Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az inhalált nitrogén-oxid (NO) hatékonysága és biztonságossága cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél

2021. március 3. frissítette: Novoteris, LLC

Prospektív, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat az inhalált nitrogén-oxid (NO) hatékonyságáról és biztonságosságáról cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél

Prospektív, randomizált, placebo-kontrollos, II. fázisú klinikai vizsgálat olyan alanyokon, akik átléptek a jóváhagyott inhalációs antibiotikumról az inhalációs nitrogén-monoxidra, összehasonlítva a placebo-kontroll karral.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, II. fázisú klinikai vizsgálat, amely egy vizsgált gyógyszert egy placebo kontrollal hasonlít össze. A szűrési adatokat felülvizsgálják a tantárgy alkalmasságának megállapítása érdekében. Minden alany, beleértve a képernyőhibás alanyokat is, rögzítésre kerül a megfelelő helyszíneken található szűrési naplókban. Az összes szűrési eljárás sikeres elvégzése után egy alany alkalmasnak minősül a beiratkozásra. Az alany felvétele és véletlenszerű besorolása az első kezelési alkalmazáshoz a lehető legközelebb esik annak érdekében, hogy minimálisra csökkentsék a lemorzsolódás lehetőségét a felvétel alatt, de a kezelés előtt. A placebo kontrollhoz viszonyított 1:1 vizsgálati kezeléssel az alanyokat véletlenszerűen besorolják a két kar egyikébe. A vizsgálati kezelési ágban részt vevő alanyok NO-dózisokat kapnak (0,5% NO 99,5% nitrogénben) szobalevegővel hígítva, naponta négyszer inhalálva (30 perces inhaláció, legalább 3 órás időközzel) 7,5 napon keresztül az 1., 2. napon, 3, 4, 5, 8, 9 és 10 (három kezelés az 1. és 10. napon). A placebo kar alanyai szobalevegővel hígított 100%-os nitrogént lélegeznek be ugyanolyan arányban, mint a vizsgálati kar. Az alanyok minden nap utolsó kezelésének befejezése után 30 percig a klinikán maradnak. A 15. és 36. napon minden alanyt felkérnek, hogy térjenek vissza a klinikára további értékelésre.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

49

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Garden Grove, California, Egyesült Államok, 92841
        • * Entire USA* The sponsor will provide air transportation and housing to patients that are not located in the area of clinical trial sites. All trial sites can treat adults.
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles (Adults can be treated here) (Site No. 500)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Nationwide Children's Hospital (Adults can be treated here) (Site No. 600)
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29403
        • Medical University of South Carolina (Site No. 200)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
        • University of Washington Medical Center (Site No. 100)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Medical College of Wisconsin (Site No. 400)
  • Kanada
    • B.C.
      • Vancouver, B.C., Kanada, V6Z 1Y6
        • University of British Columbia, St. Paul's Hospital (Site No. 300)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A cisztás fibrózis megerősített diagnózisa a következő kritériumok alapján:

    • pozitív verejték-klorid 60 mekv/liter (pilokarpin iontoforézissel); és/vagy
    • egy genotípus két azonosítható mutációval, amely konzisztens a CF-vel
  2. Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus vagy Stenotrophomonas maltophilia jelenléte a szűrőköpet tenyészetben.
  3. Krónikus mikrobiális tüdő kolonizáció (≥6 hónap) Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus vagy Stenotrophomonas maltophilia jelenlétével legalább két (2) köpettenyészetben az elmúlt évben (a szűrőtenyészet a két pozitív tenyészet egyikének számíthat).

  4. Folyamatos krónikus inhalációs antibiotikum terápia legalább 3 hónapig (szűrés vagy kiindulási állapot).

    • Ciklusos terápiában részesülő alanyok esetében legalább 2 gyógyszeres ciklust be kell fejezni a kiindulás előtt.

