Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En utvidgningsstudie av effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av BYM338 (Bimagrumab) hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit som tidigare deltagit i kärnstudien CBYM338B2203

12 februari 2018 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Förlängning av CBYM338B2203 fas IIb/III-studien för att utvärdera den långsiktiga effektiviteten, säkerheten och toleransen av intravenös BYM338 hos patienter med sporadisk inklusionskroppsmyosit

Denna förlängningsstudie kommer att ge data för att ytterligare utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av tre doser av BYM338 och för att bedöma de långsiktiga effekterna av BYM338 hos patienter med sporadisk myosit i inklusionskroppen. Förlängningsstudien var planerad att bestå av en screening-epok (för att bedöma patientens lämplighet), följt av en behandlingsperiod 1 epok (dubbelblind och placebokontrollerad), och en behandlingsperiod 2-epok (öppen etikett). En post-treatment Follow-up (FUP) epok planerades också för patienter som avbröt i förtid. Patienter som slutför kärnstudien och kvalificerade sig för denna förlängningsstudie gick in i behandlingsperiod 1 och fortsatte med studieläkemedlet som de randomiserades till i kärnstudien (antingen till en av de tre bimagrumabdoserna (1 mg/kg, 3 mg/kg) och 10 mg/kg) eller placebo) under behandlingsperiod 1. Behandlingsperiod 1 var således dubbelblind och placebokontrollerad. Deltagarna skulle fortsätta i behandlingsperiod 1 tills dosen med den bästa nytta-riskprofilen fastställdes från grundstudiedata och valdes ut (längden på behandlingsperiod 1 uppskattades till mellan 6 och 8 månader). När dosen med den bästa nytta-riskprofilen väl valts planerades alla deltagare (inklusive de som fick placebo) att gå in i behandlingsperiod 2 och byta till öppen behandling med bimagrumab i den valda dosen. Kärnstudien har slutförts men eftersom kärnstudien inte uppfyllde den primära slutpunkten (ingen bimagrumabdos identifierades baserat på kärnstudiens effektresultat) avslutades förlängningsstudien enligt protokoll/sponsorns beslut; Därför hade inga patienter gått in i behandlingsperiod 2. Istället skulle alla patienter återvända för besöket för slutet av behandlingsperiod 1 (EOT1) vid nästa schemalagda besök. Enligt protokollet skulle alla patienter som avbrutit studiemedicinering under behandlingsperiod 1 av någon anledning, inklusive på grund av att studien stoppats enligt protokollet/sponsorns beslut, ha gått in och slutfört 6-månaders FUP efter deras EOT1-besök.

På grund av arten av utformningen av kärn- och förlängningsstudierna och avbrytande av studiemedicinering i förlängningsstudien varierade behandlingslängden för enskilda patienter avsevärt. Följaktligen minskade antalet patienter som bidrog med data till effektanalyserna vid vecka 104 och senare tidpunkter.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

211

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Cauldfield, Victoria, Australien, 3162
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Novartis Investigative Site
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33101
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Tokushima, Japan, 770-8503
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto City, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai-city, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka-city, Osaka, Japan, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Novartis Investigative Site
    • Wakayama
      • Wakayama-city, Wakayama, Japan, 641-8510
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE4 5PL
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Storbritannien, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

34 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som genomförde kärnstudien
  • Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon förlängningsstudieutvärdering utförs.
  • Kunna kommunicera bra med utredaren.
  • Villig att delta under hela förlängningsstudien med åtagande att följa studiekrav och procedurer.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida
  • Kvinnor i fertil ålder om de inte använder högeffektiva preventivmetoder under dosering och i 6 månader efter den sista BYM338-dosen.
  • Nuvarande användning av förbjudna behandlingar
  • Historik om allvarlig överkänslighetsreaktion i kärnstudien
  • Historik med biverkningar (inklusive de från kärnstudien) före starten av studieläkemedlet i förlängningsstudien som, enligt utredarens bedömning, med hänsyn till patientens övergripande status, hindrar försökspersonen från att gå in i förlängningen studie
  • Kliniskt signifikanta onormala leverfunktionstester
  • Varje medicinskt tillstånd eller laboratoriefynd som, enligt utredarens uppfattning kan störa deltagandet i studien, kan förvirra studiens resultat eller utgöra en ytterligare säkerhetsrisk vid administrering av BYM338

