낭포성 섬유증(CF) 환자에서 흡입된 산화질소(NO)의 효능 및 안전성
2021년 3월 3일 업데이트: Novoteris, LLC
낭포성 섬유증(CF) 환자에서 흡입된 산화질소(NO)의 효능 및 안전성에 대한 전향적, 무작위, 위약 대조 시험
위약 대조군과 비교하여 승인된 흡입 항생제에서 흡입 산화질소로 교차하는 피험자의 전향적, 무작위, 위약 대조군 II상 임상 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 조사용 약물을 위약 대조군과 비교하는 다기관, 무작위, 위약 대조군 제2상 임상 연구입니다.
피험자 적격성을 결정하기 위해 선별 데이터를 검토합니다.
스크린 장애 대상자를 포함한 모든 대상자는 해당 사이트의 스크리닝 로그에 기록됩니다.
모든 스크리닝 절차가 성공적으로 완료되면 피험자는 등록 자격이 있는 것으로 간주됩니다.
피험자는 등록되어 있지만 치료를 받기 전에 탈락 가능성을 최소화하기 위해 가능한 한 첫 번째 치료 적용에 가까운 시간에 등록되고 무작위 배정됩니다.
위약 대조군에 대한 1:1 연구 치료를 통해 피험자는 두 팔 중 하나로 무작위 배정됩니다.
연구 치료 부문의 피험자는 1일, 2일, 3, 4, 5, 8, 9 및 10(1일 및 10일에 3회 처리).
플라시보 그룹의 대상자는 연구 그룹과 동일한 비율로 실내 공기에 희석된 100% 질소를 호흡합니다.
피험자는 매일 마지막 치료를 마친 후 30분 동안 클리닉에 남아 있게 됩니다.
모든 피험자는 15일과 36일에 추가 평가를 위해 클리닉으로 돌아가야 합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
49
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Garden Grove, California, 미국, 92841
- * Entire USA* The sponsor will provide air transportation and housing to patients that are not located in the area of clinical trial sites. All trial sites can treat adults.
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles (Adults can be treated here) (Site No. 500)
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital (Adults can be treated here) (Site No. 600)
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29403
- Medical University of South Carolina (Site No. 200)
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center (Site No. 100)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin (Site No. 400)
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B.C.
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Vancouver, B.C., 캐나다, V6Z 1Y6
- University of British Columbia, St. Paul's Hospital (Site No. 300)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
다음 기준에 따라 낭포성 섬유증 진단 확인:
- 양성 땀 염화물 60mEq/리터(필로카르핀 이온영동법에 의함); 및/또는
- CF와 일치하는 두 개의 확인 가능한 돌연변이가 있는 유전자형
- 스크리닝 가래 배양에서 Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus 또는 Stenotrophomonas maltophilia의 존재.
- 지난 1년 동안 최소 2회의 가래 배양에서 Pseudomonas aeruginosa, Staphylococcus aureus 또는 Stenotrophomonas maltophilia의 존재와 함께 만성 미생물 폐 집락화(≥6개월)(선별 배양은 2개의 양성 배양 중 하나로 계산될 수 있음).
(스크리닝 또는 베이스라인) 이전 최소 3개월 동안 진행 중인 만성 흡입 항생제 요법.
• 주기 요법을 받는 피험자의 경우 기준선 이전에 최소 2주기의 약물을 완료해야 합니다.
- 1일차부터 15일차까지 흡입 항생제 치료를 중단할 의향이 있는 자
- 18세 이상의 남성 또는 여성 피험자
- 선별 및 기준선에서 FEV1 <85% 및 >35%
- 스크리닝 및 기준선에서 실내 공기에서 SaO2 >90%
- 기준선 이전 14일 이내에 건강 상태에 큰 변화가 없는 임상적으로 안정적임
- 서면 동의서 및 HIPAA 승인
- 스크리닝 전 최소 6개월 동안 비흡연자이며 연구 기간 동안 흡연하지 않기로 동의한 자
- 지난 육(6) 개월 이내의 흉부 엑스레이. 없는 경우 무작위 배정 전에 흉부 X-레이가 필요합니다.
- 치료 일정 및 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 4주 이내에 새로운 만성 요법(예: 이부프로펜, Pulmozyme®, 고장성 식염수, 아지스로마이신, TOBI®, Cayston®)의 시작.
- 기준선 이전 2주 이내에 급성 호흡기 증상에 대한 항생제[경구, 정맥(iv) 및/또는 흡입] 사용.
- 스크리닝 전 30일 이내에 상당한 객혈(한 번의 기침 에피소드에서 혈액이 5mL 이상이거나 24시간 동안 혈액이 30mL 이상)
객담배양에서 비결핵항산균의 집락력. 연구자는 군체화가 없는 것으로 간주되는 피험자에 대해 다음과 같은 제안된 기준에 따라 안내를 받을 수 있습니다.
- 작년에 NTM에 대해 음성인 2개의 호흡기관 배양에서 후속 양성 배양이 없었습니다. 그리고
- 이 2개의 호흡기 배양은 최소 3개월 이상 분리되어야 합니다. 그리고
- 이 두 가지 문화 중 하나는 지난 6개월 이내에 획득해야 합니다.
- 스크리닝 시 심장(왼쪽 심장) 부전(LVEF <35%로 정의)
- 니트로글리세린과 같은 산화질소 공여자 제제 또는 스크리닝 시 리도카인, 프릴로카인, 벤조카인 또는 답손과 같은 메트헤모글로빈을 증가시키는 것으로 알려진 약물의 사용
스크리닝 시 다음과 같은 비정상적인 실험실 값:
- 헤모글로빈 < 10g/dl
- 메테모글로브 >3%
- 혈소판 수 <100,000/mm3
- 프로트롬빈 시간 국제 비율(INR) > 1.5
- 다음 중 두 가지로 정의되는 비정상적인 간 기능:
- 대체 >3 x ULN
- AST >3 x ULN
- ALP > 3 x ULN
- GGT > 3 x ULN
- 다음과 같이 정의되는 비정상적인 간 기능:
- 대체 >5 x ULN
- AST >5 x ULN
- 비정상적인 신장 기능은 다음과 같이 정의됩니다.
- 계산된 크레아티닌 청소율 < 50mL(Cockcroft/Gault에서 계산한 대로)
가임기 여성의 경우:
- 스크리닝 시 양성 임신 테스트 또는
- 수유 또는
- 선별 검사부터 36일까지 의학적으로 허용되는 형태의 피임(허용되는 형태의 피임: 금욕, 호르몬 피임, 자궁 내 장치 또는 배리어 방식과 살정제)을 시행하지 않으려는 경우
- 스크리닝 전 30일 이내에 연구용 약물 사용
- 스크리닝 전 14일 동안 정맥 주사 또는 경구 스테로이드
- 스크리닝 전 30일 동안 플루티카손 1일 2회 >500마이크로그램 또는 이에 상응하는 흡입 스테로이드의 현재 사용
- 스크리닝 전 7일 동안 보조 산소(주간 또는 야간) 사용
- 연구자가 본 연구의 의도를 방해하거나 피험자에게 최선의 이익이 되지 않는 참여를 만들 것이라고 믿는 모든 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 160ppm의 산화질소 가스
총 7.5일 동안 비강 흡입을 통해 운반체로서 공기와 함께 전달된 160ppm의 산화질소 가스를 30분 동안 매일 4회 흡입했습니다.
2400ppm 시간의 총 선량.
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산화질소 160ppm
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위약 비교기: 호흡 20.3% 산소
총 7.5일 동안 비강 흡입을 통해 운반체로서 공기와 함께 전달되는 30분 동안 매일 4회 20.3% 산소 흡입 호흡. 100% 질소가 호흡 회로에 주입됩니다(99.5% 질소 및 0.5% NO 대신).
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산화질소 160ppm
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 15일까지 예측된 FEV1 %의 변화
기간: 15 일
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이 연구의 1차 유효성 변수는 15일까지 예측된 기준선 FEV1%에서 절대적 변화입니다.
각 피험자에 대해 변화는 FEV1% 값에서 기준선 FEV1%를 뺀 값으로 계산됩니다. 즉, FEV1% 값의 긍정적인 변화는 치료 후 FEV1%의 증가를 나타냅니다.
이 시험의 1차 종점은 치료군 간 FEV1%의 기준선으로부터 평균 절대 변화를 비교하는 것입니다.
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15 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 15일까지 NO 그룹(그룹 테스트 내)에서 FEV1%의 평균 절대 변화.
기간: 15 일
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NO 그룹(그룹 테스트 내)에서 기준선으로부터 15일까지 FEV1%의 평균 절대 변화의 임상 측정.
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15 일
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기준선에서 10일, 15일 및 36일까지 널리 회수된 유기체의 객담 CFU g(log 10)의 평균 변화
기간: 36일
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기준선에서 10일, 15일 및 36일까지 널리 회수된 유기체의 가래 CFU g(log 10)의 평균 변화의 임상 측정
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36일
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기준선에서 15일 및 36일까지 6분 걷기 테스트에서 걸은 거리의 평균 변화.
기간: 36일
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기준선에서 15일 및 36일까지 6분 걷기 테스트에서 걸은 거리의 평균 변화에 대한 임상 측정.
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36일
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기준선에서 10일 및 36일까지 예측된 FEV1%의 평균 절대 변화.
기간: 36일
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기준선에서 10일 및 36일까지 예측된 FEV1 %의 평균 절대 변화의 임상 측정.
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36일
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기준선에서 10일, 15일 및 36일까지 예측된(상대적) FEV1 %의 평균 변화.
기간: 36일
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기준선에서 10일, 15일 및 36일까지 예측된(상대적) FEV1 %의 평균 변화의 임상 측정.
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36일
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기준선에서 10일, 15일 및 36일까지 FVC의 평균 변화
기간: 36일
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기준선에서 10일, 15일 및 36일까지 FVC의 평균 변화의 임상 측정
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36일
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기준선에서 10일, 15일 및 36일까지 FEF25-75의 평균 변화
기간: 36일
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기준선에서 10, 15 및 36일까지 FEF25-75의 평균 변화의 임상 측정
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36일
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기준선에서 15일 및 36일까지 각 도메인에 대한 CFQ-R 점수의 평균 변화
기간: 36일
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기준선에서 15일 및 36일까지 각 영역에 대한 CFQ-R 점수의 평균 변화의 임상 측정
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36일
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1일 전 저녁부터 각 연구일(1-35일)까지 각 증상에 대한 CFRSD-CRISS 증상 점수의 카운트
기간: 35일
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1일 전 저녁부터 각 연구일(1-35일)까지 각 증상에 대한 CFRSD-CRISS 증상 점수의 임상 측정
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35일
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7.5% 이상으로 예측된 FEV1 %에서 기준선과 10일 사이에 상대적인 개선이 있는 피험자 수
기간: 10 일
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≥7.5%로 예측된 FEV1 %에서 기준선과 10일 사이에 상대적인 개선이 있는 피험자 수의 임상 측정
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10 일
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기준선과 15일 및 36일 사이에 CFQ-R 설문 조사 점수가 ≥5인 절대 개선이 있는 피험자 수
기간: 36일
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기준선과 15일 및 36일 사이에 CFQ-R 조사 점수가 5 이상으로 절대 개선된 피험자 수의 임상 측정
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36일
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15일 및 36일에 6분 걷기 테스트에서 긍정적인 반응을 보인 피험자 수
기간: 36일
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15일 및 36일에 6분 보행 테스트에서 양성 반응을 보인 피험자의 수에 대한 임상 측정
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36일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 2월 22일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2020년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 7월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 12일
처음 게시됨 (추정)
2015년 7월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 3월 3일
마지막으로 확인됨
2021년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NO-CF-02E
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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