  5. Az 1. naptól a 15. napig hajlandó abbahagyni az inhalációs antibiotikum-terápiát
  6. Férfi vagy női alanyok ≥18 évesek
  7. FEV1 <85% és >35% a szűréskor és a kiinduláskor
  8. SaO2 >90% a szobalevegőn a szűréskor és az alapvonalon
  9. Klinikailag stabil, a kiindulási állapotot megelőző 14 napon belül nem történt jelentős változás az egészségi állapotban
  10. Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés és HIPAA felhatalmazás
  11. Nemdohányzó legalább 6 hónapig a szűrés előtt, és vállalja, hogy nem dohányzik a vizsgálat alatt
  12. Mellkasröntgen az elmúlt hat (6) hónapban. Ha nincs, a randomizálás előtt mellkasröntgenre van szükség.
  13. Hajlandó és képes betartani a kezelési ütemtervet és az eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen új krónikus terápia (pl. ibuprofen, Pulmozyme®, hipertóniás sóoldat, azitromicin, TOBI®, Cayston®) megkezdése a szűrést megelőző 4 héten belül.
  2. Antibiotikumok [orális, intravénás (iv.) és/vagy inhalációs] alkalmazása akut légúti tünetek esetén a kiindulási állapotot megelőző 2 héten belül.
  3. Jelentős hemoptysis a szűrést megelőző 30 napon belül (≥5 ml vér egy köhögési epizódban vagy >30 ml vér egy 24 órás időszakban)

  4. A nontuberculosis mycobacteriumokkal való kolonizáció története köpettenyészetben. A vizsgálót a következő javasolt kritériumok vezérelhetik ahhoz, hogy egy alany kolonizációtól mentesnek tekintsen:

    • Két légúti tenyészet negatív NTM-re az elmúlt évben, későbbi pozitív tenyészet nélkül; és
    • ezt a 2 légzőszervi tenyészetet legalább 3 hónapra el kell választani egymástól; és
    • e két tenyészet egyikét az elmúlt 6 hónapban kell beszerezni
  5. Szív (bal szív) elégtelenség (LVEF <35%) a szűréskor
  6. Nitrogén-monoxid donor szer, például nitroglicerin vagy ismert methemoglobinszintet növelő gyógyszerek, például lidokain, prilokain, benzokain vagy dapson alkalmazása a szűrés során

  7. A következő kóros laborértékek bármelyike ​​a szűréskor:

    • Hemoglobin < 10 g/dl
    • Methemoglobn >3%
    • Thrombocytaszám <100 000/mm3
    • A protrombin idő nemzetközi aránya (INR) > 1,5
    • A kóros májműködés az alábbiak bármelyikeként definiálható:
    • ALT > 3 x ULN
    • AST > 3 x ULN
    • ALP > 3 x ULN
    • GGT > 3 x ULN
    • A kóros májfunkció meghatározása:
    • ALT > 5 x ULN
    • AST > 5 x ULN
    • A kóros vesefunkció meghatározása:
    • Számított kreatinin-clearance < 50 ml (Cockcroft/Gault számítása szerint)

  8. Fogamzóképes nők számára:

    • pozitív terhességi teszt a szűréskor ill
    • laktató ill
    • nem hajlandó orvosilag elfogadható fogamzásgátlási formát alkalmazni a szűréstől a 36. napig (elfogadható fogamzásgátlási formák: absztinencia, hormonális fogamzásgátlás, méhen belüli eszköz vagy barrier módszer plusz spermicid szer)
  9. Vizsgálati gyógyszer alkalmazása a szűrést megelőző 30 napon belül
  10. Intravénás vagy orális szteroidok a szűrést megelőző 14 napon belül
  11. Napi kétszer 500 mikrogrammnál nagyobb inhalációs szteroidok flutikazon vagy azzal egyenértékű alkalmazása a szűrést megelőző 30 napban
  12. Kiegészítő oxigén használata (nappali vagy éjszakai) a szűrést megelőző 7 napon
  13. Bármilyen körülmény, amelyről a vizsgáló úgy véli, hogy sértené a jelen tanulmány szándékát, vagy nem tenné a részvételt a vizsgálati alany legjobb érdekeinek megfelelően

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nitrogén-oxid gáz 160 ppm-nél
Nitrogén-monoxid gáz 160 ppm mennyiségben naponta négyszer, 30 percig belélegezve, levegővel, mint hordozóanyaggal, orron keresztül történő belégzéssel, összesen 7,5 napon keresztül. A teljes dózis 2400 ppm óra.
Drog: Nitrogén-oxid 160 ppm
Nitrogén-oxid 160 ppm
Placebo Comparator: Légzés 20,3% oxigén
Naponta négyszer belélegzett 20,3%-os oxigén belégzése 30 percig, levegővel, mint hordozóanyaggal, orron keresztül történő belégzéssel, összesen 7,5 napon keresztül. A légzőkörbe 100%-os nitrogént fecskendeznek be (99,5% nitrogén és 0,5% NO helyett).
Drog: Nitrogén-oxid 160 ppm
Nitrogén-oxid 160 ppm

