Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) 피험자에서 Palovarotene의 간헐적 투여에 대한 가정 내 평가

포함 기준:

학습 등록을 위해

• PVO-1A-202 연구를 완료하고 팔로바로텐(즉, 6주간의 치료 및 6주간의 추적)으로 2회의 발작에 대해 치료했습니다.
• 서면, 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 또는 연령에 맞는 피험자/부모의 동의서(현지 규정에 따라 수행되어야 함).

이후 발작에 대한 팔로바로텐 치료용

• 연구 약물의 첫 번째 투여 후 10일 이내에 새롭고 뚜렷한 재발의 증상 발현. 증상은 피험자가 보고해야 하고, 이전의 악화와 일치해야 하며, 피험자가 보고한 발병 날짜를 포함해야 합니다. 악화는 전화 ​​연락 및/또는 화상 회의를 통해 스크리닝 시 의사가 확인해야 합니다.
• 가임 여성(FOCBP)은 팔로바로텐을 투여하기 전에 혈액(또는 소변) 임신 검사(최소 50mIU/mL의 민감도)에서 음성이어야 합니다. 남성 및 FOCBP 피험자는 치료 중 및 치료 후 1개월 동안 금욕을 유지하거나 성적으로 활발한 경우 치료 중 및 치료 후 1개월 동안 두 가지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 또한 성적으로 활동적인 FOCBP 대상자는 치료가 시작되기 1개월 전에 이미 두 가지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하고 있어야 합니다. 임신 중 레티노이드 사용의 특정 위험 및 금욕을 유지하거나 두 가지 매우 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 것에 대한 동의는 정보에 입각한 동의서에 명확하게 정의되며 피험자 또는 법적 대리인(예: 부모, 간병인 또는 법적 대리인) 보호자)는 이 섹션에 구체적으로 서명해야 합니다.
• 피험자는 팔로바로텐 치료 및 후속 조치를 위해 접근할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

학습 등록을 위해

• 조사자의 의견에 따라 피험자 및/또는 가족이 프로토콜을 준수할 수 없게 되는 모든 이유.

이후 발작에 대한 팔로바로텐 치료:

• 무게
• 발적은 완전히 강직된 관절에 있습니다.
• 모든 위치에서 치유되지 않은 골절이 동시에 발생합니다.
• 현재 비타민 A 또는 베타 카로틴, 비타민 A 또는 베타 카로틴이 함유된 종합 비타민제, 허브 제제, 어유를 사용 중이고 팔로바로텐 치료 중 이러한 제품의 사용을 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없는 경우.
• 스크리닝 전 지난 30일 동안 합성 경구 레티노이드에 대한 노출(정보에 입각한 동의서 또는 연령에 적합한 피험자 동의서).
• pseudotumor cerebri의 잠재적 증가 위험으로 인해 테트라사이클린 또는 테트라사이클린 유도체의 동시 치료
• 레티노이드 또는 유당에 대한 알레르기 또는 과민증의 병력.
• 모유 수유 중인 여성 피험자.
• 조절되지 않는 심혈관, 간, 폐, 위장관, 내분비, 대사, 안과, 면역, 정신의, 임상적으로 유의한 검사실 이상 소견 또는 기타 유의한 질병이 있는 피험자.
• 지난 4주 이내에 또 다른 중재적 임상 연구에 동시 참여(PVO-1A-202 연구 제외).
• Columbia Suicide Severity Rating Scale에 의해 정의된 스크리닝 전 지난 한 달 이내에 자살 생각(유형 4 또는 5) 또는 임의의 자살 행동을 경험한 피험자.
• 조사자의 의견에 따라 피험자 및/또는 가족이 프로토콜을 준수할 수 없게 되는 모든 이유.