Bővített tanulmány a BYM338 (Bimagrumab) hatékonyságáról, biztonságosságáról és tolerálhatóságáról sporadikus zárványos test myositisben szenvedő betegeknél, akik korábban részt vettek a CBYM338B2203 alapvizsgálatban
2018. február 12. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
A CBYM338B2203 IIb/III. fázisú vizsgálat kiterjesztése az intravénás BYM338 hosszú távú hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére sporadikus zárványos test myositisben szenvedő betegeknél
Ez a kiterjesztett vizsgálat adatokat szolgáltat a BYM338 három dózisának hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának további értékeléséhez, valamint a BYM338 hosszú távú hatásainak felméréséhez sporadikus zárványtestes myositisben szenvedő betegeknél. A kibővített vizsgálatot a tervek szerint egy szűrési időszakból (a betegek alkalmasságának felmérésére), majd az 1. kezelési időszakból (kettős vak és placebo-kontrollos) és a 2. kezelési időszakból (nyílt elnevezésű) álltak volna. A kezelést idő előtt abbahagyó betegek számára is terveztek egy utókezelési követési (FUP) időszakot. Azok a betegek, akik befejezték az alapvizsgálatot és jogosultak erre a kiterjesztett vizsgálatra, beléptek az 1. kezelési periódusba, és folytatták a vizsgálati gyógyszer szedését, amelyre az alapvizsgálatban véletlenszerűen besorolták őket (a három bimagrumab adag (1 mg/kg, 3 mg/kg) egyikére. és 10 mg/kg) vagy placebo) az 1. kezelési időszakban. Így az 1. kezelési időszak kettős vak és placebo-kontrollos volt. A résztvevőknek az 1. kezelési periódusban kellett folytatniuk mindaddig, amíg meg nem határozták a legjobb haszon-kockázat profillal rendelkező dózist az alapvető vizsgálati adatokból, és kiválasztották (az 1. kezelési periódus időtartamát 6 és 8 hónap közöttire becsülték). A legjobb haszon-kockázat profillal rendelkező dózis kiválasztása után a tervek szerint minden résztvevőnek (beleértve azokat is, akik placebót kaptak) be kellett lépnie a 2. kezelési periódusba, és át kellett volna váltania a nyílt elrendezésű bimagrumabb kezelésre a kiválasztott dózissal. Az alapvizsgálat befejeződött, de mivel az alapvizsgálat nem érte el az elsődleges végpontot (az alapvizsgálat hatékonysági eredményei alapján nem határoztak meg bimagrumab dózist), a kiterjesztett vizsgálatot a protokoll/szponzor döntése értelmében befejezték; ezért egyetlen beteg sem lépett be a 2. kezelési periódusba. Ehelyett minden betegnek vissza kellett térnie az 1. kezelési időszak végi (EOT1) vizitre a következő tervezett vizit alkalmával. A protokoll szerint minden olyan betegnek, aki az 1. kezelési periódus alatt bármilyen okból abbahagyta a vizsgálati gyógyszeres kezelést, beleértve a vizsgálat leállítását a protokoll/szponzor döntése szerint, be kellett lépnie és be kellett fejeznie a 6 hónapos FUP-t az EOT1 látogatása után.
Az alap- és kiterjesztett vizsgálatok felépítésének természetéből adódóan, valamint a vizsgálati gyógyszeres kezelés befejezése a kiterjesztett vizsgálatban az egyes betegek kezelési időtartama jelentősen változott. Következésképpen csökkent azoknak a betegeknek a száma, akik a 104. héten és későbbi időpontokban adtak adatokat a hatékonysági elemzésekhez.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
211
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Ausztrália, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Ausztrália, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgium, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Belgium, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgium, 2650
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Hollandia, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tokushima, Japán, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japán, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Japán, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Japán, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Japán, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japán, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Japán, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Olaszország, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Olaszország, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Olaszország, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Olaszország, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Olaszország, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Svájc, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
34 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok a betegek, akik befejezték az alapvizsgálatot
- A kiterjesztett vizsgálati értékelés elvégzése előtt írásos beleegyezést kell szerezni.
- Jól tud kommunikálni a nyomozóval.
- Hajlandó részt venni a kiterjesztett vizsgálat teljes időtartama alatt, azzal a kötelezettséggel, hogy betartja a vizsgálati követelményeket és eljárásokat.
