Um estudo de extensão da eficácia, segurança e tolerabilidade do BYM338 (Bimagrumab) em pacientes com miosite esporádica de corpos de inclusão que participaram anteriormente do estudo principal CBYM338B2203
12 de fevereiro de 2018 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Extensão do estudo CBYM338B2203 Fase IIb/III para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade a longo prazo do BYM338 intravenoso em pacientes com miosite esporádica por corpos de inclusão
Este estudo de extensão fornecerá dados para avaliar ainda mais a eficácia, segurança e tolerabilidade de três doses de BYM338 e para avaliar os efeitos de longo prazo de BYM338 em pacientes com miosite esporádica por corpos de inclusão. O estudo de extensão foi planejado para consistir em um período de Triagem (para avaliar a elegibilidade do paciente), seguido por um período de Período de Tratamento 1 (duplo-cego e controlado por placebo) e um período de Período de Tratamento 2 (aberto). Uma época de acompanhamento pós-tratamento (FUP) também foi planejada para pacientes que descontinuaram prematuramente. Os pacientes que concluíram o estudo principal e se qualificaram para este estudo de extensão entraram no Período de Tratamento 1 e continuaram com o medicamento do estudo para o qual foram randomizados no estudo principal (uma das três doses de bimagrumabe (1 mg/kg, 3 mg/kg , e 10mg/kg) ou placebo) durante o Período de Tratamento 1. Assim, o Período de Tratamento 1 foi duplo-cego e controlado por placebo. Os participantes deveriam continuar no Período de Tratamento 1 até que a dose com o melhor perfil de risco-benefício fosse determinada a partir dos dados do estudo principal e selecionada (a duração do Período de Tratamento 1 foi estimada entre 6 e 8 meses). Uma vez selecionada a dose com o melhor perfil de risco-benefício, todos os participantes (incluindo aqueles que receberam placebo) foram planejados para entrar no Período de Tratamento 2 e mudar para o tratamento aberto com bimagrumabe na dose selecionada. O estudo principal foi concluído, mas como o estudo principal não atingiu o ponto final primário (nenhuma dose de bimagrumab foi identificada com base nos resultados de eficácia do estudo principal), o estudo de extensão foi encerrado de acordo com a decisão do protocolo/patrocinador; portanto, nenhum paciente havia entrado no Período de Tratamento 2. Em vez disso, todos os pacientes deveriam retornar para a visita do Fim do Período de Tratamento 1 (EOT1) em sua próxima visita agendada. De acordo com o protocolo, todos os pacientes que descontinuaram a medicação do estudo durante o Período de Tratamento 1 por qualquer motivo, inclusive devido ao estudo ter sido interrompido por decisão do protocolo/patrocinador, deveriam ter entrado e concluído o FUP de 6 meses após sua visita EOT1.
Devido à natureza do desenho dos estudos principais e de extensão e término da medicação do estudo no estudo de extensão, a duração do tratamento para pacientes individuais variou consideravelmente. Consequentemente, o número de pacientes que contribuíram com dados para as análises de eficácia na Semana 104 e em pontos de tempo posteriores foi reduzido.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
211
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Cauldfield, Victoria, Austrália, 3162
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, Bélgica, 1200
- Novartis Investigative Site
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Gent, Bélgica, 9000
- Novartis Investigative Site
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Novartis Investigative Site
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Novartis Investigative Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33101
- Novartis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Novartis Investigative Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Novartis Investigative Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75013
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Itália, 25123
- Novartis Investigative Site
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 00168
- Novartis Investigative Site
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ME
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Messina, ME, Itália, 98125
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Itália, 20133
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova, PD, Itália, 35128
- Novartis Investigative Site
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Tokushima, Japão, 770-8503
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya, Aichi, Japão, 466-8560
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
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Kumamoto City, Kumamoto, Japão, 860-8556
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai-city, Miyagi, Japão, 980-8574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka-city, Osaka, Japão, 534-0021
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, Japão, 187-8551
- Novartis Investigative Site
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Wakayama
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Wakayama-city, Wakayama, Japão, 641-8510
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
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Manchester
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Salford, Manchester, Reino Unido, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
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Zuerich, Suíça, 8091
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
34 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes que completaram o estudo principal
- O consentimento informado por escrito deve ser obtido antes de qualquer avaliação do estudo de extensão ser realizada.
