożylnie (iv) i/lub wziewnie] w przypadku ostrych objawów ze strony układu oddechowego w ciągu 2 tygodni przed punktem wyjściowym.
  3. Znaczące krwioplucie w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym (≥5 ml krwi w jednym epizodzie kaszlu lub >30 ml krwi w ciągu 24 godzin)

  4. Historia kolonizacji mykobakterii niegruźliczych w hodowli plwociny. Badacz może kierować się następującymi sugerowanymi kryteriami, aby podmiot został uznany za wolny od kolonizacji:

    • Dwa posiewy dróg oddechowych ujemne w kierunku NTM w ciągu ostatniego roku, bez kolejnych posiewów dodatnich; I
    • te 2 posiewy z dróg oddechowych muszą być oddzielone co najmniej 3 miesiącami; I
    • jedna z tych dwóch kultur musi zostać uzyskana w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  5. Niewydolność serca (lewego serca) (zdefiniowana jako LVEF <35%) podczas badania przesiewowego
  6. Stosowanie donorów tlenku azotu, takich jak nitrogliceryna, lub leków zwiększających stężenie methemoglobiny, takich jak lidokaina, prylokaina, benzokaina lub dapson podczas badań przesiewowych

  7. Dowolne z następujących nieprawidłowych wartości laboratoryjnych podczas badań przesiewowych:

    • Hemoglobina < 10 g/dl
    • Methemoglobin >3%
    • Liczba płytek krwi <100 000/mm3
    • Międzynarodowy współczynnik czasu protrombinowego (INR) > 1,5
    • Nieprawidłowa czynność wątroby zdefiniowana jako dowolne dwa z poniższych:
    • AlAT >3 x GGN
    • AspAT >3 x GGN
    • ALP > 3 x GGN
    • GGT > 3 x GGN
    • Nieprawidłowa czynność wątroby definiowana jako:
    • AlAT >5 x GGN
    • AspAT >5 x GGN
    • Nieprawidłowa czynność nerek zdefiniowana jako:
    • Obliczony klirens kreatyniny < 50 ml (obliczony metodą Cockcroft/Gault)

  8. Dla kobiet w wieku rozrodczym:

    • pozytywny test ciążowy podczas badania przesiewowego lub
    • karmiących lub
    • niechęć do stosowania medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji od badania przesiewowego do dnia 36 (dopuszczalne formy antykoncepcji: abstynencja, hormonalna kontrola urodzeń, wkładka wewnątrzmaciczna lub metoda mechaniczna plus środek plemnikobójczy)
  9. Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  10. Dożylne lub doustne sterydy w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym
  11. Bieżące stosowanie sterydów wziewnych >500 mikrogramów flutikazonu dwa razy dziennie lub jego odpowiednika w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  12. Stosowanie dodatkowego tlenu (w ciągu dnia lub w nocy) w ciągu 7 dni przed badaniem przesiewowym
  13. Wszelkie warunki, które zdaniem badacza kolidowałyby z celem tego badania lub sprawiłyby, że udział w nim byłby sprzeczny z najlepszym interesem uczestnika

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Gazowy tlenek azotu przy 160 ppm
Gazowy tlenek azotu o stężeniu 160 ppm wdychany cztery razy dziennie przez 30 minut dostarczany z powietrzem jako nośnikiem przez inhalację donosową przez łącznie 7,5 dnia. Całkowita dawka 2400 ppm godzin.
Lek: Tlenek azotu 160 ppm
Tlenek azotu 160 ppm
Komparator placebo: Oddychanie 20,3% tlenem
Oddychanie 20,3% tlenem wdychanym cztery razy dziennie przez 30 minut dostarczanym z powietrzem jako nośnikiem przez inhalację donosową łącznie przez 7,5 dni. Do obwodu oddechowego zostanie wstrzyknięty 100% azot (zamiast 99,5% azotu i 0,5% NO).
Lek: Tlenek azotu 160 ppm
Tlenek azotu 160 ppm

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana przewidywanego % FEV1 od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: 15 dni
Podstawową zmienną dotyczącą skuteczności w tym badaniu jest bezwzględna zmiana od początkowej wartości należnej FEV1% do dnia 15. Dla każdego pacjenta zmiana zostanie obliczona jako wartość FEV1% minus wartość wyjściowa FEV1%, tj. dodatnia zmiana wartości FEV1% będzie wskazywać na wzrost FEV1% po leczeniu. Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania jest porównanie średniej bezwzględnej zmiany FEV1% w stosunku do wartości początkowej między grupami leczenia.
15 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia bezwzględna zmiana FEV1% od wartości początkowej do dnia 15 w grupie NO (test wewnątrz grupy).
Ramy czasowe: 15 dni
Kliniczny pomiar średniej bezwzględnej zmiany FEV1% od wartości początkowej do dnia 15 w grupie NO (test wewnątrz grupy).
15 dni
Średnia zmiana plwociny CFU g (log 10) przeważających organizmów odzyskanych od wartości początkowej do dni 10, 15 i 36
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar średniej zmiany plwociny CFU g (log 10) przeważających organizmów odzyskanych od wartości początkowej do dni 10, 15 i 36
36 dni
Średnia zmiana przebytej odległości w sześciominutowym teście marszu od linii podstawowej do dni 15 i 36.
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar średniej zmiany przebytej odległości w sześciominutowym teście marszu od wartości początkowej do dnia 15 i 36.
36 dni
Średnia bezwzględna zmiana wartości należnej FEV1 % od wartości początkowej do dni 10 i 36.
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar średniej bezwzględnej zmiany wartości należnej FEV1 % od wartości początkowej do dnia 10 i 36.
36 dni
Średnia zmiana wartości należnej FEV1 % (względna) od wartości początkowej do dni 10, 15 i 36.
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar średniej zmiany wartości należnej FEV1 % (względnej) od wartości początkowej do dni 10, 15 i 36.
36 dni
Średnia zmiana FVC od wartości początkowej do dni 10, 15 i 36
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar średniej zmiany FVC od wartości początkowej do dni 10, 15 i 36
36 dni
Średnia zmiana FEF25-75 od wartości początkowej do dni 10, 15 i 36
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar średniej zmiany FEF25-75 od wartości początkowej do dni 10, 15 i 36
36 dni
Średnia zmiana wyników CFQ-R dla każdej domeny od wartości początkowej do dni 15 i 36
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar średniej zmiany wyników CFQ-R dla każdej domeny od wartości początkowej do dnia 15 i 36
36 dni
Liczba punktów objawów CFSD-CRISS dla każdego objawu od wieczora poprzedzającego dzień 1 do każdego dnia badania (dni 1-35)
Ramy czasowe: 35 dni
Kliniczny pomiar liczby punktów objawów CFSD-CRISS dla każdego objawu od wieczora poprzedzającego dzień 1 do każdego dnia badania (dni 1-35)
35 dni
Liczba pacjentów ze względną poprawą między wartością wyjściową a dniem 10 w zakresie wartości należnej FEV1 % wynoszącej ≥7,5%
Ramy czasowe: 10 dni
Kliniczny pomiar liczby pacjentów ze względną poprawą wartości należnej FEV1 % między wartością wyjściową a dniem 10. wynoszącą ≥7,5%
10 dni
Liczba pacjentów z bezwzględną poprawą w wynikach kwestionariusza CFQ-R ≥5 między wartością wyjściową a dniami 15 i 36
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar liczby pacjentów z bezwzględną poprawą wyników kwestionariusza CFQ-R ≥5 między wartością wyjściową a dniami 15 i 36
36 dni
Liczba pacjentów z pozytywną odpowiedzią w 6-minutowym teście marszu w dniach 15 i 36
Ramy czasowe: 36 dni
Kliniczny pomiar liczby pacjentów z pozytywną odpowiedzią w 6-minutowym teście marszu w dniach 15 i 36
36 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novoteris, LLC

Współpracownicy

Mallinckrodt
Cystic Fibrosis Foundation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NO-CF-02E

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Tlenek azotu 160 ppm

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj