이전에 핵심 연구 CBYM338B2203에 참여한 산발성 봉입체 근염 환자에서 BYM338(Bimagrumab)의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 확장 연구
2018년 2월 12일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
산발성 봉입체 근염 환자에서 정맥 BYM338의 장기 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 CBYM338B2203 IIb/III상 연구의 확장
이 확장 연구는 산발성 봉입체 근염 환자에서 BYM338의 3가지 용량의 효능, 안전성 및 내약성을 추가로 평가하고 BYM338의 장기적 효과를 평가하기 위한 데이터를 제공할 것입니다. 연장 연구는 스크리닝 에포크(환자 적격성을 평가하기 위한), 치료 기간 1 에포크(이중 맹검 및 위약 대조) 및 치료 기간 2 에포크(개방 라벨)로 구성되도록 계획되었습니다. 치료 후 추적 조사(FUP) 시기도 조기에 중단한 환자를 위해 계획되었습니다. 핵심 연구를 완료하고 이 연장 연구에 자격이 있는 환자는 치료 기간 1에 진입했고 핵심 연구에서 무작위 배정된 연구 약물(세 가지 비마그루맙 용량(1 mg/kg, 3 mg/kg , 및 10mg/kg) 또는 위약) 치료 기간 1 동안. 따라서 치료 기간 1은 이중 맹검 및 위약 대조였습니다. 참가자는 핵심 연구 데이터에서 최상의 유익성-위험성 프로파일을 가진 용량이 결정되고 선택될 때까지 치료 기간 1을 계속했습니다(치료 기간 1의 기간은 6~8개월로 추정됨). 최상의 유익성-위험성 프로파일을 가진 용량이 선택되면 모든 참가자(위약을 투여받은 참가자 포함)는 치료 기간 2에 진입하고 선택된 용량의 비마그루맙을 사용한 공개 라벨 치료로 전환하도록 계획되었습니다. 핵심 연구가 완료되었지만 핵심 연구가 1차 종료점을 충족하지 않았기 때문에(핵심 연구 효능 결과를 기반으로 비마그루맙 용량이 확인되지 않음) 프로토콜/스폰서의 결정에 따라 확장 연구가 종료되었습니다. 따라서 어떤 환자도 치료 기간 2에 진입하지 않았습니다. 대신 모든 환자는 다음 예정된 방문 시 치료 기간 종료 1(EOT1) 방문을 위해 다시 방문해야 했습니다. 프로토콜에 따라, 프로토콜/스폰서의 결정에 따라 연구가 중단된 것을 포함하여 어떤 이유로든 치료 기간 1 동안 연구 약물을 중단한 모든 환자는 EOT1 방문 후 6개월 FUP를 시작하고 완료해야 했습니다.
핵심 및 확장 연구 설계의 특성과 확장 연구에서 연구 약물의 종료로 인해 개별 환자의 치료 기간은 상당히 다양했습니다. 그 결과, 104주차 및 이후 시점에서 효능 분석에 데이터를 제공하는 환자의 수가 감소했습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
211
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, 미국, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, 벨기에, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Gent, 벨기에, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, 스위스, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, 영국, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, 영국, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, 영국, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, 이탈리아, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, 이탈리아, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, 이탈리아, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, 이탈리아, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, 이탈리아, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tokushima, 일본, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, 일본, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, 일본, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, 일본, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, 일본, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, 일본, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, 프랑스, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, 호주, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, 호주, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
32년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 핵심 연구를 완료한 환자
- 확장 연구 평가를 수행하기 전에 사전 서면 동의를 얻어야 합니다.
- 수사관과 원활한 의사소통이 가능합니다.
- 연구 요구 사항 및 절차를 따르겠다는 약속과 함께 확장 연구의 전체 기간 동안 참여할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 임신한 여성
- 투약 중 및 마지막 BYM338 투약 후 6개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않는 한 가임 여성.
- 금지된 치료의 현재 사용
- 핵심 연구에서 중증 과민 반응의 병력
- 시험자의 판단에 따라 피험자의 전반적인 상태를 고려하여 피험자가 연장에 들어가는 것을 방해하는 연장 연구에서 연구 약물 시작 이전의 유해 사건(들)(핵심 연구로부터의 것을 포함)의 이력 공부하다
- 임상적으로 유의미한 비정상 간 기능 검사
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 방해할 수 있거나 연구 결과를 혼란스럽게 만들 수 있거나 BYM338 투여 시 추가적인 안전 위험을 초래할 수 있는 모든 의학적 상태 또는 실험실 결과
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: BYM338/비마그루맙 10 mg/kg
참가자들은 최대 8개월 동안 매 4주마다 정맥 주입을 통해 BYM338 10mg/kg을 투여받은 후 6개월의 무치료 추적 기간에 들어갔습니다.
|
BYM338, i.v.용 용액용 150mg/mL 농축액
주입은 고무 마개와 알루미늄 플립 오프 캡이 있는 무색 유리 바이알에 제공되었습니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: BYM338/비마그루맙 3 mg/kg
참가자들은 최대 8개월 동안 4주마다 정맥 주입을 통해 BYM338 3mg/kg을 투여받은 후 6개월의 치료 없는 추적 기간에 들어갔습니다.
|
BYM338, i.v.용 용액용 150mg/mL 농축액
주입은 고무 마개와 알루미늄 플립 오프 캡이 있는 무색 유리 바이알에 제공되었습니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: BYM338/비마그루맙 1 mg/kg
참가자들은 최대 8개월 동안 매 4주마다 정맥 주입을 통해 BYM338 1 mg/kg을 투여받았고 그 후 6개월의 치료 없는 추적 기간에 들어갔습니다.
|
BYM338, i.v.용 용액용 150mg/mL 농축액
주입은 고무 마개와 알루미늄 플립 오프 캡이 있는 무색 유리 바이알에 제공되었습니다.
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: 위약
참가자들은 최대 8개월 동안 매 4주마다 정맥 주입을 통해 위약을 투여받았고 그 후 6개월의 치료 없는 추적 기간에 들어갔습니다.
|
BYM338과 일치하는 위약은 고무 마개와 알루미늄 플립 오프 캡이 있는 무색 유리 바이알에 제공되었습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 사망이 있는 참가자 수.
기간: 연구 종료까지(최대 14개월, 무치료 추적 기간 6개월 포함)
|
안전성 모니터링은 연구 전반에 걸쳐 수행되었습니다.
연장 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이후에 시작하여 연구 약물의 마지막 투여 + 56일까지의 AE가 고려됩니다.
연장 연구 약물의 첫 번째 투여일 또는 그 이후에 시작하는 SAE가 고려됩니다.
연장 연구 약물의 최초 투여일 또는 그 이후에 발생한 사망이 고려됩니다.
|
연구 종료까지(최대 14개월, 무치료 추적 기간 6개월 포함)
|
|
6분 도보 거리 테스트(6MWD)에서 핵심 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 핵심 연구 기준선, 52주, 78주, 104주 및 >=117주
|
6MWD 테스트는 참가자가 6분 동안 걸을 수 있는 거리(미터)를 측정합니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
효능 분석 및 시점은 핵심 연구에서 이중 맹검 치료의 첫 번째 투여량에 대한 윈도우 방문을 기반으로 했습니다.
|
핵심 연구 기준선, 52주, 78주, 104주 및 >=117주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
오른쪽 대퇴사두근 정량적 근육 검사(QMT)의 핵심 연구 기준선에서 변경
기간: 핵심 연구 기준선, 52주, 78주, 104주 및 >=117주
|
정량적 근육 검사(Quantitative Muscle Testing, QMT)는 우측 대퇴사두근 근력의 장기적인 변화를 설명하는 데 사용되었습니다.
QMT는 핵심 연구에서 사용된 것과 동일한 휴대용 고정 동력계(PFD)를 사용하여 수행되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 악화를 나타냅니다.
효능 분석 및 시점은 핵심 연구에서 이중 맹검 치료의 첫 번째 투여량에 대한 윈도우 방문을 기반으로 했습니다.
|
핵심 연구 기준선, 52주, 78주, 104주 및 >=117주
|
|
산발성 봉입체 근염(sIBM) 기능 평가(sIFA) 점수의 핵심 연구 기준선으로부터의 변화
기간: 핵심 연구 기준선, 52주차, 78주차, 104주차 및 >=117주차
|
자가 보고 신체 기능은 산발성 봉입체 근염(sIBM) 기능 평가(sIFA)라는 새로 개발된 환자 보고 결과에 의해 평가되었습니다.
sIFA는 상체 기능, 하체 기능 및 일반 기능의 3개 영역에 걸쳐 0(어려움 없음)에서 10(할 수 없음)까지 11점 숫자 등급 척도에서 11개 항목으로 구성됩니다.
참가자는 환자가 보고한 결과(PRO)를 완료하기 전 지난 주에 회상 기간이 있었던 평가를 완료했습니다.
sIFA 척도의 총점 범위는 0(최소)에서 110(최대)입니다.
값이 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 악화를 나타냅니다.
효능 분석 및 시점은 핵심 연구에서 이중 맹검 치료의 첫 번째 투여량에 대한 윈도우 방문을 기반으로 했습니다.
|
핵심 연구 기준선, 52주차, 78주차, 104주차 및 >=117주차
|
|
치료군 내 참여자당 예상 연간 낙상 횟수
기간: 핵심 기준선에서 연장 종료까지의 이중맹검 치료(최대 32개월)
|
참가자들은 연구 중에 종이 일기에 낙상 발생을 기록했습니다.
|
핵심 기준선에서 연장 종료까지의 이중맹검 치료(최대 32개월)
|
|
SPPB(Short Physical Performance Battery) 점수의 핵심 연구 기준선에서 변경
기간: 핵심 연구 기준선, 52주, 78주, 104주 및 >=117주
|
SPPB는 보행 속도, 서 있는 균형을 유지하는 능력, 의자에서 일어나는 시간을 5회 테스트하여 하지 기능을 평가했습니다.
각 테스트의 하위 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 3가지 테스트의 점수를 합산한 요약 점수의 범위는 0에서 12까지입니다.
점수의 증가는 신체적 성능의 향상을 나타냅니다.
기준선에서 음의 변화는 악화를 나타냅니다.
효능 분석 및 시점은 핵심 연구에서 이중 맹검 치료의 첫 번째 투여량에 대한 윈도우 방문을 기반으로 했습니다.
|
핵심 연구 기준선, 52주, 78주, 104주 및 >=117주
|
|
허벅지 근육의 변화
기간: 최대 1년, 최대 2년
|
자기 공명 영상(MRI)은 일부 환자에서 허벅지 근육의 변화를 특성화하는 데 사용할 계획이었습니다.
|
최대 1년, 최대 2년
|
|
항-BYM338 항체를 가진 환자의 수
기간: 이중 맹검 치료 종료(최대 8개월)
|
BYM338에 대한 면역원성의 발달을 조사했습니다.
|
이중 맹검 치료 종료(최대 8개월)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 11월 2일
기본 완료 (실제)
2016년 8월 17일
연구 완료 (실제)
2017년 2월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 10월 8일
처음 게시됨 (추정)
2015년 10월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 2월 12일
마지막으로 확인됨
2018년 2월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .