Evaluering hjemme av episodisk administrering av palovaroten i pasienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva (FOP)

Inklusjonskriterier:

For studieopptak

• Fullført studie PVO-1A-202 etter å ha blitt behandlet med palovaroten (dvs. 6 uker etter behandling og 6 ukers oppfølging) for to oppblussinger.
• Skriftlig, signert og datert informert samtykke eller alderstilpasset subjekt/foreldresamtykke (dette må utføres i henhold til lokale forskrifter).

For behandling med palovaroten for påfølgende oppblussing

• Symptomatisk begynnelse av en ny, tydelig oppblussing innen 10 dager etter den første dosen av studiemedikamentet. Symptomer må rapporteres av forsøkspersonen, være i samsvar med tidligere oppblussinger, og inkludere en pasientrapportert startdato. Oppblussingen må bekreftes av legen ved screening via telefonkontakt og/eller videokonferanse.
• Kvinner i fertil alder (FOCBP) må ha en negativ blod (eller urin) graviditetstest (med følsomhet på minst 50 mIU/ml) før administrering av palovaroten. Mannlige og FOCBP-personer må samtykke i å forbli avholdende under behandlingen og i 1 måned etter behandling, eller, hvis de er seksuelt aktive, å bruke to svært effektive prevensjonsmetoder under og i 1 måned etter behandlingen. I tillegg må seksuelt aktive FOCBP-personer allerede bruke to svært effektive prevensjonsmetoder 1 måned før behandlingen skal starte. Spesifikk risiko for bruk av retinoider under graviditet, og avtalen om å forbli avholdende eller bruke to svært effektive prevensjonsmetoder vil være klart definert i det informerte samtykket, og subjektet eller lovlig autoriserte representanter (f.eks. foreldre, omsorgspersoner eller juridiske personer) foresatte) må spesifikt signere denne delen.
• Forsøkspersonene må være tilgjengelige for behandling med palovaroten og oppfølging.

Ekskluderingskriterier:

For studieopptak

• Enhver grunn som, etter etterforskerens mening, vil føre til at forsøkspersonen og/eller familien ikke er i stand til å overholde protokollen.

For behandling med palovaroten for påfølgende oppblussing:

• Vekt
• Oppblussingen er ved et fullstendig ankylosert ledd.
• Intercurrent ikke-helbredt brudd hvor som helst.
• Hvis du bruker vitamin A eller betakaroten, multivitaminer som inneholder vitamin A eller betakaroten, eller urtepreparater, fiskeolje, og ikke kan eller vil slutte å bruke disse produktene under palovarotenbehandling.
• Eksponering for syntetiske orale retinoider i løpet av de siste 30 dagene før screening (signatur på informert samtykke eller alderssvarende samtykke).
• Samtidig behandling med tetracyklin eller andre tetracyklinderivater på grunn av potensiell økt risiko for pseudotumor cerebri
• Anamnese med allergi eller overfølsomhet overfor retinoider eller laktose.
• Kvinnelige forsøkspersoner som ammer.
• Personer med ukontrollerte kardiovaskulære, hepatiske, pulmonale, gastrointestinale, endokrine, metabolske, oftalmologiske, immunologiske, psykiatriske, klinisk signifikante unormale laboratoriefunn eller annen signifikant sykdom.
• Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk forskningsstudie i løpet av de siste 4 ukene (unntatt studie PVO-1A-202).
• Personer som har opplevd selvmordstanker (type 4 eller 5) eller annen selvmordsatferd i løpet av den siste måneden før screening som definert av Columbia Suicide Severity Rating Scale.
• Enhver grunn som, etter etterforskerens mening, vil føre til at forsøkspersonen og/eller familien ikke er i stand til å overholde protokollen.