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A FEV1%-ban várható változás a kiindulási értékről a 15. napra
Időkeret: 15 nap
Ebben a vizsgálatban az elsődleges hatékonysági változó a kiindulási FEV1%-hoz képest a 15. napra előre jelzett abszolút változás. Minden egyes alany esetében a változást úgy számítják ki, hogy a FEV1% érték mínusz az alapvonal FEV1%, azaz a FEV1% értékek pozitív változása a FEV1% növekedését jelzi a kezelés után. Ennek a vizsgálatnak az elsődleges végpontja a FEV1% kiindulási értékhez viszonyított átlagos abszolút változásának összehasonlítása a kezelési csoportok között.
15 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A FEV1% átlagos abszolút változása a kiindulási értéktől a 15. napig a NO csoportban (a csoportteszten belül).
Időkeret: 15 nap
A FEV1% átlagos abszolút változásának klinikai mérése a kiindulási értéktől a 15. napig az NO csoportban (a csoportteszten belül).
15 nap
Az elterjedt helyreállított szervezetek köpetének CFU g (log 10) átlagos változása a kiindulási értékről a 10., 15. és 36. napra
Időkeret: 36 nap
A prevalens helyreállított organizmusok köpetében bekövetkező átlagos változás klinikai mérése, CFU g (log 10) a kiindulási értékről a 10., 15. és 36. napra
36 nap
A megtett távolság átlagos változása a hatperces sétatesztben az alapvonaltól a 15. és 36. napig.
Időkeret: 36 nap
A megtett távolság átlagos változásának klinikai mérése a hatperces sétatesztben az alapvonaltól a 15. és 36. napig.
36 nap
A FEV1%-ban várható átlagos abszolút változás a kiindulási értéktől a 10. és 36. napig.
Időkeret: 36 nap
A FEV1 % átlagos abszolút változásának klinikai mérése a kiindulási értéktől a 10. és 36. napig.
36 nap
A FEV1%-ban várható (relatív) átlagos változás a kiindulási értékről a 10., 15. és 36. napra.
Időkeret: 36 nap
A FEV1%-ban előrejelzett (relatív) átlagos változás klinikai mérése a kiindulási értékről a 10., 15. és 36. napra.
36 nap
Az FVC átlagos változása a kiindulási értékről a 10., 15. és 36. napra
Időkeret: 36 nap
Az FVC átlagos változásának klinikai mérése a kiindulási értékről a 10., 15. és 36. napra
36 nap
A 25-75 FEF átlagos változása a kiindulási értékről a 10., 15. és 36. napra
Időkeret: 36 nap
A FEF25-75 átlagos változásának klinikai mérése a kiindulási értékről a 10., 15. és 36. napra
36 nap
Az egyes tartományok CFQ-R pontszámainak átlagos változása a kiindulási értékről a 15. és 36. napra
Időkeret: 36 nap
A CFQ-R pontszámok átlagos változásának klinikai mérése az egyes tartományokban a kiindulási értékről a 15. és 36. napra
36 nap
CFRSD-CRISS tünetpontszámok minden tünetre az 1. napot megelőző estétől a vizsgálat minden napjáig (1-35. nap)
Időkeret: 35 nap
A CFRSD-CRISS tünetpontszámok számának klinikai mérése minden tünetre az 1. napot megelőző estétől a vizsgálat minden egyes napjáig (1-35. nap)
35 nap
Azon alanyok száma, akiknél a relatív javulás a kiindulási érték és a 10. nap között a FEV1%-ban ≥7,5% előrejelzett
Időkeret: 10 nap
Azon alanyok számának klinikai mérése, akiknél a kiindulási érték és a 10. nap közötti relatív javulás FEV1%-ban ≥7,5% előrejelzett
10 nap
Azon alanyok száma, akiknél a CFQ-R felmérési pontszámok abszolút javulása ≥5 volt a kiindulási érték és a 15. és 36. nap között
Időkeret: 36 nap
Azon alanyok számának klinikai mérése, akiknél a CFQ-R felmérési pontszámok abszolút javulása ≥5 volt az alapvonal és a 15. és 36. nap között
36 nap
Azon alanyok száma, akik pozitív választ adtak a 6 perces séta tesztben a 15. és 36. napon
Időkeret: 36 nap
A 6 perces séta tesztben pozitív választ adó alanyok számának klinikai mérése a 15. és 36. napon
36 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novoteris, LLC

Együttműködők

Mallinckrodt
Cystic Fibrosis Foundation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. február 22.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. július 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. július 12.

Első közzététel (Becslés)

2015. július 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. március 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 3.

Utolsó ellenőrzés

2021. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NO-CF-02E

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Nitrogén-oxid 160 ppm

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Israel

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel