Rozszerzone badanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji BYM338 (bimagrumab) u pacjentów ze sporadycznym zapaleniem mięśni w ciałach wtrętowych, którzy wcześniej brali udział w badaniu głównym CBYM338B2203
12 lutego 2018 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Rozszerzenie badania fazy IIb/III CBYM338B2203 w celu oceny długoterminowej skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji BYM338 podawanego dożylnie u pacjentów ze sporadycznym zapaleniem mięśni ciałek wtrętowych
To rozszerzenie badania dostarczy danych do dalszej oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji trzech dawek BYM338 oraz do oceny długoterminowych skutków BYM338 u pacjentów ze sporadycznym zapaleniem mięśni ciałek wtrętowych. Zaplanowano, że badanie przedłużające składa się z epoki przesiewowej (w celu oceny kwalifikacji pacjenta), po której następuje epoka okresu leczenia 1 (podwójnie ślepa próba i kontrola placebo) oraz epoka okresu leczenia 2 (otwarta próba). Dla pacjentów, którzy przedwcześnie przerwali leczenie, zaplanowano również okres obserwacji po leczeniu (FUP). Pacjenci, którzy ukończyli badanie główne i zakwalifikowali się do tego badania przedłużonego, weszli do okresu leczenia 1 i kontynuowali przyjmowanie badanego leku, do którego zostali losowo przydzieleni w badaniu głównym (do jednej z trzech dawek bimagrumabu (1 mg/kg mc., 3 mg/kg mc. i 10 mg/kg) lub placebo) w okresie leczenia 1. Zatem Okres Leczenia 1 był podwójnie ślepy i kontrolowany placebo. Uczestnicy mieli kontynuować w 1. okresie leczenia do momentu określenia i wybrania dawki o najlepszym profilu stosunku korzyści do ryzyka na podstawie danych z badania podstawowego (czas trwania 1. okresu leczenia oszacowano na od 6 do 8 miesięcy). Po wybraniu dawki o najlepszym profilu korzyści do ryzyka, wszyscy uczestnicy (w tym ci, którzy otrzymywali placebo) mieli przejść do 2. okresu leczenia i przejść na otwarte leczenie bimagrumabem w wybranej dawce. Badanie główne zostało zakończone, ale ponieważ badanie główne nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego (na podstawie wyników skuteczności badania głównego nie określono dawki bimagrumabu), badanie przedłużone zostało zakończone zgodnie z protokołem/decyzją sponsora; w związku z tym żaden pacjent nie wszedł do okresu leczenia 2. Zamiast tego wszyscy pacjenci mieli wrócić na wizytę w ramach zakończenia okresu leczenia 1 (EOT1) podczas następnej zaplanowanej wizyty. Zgodnie z protokołem wszyscy pacjenci, którzy przerwali przyjmowanie badanego leku podczas 1. okresu leczenia z jakiegokolwiek powodu, w tym z powodu przerwania badania zgodnie z protokołem/decyzją sponsora, mieli przystąpić do 6-miesięcznego FUP i ukończyć go po wizycie EOT1.
Ze względu na charakter projektu badań podstawowych i rozszerzonych oraz przerwanie podawania badanego leku w badaniu rozszerzonym, czas trwania leczenia poszczególnych pacjentów znacznie się różnił. W konsekwencji liczba pacjentów dostarczających dane do analiz skuteczności w 104. tygodniu i późniejszych punktach czasowych była zmniejszona.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
211
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Holandia, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tokushima, Japonia, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japonia, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Japonia, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Japonia, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Japonia, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japonia, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Japonia, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Szwajcaria, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Włochy, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Włochy, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Włochy, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Włochy, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
32 lata i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci, którzy ukończyli badanie główne
- Przed przeprowadzeniem oceny badania rozszerzonego należy uzyskać pisemną świadomą zgodę.
- Potrafi dobrze komunikować się z badaczem.
- Chęć uczestnictwa przez cały czas trwania badania przedłużającego z zobowiązaniem do przestrzegania wymagań i procedur badania.
Kryteria wyłączenia:
- Kobiety w ciąży
- Kobiety w wieku rozrodczym, o ile nie stosują wysoce skutecznych metod antykoncepcji w trakcie przyjmowania leku i przez 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki BYM338.
- Bieżące stosowanie zabronionych zabiegów
- Historia ciężkiej reakcji nadwrażliwości w badaniu głównym
- Historia zdarzeń niepożądanych (w tym tych z badania głównego) przed rozpoczęciem badania leku w badaniu rozszerzonym, które w ocenie badacza, biorąc pod uwagę ogólny stan uczestnika, uniemożliwiają uczestnikowi włączenie się do rozszerzenia badanie
- Klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki testów czynnościowych wątroby
- Każdy stan chorobowy lub wynik badania laboratoryjnego, który w opinii badacza może zakłócać udział w badaniu, zafałszować wyniki badania lub stwarzać dodatkowe zagrożenie dla bezpieczeństwa podczas podawania BYM338
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali BYM338 10 mg/kg we wlewie dożylnym co 4 tygodnie przez maksymalnie 8 miesięcy, po czym weszli w 6-miesięczny okres obserwacji bez leczenia.
|
BYM338, koncentrat 150 mg/ml do sporządzania roztworu do i.v.
do infuzji, był dostarczany w bezbarwnych szklanych fiolkach z gumowym korkiem i aluminiowymi kapslami typu flip-off.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali BYM338 3 mg/kg we wlewie dożylnym co 4 tygodnie przez maksymalnie 8 miesięcy, po czym weszli w 6-miesięczny okres obserwacji bez leczenia.
|
BYM338, koncentrat 150 mg/ml do sporządzania roztworu do i.v.
do infuzji, był dostarczany w bezbarwnych szklanych fiolkach z gumowym korkiem i aluminiowymi kapslami typu flip-off.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Uczestnicy otrzymywali BYM338 1 mg/kg we wlewie dożylnym co 4 tygodnie przez maksymalnie 8 miesięcy, po czym weszli w 6-miesięczny okres obserwacji bez leczenia.
|
BYM338, koncentrat 150 mg/ml do sporządzania roztworu do i.v.
do infuzji, był dostarczany w bezbarwnych szklanych fiolkach z gumowym korkiem i aluminiowymi kapslami typu flip-off.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo podawane we wlewie dożylnym co 4 tygodnie przez maksymalnie 8 miesięcy, po czym weszli w 6-miesięczny okres obserwacji bez leczenia.
|
Dopasowane placebo do BYM338 było dostarczane w bezbarwnych szklanych fiolkach z gumowym korkiem i aluminiowymi kapslami typu flip-off.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zgonami.
Ramy czasowe: do końca badania (do 14 miesięcy, w tym 6-miesięczny okres obserwacji bez leczenia)
|
W trakcie badania prowadzono monitorowanie bezpieczeństwa.
Uwzględniono zdarzenia niepożądane rozpoczynające się w dniu lub po pierwszym podaniu badanego leku w ramach przedłużenia do ostatniego podania badanego leku + 56 dni.
Pod uwagę brane są SAE rozpoczynające się w dniu lub po pierwszym podaniu badanego leku w ramach kontynuacji.
Uwzględniono zgony, które wystąpiły w dniu lub po pierwszym podaniu badanego leku będącego kontynuacją badania.
|
do końca badania (do 14 miesięcy, w tym 6-miesięczny okres obserwacji bez leczenia)
|
|
Zmiana od poziomu podstawowego badania podstawowego w teście 6-minutowego marszu (6MWD)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania podstawowego, tygodnie 52, 78, 104 i >=117
|
Test 6MWD mierzy odległość (w metrach), jaką uczestnik może przejść w ciągu 6 minut.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Analiza skuteczności i punkty czasowe opierały się na wizytach w oknie w stosunku do pierwszej dawki leczenia metodą podwójnie ślepej próby w badaniu głównym.
|
Punkt wyjściowy badania podstawowego, tygodnie 52, 78, 104 i >=117
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od poziomu podstawowego badania podstawowego w ilościowym badaniu mięśnia czworogłowego uda (QMT) po prawej stronie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania podstawowego, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104 i >= tydzień 117
|
Ilościowe badanie mięśni (QMT) zostało wykorzystane do opisania długoterminowej ewolucji siły mięśnia czworogłowego uda po prawej stronie.
QMT przeprowadzono przy użyciu tej samej przenośnej dynamometrii stacjonarnej (PFD), co w badaniu głównym.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na pogorszenie.
Analiza skuteczności i punkty czasowe opierały się na wizytach w oknie w stosunku do pierwszej dawki leczenia metodą podwójnie ślepej próby w badaniu głównym.
|
Punkt wyjściowy badania podstawowego, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104 i >= tydzień 117
|
|
Zmiana w stosunku do punktu początkowego badania głównego w ocenie czynnościowej sporadycznego wtrętowego zapalenia mięśni (sIBM) (sIFA)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania podstawowego, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104 i >= tydzień 117
|
Zgłaszaną przez siebie funkcję fizyczną oceniano za pomocą nowo opracowanego wyniku zgłoszonego przez pacjenta, zwanego oceną czynnościową sporadycznego zapalenia mięśni w ciele wtrętowym (sIBM) (sIFA).
sIFA składa się z 11 pozycji ocenianych w 11-punktowej numerycznej skali ocen od 0 (brak trudności) do 10 (niemożność wykonania) w 3 domenach: funkcjonowanie górnej części ciała, funkcjonowanie dolnej części ciała i funkcjonowanie ogólne.
Uczestnicy zakończyli ocenę, w której okres wycofania przypadał na ostatni tydzień przed zakończeniem wyniku zgłaszanego przez pacjenta (PRO).
Łączny wynik w skali sIFA wynosi od 0 (minimum) do 110 (maksimum).
Wyższe wartości oznaczają gorszy wynik.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie.
Analiza skuteczności i punkty czasowe opierały się na wizytach w oknie w stosunku do pierwszej dawki leczenia metodą podwójnie ślepej próby w badaniu głównym.
|
Punkt wyjściowy badania podstawowego, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104 i >= tydzień 117
|
|
Szacunkowa roczna liczba upadków na uczestnika w grupie terapeutycznej
Ramy czasowe: Podstawowa linia wyjściowa do końca przedłużonego leczenia metodą podwójnie ślepej próby (maksymalnie do 32 miesięcy)
|
Podczas badania uczestnicy dokumentowali wszelkie upadki w papierowym dzienniku.
|
Podstawowa linia wyjściowa do końca przedłużonego leczenia metodą podwójnie ślepej próby (maksymalnie do 32 miesięcy)
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej badania podstawowego w wyniku baterii krótkiej sprawności fizycznej (SPPB).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania podstawowego, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104 i >= tydzień 117
|
SPPB oceniło funkcję kończyn dolnych, badając prędkość chodu, zdolność utrzymania równowagi w pozycji stojącej i czas potrzebny do wstania z krzesła pięć razy.
Wynik cząstkowy dla każdego testu mieścił się w przedziale od 0 do 4. Wynik podsumowujący, będący sumą wyników z 3 testów, mieścił się w przedziale od 0 do 12.
Wzrost wyniku wskazuje na poprawę sprawności fizycznej.
Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na pogorszenie.
Analiza skuteczności i punkty czasowe opierały się na wizytach w oknie w stosunku do pierwszej dawki leczenia metodą podwójnie ślepej próby w badaniu głównym.
|
Punkt wyjściowy badania podstawowego, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104 i >= tydzień 117
|
|
Zmiana w mięśniach uda
Ramy czasowe: do 1 roku, do 2 lat
|
Zaplanowano wykorzystanie rezonansu magnetycznego (MRI) do scharakteryzowania zmian w mięśniach uda u podgrupy pacjentów.
|
do 1 roku, do 2 lat
|
|
Liczba pacjentów z przeciwciałami anty-BYM338
Ramy czasowe: zakończenie leczenia metodą podwójnie ślepej próby (do 8 miesięcy)
|
Zbadano rozwój immunogenności przeciwko BYM338.
|
zakończenie leczenia metodą podwójnie ślepej próby (do 8 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
2 listopada 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 sierpnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 lutego 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 lipca 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 października 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
9 października 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
13 marca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 lutego 2018
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CBYM338B2203E1
- 2015-001411-12 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .