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Eine Verlängerungsstudie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von BYM338 (Bimagrumab) bei Patienten mit sporadischer Einschlusskörpermyositis, die zuvor an der Kernstudie CBYM338B2203 teilgenommen haben

12. Februar 2018 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Verlängerung der Phase-IIb/III-Studie CBYM338B2203 zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von intravenösem BYM338 bei Patienten mit sporadischer Einschlusskörperchen-Myositis

Diese Verlängerungsstudie wird Daten liefern, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von drei Dosen von BYM338 weiter zu bewerten und die Langzeitwirkungen von BYM338 bei Patienten mit sporadischer Einschlusskörperchen-Myositis zu bewerten. Die Verlängerungsstudie sollte aus einer Screening-Epoche (zur Beurteilung der Patienteneignung) bestehen, gefolgt von einer Phase des Behandlungszeitraums 1 (doppelblind und placebokontrolliert) und einer Phase des Behandlungszeitraums 2 (offen). Eine Post-Treatment-Follow-up-Epoche (FUP) war auch für Patienten geplant, die vorzeitig abbrachen. Patienten, die die Kernstudie abschließen und sich für diese Verlängerungsstudie qualifizieren, traten in den Behandlungszeitraum 1 ein und nahmen weiterhin das Studienmedikament ein, dem sie in der Kernstudie randomisiert wurden (entweder eine der drei Bimagrumab-Dosen (1 mg/kg, 3 mg/kg). und 10 mg/kg) oder Placebo) während des Behandlungszeitraums 1. Somit war Behandlungsperiode 1 doppelblind und Placebo-kontrolliert. Die Teilnehmer sollten Behandlungszeitraum 1 fortsetzen, bis die Dosis mit dem besten Nutzen-Risiko-Profil aus den Kernstudiendaten ermittelt und ausgewählt wurde (die Dauer von Behandlungszeitraum 1 wurde auf 6 bis 8 Monate geschätzt). Sobald die Dosis mit dem besten Nutzen-Risiko-Profil ausgewählt war, sollten alle Teilnehmer (einschließlich derjenigen, die Placebo erhielten) in Behandlungsphase 2 eintreten und auf eine unverblindete Behandlung mit Bimagrumab in der ausgewählten Dosis wechseln. Die Kernstudie wurde abgeschlossen, aber da die Kernstudie den primären Endpunkt nicht erreichte (basierend auf den Wirksamkeitsergebnissen der Kernstudie wurde keine Bimagrumab-Dosis identifiziert), wurde die Verlängerungsstudie gemäß Protokoll/Entscheidung des Sponsors beendet; daher war kein Patient in Behandlungszeitraum 2 eingetreten. Stattdessen sollten alle Patienten bei ihrem nächsten planmäßigen Besuch für den Besuch am Ende des Behandlungszeitraums 1 (EOT1) zurückkehren. Gemäß Protokoll mussten alle Patienten, die die Studienmedikation während des Behandlungszeitraums 1 aus irgendeinem Grund abgesetzt hatten, auch weil die Studie gemäß der Entscheidung des Protokolls/Sponsors abgebrochen wurde, nach ihrem EOT1-Besuch an der 6-monatigen FUP teilnehmen und diese abschließen.

Aufgrund der Art des Designs der Kern- und Verlängerungsstudien und der Beendigung der Studienmedikation in der Verlängerungsstudie variierte die Behandlungsdauer für einzelne Patienten erheblich. Folglich war die Anzahl der Patienten, die Daten zu den Wirksamkeitsanalysen in Woche 104 und späteren Zeitpunkten beisteuerten, verringert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

211

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Cauldfield, Victoria, Australien, 3162
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Tokushima, Japan, 770-8503
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto City, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai-city, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka-city, Osaka, Japan, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Novartis Investigative Site
    • Wakayama
      • Wakayama-city, Wakayama, Japan, 641-8510
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Leiden, Niederlande, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Novartis Investigative Site
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33101
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE4 5PL
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

34 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten, die die Kernstudie abgeschlossen haben
  • Eine schriftliche Einverständniserklärung muss eingeholt werden, bevor eine Erweiterungsstudienbewertung durchgeführt wird.
  • Kann gut mit dem Ermittler kommunizieren.
  • Bereitschaft zur Teilnahme für die gesamte Dauer des Verlängerungsstudiums mit der Verpflichtung, die Studienanforderungen und -verfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Frauen, die schwanger sind
  • Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie wenden während der Einnahme und für 6 Monate nach der letzten BYM338-Dosis hochwirksame Verhütungsmethoden an.
  • Aktuelle Anwendung verbotener Behandlungen
  • Vorgeschichte einer schweren Überempfindlichkeitsreaktion in der Kernstudie
  • Anamnese von unerwünschten Ereignissen (einschließlich derer aus der Kernstudie) vor dem Beginn des Studienmedikaments in der Verlängerungsstudie, die nach Einschätzung des Prüfarztes unter Berücksichtigung des Gesamtzustands des Probanden den Probanden daran hindern, in die Verlängerung einzutreten lernen
  • Klinisch signifikante abnormale Leberfunktionstests
  • Jeder medizinische Zustand oder Laborbefund, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte, könnte die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Sicherheitsrisiko bei der Verabreichung von BYM338 darstellen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BYM338/Bimagrumab 10 mg/kg
Die Teilnehmer erhielten BYM338 10 mg/kg als intravenöse Infusion alle 4 Wochen für bis zu maximal 8 Monate, danach traten sie in eine 6-monatige behandlungsfreie Nachbeobachtungsphase ein.
Arzneimittel: Bimagrumab
BYM338, ein 150 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Lösung zur i.v. Infusion, wurde in Durchstechflaschen aus farblosem Glas mit einem Gummistopfen und Flip-Off-Verschlüssen aus Aluminium bereitgestellt.
Andere Namen:
  • BYM338
Experimental: BYM338/Bimagrumab 3 mg/kg
Die Teilnehmer erhielten BYM338 3 mg/kg als intravenöse Infusion alle 4 Wochen für bis zu maximal 8 Monate, danach traten sie in eine 6-monatige behandlungsfreie Nachbeobachtungsphase ein.
Arzneimittel: Bimagrumab
BYM338, ein 150 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Lösung zur i.v. Infusion, wurde in Durchstechflaschen aus farblosem Glas mit einem Gummistopfen und Flip-Off-Verschlüssen aus Aluminium bereitgestellt.
Andere Namen:
  • BYM338
Experimental: BYM338/Bimagrumab 1 mg/kg
Die Teilnehmer erhielten BYM338 1 mg/kg als intravenöse Infusion alle 4 Wochen für bis zu maximal 8 Monate, danach traten sie in eine 6-monatige behandlungsfreie Nachbeobachtungsphase ein.
Arzneimittel: Bimagrumab
BYM338, ein 150 mg/ml Konzentrat zur Herstellung einer Lösung zur i.v. Infusion, wurde in Durchstechflaschen aus farblosem Glas mit einem Gummistopfen und Flip-Off-Verschlüssen aus Aluminium bereitgestellt.
Andere Namen:
  • BYM338
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten bis zu maximal 8 Monate lang alle 4 Wochen ein Placebo als intravenöse Infusion, wonach sie in eine 6-monatige behandlungsfreie Nachbeobachtungsphase eintraten.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo zu BYM338 wurde in farblosen Glasfläschchen mit einem Gummistopfen und Flip-Off-Verschlüssen aus Aluminium bereitgestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und Todesfällen.
Zeitfenster: bis Studienende (bis zu 14 Monate, inklusive der 6-monatigen behandlungsfreien Nachbeobachtungszeit)
Während der gesamten Studie wurde eine Sicherheitsüberwachung durchgeführt. UE beginnend am oder nach dem Tag der ersten Verabreichung des Studienmedikaments bis zur letzten Verabreichung des Studienmedikaments + 56 Tage werden berücksichtigt. SAE, die am oder nach dem Tag der ersten Verabreichung des Medikaments der Verlängerungsstudie beginnen, werden berücksichtigt. Todesfälle, die am oder nach dem Tag der ersten Verabreichung des Medikaments für die Verlängerungsstudie aufgetreten sind, werden berücksichtigt.
bis Studienende (bis zu 14 Monate, inklusive der 6-monatigen behandlungsfreien Nachbeobachtungszeit)
Änderung gegenüber der Grundlinie der Kernstudie im 6-Minuten-Gehstreckentest (6MWD)
Zeitfenster: Baseline der Kernstudie, Wochen 52, 78, 104 und >=117
Der 6MWD-Test misst die Entfernung (in Metern), die ein Teilnehmer in einem 6-Minuten-Zeitrahmen zurücklegen kann. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt eine Verbesserung an. Die Wirksamkeitsanalyse und die Zeitpunkte basierten auf Visiten im Fenster relativ zur ersten Dosis der doppelblinden Behandlung in der Kernstudie.
Baseline der Kernstudie, Wochen 52, 78, 104 und >=117

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber der Grundlinie der Kernstudie beim quantitativen Muskeltest des Quadrizeps (QMT) auf der rechten Seite
Zeitfenster: Baseline der Kernstudie, Woche 52, Woche 78, Woche 104 und >= Woche 117
Quantitative Muscle Testing (QMT) wurde verwendet, um die langfristige Entwicklung der Quadrizeps-Muskelkraft auf der rechten Seite zu beschreiben. Die QMT wurde mit der gleichen tragbaren festen Dynamometrie (PFD) durchgeführt, die in der Kernstudie verwendet wurde. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung hin. Die Wirksamkeitsanalyse und die Zeitpunkte basierten auf Visiten im Fenster relativ zur ersten Dosis der doppelblinden Behandlung in der Kernstudie.
Baseline der Kernstudie, Woche 52, Woche 78, Woche 104 und >= Woche 117
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Kernstudie im Score der sporadischen Einschlusskörpermyositis (sIBM) Functional Assessment (sIFA).
Zeitfenster: Baseline der Kernstudie, Woche 52, Woche 78, Woche 104 und >= Woche 117
Die selbstberichtete körperliche Funktion wurde durch ein neu entwickeltes patientenberichtetes Ergebnis namens sporadische Einschlusskörpermyositis (sIBM) Functional Assessment (sIFA) bewertet. Der sIFA besteht aus 11 Items, die auf einer 11-Punkte-Bewertungsskala von 0 (keine Schwierigkeit) bis 10 (nicht möglich) in 3 Bereichen bewertet werden: Funktionsfähigkeit des Oberkörpers, Funktionsfähigkeit des Unterkörpers und allgemeine Funktionsfähigkeit. Die Teilnehmer schlossen die Bewertung ab, wobei der Rückrufzeitraum in der letzten Woche vor dem Abschluss des vom Patienten gemeldeten Ergebnisses (PRO) lag. Die Gesamtpunktzahl auf der sIFA-Skala reicht von 0 (Minimum) bis 110 (Maximum). Höhere Werte stehen für ein schlechteres Ergebnis. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung hin. Die Wirksamkeitsanalyse und die Zeitpunkte basierten auf Visiten im Fenster relativ zur ersten Dosis der doppelblinden Behandlung in der Kernstudie.
Baseline der Kernstudie, Woche 52, Woche 78, Woche 104 und >= Woche 117
Geschätzte jährliche Anzahl von Stürzen pro Teilnehmer innerhalb der Behandlungsgruppe
Zeitfenster: Core Baseline bis zum Ende der doppelblinden Verlängerungsbehandlung (bis zu maximal 32 Monate)
Die Teilnehmer dokumentierten alle Sturzereignisse während der Studie in einem Papiertagebuch.
Core Baseline bis zum Ende der doppelblinden Verlängerungsbehandlung (bis zu maximal 32 Monate)
Änderung des Short Physical Performance Battery (SPPB)-Scores gegenüber der Baseline der Kernstudie
Zeitfenster: Baseline der Kernstudie, Woche 52, Woche 78, Woche 104 und >= Woche 117
Der SPPB bewertete die Funktion der unteren Extremitäten, indem er die Gehgeschwindigkeit, die Fähigkeit, das Gleichgewicht im Stehen zu halten, und die Zeit, um fünfmal von einem Stuhl aufzustehen, testete. Die Teilpunktzahl für jeden Test reichte von 0 bis 4. Die Gesamtpunktzahl, die eine Summierung der Punktzahlen aus den 3 Tests war, reichte von 0 bis 12. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit an. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung hin. Die Wirksamkeitsanalyse und die Zeitpunkte basierten auf Visiten im Fenster relativ zur ersten Dosis der doppelblinden Behandlung in der Kernstudie.
Baseline der Kernstudie, Woche 52, Woche 78, Woche 104 und >= Woche 117
Veränderung der Oberschenkelmuskulatur
Zeitfenster: bis 1 Jahr, bis 2 Jahre
Magnetresonanztomographie (MRT) sollte verwendet werden, um Veränderungen in den Muskeln des Oberschenkels bei einer Untergruppe von Patienten zu charakterisieren.
bis 1 Jahr, bis 2 Jahre
Anzahl der Patienten mit Anti-BYM338-Antikörpern
Zeitfenster: Ende der doppelblinden Behandlung (bis zu 8 Monate)
Untersuchte die Entwicklung der Immunogenität gegen BYM338.
Ende der doppelblinden Behandlung (bis zu 8 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. November 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. August 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. Februar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CBYM338B2203E1
  • 2015-001411-12 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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