Kizárási kritériumok:
- Terhes nők
- Fogamzóképes korú nők, kivéve, ha nagyon hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak az adagolás során és az utolsó BYM338 adag után 6 hónapig.
- A tiltott kezelések jelenlegi alkalmazása
- Súlyos túlérzékenységi reakció a kórtörténetben az alapvizsgálatban
- Nemkívánatos esemény(ek) anamnézisében (beleértve az alapvizsgálatból származókat is) a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt a kiterjesztett vizsgálatban, amelyek a vizsgáló megítélése szerint, figyelembe véve az alany általános állapotát, megakadályozzák a vizsgálati alany kiterjesztését tanulmány
- Klinikailag jelentős kóros májfunkciós tesztek
- Bármilyen egészségügyi állapot vagy laboratóriumi lelet, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálatban való részvételt, megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további biztonsági kockázatot jelenthet a BYM338 beadásakor.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
A résztvevők 10 mg/ttkg BYM338-at kaptak intravénás infúzióban 4 hetente, legfeljebb 8 hónapig, majd 6 hónapos, kezelésmentes követési időszakba léptek.
|
BYM338, 150 mg/ml-es koncentrátum oldathoz iv.
színtelen, gumidugóval és alumínium lepattintható kupakkal ellátott injekciós üvegben.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
A résztvevők 3 mg/kg BYM338-at kaptak intravénás infúzióban 4 hetente, legfeljebb 8 hónapig, majd 6 hónapos, kezelésmentes követési időszakba léptek.
|
BYM338, 150 mg/ml-es koncentrátum oldathoz iv.
színtelen, gumidugóval és alumínium lepattintható kupakkal ellátott injekciós üvegben.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
A résztvevők 1 mg/kg BYM338-at kaptak intravénás infúzióban 4 hetente, legfeljebb 8 hónapig, majd 6 hónapos, kezelésmentes követési időszakba léptek.
|
BYM338, 150 mg/ml-es koncentrátum oldathoz iv.
színtelen, gumidugóval és alumínium lepattintható kupakkal ellátott injekciós üvegben.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők placebót kaptak intravénás infúzió formájában 4 hetente, legfeljebb 8 hónapig, majd egy 6 hónapos, kezelésmentes követési időszakba léptek.
|
A BYM338-hoz illő placebót gumidugóval és alumínium lepattintható kupakkal ellátott, színtelen üveg fiolákban szállították.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE), súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) és halálesetekkel rendelkező résztvevők száma.
Időkeret: a vizsgálat végéig (legfeljebb 14 hónapig, beleértve a 6 hónapos kezelésmentes követési időszakot)
|
A vizsgálat teljes ideje alatt biztonsági ellenőrzést végeztek.
A kiterjesztett vizsgálati gyógyszer első beadásának napján vagy azt követően kezdődő nemkívánatos eseményeket a vizsgálati gyógyszer utolsó beadásáig + 56 nap figyelembe kell venni.
A kiterjesztett vizsgálati gyógyszer első beadásának napján vagy azt követően kezdődő SAE-ket figyelembe kell venni.
Figyelembe veszik azokat a haláleseteket, amelyek a kiterjesztett vizsgálati gyógyszer első beadásának napján vagy azt követően következtek be.
|
a vizsgálat végéig (legfeljebb 14 hónapig, beleértve a 6 hónapos kezelésmentes követési időszakot)
|
|
Változás az alapvizsgálati alapértékhez képest 6 perces gyaloglási távolság tesztben (6MWD)
Időkeret: A vizsgálat alapértéke, 52., 78., 104. és >=117. hét
|
A 6MWD teszt azt a távolságot méri (méterben), amelyet egy résztvevő 6 perces időkeretben meg tud gyalogolni.
Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez.
A hatékonysági elemzés és az időpontok az alapvizsgálatban a kettős vak kezelés első adagjához viszonyított ablakos látogatásokon alapultak.
|
A vizsgálat alapértéke, 52., 78., 104. és >=117. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvizsgálati alapértékhez képest a Quadriceps kvantitatív izomvizsgálatában (QMT) a jobb oldalon
Időkeret: A vizsgálat alaphelyzete, 52. hét, 78. hét, 104. hét és >=117. hét
|
A kvantitatív izomtesztet (QMT) használták a jobb oldali négyfejű izomzat erejének hosszú távú fejlődésének leírására.
