Evaluering i hjemmet af episodisk administration af palovaroten i patienter med fibrodysplasi Ossificans Progressiva (FOP)

Inklusionskriterier:

Til studieoptagelse

• Afsluttet undersøgelse PVO-1A-202 efter at være blevet behandlet med palovaroten (dvs. 6 ugers behandling og 6 ugers opfølgning) for to opblussen.
• Skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke eller alderssvarende emne/forældres samtykke (dette skal udføres i henhold til lokale regler).

Til behandling med palovaroten til efterfølgende opblussen

• Symptomatisk indtræden af ​​en ny, tydelig opblussen inden for 10 dage efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet. Symptomer skal indberettes af forsøgspersonen, være i overensstemmelse med deres tidligere opblussen og inkludere en forsøgsrapporteret debutdato. Opblussen skal bekræftes af lægen ved screening via telefonkontakt og/eller videokonference.
• Kvinder i den fødedygtige alder (FOCBP) skal have en negativ blod- (eller urin) graviditetstest (med følsomhed på mindst 50 mIU/ml) før administration af palovaroten. Mandlige og FOCBP-personer skal acceptere at forblive afholdende under behandlingen og i 1 måned efter behandlingen eller, hvis de er seksuelt aktive, at bruge to yderst effektive præventionsmetoder under og i 1 måned efter behandlingen. Derudover skal seksuelt aktive FOCBP-personer allerede bruge to yderst effektive præventionsmetoder 1 måned før behandlingen skal starte. Specifik risiko for brug af retinoider under graviditet og aftalen om at forblive afholdende eller bruge to yderst effektive præventionsmetoder vil være klart defineret i det informerede samtykke, og emnet eller juridisk autoriserede repræsentanter (f.eks. forældre, omsorgspersoner eller juridiske personer) værger) skal specifikt underskrive dette afsnit.
• Forsøgspersoner skal være tilgængelige for behandling med palovaroten og opfølgning.

Ekskluderingskriterier:

Til studieoptagelse

• Enhver grund, der efter efterforskerens mening ville føre til forsøgspersonens og/eller familiens manglende evne til at overholde protokollen.

Til behandling med palovaroten til efterfølgende opblussen:

• Vægt
• Opblussen er ved et fuldstændig ankyloseret led.
• Intercurrent ikke-helet fraktur på ethvert sted.
• Hvis du i øjeblikket bruger A-vitamin eller betacaroten, multivitaminer, der indeholder A-vitamin eller betacaroten, eller urtepræparater, fiskeolie og ikke er i stand til eller uvillig til at stoppe brugen af ​​disse produkter under palovarotenbehandling.
• Eksponering for syntetiske orale retinoider inden for de seneste 30 dage før screening (underskrift af informeret samtykke eller alderssvarende samtykke fra forsøgspersonen).
• Samtidig behandling med tetracyclin eller andre tetracyclinderivater på grund af den potentielle øgede risiko for pseudotumor cerebri
• Anamnese med allergi eller overfølsomhed over for retinoider eller laktose.
• Kvindelige forsøgspersoner, der ammer.
• Personer med ukontrollerede kardiovaskulære, hepatiske, pulmonale, gastrointestinale, endokrine, metaboliske, oftalmologiske, immunologiske, psykiatriske, klinisk signifikante abnorme laboratoriefund eller anden signifikant sygdom.
• Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk forskningsstudie inden for de seneste 4 uger (undtagen undersøgelse PVO-1A-202).
• Forsøgspersoner, der har oplevet selvmordstanker (type 4 eller 5) eller enhver selvmordsadfærd inden for den seneste måned forud for screening som defineret af Columbia Suicide Severity Rating Scale.
• Enhver grund, der efter efterforskerens mening ville føre til forsøgspersonens og/eller familiens manglende evne til at overholde protokollen.