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Deltagarna fick BYM338 10 mg/kg administrerat via intravenös infusion var 4:e vecka i upp till maximalt 8 månader, varefter de gick in i en 6-månaders behandlingsfri uppföljningsperiod.
Läkemedel: Bimagrumab
BYM338, ett 150 mg/ml koncentrat för lösning för i.v. infusion, tillhandahölls i färglösa glasflaskor med en gummipropp och avtagbara aluminiumlock.
Andra namn:
  • BYM338
Experimentell: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Deltagarna fick BYM338 3 mg/kg administrerat via intravenös infusion var 4:e vecka i upp till maximalt 8 månader, varefter de gick in i en 6-månaders, behandlingsfri uppföljningsperiod.
Läkemedel: Bimagrumab
BYM338, ett 150 mg/ml koncentrat för lösning för i.v. infusion, tillhandahölls i färglösa glasflaskor med en gummipropp och avtagbara aluminiumlock.
Andra namn:
  • BYM338
Experimentell: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Deltagarna fick BYM338 1 mg/kg administrerat via intravenös infusion var 4:e vecka i upp till maximalt 8 månader, varefter de gick in i en 6-månaders behandlingsfri uppföljningsperiod.
Läkemedel: Bimagrumab
BYM338, ett 150 mg/ml koncentrat för lösning för i.v. infusion, tillhandahölls i färglösa glasflaskor med en gummipropp och avtagbara aluminiumlock.
Andra namn:
  • BYM338
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick placebo administrerat via intravenös infusion var 4:e vecka i upp till maximalt 8 månader, varefter de gick in i en 6-månaders behandlingsfri uppföljningsperiod.
Läkemedel: Placebo
Matchande placebo till BYM338 tillhandahölls i färglösa glasflaskor med en gummipropp och avtagbara aluminiumlock.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE) och dödsfall.
Tidsram: till slutet av studien (upp till 14 månader, inklusive den 6-månaders behandlingsfria uppföljningsperioden)
Säkerhetsövervakning genomfördes under hela studien. Biverkningar som börjar på eller efter dagen för första administrering av förlängningsstudieläkemedlet fram till sista administrering av studieläkemedel + 56 dagar övervägs. SAE som börjar på eller efter dagen för första administrering av förlängningsstudieläkemedlet övervägs. Dödsfall som inträffade på eller efter dagen för första administrering av förlängningsstudieläkemedlet beaktas.
till slutet av studien (upp till 14 månader, inklusive den 6-månaders behandlingsfria uppföljningsperioden)
Ändring från kärnstudiens baslinje i 6 minuters gångavståndstest (6MWD)
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, veckorna 52, 78, 104 och >=117
6MWD-testet mäter avståndet (i meter) som en deltagare kan gå inom en tidsram på 6 minuter. En positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring. Effektanalysen och tidpunkterna baserades på fönsterbesök i förhållande till den första dosen av den dubbelblinda behandlingen i kärnstudien.
Baslinje för kärnstudien, veckorna 52, 78, 104 och >=117

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från grundstudiens baslinje i Quadriceps kvantitativ muskeltestning (QMT) på höger sida
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, vecka 52, vecka 78, vecka 104 och >=vecka 117
Kvantitativ muskeltestning (QMT) användes för att beskriva den långsiktiga utvecklingen av quadriceps muskelstyrka på höger sida. QMT utfördes med samma bärbara fasta dynamometri (PFD) som användes i kärnstudien. En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring. Effektanalysen och tidpunkterna baserades på fönsterbesök i förhållande till den första dosen av den dubbelblinda behandlingen i kärnstudien.
Baslinje för kärnstudien, vecka 52, vecka 78, vecka 104 och >=vecka 117
Förändring från kärnstudiens baslinje i Sporadic Inclusion Body Myosit (sIBM) Functional Assessment (sIFA)-poäng
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, vecka 52, vecka 78, vecka 104 och >=vecka 117
Självrapporterad fysisk funktion utvärderades av en nyutvecklad patientrapporterad resultat som heter sporadisk inklusionskroppsmyosit (sIBM) funktionell bedömning (sIFA). sIFA består av 11 punkter på en 11 poängs numerisk betygsskala från 0 (ingen svårighet) till 10 (kan inte göras) över 3 domäner: överkroppsfunktion, underkroppsfunktion och allmän funktion. Deltagarna genomförde bedömningen där återkallelseperioden var den senaste veckan innan de slutförde patientrapporterade utfallet (PRO). Totalpoängen på sIFA-skalan sträcker sig från 0 (minimum) till 110 (maximalt). Högre värden representerar ett sämre resultat. En positiv förändring från baslinjen indikerar försämring. Effektanalysen och tidpunkterna baserades på fönsterbesök i förhållande till den första dosen av den dubbelblinda behandlingen i kärnstudien.
Baslinje för kärnstudien, vecka 52, vecka 78, vecka 104 och >=vecka 117
Uppskattat årligt antal fall per deltagare inom behandlingsgruppen
Tidsram: Baslinje till slutet av förlängnings dubbelblind behandling (upp till maximalt 32 månader)
Deltagarna dokumenterade eventuella fallhändelser i en pappersdagbok under studien.
Baslinje till slutet av förlängnings dubbelblind behandling (upp till maximalt 32 månader)
Ändring från kärnstudiens baslinje i SPPB-poäng (Short Physical Performance Battery).
Tidsram: Baslinje för kärnstudien, vecka 52, vecka 78, vecka 104 och >=vecka 117
SPPB utvärderade nedre extremiteters funktion genom att testa gånghastighet, förmåga att hålla balansen i stående och tid att resa sig från en stol fem gånger. Underpoängen för varje test varierade från 0 till 4. Sammanfattningspoängen, som var en summering av poängen från de 3 testerna, varierade från 0 till 12. En ökning av poängen indikerar förbättring av fysisk prestation. En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring. Effektanalysen och tidpunkterna baserades på fönsterbesök i förhållande till den första dosen av den dubbelblinda behandlingen i kärnstudien.
Baslinje för kärnstudien, vecka 52, vecka 78, vecka 104 och >=vecka 117
Förändring i musklerna i låret
Tidsram: upp till 1 år, upp till 2 år
Magnetisk resonanstomografi (MRT) var planerad att användas för att karakterisera förändringar i lårets muskler hos en undergrupp av patienter.
upp till 1 år, upp till 2 år
Antal patienter med anti-BYM338-antikroppar
Tidsram: slut på dubbelblind behandling (upp till 8 månader)
Undersökte utvecklingen av immunogenicitet mot BYM338.
slut på dubbelblind behandling (upp till 8 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 november 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

17 augusti 2016

Avslutad studie (Faktisk)

13 februari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 oktober 2015

Första postat (Uppskatta)

9 oktober 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CBYM338B2203E1
  • 2015-001411-12 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sporadisk inklusionskroppsmyosit

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera