In-Home-Bewertung der episodischen Verabreichung von Palovaroten bei Patienten mit Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP).

Einschlusskriterien:

Zur Studienimmatrikulation

• Abgeschlossene Studie PVO-1A-202, die mit Palovaroten behandelt wurde (dh 6 Wochen Behandlung und 6 Wochen Follow-up) für zwei Schübe.
• Schriftliche, unterschriebene und datierte Einverständniserklärung oder altersgerechte Zustimmung des Subjekts/der Eltern (dies muss gemäß den örtlichen Vorschriften erfolgen).

Zur Behandlung mit Palovaroten bei späteren Schüben

• Symptomatischer Beginn eines neuen, deutlichen Aufflammens innerhalb von 10 Tagen nach der ersten Dosis des Studienmedikaments. Die Symptome müssen vom Probanden gemeldet werden, mit ihren früheren Schüben übereinstimmen und ein vom Probanden gemeldetes Beginndatum enthalten. Das Aufflammen muss vom Arzt beim Screening per Telefonkontakt und/oder Videokonferenz bestätigt werden.
• Bei Frauen im gebärfähigen Alter (FOCBP) muss vor der Verabreichung von Palovaroten ein negativer Schwangerschaftstest im Blut (oder Urin) (mit einer Empfindlichkeit von mindestens 50 mIE/ml) vorliegen. Männliche und FOCBP-Probanden müssen zustimmen, während der Behandlung und für 1 Monat nach der Behandlung abstinent zu bleiben oder, wenn sie sexuell aktiv sind, während und für 1 Monat nach der Behandlung zwei hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden. Darüber hinaus müssen sexuell aktive FOCBP-Patienten bereits 1 Monat vor Beginn der Behandlung zwei hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung anwenden. Das spezifische Risiko der Verwendung von Retinoiden während der Schwangerschaft und die Zustimmung, abstinent zu bleiben oder zwei hochwirksame Methoden der Empfängnisverhütung anzuwenden, werden in der Einverständniserklärung klar definiert, und die betroffene Person oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter (z. B. Eltern, Betreuer oder Rechtsbeistand). Erziehungsberechtigte) müssen diesen Abschnitt ausdrücklich unterschreiben.
• Die Probanden müssen für die Behandlung mit Palovaroten und die Nachsorge zugänglich sein.

Ausschlusskriterien:

Zur Studienimmatrikulation

• Jeder Grund, der nach Meinung des Ermittlers dazu führen würde, dass der Patient und/oder seine Familie das Protokoll nicht einhalten können.

Zur Behandlung mit Palovaroten bei späteren Schüben:

• Gewicht
• Das Aufflackern erfolgt an einem vollständig ankylosierten Gelenk.
• Interkurrente nicht verheilte Fraktur an beliebiger Stelle.
• Wenn Sie derzeit Vitamin A oder Beta-Carotin, Multivitamine mit Vitamin A oder Beta-Carotin oder Kräuterpräparate, Fischöl verwenden und nicht in der Lage oder nicht bereit sind, die Anwendung dieser Produkte während der Palovaroten-Behandlung einzustellen.
• Exposition gegenüber synthetischen oralen Retinoiden in den letzten 30 Tagen vor dem Screening (Unterschrift der Einverständniserklärung oder altersgerechte Zustimmung des Probanden).
• Gleichzeitige Behandlung mit Tetracyclin oder Tetracyclin-Derivaten aufgrund des potenziell erhöhten Risikos für Pseudotumor cerebri
• Vorgeschichte einer Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Retinoide oder Laktose.
• Weibliche Probanden, die stillen.
• Patienten mit unkontrollierten kardiovaskulären, hepatischen, pulmonalen, gastrointestinalen, endokrinen, metabolischen, ophthalmologischen, immunologischen, psychiatrischen, klinisch signifikanten anormalen Laborbefunden oder anderen signifikanten Erkrankungen.
• Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Forschungsstudie innerhalb der letzten 4 Wochen (außer Studie PVO-1A-202).
• Probanden mit Suizidgedanken (Typ 4 oder 5) oder suizidalem Verhalten innerhalb des letzten Monats vor dem Screening gemäß der Definition der Columbia Suicide Severity Rating Scale.
• Jeder Grund, der nach Meinung des Ermittlers dazu führen würde, dass der Patient und/oder seine Familie das Protokoll nicht einhalten können.