進行性骨化性線維異形成症（FOP）被験者におけるパロバロテンの一時的投与の在宅評価

包含基準:

学習登録について

• 2回の再燃に対してパロバロテンで治療されたPVO-1A-202試験（すなわち、6週間の治療と6週間のフォローアップ）を完了しました。
• 書面、署名、および日付が記入されたインフォームド コンセントまたは年齢に応じた被験者/親の同意 (これは現地の規制に従って実施する必要があります)。

その後の再燃に対するパロバロテンによる治療

• 治験薬の初回投与から10日以内に新たな明確な再燃の症候性発症。 症状は被験者によって報告され、以前の再燃と一致し、被験者が報告した発症日が含まれていなければなりません。 再燃は、電話連絡および/またはビデオ会議によるスクリーニング時に医師が確認する必要があります。
• 出産の可能性がある女性 (FOCBP) は、palovarotene の投与前に、血液 (または尿) 妊娠検査 (感度が 50 mIU/mL 以上) で陰性でなければなりません。 男性および FOCBP 対象者は、治療中および治療後 1 か月間禁欲を維持することに同意する必要があります。または、性的に活発な場合は、治療中および治療後 1 か月間、2 つの非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 さらに、性的に活発な FOCBP 対象者は、治療開始の 1 か月前に、2 つの非常に効果的な避妊方法をすでに使用している必要があります。 妊娠中のレチノイド使用の特定のリスク、および禁欲を続けるか、避妊の2つの非常に効果的な方法を使用することに同意することは、インフォームドコンセントで明確に定義され、被験者または法的に承認された代表者（例、両親、介護者、または法定代理人）保護者) は、このセクションに具体的に署名する必要があります。
• 被験者は、パロバロテンによる治療とフォローアップのためにアクセスできる必要があります。

除外基準:

学習登録について

• -治験責任医師の意見では、被験者および/または家族がプロトコルを順守できないことにつながる理由。

その後の再燃に対するパロバロテンによる治療：

• 重さ
• フレアアップは、完全に強直した関節にあります。
• 任意の場所での併発する治癒していない骨折。
• 現在、ビタミン A またはベータ カロチン、ビタミン A またはベータ カロチンを含むマルチビタミン、またはハーブ製剤、魚油を使用しており、パロバロテン治療中にこれらの製品の使用を中止できない、または中止したくない場合。
• -スクリーニング前の過去30日間の合成経口レチノイドへの曝露（インフォームドコンセントの署名または年齢に応じた被験者の同意）。
• 偽脳腫瘍のリスクが高まる可能性があるため、テトラサイクリンまたはテトラサイクリン誘導体による同時治療
• -レチノイドまたはラクトースに対するアレルギーまたは過敏症の病歴。
• -授乳中の女性被験者。
• -制御されていない心血管、肝臓、肺、胃腸、内分泌、代謝、眼科、免疫、精神、臨床的に重要な異常な検査所見、またはその他の重大な疾患を有する被験者。
• -過去4週間以内の別の介入臨床研究研究への同時参加（研究PVO-1A-202を除く）。
• -コロンビア自殺重症度評価尺度で定義されているように、スクリーニング前の過去1か月以内に自殺念慮（タイプ4または5）または自殺行動を経験した被験者。
• -治験責任医師の意見では、被験者および/または家族がプロトコルを順守できないことにつながる理由。