Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Inhaloidun typpioksidin (NO) teho ja turvallisuus kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla

keskiviikko 3. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Novoteris, LLC

Prospektiivinen, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus inhaloidun typpioksidin (NO) tehokkuudesta ja turvallisuudesta kystistä fibroosia (CF) sairastavilla potilailla

Prospektiivinen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen II kliininen tutkimus koehenkilöillä, jotka siirtyivät hyväksytystä inhaloitavasta antibiootista inhaloitavaan typpioksidiin verrattuna plasebokontrolliryhmään.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, vaiheen II kliininen tutkimus, jossa verrataan tutkimuslääkettä lumelääkekontrolliin. Seulontatiedot tarkistetaan aiheen kelpoisuuden määrittämiseksi. Kaikki kohteet, mukaan lukien näytön epäonnistuneet kohteet, kirjataan seulontalokiin omissa tiloissaan. Kun kaikki seulontatoimenpiteet on suoritettu onnistuneesti, koehenkilö katsotaan ilmoittautumiskelpoiseksi. Potilas otetaan mukaan ja satunnaistetaan mahdollisimman lähellä ensimmäistä hoitohakemusta, jotta voidaan minimoida keskeyttämisen mahdollisuus ilmoittautumisen aikana, mutta ennen hoitoa. 1:1-tutkimushoidolla lumelääkekontrolliin koehenkilöt satunnaistetaan toiseen kahdesta haarasta. Tutkimushoitoryhmän koehenkilöille annetaan annoksia NO (0,5 % NO 99,5 % typessä) laimennettuna huoneilmaan inhaloimalla neljä kertaa päivässä (30 minuutin inhalaatiot vähintään 3 tunnin välein) 7,5 päivän ajan päivinä 1, 2, 3, 4, 5, 8, 9 ja 10 (kolme hoitoa päivinä 1 ja 10). Lumeryhmän koehenkilöt hengittävät 100-prosenttista typpeä, joka on laimennettu huoneilmaan samassa suhteessa kuin tutkimusryhmä. Potilaat pysyvät klinikalla 30 minuuttia kunkin päivän viimeisen hoidon jälkeen. Kaikkia koehenkilöitä pyydetään palaamaan klinikalle lisäarviointia varten päivinä 15 ja 36.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

49

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • B.C.
      • Vancouver, B.C., Kanada, V6Z 1Y6
        • University of British Columbia, St. Paul's Hospital (Site No. 300)
  • Yhdysvallat
    • California
      • Garden Grove, California, Yhdysvallat, 92841
        • * Entire USA* The sponsor will provide air transportation and housing to patients that are not located in the area of clinical trial sites. All trial sites can treat adults.
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (Adults can be treated here) (Site No. 500)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital (Adults can be treated here) (Site No. 600)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29403
        • Medical University of South Carolina (Site No. 200)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washington Medical Center (Site No. 100)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin (Site No. 400)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella:

    • positiivinen hikikloridi 60 mekv/litra (pilokarpiini-iontoforeesilla); ja tai
    • genotyyppi, jossa on kaksi tunnistettavaa mutaatiota, jotka ovat yhdenmukaisia ​​CF:n kanssa
  2. Pseudomonas aeruginosan, Staphylococcus aureuksen tai Stenotrophomonas maltophilian esiintyminen seulonnassa yskösviljelmässä.
  3. Krooninen mikrobien keuhkojen kolonisaatio (≥6 kuukautta), jossa esiintyy Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus tai Stenotrophomonas maltophilia vähintään kahdessa (2) yskösviljelmässä viimeisen vuoden aikana (seulontaviljelmä voidaan laskea yhdeksi kahdesta positiivisesta viljelmästä).

  4. Jatkuva krooninen inhaloitava antibioottihoito vähintään 3 kuukautta ennen (seulonta tai lähtötaso).

    • Jaksottaista hoitoa saavien koehenkilöiden osalta vähintään 2 lääkesykliä on oltava suoritettu ennen lähtötasoa.

  5. Valmis olemaan pois inhaloitavasta antibioottihoidosta päivästä 1 päivään 15
  6. Mies- tai naishenkilöt ≥18 vuotta
  7. FEV1 <85 % ja >35 % seulonnassa ja lähtötilanteessa
  8. SaO2 >90 % huoneilmasta seulonnassa ja lähtötilanteessa
  9. Kliinisesti vakaa ilman merkittäviä muutoksia terveydentilassa 14 päivän aikana ennen lähtötasoa
  10. Kirjallinen tietoinen suostumus ja HIPAA-valtuutus
  11. Ei tupakoinut vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa ja suostuu olemaan tupakoimatta tutkimuksen aikana
  12. Rintakehän röntgenkuva viimeisen kuuden (6) kuukauden aikana. Jos ei, rintakehän röntgenkuvaus vaaditaan ennen satunnaistamista.
  13. Haluaa ja pystyä noudattamaan hoitoaikataulua ja -toimenpiteitä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Minkä tahansa uuden kroonisen hoidon (esim. ibuprofeeni, Pulmozyme®, hypertoninen suolaliuos, atsitromysiini, TOBI®, Cayston®) aloittaminen 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  2. Antibioottien käyttö [oraalinen, suonensisäinen (iv) ja/tai inhaloitava] akuuttien hengitystieoireiden hoitoon 2 viikon aikana ennen lähtötasoa.
  3. Merkittävä hemoptysis 30 päivän sisällä ennen seulontaa (≥5 ml verta yhdessä yskimisjaksossa tai >30 ml verta 24 tunnin aikana)

  4. Historia kolonisaatiosta nontuberculosis-mykobakteerin kanssa yskösviljelmässä. Tutkija voi ohjata seuraavia ehdotettuja kriteerejä, joiden perusteella tutkittavan katsotaan olevan vapaa kolonisaatiosta:

    • Kaksi hengitystieviljelmää, jotka olivat negatiivisia NTM:lle viimeisen vuoden aikana, ilman myöhempiä positiivisia viljelmiä; ja
    • näiden kahden hengityselinten viljelmän on oltava vähintään 3 kuukauden välein; ja
    • toinen näistä kahdesta viljelmästä on hankittava viimeisen 6 kuukauden aikana
  5. Sydämen (vasen sydän) vajaatoiminta (määritelty LVEF:ksi <35 %) seulonnassa
  6. Typpioksidia luovuttavan aineen, kuten nitroglyseriinin, tai lääkkeiden, joiden tiedetään lisäävän methemoglobiinia, kuten lidokaiinin, prilokaiinin, bentsokaiinin tai dapsonin käyttö seulonnassa

  7. Mikä tahansa seuraavista poikkeavista laboratorioarvoista seulonnassa:

    • Hemoglobiini < 10 g/dl
    • Methemoglobiini > 3 %
    • Verihiutalemäärä <100 000/mm3
    • Protrombiiniajan kansainvälinen suhde (INR) > 1,5
    • Epänormaali maksan toiminta määritellään kahdeksi seuraavista:
    • ALT > 3 x ULN
    • AST > 3 x ULN
    • ALP > 3 x ULN
    • GGT > 3 x ULN
    • Epänormaali maksan toiminta määritellään seuraavasti:
    • ALT > 5 x ULN
    • AST > 5 x ULN
    • Epänormaali munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:
    • Laskettu kreatiniinipuhdistuma < 50 ml (laskettu Cockcroft/Gault)

  8. Hedelmällisessä iässä oleville naisille:

    • positiivinen raskaustesti seulonnassa tai
    • imettävä tai
    • ei ole halukas käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä seulonnasta päivään 36 (hyväksytyt ehkäisymuodot: raittius, hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen laite tai estemenetelmä sekä siittiöitä tappava aine)
  9. Tutkimuslääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa
  10. Laskimonsisäiset tai suun kautta otettavat steroidit 14 päivän aikana ennen seulontaa
  11. Inhaloitavien steroidien nykyinen käyttö >500 mikrogrammaa kahdesti vuorokaudessa flutikasonia tai vastaavaa 30 päivän aikana ennen seulontaa
  12. Lisähapen käyttö (päivällä tai yöllä) 7 päivää ennen seulontaa
  13. Mikä tahansa ehto, jonka tutkija uskoo häiritsevän tämän tutkimuksen tarkoitusta tai tekevän osallistumisesta tutkittavan edun vastaista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Typpioksidikaasua 160 ppm
Typpioksidikaasua 160 ppm hengitettynä neljä kertaa vuorokaudessa 30 minuutin ajan ja ilmaan kantajana nenän kautta yhteensä 7,5 päivän ajan. Kokonaisannos 2400 ppm tuntia.
Lääke: Typpioksidi 160 ppm
Typpioksidi 160 ppm
Placebo Comparator: Hengitys 20,3% happea
Hengitetään 20,3 % happea hengitettynä neljä kertaa päivässä 30 minuutin ajan ja ilma kantajana nenän kautta yhteensä 7,5 päivän ajan. Hengityskiertoon ruiskutetaan 100 % typpeä (99,5 % typen ja 0,5 % NO sijaan).
Lääke: Typpioksidi 160 ppm
Typpioksidi 160 ppm

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
FEV1 %:n ennustettu muutos lähtötasosta päivään 15
Aikaikkuna: 15 päivää
Tämän tutkimuksen ensisijainen tehokkuusmuuttuja on absoluuttinen muutos lähtötilanteen FEV1 %:sta ennustetusta 15. päivään. Jokaisen koehenkilön osalta muutos lasketaan FEV1 %:n arvolla vähennettynä lähtötason FEV1 %:lla, eli positiivinen muutos FEV1 %:ssa osoittaa FEV1 %:n nousun hoidon jälkeen. Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on FEV1 %:n keskimääräisen absoluuttisen muutoksen vertailu lähtötasosta hoitoryhmien välillä.
15 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen absoluuttinen muutos FEV1 %:ssa lähtötasosta päivään 15 NO-ryhmässä (ryhmätestin sisällä).
Aikaikkuna: 15 päivää
FEV1 %:n keskimääräisen absoluuttisen muutoksen kliininen mittaus lähtötasosta päivään 15 NO-ryhmässä (ryhmätestin sisällä).
15 päivää
Keskimääräinen muutos vallitsevien toipuneiden organismien ysköksessä CFU g (log 10) lähtötasosta päiviin 10, 15 ja 36
Aikaikkuna: 36 päivää
Vallitsevien toipuneiden organismien ysköksen CFU g:n (log 10) keskimääräisen muutoksen kliininen mittaus lähtötasosta päiviin 10, 15 ja 36
36 päivää
Keskimääräinen kävelymatkan muutos kuuden minuutin kävelytestissä lähtötasosta päiviin 15 ja 36.
Aikaikkuna: 36 päivää
Kävelymatkan keskimääräisen muutoksen kliininen mittaus kuuden minuutin kävelytestissä lähtötasosta päiviin 15 ja 36.
36 päivää
FEV1 %:n ennustettu keskimääräinen absoluuttinen muutos lähtötasosta päiviin 10 ja 36.
Aikaikkuna: 36 päivää
FEV1 %:n ennustetun keskimääräisen absoluuttisen muutoksen kliininen mittaus lähtötasosta päiviin 10 ja 36.
36 päivää
FEV1 %:n ennustettu (suhteellinen) keskimääräinen muutos lähtötasosta päiviin 10, 15 ja 36.
Aikaikkuna: 36 päivää
FEV1 %:n ennustetun (suhteellisen) keskimääräisen muutoksen kliininen mittaus lähtötasosta päiviin 10, 15 ja 36.
36 päivää
FVC:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta päiviin 10, 15 ja 36
Aikaikkuna: 36 päivää
FVC:n keskimääräisen muutoksen kliininen mittaus lähtötasosta päiviin 10, 15 ja 36
36 päivää
FEF25-75:n keskimääräinen muutos lähtötasosta päiviin 10, 15 ja 36
Aikaikkuna: 36 päivää
FEF25-75:n keskimääräisen muutoksen kliininen mittaus lähtötasosta päiviin 10, 15 ja 36
36 päivää
Kunkin verkkotunnuksen CFQ-R-pisteiden keskimääräinen muutos lähtötasosta päiviin 15 ja 36
Aikaikkuna: 36 päivää
CFQ-R-pisteiden keskimääräisen muutoksen kliininen mittaus kullakin alueella lähtötasosta päiviin 15 ja 36
36 päivää
CFRSD-CRISS-oireiden pistemäärät kullekin oireelle päivää 1 edeltävästä illasta jokaiseen tutkimuspäivään (päivät 1-35)
Aikaikkuna: 35 päivää
CFRSD-CRISS-oireiden pistemäärän kliininen mittaus jokaiselle oireelle päivää 1 edeltävästä illasta jokaiseen tutkimuspäivään (päivät 1-35)
35 päivää
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, joiden suhteellinen parannus lähtötilanteen ja päivän 10 välillä FEV1 %:ssa ennustettu ≥7,5 %
Aikaikkuna: 10 päivää
Kliininen mittaus potilaiden lukumäärästä, joiden suhteellinen parannus lähtötilanteen ja päivän 10 välillä FEV1 %:ssa ennustettu ≥7,5 %
10 päivää
Niiden koehenkilöiden määrä, joiden CFQ-R-tutkimuksen pisteet paranivat absoluuttisesti ≥5 lähtötilanteen ja päivien 15 ja 36 välillä
Aikaikkuna: 36 päivää
Niiden koehenkilöiden lukumäärän kliininen mittaus, joiden CFQ-R-tutkimuksen pisteet paranivat absoluuttisesti ≥5 lähtötilanteen ja päivien 15 ja 36 välillä
36 päivää
Positiivisen vastauksen saaneiden koehenkilöiden määrä 6 minuutin kävelytestissä päivinä 15 ja 36
Aikaikkuna: 36 päivää
Positiivisen vasteen saaneiden koehenkilöiden lukumäärän kliininen mittaus 6 minuutin kävelytestissä päivinä 15 ja 36
36 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novoteris, LLC

Yhteistyökumppanit

Mallinckrodt
Cystic Fibrosis Foundation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. helmikuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 12. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 12. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 15. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 5. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NO-CF-02E

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Typpioksidi 160 ppm

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Venezuela

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa