在进行性骨化症 (FOP) 受试者中对 Palovarotene 的情景管理进行家庭评估

纳入标准：

学习报名

• 已完成研究 PVO-1A-202，已接受 palovarotene 治疗（即治疗 6 周和随访 6 周）两次发作。
• 书面、签名并注明日期的知情同意书或适合年龄的受试者/父母同意书（必须根据当地法规执行）。

用于治疗后续发作的 palovarotene

• 研究药物首次给药后 10 天内出现新的、明显的症状发作。 症状必须由受试者报告，与他们之前的发作一致，并包括受试者报告的发病日期。 爆发必须由医生在筛选时通过电话联系和/或视频会议确认。
• 在给予 palovarotene 之前，有生育能力的女性 (FOCBP) 必须进行阴性血液（或尿液）妊娠试验（灵敏度至少为 50 mIU/mL）。 男性和 FOCBP 受试者必须同意在治疗期间和治疗后 1 个月内保持禁欲，或者如果性活跃，则在治疗期间和治疗后 1 个月内使用两种高效的节育方法。 此外，性活跃的 FOCBP 受试者必须在治疗开始前 1 个月已经使用两种高效的节育方法。 怀孕期间使用维甲酸类药物的具体风险，以及保持戒酒或使用两种高效节育方法的协议将在知情同意书中明确定义，受试者或合法授权代表（例如，父母、照顾者或法定代表）监护人）必须特别签署此部分。
• 受试者必须易于接受 palovarotene 治疗和随访。

排除标准：

学习报名

• 调查员认为会导致受试者和/或家庭无法遵守方案的任何原因。

对于后续发作的 palovarotene 治疗：

• 重量
• 爆发发生在完全强直的关节处。
• 任何部位并发不愈合骨折。
• 如果目前正在使用维生素 A 或 β 胡萝卜素、含有维生素 A 或 β 胡萝卜素的多种维生素，或草药制剂、鱼油，并且不能或不愿意在 palovarotene 治疗期间停止使用这些产品。
• 在筛选前的过去 30 天内接触过合成口服维甲酸（签署知情同意书或适合年龄的受试者同意书）。
• 由于假性脑瘤的潜在风险增加，同时使用四环素或任何四环素衍生物进行治疗
• 对类视黄醇或乳糖过敏或超敏反应的历史。
• 母乳喂养的女性受试者。
• 患有不受控制的心血管、肝脏、肺、胃肠道、内分泌、代谢、眼科、免疫学、精神病学、具有临床意义的异常实验室检查结果或其他重大疾病的受试者。
• 在过去 4 周内同时参与另一项介入性临床研究（研究 PVO-1A-202 除外）。
• 根据 Columbia Suicide Severity Rating Scale 的定义，受试者在筛选前的过去一个月内经历过自杀意念（4 型或 5 型）或任何自杀行为。
• 调查员认为会导致受试者和/或家庭无法遵守方案的任何原因。