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Une étude d'extension de l'efficacité, de l'innocuité et de la tolérabilité de BYM338 (bimagrumab) chez des patients atteints de myosite à inclusions sporadique ayant déjà participé à l'étude principale CBYM338B2203

12 février 2018 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Extension de l'étude de phase IIb/III CBYM338B2203 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité à long terme du BYM338 intraveineux chez les patients atteints de myosite à inclusions sporadique

Cette étude d'extension fournira des données pour évaluer plus avant l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de trois doses de BYM338 et pour évaluer les effets à long terme de BYM338 chez les patients atteints de myosite à inclusions sporadique. L'étude d'extension devait consister en une période de dépistage (pour évaluer l'éligibilité du patient), suivie d'une période de traitement 1 (en double aveugle et contrôlée par placebo) et d'une période de traitement 2 (en ouvert). Une période de suivi post-traitement (FUP) a également été prévue pour les patients qui ont arrêté prématurément. Les patients qui terminent l'étude principale et se qualifient pour cette étude d'extension sont entrés dans la période de traitement 1 et ont continué à prendre le médicament à l'étude pour lequel ils ont été randomisés dans l'étude principale (soit à l'une des trois doses de bimagrumab (1 mg/kg, 3 mg/kg , et 10 mg/kg) ou un placebo) pendant la période de traitement 1. Ainsi, la période de traitement 1 était en double aveugle et contrôlée par placebo. Les participants devaient poursuivre la période de traitement 1 jusqu'à ce que la dose présentant le meilleur profil bénéfice-risque soit déterminée à partir des données de base de l'étude et sélectionnée (la durée de la période de traitement 1 était estimée entre 6 et 8 mois). Une fois la dose avec le meilleur profil bénéfice-risque sélectionnée, tous les participants (y compris ceux qui recevaient le placebo) devaient entrer dans la période de traitement 2 et passer au traitement en ouvert par bimagrumab à la dose sélectionnée. L'étude principale est terminée, mais comme l'étude principale n'a pas atteint le critère d'évaluation principal (aucune dose de bimagrumab n'a été identifiée sur la base des résultats d'efficacité de l'étude principale), l'étude d'extension a été interrompue conformément au protocole/à la décision du promoteur ; par conséquent, aucun patient n'était entré dans la période de traitement 2. Au lieu de cela, tous les patients devaient revenir pour la visite de fin de période de traitement 1 (EOT1) lors de leur prochaine visite prévue. Conformément au protocole, tous les patients qui ont interrompu le médicament à l'étude pendant la période de traitement 1 pour quelque raison que ce soit, y compris en raison de l'arrêt de l'étude conformément au protocole/à la décision du promoteur, devaient avoir entamé et terminé le FUP de 6 mois après leur visite EOT1.

En raison de la nature de la conception des études de base et d'extension et de l'arrêt du médicament à l'étude dans l'étude d'extension, la durée du traitement pour les patients individuels variait considérablement. Par conséquent, le nombre de patients fournissant des données aux analyses d'efficacité à la semaine 104 et aux dates ultérieures a diminué.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

211

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australie, 2065
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Cauldfield, Victoria, Australie, 3162
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgique, 9000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Paris, France, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • BS
      • Brescia, BS, Italie, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italie, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italie, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italie, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Japon
      • Tokushima, Japon, 770-8503
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japon, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto City, Kumamoto, Japon, 860-8556
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai-city, Miyagi, Japon, 980-8574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka-city, Osaka, Japon, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japon, 187-8551
        • Novartis Investigative Site
    • Wakayama
      • Wakayama-city, Wakayama, Japon, 641-8510
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE4 5PL
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Zuerich, Suisse, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Novartis Investigative Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33101
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

34 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients ayant terminé l'étude principale
  • Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation d'étude de prolongation.
  • Capable de bien communiquer avec l'enquêteur.
  • Disposé à participer pendant toute la durée de l'étude de prolongation avec un engagement à suivre les exigences et les procédures de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Les femmes enceintes
  • Femmes en âge de procréer à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 6 mois après la dernière dose de BYM338.
  • Utilisation actuelle de traitements interdits
  • Antécédents de réaction d'hypersensibilité sévère dans l'étude principale
  • Antécédents d'événement(s) indésirable(s) (y compris ceux de l'étude principale) avant le début du médicament à l'étude dans l'étude d'extension qui, de l'avis de l'investigateur, compte tenu de l'état général du sujet, empêchent le sujet d'entrer dans l'extension étude
  • Tests de la fonction hépatique anormaux cliniquement significatifs
  • Toute condition médicale ou résultat de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, peut interférer avec la participation à l'étude, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque de sécurité supplémentaire lors de l'administration de BYM338

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Les participants ont reçu 10 mg/kg de BYM338 administré par perfusion intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un maximum de 8 mois, après quoi ils sont entrés dans une période de suivi sans traitement de 6 mois.
Médicament: Bimagrumab
BYM338, une solution à diluer à 150 mg/mL pour injection i.v. infusion, a été fourni dans des flacons en verre incolore avec un bouchon en caoutchouc et des capsules amovibles en aluminium.
Autres noms:
  • BYM338
Expérimental: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Les participants ont reçu du BYM338 3 mg/kg administré par perfusion intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un maximum de 8 mois, après quoi ils sont entrés dans une période de suivi sans traitement de 6 mois.
Médicament: Bimagrumab
BYM338, une solution à diluer à 150 mg/mL pour injection i.v. infusion, a été fourni dans des flacons en verre incolore avec un bouchon en caoutchouc et des capsules amovibles en aluminium.
Autres noms:
  • BYM338
Expérimental: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Les participants ont reçu BYM338 1 mg/kg administré par perfusion intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un maximum de 8 mois, après quoi ils sont entrés dans une période de suivi sans traitement de 6 mois.
Médicament: Bimagrumab
BYM338, une solution à diluer à 150 mg/mL pour injection i.v. infusion, a été fourni dans des flacons en verre incolore avec un bouchon en caoutchouc et des capsules amovibles en aluminium.
Autres noms:
  • BYM338
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo administré par perfusion intraveineuse toutes les 4 semaines pendant un maximum de 8 mois, après quoi ils sont entrés dans une période de suivi sans traitement de 6 mois.
Médicament: Placebo
Le placebo correspondant au BYM338 a été fourni dans des flacons en verre incolore avec un bouchon en caoutchouc et des capsules amovibles en aluminium.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des décès.
Délai: jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 14 mois, y compris la période de suivi sans traitement de 6 mois)
Une surveillance de la sécurité a été effectuée tout au long de l'étude. Les EI commençant le jour ou après le jour de la première administration du médicament de l'étude d'extension jusqu'à la dernière administration du médicament de l'étude + 56 jours sont pris en compte. Les EIG commençant le jour ou après le jour de la première administration du médicament de l'étude de prolongation sont pris en compte. Les décès survenus le jour ou après le jour de la première administration du médicament de l'étude de prolongation sont pris en compte.
jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 14 mois, y compris la période de suivi sans traitement de 6 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de l'étude de base dans le test de distance de marche de 6 minutes (6MWD)
Délai: Base de référence de l'étude principale, semaines 52, 78, 104 et >= 117
Le test 6MWD mesure la distance (en mètres) qu'un participant peut parcourir en 6 minutes. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration. L'analyse de l'efficacité et les points temporels étaient basés sur des visites fenêtrées par rapport à la première dose du traitement en double aveugle dans l'étude principale.
Base de référence de l'étude principale, semaines 52, 78, 104 et >= 117

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'étude de base dans le test musculaire quantitatif du quadriceps (QMT) du côté droit
Délai: Base de l'étude principale, semaine 52, semaine 78, semaine 104 et >= semaine 117
Le test musculaire quantitatif (QMT) a été utilisé pour décrire l'évolution à long terme de la force musculaire du quadriceps du côté droit. Le QMT a été réalisé en utilisant la même dynamométrie fixe portable (PFD) utilisée dans l'étude principale. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une détérioration. L'analyse de l'efficacité et les points temporels étaient basés sur des visites fenêtrées par rapport à la première dose du traitement en double aveugle dans l'étude principale.
Base de l'étude principale, semaine 52, semaine 78, semaine 104 et >= semaine 117
Changement par rapport à la ligne de base de l'étude de base du score d'évaluation fonctionnelle de la myosite à inclusions sporadiques (sIBM) (sIFA)
Délai: Base de référence de l'étude principale, semaine 52, semaine 78, semaine 104 et >= semaine 117
La fonction physique autodéclarée a été évaluée par un nouveau résultat rapporté par le patient appelé évaluation fonctionnelle de la myosite à corps d'inclusion sporadique (sIBM) (sIFA). Le sIFA se compose de 11 éléments notés sur une échelle de notation numérique de 11 points de 0 (pas de difficulté) à 10 (incapable de faire) dans 3 domaines : fonctionnement du haut du corps, fonctionnement du bas du corps et fonctionnement général. Les participants ont terminé l'évaluation où la période de rappel était la semaine précédente avant de terminer le résultat rapporté par le patient (PRO). Le score total sur l'échelle sIFA varie de 0 (minimum) à 110 (maximum). Des valeurs plus élevées représentent un résultat pire. Un changement positif par rapport à la ligne de base indique une détérioration. L'analyse de l'efficacité et les points temporels étaient basés sur des visites fenêtrées par rapport à la première dose du traitement en double aveugle dans l'étude principale.
Base de référence de l'étude principale, semaine 52, semaine 78, semaine 104 et >= semaine 117
Estimation du nombre annuel de chutes par participant au sein du groupe de traitement
Délai: Traitement de base à la fin du traitement en double aveugle (jusqu'à un maximum de 32 mois)
Les participants ont documenté toute occurrence de chute dans un journal papier au cours de l'étude.
Traitement de base à la fin du traitement en double aveugle (jusqu'à un maximum de 32 mois)
Changement par rapport à la ligne de base de l'étude de base dans le score de la batterie de performances physiques courtes (SPPB)
Délai: Base de l'étude principale, semaine 52, semaine 78, semaine 104 et >= semaine 117
Le SPPB a évalué la fonction des membres inférieurs en testant la vitesse de marche, la capacité à maintenir l'équilibre debout et le temps de se lever d'une chaise cinq fois. Le sous-score pour chaque test variait de 0 à 4. Le score récapitulatif, qui était une somme des scores des 3 tests, variait de 0 à 12. Une augmentation du score indique une amélioration des performances physiques. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une détérioration. L'analyse de l'efficacité et les points temporels étaient basés sur des visites fenêtrées par rapport à la première dose du traitement en double aveugle dans l'étude principale.
Base de l'étude principale, semaine 52, semaine 78, semaine 104 et >= semaine 117
Modification des muscles de la cuisse
Délai: jusqu'à 1 an, jusqu'à 2 ans
L'imagerie par résonance magnétique (IRM) devait être utilisée pour caractériser les modifications des muscles de la cuisse chez un sous-ensemble de patients.
jusqu'à 1 an, jusqu'à 2 ans
Nombre de patients avec des anticorps anti-BYM338
Délai: fin du traitement en double aveugle (jusqu'à 8 mois)
Étude du développement de l'immunogénicité contre BYM338.
fin du traitement en double aveugle (jusqu'à 8 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 novembre 2015

Achèvement primaire (Réel)

17 août 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

13 février 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 juillet 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2015

Première publication (Estimation)

9 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2018

Dernière vérification

1 février 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CBYM338B2203E1
  • 2015-001411-12 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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