A QMT-t ugyanazzal a hordozható fix dinamometriával (PFD) végeztük, amelyet az alapvizsgálatban is használtunk.
A kiindulási értékhez képest negatív változás romlást jelez.
A hatékonysági elemzés és az időpontok az alapvizsgálatban a kettős vak kezelés első adagjához viszonyított ablakos látogatásokon alapultak.
|
A vizsgálat alaphelyzete, 52. hét, 78. hét, 104. hét és >=117. hét
|
|
Változás az alapvizsgálati alapértékhez képest a szórványos zárványos test myositis (sIBM) funkcionális értékelésében (sIFA)
Időkeret: A vizsgálat alaphelyzete, 52. hét, 78. hét, 104. hét és >=117. hét
|
Az önbevallott fizikai funkciót egy újonnan kifejlesztett páciens által jelentett eredmény, a sporadikus zárványtestes myositis (sIBM) funkcionális értékelése (sIFA) értékelte.
Az sIFA 11 elemből áll, amelyeket egy 0-tól (nincs nehézség) 10-ig (nem teljesíthető) 11 pontos numerikus értékelési skálán pontoznak 3 területen: a felsőtest működése, az alsó test működése és az általános működés.
A résztvevők befejezték az értékelést, ahol a visszahívási periódus a páciens által jelentett eredmény (PRO) befejezése előtti utolsó hét volt.
Az sIFA skálán az összpontszám 0 (minimum) és 110 (maximum) között mozog.
A magasabb értékek rosszabb eredményt jelentenek.
Az alapvonalhoz képest pozitív változás romlást jelez.
A hatékonysági elemzés és az időpontok az alapvizsgálatban a kettős vak kezelés első adagjához viszonyított ablakos látogatásokon alapultak.
|
A vizsgálat alaphelyzete, 52. hét, 78. hét, 104. hét és >=117. hét
|
|
Az esések becsült éves száma résztvevőnként a kezelési csoporton belül
Időkeret: Alapvető alapvonal a kiterjesztett kettős-vak kezelés végéig (maximum 32 hónapig)
|
A résztvevők a vizsgálat során minden esést papírnaplóban dokumentáltak.
|
Alapvető alapvonal a kiterjesztett kettős-vak kezelés végéig (maximum 32 hónapig)
|
|
Változás az alapvető vizsgálati alapértékhez képest a rövid fizikai teljesítményű akkumulátor (SPBB) pontszámában
Időkeret: A vizsgálat alaphelyzete, 52. hét, 78. hét, 104. hét és >=117. hét
|
Az SPPB úgy értékelte az alsó végtagok működését, hogy tesztelte a járási sebességet, az egyensúlytartási képességet és az ötszöri felemelkedési időt.
Az egyes tesztek részpontszáma 0-tól 4-ig terjedt. Az összefoglaló pontszám, amely a 3 teszt pontszámainak összegzése volt, 0-tól 12-ig terjedt.
A pontszám növekedése a fizikai teljesítmény javulását jelzi.
A kiindulási értékhez képest negatív változás romlást jelez.
A hatékonysági elemzés és az időpontok az alapvizsgálatban a kettős vak kezelés első adagjához viszonyított ablakos látogatásokon alapultak.
|
A vizsgálat alaphelyzete, 52. hét, 78. hét, 104. hét és >=117. hét
|
|
Változás a comb izmaiban
Időkeret: 1 évig, legfeljebb 2 évig
|
Mágneses rezonancia képalkotást (MRI) terveztek a comb izmainak változásainak jellemzésére a betegek egy részében.
|
1 évig, legfeljebb 2 évig
|
|
BYM338 elleni antitesttel rendelkező betegek száma
Időkeret: a kettős vak kezelés vége (legfeljebb 8 hónapig)
|
A BYM338 elleni immunogenitás kialakulását vizsgálta.
|
a kettős vak kezelés vége (legfeljebb 8 hónapig)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2015. november 2.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. augusztus 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. február 13.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. július 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 8.
Első közzététel (Becslés)
2015. október 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. március 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. február 12.
Utolsó ellenőrzés
2018. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CBYM338B2203E1
- 2015-001411-12 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .