以前にコア研究 CBYM338B2203 に参加した散発性封入体筋炎患者における BYM338 (ビマグルマブ) の有効性、安全性、忍容性の拡張研究
2018年2月12日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
散発性封入体筋炎患者における静脈内 BYM338 の長期有効性、安全性および忍容性を評価するための CBYM338B2203 第 IIb/III 相試験の延長
この延長試験は、BYM338の3回投与の有効性、安全性、忍容性をさらに評価し、散発性封入体筋炎患者におけるBYM338の長期効果を評価するためのデータを提供します。 延長試験は、スクリーニングエポック（患者の適格性を評価するため）、その後の治療期間1エポック（二重盲検およびプラセボ対照）、および治療期間2エポック（非盲検）で構成されるように計画されました。 早期に治療を中止した患者には、治療後のフォローアップ (FUP) エポックも計画されました。 コア研究を完了し、この延長研究の資格を得た患者は、治療期間 1 に入り、コア研究で無作為に割り付けられた治験薬 (3 つのビマグルマブ用量 (1 mg/kg、3 mg/kg) のいずれか) を継続しました。 、および 10mg/kg) またはプラセボ) を治療期間 1 に投与します。 したがって、治療期間 1 は二重盲検およびプラセボ対照でした。 参加者は、ベネフィットとリスクのプロファイルが最も優れた用量がコア研究データから決定され、選択されるまで、治療期間 1 を継続する必要がありました (治療期間 1 の期間は 6 ～ 8 か月と推定されました)。 ベネフィットとリスクのプロファイルが最適な用量が選択されると、すべての参加者 (プラセボを投与されていた患者を含む) が治療期間 2 に入り、選択された用量のビマグルマブによる非盲検治療に切り替えることが計画されました。 コア研究は完了しましたが、コア研究が主要エンドポイントを満たしていなかったため（コア研究の有効性結果に基づいてビマグルマブの用量が特定されませんでした）、プロトコル/スポンサーの決定に従って延長研究が終了しました。そのため、治療期間 2 に入った患者はいませんでした。代わりに、すべての患者は、次回の予定された来院時に治療期間 1 の終了 (EOT1) 来院に戻ることになりました。 プロトコルに従って、プロトコル/スポンサーの決定に従って研究が中止されたことを含め、何らかの理由で治療期間1中に研究投薬を中止したすべての患者は、EOT1の訪問後に6か月のFUPに参加し、完了する必要がありました。
コア研究と延長研究の設計の性質、および延長研究での研究投薬の終了により、個々の患者の治療期間はかなり異なりました。 その結果、104 週以降の有効性解析にデータを提供する患者数は減少しました。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
211
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
- Novartis Investigative Site
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Novartis Investigative Site
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33101
- Novartis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Novartis Investigative Site
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Novartis Investigative Site
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Novartis Investigative Site
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London、イギリス、NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
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Manchester
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Salford、Manchester、イギリス、M6 8HD
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia、BS、イタリア、25123
- Novartis Investigative Site
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、00168
- Novartis Investigative Site
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ME
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Messina、ME、イタリア、98125
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano、MI、イタリア、20133
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova、PD、イタリア、35128
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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St. Leonards、New South Wales、オーストラリア、2065
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Cauldfield、Victoria、オーストラリア、3162
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Novartis Investigative Site
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Zuerich、スイス、8091
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Novartis Investigative Site
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Paris、フランス、75013
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles、ベルギー、1200
- Novartis Investigative Site
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Gent、ベルギー、9000
- Novartis Investigative Site
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Antwerpen
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Edegem、Antwerpen、ベルギー、2650
- Novartis Investigative Site
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Tokushima、日本、770-8503
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya、Aichi、日本、466-8560
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
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Kumamoto City、Kumamoto、日本、860-8556
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai-city、Miyagi、日本、980-8574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka-city、Osaka、日本、534-0021
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
- Novartis Investigative Site
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Wakayama
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Wakayama-city、Wakayama、日本、641-8510
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
32年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- コアスタディを完了した患者
- 延長試験評価を実施する前に、書面によるインフォームド コンセントを取得する必要があります。
- 捜査員とのコミュニケーションが上手。
- -研究の要件と手順に従うことを約束して、延長研究の全期間に参加する意思がある。
除外基準:
- 妊娠中の女性
- -投与中および最後のBYM338投与後6か月間、非常に効果的な避妊方法を使用していない限り、出産の可能性のある女性。
- 禁止されている治療の現在の使用
- -コア研究における重度の過敏症反応の病歴
- -治験責任医師の判断において、被験者の全体的な状態を考慮して、被験者が延長試験に入るのを妨げる、延長試験での治験薬の開始前の有害事象（コア試験からのものを含む）の履歴勉強
- 臨床的に重要な異常肝機能検査
- -研究者の意見では、研究への参加を妨げる可能性がある、研究の結果を混乱させる可能性がある、またはBYM338の投与に追加の安全性リスクをもたらす可能性のある病状または検査所見
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BYM338/ビマグルマブ 10mg/kg
参加者は BYM338 10 mg/kg を 4 週間ごとに静脈内注入で最大 8 か月間投与され、その後 6 か月の無治療フォローアップ期間に入りました。
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BYM338、150 mg/mL の点滴用溶液濃縮液
輸液は、ゴム栓とアルミニウムのフリップオフキャップを備えた無色のガラスバイアルで提供されました。
他の名前：
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実験的：BYM338/ビマグルマブ 3mg/kg
参加者は BYM338 3 mg/kg を 4 週間ごとに静脈内注入で最大 8 か月間投与され、その後 6 か月の無治療のフォローアップ期間に入りました。
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BYM338、150 mg/mL の点滴用溶液濃縮液
輸液は、ゴム栓とアルミニウムのフリップオフキャップを備えた無色のガラスバイアルで提供されました。
他の名前：
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実験的：BYM338/ビマグルマブ 1mg/kg
参加者は BYM338 1 mg/kg を 4 週間ごとに静脈内注入で最大 8 か月間投与され、その後 6 か月の無治療フォローアップ期間に入りました。
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BYM338、150 mg/mL の点滴用溶液濃縮液
輸液は、ゴム栓とアルミニウムのフリップオフキャップを備えた無色のガラスバイアルで提供されました。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、最大 8 か月間、4 週間ごとに静脈内注入によって投与されたプラセボを受け取り、その後 6 か月の無治療のフォローアップ期間に入りました。
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BYM338 と一致するプラセボは、ゴム栓とアルミニウムのフリップオフ キャップを備えた無色のガラス バイアルで提供されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）および死亡した参加者の数。
時間枠：研究終了まで（6か月の無治療フォローアップ期間を含めて最大14か月）
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研究全体を通して安全性モニタリングを行った。
延長治験薬の最初の投与日以降に開始し、治験薬の最後の投与 + 56 日までの AE が考慮されます。
延長治験薬の初回投与日以降に開始する SAE が考慮されます。
延長治験薬の初回投与日以降に発生した死亡が考慮されます。
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研究終了まで（6か月の無治療フォローアップ期間を含めて最大14か月）
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6 分間の歩行距離テスト (6MWD) におけるコア スタディ ベースラインからの変化
時間枠：コア試験のベースライン、52、78、104、および >=117 週
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6MWD テストでは、参加者が 6 分間に歩ける距離 (メートル単位) を測定します。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
有効性の分析と時点は、コア研究における二重盲検治療の初回投与と比較したウィンドウ化された訪問に基づいていました。
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コア試験のベースライン、52、78、104、および >=117 週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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右側の大腿四頭筋定量的筋力テスト (QMT) のコア スタディ ベースラインからの変更
時間枠：コア試験のベースライン、52 週目、78 週目、104 週目、および 117 週目以降
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定量的筋力テスト (QMT) を使用して、右側の大腿四頭筋の筋力の長期的な変化を説明しました。
QMT は、コア研究で使用されたのと同じポータブル固定ダイナモメトリー (PFD) を使用して実行されました。
ベースラインからのマイナスの変化は悪化を示します。
有効性の分析と時点は、コア研究における二重盲検治療の初回投与と比較したウィンドウ化された訪問に基づいていました。
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コア試験のベースライン、52 週目、78 週目、104 週目、および 117 週目以降
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散発性封入体筋炎 (sIBM) 機能評価 (sIFA) スコアのコアスタディベースラインからの変更
時間枠：コア試験のベースライン、52 週目、78 週目、104 週目、および 117 週目以降
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自己報告された身体機能は、散発性封入体筋炎 (sIBM) 機能評価 (sIFA) という名前の新しく開発された患者報告結果によって評価されました。
sIFA は、上半身の機能、下半身の機能、および一般的な機能の 3 つの領域にわたって、0 (困難なし) から 10 (できない) までの 11 ポイントの数値評価スケールで採点された 11 項目で構成されています。
参加者は、リコール期間が患者報告アウトカム (PRO) を完了する前の過去 1 週間である評価を完了しました。
sIFA スケールの合計スコアは、0 (最小) から 110 (最大) の範囲です。
値が高いほど、結果が悪いことを表します。
ベースラインからのプラスの変化は悪化を示します。
有効性の分析と時点は、コア研究における二重盲検治療の初回投与と比較したウィンドウ化された訪問に基づいていました。
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コア試験のベースライン、52 週目、78 週目、104 週目、および 117 週目以降
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治療グループ内の参加者あたりの推定年間転倒回数
時間枠：コアベースラインから延長二重盲検治療の終了まで (最大 32 か月)
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参加者は、調査中、紙の日記に転倒の発生を記録しました。
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コアベースラインから延長二重盲検治療の終了まで (最大 32 か月)
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ショート フィジカル パフォーマンス バッテリー (SPPB) スコアのコア スタディ ベースラインからの変化
時間枠：コア試験のベースライン、52 週目、78 週目、104 週目、および 117 週目以降
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SPPB は、歩行速度、立っているバランスを維持する能力、および椅子から立ち上がる時間を 5 回テストすることにより、下肢機能を評価しました。
各テストのサブスコアは 0 ～ 4 の範囲でした。3 つのテストのスコアの合計であるサマリー スコアは、0 ～ 12 の範囲でした。
スコアの増加は、身体能力の向上を示します。
ベースラインからのマイナスの変化は悪化を示します。
有効性の分析と時点は、コア研究における二重盲検治療の初回投与と比較したウィンドウ化された訪問に基づいていました。
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コア試験のベースライン、52 週目、78 週目、104 週目、および 117 週目以降
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太ももの筋肉の変化
時間枠：最長1年、最長2年
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磁気共鳴画像法 (MRI) を使用して、患者のサブセットの大腿部の筋肉の変化を特徴付けることが計画されました。
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最長1年、最長2年
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抗BYM338抗体を有する患者数
時間枠：二重盲検治療の終了（最長8ヶ月）
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BYM338に対する免疫原性の発生を調査しました。
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二重盲検治療の終了（最長8ヶ月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年11月2日
一次修了 (実際)
2016年8月17日
研究の完了 (実際)
2017年2月13日
試験登録日
最初に提出
2015年7月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月8日
最初の投稿 (見積もり)
2015年10月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年2月12日
最終確認日
2018年2月1日
詳しくは
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