- Capaz de se comunicar bem com o investigador.
- Disposto a participar durante toda a duração do estudo de extensão com o compromisso de seguir os requisitos e procedimentos do estudo.
Critério de exclusão:
- Mulheres que estão grávidas
- Mulheres com potencial para engravidar, a menos que estejam usando métodos contraceptivos altamente eficazes durante a administração e por 6 meses após a última dose de BYM338.
- Uso atual de tratamentos proibidos
- Histórico de reação de hipersensibilidade grave no estudo principal
- Histórico de evento(s) adverso(s) (incluindo aqueles do estudo principal) antes do início do medicamento do estudo no estudo de extensão que, no julgamento do investigador, levando em consideração o estado geral do sujeito, impede que o sujeito entre na extensão estudar
- Testes de função hepática anormais clinicamente significativos
- Qualquer condição médica ou achado laboratorial que, na opinião do investigador, possa interferir na participação no estudo, confundir os resultados do estudo ou representar um risco de segurança adicional na administração do BYM338
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: BYM338/bimagrumabe 10 mg/kg
Os participantes receberam BYM338 10 mg/kg administrado por infusão intravenosa a cada 4 semanas por até um máximo de 8 meses, após o que entraram em um período de acompanhamento de 6 meses sem tratamento.
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BYM338, um concentrado de 150 mg/mL para solução para administração i.v.
infusão, foi fornecido em frascos de vidro incolor com rolha de borracha e tampas flip-off de alumínio.
Outros nomes:
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Experimental: BYM338/bimagrumabe 3 mg/kg
Os participantes receberam BYM338 3 mg/kg administrado por infusão intravenosa a cada 4 semanas por até um máximo de 8 meses, após o que entraram em um período de acompanhamento de 6 meses sem tratamento.
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BYM338, um concentrado de 150 mg/mL para solução para administração i.v.
infusão, foi fornecido em frascos de vidro incolor com rolha de borracha e tampas flip-off de alumínio.
Outros nomes:
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Experimental: BYM338/bimagrumabe 1 mg/kg
Os participantes receberam BYM338 1 mg/kg administrado por infusão intravenosa a cada 4 semanas por até um máximo de 8 meses, após o que entraram em um período de acompanhamento de 6 meses sem tratamento.
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BYM338, um concentrado de 150 mg/mL para solução para administração i.v.
infusão, foi fornecido em frascos de vidro incolor com rolha de borracha e tampas flip-off de alumínio.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo administrado por infusão intravenosa a cada 4 semanas por até um máximo de 8 meses, após o que entraram em um período de acompanhamento de 6 meses sem tratamento.
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O placebo correspondente ao BYM338 foi fornecido em frascos de vidro incolor com rolha de borracha e cápsulas de alumínio flip-off.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos (EAs), Eventos Adversos Graves (EAGs) e Óbitos.
Prazo: até o final do estudo (até 14 meses, incluindo o período de acompanhamento de 6 meses sem tratamento)
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O monitoramento da segurança foi realizado durante todo o estudo.
EAs começando no dia ou após a primeira administração do medicamento do estudo de extensão até a última administração do medicamento do estudo + 56 dias são considerados.
SAEs iniciados no dia ou após a primeira administração do medicamento do estudo de extensão são considerados.
As mortes que ocorreram no dia ou após a primeira administração do medicamento do estudo de extensão são consideradas.
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até o final do estudo (até 14 meses, incluindo o período de acompanhamento de 6 meses sem tratamento)
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Mudança da linha de base do estudo principal no teste de distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
Prazo: Linha de base do estudo principal, semanas 52, 78, 104 e >=117
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O teste 6MWD mede a distância (em metros) que um participante pode caminhar em um período de 6 minutos.
Uma mudança positiva da linha de base indica melhora.
A análise de eficácia e os pontos de tempo foram baseados em visitas janeladas em relação à primeira dose do tratamento duplo-cego no estudo principal.
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Linha de base do estudo principal, semanas 52, 78, 104 e >=117
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base do estudo principal no teste muscular quantitativo do quadríceps (QMT) no lado direito
Prazo: Linha de base do estudo principal, semana 52, semana 78, semana 104 e >= semana 117
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O Teste Muscular Quantitativo (QMT) foi usado para descrever a evolução a longo prazo da força muscular do quadríceps do lado direito.
O QMT foi realizado usando a mesma dinamometria fixa portátil (PFD) usada no estudo principal.
Uma mudança negativa da linha de base indica deterioração.
A análise de eficácia e os pontos de tempo foram baseados em visitas janeladas em relação à primeira dose do tratamento duplo-cego no estudo principal.
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Linha de base do estudo principal, semana 52, semana 78, semana 104 e >= semana 117
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Mudança da linha de base do estudo principal na pontuação da avaliação funcional (sIFA) da avaliação funcional do corpo de inclusão esporádica (sIBM)
Prazo: Linha de base do estudo principal, semana 52, semana 78, semana 104 e >= semana 117
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A função física autorreferida foi avaliada por um resultado relatado pelo paciente recém-desenvolvido denominado avaliação funcional de miosite esporádica por corpos de inclusão (sIBM) (sIFA).
O sIFA consiste em 11 itens pontuados em uma escala numérica de 11 pontos de 0 (sem dificuldade) a 10 (incapaz de fazer) em 3 domínios: funcionamento da parte superior do corpo, funcionamento da parte inferior do corpo e funcionamento geral.
Os participantes completaram a avaliação em que o período de recordação foi na semana anterior à conclusão do resultado relatado pelo paciente (PRO).
A pontuação total na escala sIFA varia de 0 (mínimo) a 110 (máximo).
Valores mais altos representam um resultado pior.
Uma mudança positiva da linha de base indica deterioração.
A análise de eficácia e os pontos de tempo foram baseados em visitas janeladas em relação à primeira dose do tratamento duplo-cego no estudo principal.
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Linha de base do estudo principal, semana 52, semana 78, semana 104 e >= semana 117
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Número anual estimado de quedas por participante no grupo de tratamento
Prazo: Linha de base principal até o final da extensão do tratamento duplo-cego (até um máximo de 32 meses)
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Os participantes documentaram todas as ocorrências de queda em um diário de papel durante o estudo.
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Linha de base principal até o final da extensão do tratamento duplo-cego (até um máximo de 32 meses)
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Mudança da linha de base do estudo principal na pontuação da bateria de desempenho físico curto (SPPB)
Prazo: Linha de base do estudo principal, semana 52, semana 78, semana 104 e >= semana 117
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O SPPB avaliou a função dos membros inferiores testando a velocidade da marcha, a capacidade de manter o equilíbrio em pé e o tempo para levantar da cadeira cinco vezes.
A subpontuação para cada teste variou de 0 a 4. A pontuação resumida, que foi uma soma das pontuações dos 3 testes, variou de 0 a 12.
Um aumento na pontuação indica melhora no desempenho físico.
Uma mudança negativa da linha de base indica deterioração.
A análise de eficácia e os pontos de tempo foram baseados em visitas janeladas em relação à primeira dose do tratamento duplo-cego no estudo principal.
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Linha de base do estudo principal, semana 52, semana 78, semana 104 e >= semana 117
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Mudança nos músculos da coxa
Prazo: até 1 ano, até 2 anos
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A ressonância magnética (MRI) foi planejada para ser usada para caracterizar alterações nos músculos da coxa em um subconjunto de pacientes.
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até 1 ano, até 2 anos
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Número de pacientes com anticorpos anti-BYM338
Prazo: fim do tratamento duplo-cego (até 8 meses)
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Investigou o desenvolvimento de imunogenicidade contra BYM338.
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fim do tratamento duplo-cego (até 8 meses)
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de novembro de 2015
Conclusão Primária (Real)
17 de agosto de 2016
Conclusão do estudo (Real)
13 de fevereiro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de julho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de outubro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
9 de outubro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de março de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de fevereiro de 2018
Última verificação
1 de fevereiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CBYM338B2203E1
- 2015-001411-12 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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