Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​BYM338 (Bimagrumab) hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis, som tidligere har deltaget i kerneundersøgelsen CBYM338B2203

12. februar 2018 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Udvidelse af CBYM338B2203 fase IIb/III-undersøgelsen til evaluering af den langsigtede effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af intravenøs BYM338 hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis

Denne forlængelsesundersøgelse vil give data til yderligere at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​tre doser af BYM338 og til at vurdere de langsigtede virkninger af BYM338 hos patienter med sporadisk inklusionskropsmyositis. Forlængelsestudiet var planlagt til at bestå af en Screening-epoke (for at vurdere patientens egnethed), efterfulgt af en Behandlingsperiode 1-epoke (dobbeltblind og placebokontrolleret) og en Behandlingsperiode 2-epoke (åbent). En Post-treatment Follow-up (FUP) epoke var også planlagt for patienter, der seponerede for tidligt. Patienter, der fuldfører kernestudiet og kvalificerer sig til dette forlængelsesstudie, gik ind i behandlingsperiode 1 og fortsatte på studielægemidlet, som de blev randomiseret til i kernestudiet (enten til en af ​​de tre bimagrumab-doser (1 mg/kg, 3 mg/kg) og 10 mg/kg) eller placebo) under behandlingsperiode 1. Behandlingsperiode 1 var således dobbeltblind og placebokontrolleret. Deltagerne skulle fortsætte i behandlingsperiode 1, indtil dosis med den bedste fordel-risiko-profil blev bestemt ud fra kernestudiedata og udvalgt (varigheden af ​​behandlingsperiode 1 blev estimeret til at være mellem 6 og 8 måneder). Når dosis med den bedste fordel-risiko profil var valgt, var alle deltagere (inklusive dem, der fik placebo) planlagt til at gå ind i behandlingsperiode 2 og skifte til åben behandling med bimagrumab i den valgte dosis. Kernestudiet er afsluttet, men da kernestudiet ikke opfyldte det primære endepunkt (ingen bimagrumab-dosis blev identificeret baseret på kerneundersøgelsens effektivitetsresultater), blev forlængelsesstudiet afsluttet i henhold til protokol/sponsorens beslutning; derfor var ingen patienter gået ind i behandlingsperiode 2. I stedet skulle alle patienter vende tilbage til slutningen af ​​behandlingsperiode 1 (EOT1) besøg ved deres næste planlagte besøg. I henhold til protokol skulle alle patienter, der afbrød undersøgelsesmedicin i løbet af behandlingsperiode 1 af en eller anden grund, herunder på grund af at undersøgelsen var blevet stoppet i henhold til protokol/sponsorens beslutning, have gået ind i og afsluttet den 6-måneders FUP efter deres EOT1-besøg.

På grund af arten af ​​designet af kerne- og forlængelsesundersøgelserne og afslutningen af ​​undersøgelsesmedicinen i forlængelsesundersøgelsen varierede behandlingsvarigheden for de enkelte patienter betydeligt. Følgelig blev antallet af patienter, der bidrog med data til effektivitetsanalyserne ved uge 104 og senere tidspunkter, reduceret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

211

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Cauldfield, Victoria, Australien, 3162
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE4 5PL
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Novartis Investigative Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33101
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BS
      • Brescia, BS, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Tokushima, Japan, 770-8503
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto City, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai-city, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka-city, Osaka, Japan, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Novartis Investigative Site
    • Wakayama
      • Wakayama-city, Wakayama, Japan, 641-8510
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

32 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der gennemførte kerneundersøgelsen
  • Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke, før en eventuel vurdering af forlængelsesundersøgelsen udføres.
  • Kan kommunikere godt med efterforskeren.
  • Villig til at deltage i hele forlængelsesstudiets varighed med forpligtelse til at følge studiekrav og procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide
  • Kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de bruger højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 6 måneder efter den sidste BYM338-dosis.
  • Nuværende brug af forbudte behandlinger
  • Anamnese med svær overfølsomhedsreaktion i kernestudiet
  • Anamnese med uønskede hændelser (herunder dem fra kerneundersøgelsen) før starten af ​​forsøgslægemidlet i forlængelsesstudiet, der efter investigatorens vurdering, under hensyntagen til forsøgspersonens overordnede status, forhindrer forsøgspersonen i at gå ind i forlængelsesstudiet undersøgelse
  • Klinisk signifikante abnorme leverfunktionstests
  • Enhver medicinsk tilstand eller laboratoriefund, som efter investigators mening kan forstyrre deltagelse i undersøgelsen, kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere sikkerhedsrisiko ved administration af BYM338

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Deltagerne modtog BYM338 10 mg/kg administreret via intravenøs infusion hver 4. uge i op til maksimalt 8 måneder, hvorefter de gik ind i en 6-måneders behandlingsfri opfølgningsperiode.
Medicin: Bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml koncentrat til opløsning til i.v. infusion, blev leveret i farveløse hætteglas med en gummiprop og flip-off hætter af aluminium.
Andre navne:
  • BYM338
Eksperimentel: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Deltagerne modtog BYM338 3 mg/kg administreret via intravenøs infusion hver 4. uge i op til maksimalt 8 måneder, hvorefter de gik ind i en 6-måneders, behandlingsfri opfølgningsperiode.
Medicin: Bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml koncentrat til opløsning til i.v. infusion, blev leveret i farveløse hætteglas med en gummiprop og flip-off hætter af aluminium.
Andre navne:
  • BYM338
Eksperimentel: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Deltagerne modtog BYM338 1 mg/kg administreret via intravenøs infusion hver 4. uge i op til maksimalt 8 måneder, hvorefter de gik ind i en 6-måneders, behandlingsfri opfølgningsperiode.
Medicin: Bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml koncentrat til opløsning til i.v. infusion, blev leveret i farveløse hætteglas med en gummiprop og flip-off hætter af aluminium.
Andre navne:
  • BYM338
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne fik placebo administreret via intravenøs infusion hver 4. uge i op til maksimalt 8 måneder, hvorefter de gik ind i en 6-måneders behandlingsfri opfølgningsperiode.
Medicin: Placebo
Passende placebo til BYM338 blev leveret i farveløse hætteglas med en gummiprop og flip-off-hætter af aluminium.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og dødsfald.
Tidsramme: til afslutning af undersøgelsen (op til 14 måneder, inklusive den 6-måneders behandlingsfrie opfølgningsperiode)
Sikkerhedsovervågning blev udført under hele undersøgelsen. Bivirkninger, der starter på eller efter dagen for første administration af forlængelsesstudielægemidlet indtil sidste administration af undersøgelseslægemiddel + 56 dage, overvejes. SAE, der starter på eller efter dagen for første administration af forlængelsesstudielægemidlet, overvejes. Dødsfald, der indtraf på eller efter dagen for første administration af forlængelsesstudielægemidlet, tages i betragtning.
til afslutning af undersøgelsen (op til 14 måneder, inklusive den 6-måneders behandlingsfrie opfølgningsperiode)
Ændring fra kerneundersøgelsens baseline i 6 minutters gåafstandstest (6MWD)
Tidsramme: Baseline for kernestudiet, uge ​​52, 78, 104 og >=117
6MWD-testen måler afstanden (i meter), som en deltager kan gå inden for en tidsramme på 6 minutter. En positiv ændring fra baseline indikerer forbedring. Effektanalysen og tidspunkterne var baseret på vinduesbesøg i forhold til den første dosis af den dobbeltblindede behandling i kernestudiet.
Baseline for kernestudiet, uge ​​52, 78, 104 og >=117

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra kerneundersøgelsens baseline i Quadriceps kvantitativ muskeltestning (QMT) på højre side
Tidsramme: Baseline for kernestudiet, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104 og >=uge 117
Kvantitativ muskeltestning (QMT) blev brugt til at beskrive den langsigtede udvikling af quadriceps muskelstyrke på højre side. QMT blev udført ved hjælp af den samme bærbare faste dynamometri (PFD), som blev brugt i kerneundersøgelsen. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring. Effektanalysen og tidspunkterne var baseret på vinduesbesøg i forhold til den første dosis af den dobbeltblindede behandling i kernestudiet.
Baseline for kernestudiet, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104 og >=uge 117
Ændring fra kerneundersøgelsens baseline i sporadisk inklusionskropsmyositis (sIBM) funktionel vurdering (sIFA) score
Tidsramme: Baseline for kernestudiet, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104 og >=uge 117
Selvrapporteret fysisk funktion blev vurderet af et nyudviklet patientrapporteret resultat ved navn sporadisk inklusionslegememyositis (sIBM) funktionel vurdering (sIFA). sIFA består af 11 punkter, der scores på en 11 point numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen sværhedsgrad) til 10 (ikke i stand til at gøre) på tværs af 3 domæner: funktion af overkroppen, funktion af underkroppen og generel funktion. Deltagerne gennemførte vurderingen, hvor tilbagekaldelsesperioden var den sidste uge før færdiggørelsen af ​​det patientrapporterede resultat (PRO). Den samlede score på sIFA-skalaen går fra 0 (minimum) til 110 (maksimum). Højere værdier repræsenterer et dårligere resultat. En positiv ændring fra baseline indikerer forværring. Effektanalysen og tidspunkterne var baseret på vinduesbesøg i forhold til den første dosis af den dobbeltblindede behandling i kernestudiet.
Baseline for kernestudiet, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104 og >=uge 117
Estimeret årligt antal fald pr. deltager i behandlingsgruppen
Tidsramme: Baseline til slutningen af ​​forlænget dobbeltblind behandling (op til maksimalt 32 måneder)
Deltagerne dokumenterede eventuelle faldforekomster i en papirdagbog under undersøgelsen.
Baseline til slutningen af ​​forlænget dobbeltblind behandling (op til maksimalt 32 måneder)
Ændring fra kerneundersøgelsens baseline i kort score for fysisk ydeevne batteri (SPPB).
Tidsramme: Baseline for kernestudiet, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104 og >=uge 117
SPPB evaluerede underekstremiteternes funktion ved at teste ganghastighed, evnen til at holde stående balance og tid til at rejse sig fra en stol fem gange. Underscoren for hver test varierede fra 0 til 4. Den sammenfattende score, som var en sammenlægning af scores fra de 3 test, varierede fra 0 til 12. En stigning i score indikerer forbedring i fysisk præstation. En negativ ændring fra baseline indikerer forværring. Effektanalysen og tidspunkterne var baseret på vinduesbesøg i forhold til den første dosis af den dobbeltblindede behandling i kernestudiet.
Baseline for kernestudiet, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104 og >=uge 117
Ændring i lårets muskler
Tidsramme: op til 1 år, op til 2 år
Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) var planlagt til at blive brugt til at karakterisere ændringer i lårets muskler hos en undergruppe af patienter.
op til 1 år, op til 2 år
Antal patienter med anti-BYM338-antistoffer
Tidsramme: afslutning af dobbeltblind behandling (op til 8 måneder)
Undersøgte udviklingen af ​​immunogenicitet mod BYM338.
afslutning af dobbeltblind behandling (op til 8 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. november 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. august 2016

Studieafslutning (Faktiske)

13. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

9. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CBYM338B2203E1
  • 2015-001411-12 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner