Uno studio di estensione dell'efficacia, sicurezza e tollerabilità di BYM338 (Bimagrumab) in pazienti con miosite sporadica da corpi inclusi che hanno precedentemente partecipato allo studio principale CBYM338B2203
12 febbraio 2018 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Estensione dello studio di fase IIb/III CBYM338B2203 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del BYM338 per via endovenosa in pazienti con miosite sporadica da corpi inclusi
Questo studio di estensione fornirà dati per valutare ulteriormente l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di tre dosi di BYM338 e per valutare gli effetti a lungo termine di BYM338 in pazienti con miosite da corpi inclusi sporadica. Lo studio di estensione doveva consistere in un'epoca di screening (per valutare l'idoneità del paziente), seguita da un'epoca del periodo di trattamento 1 (in doppio cieco e controllato con placebo) e da un'epoca del periodo di trattamento 2 (in aperto). È stata inoltre pianificata un'epoca di follow-up post-trattamento (FUP) per i pazienti che hanno interrotto prematuramente il trattamento. I pazienti che completano lo studio principale e si qualificano per questo studio di estensione sono entrati nel Periodo di trattamento 1 e hanno continuato con il farmaco in studio a cui erano stati randomizzati nello studio principale (a una delle tre dosi di bimagrumab (1 mg/kg, 3 mg/kg e 10 mg/kg) o placebo) durante il Periodo di trattamento 1. Pertanto, il periodo di trattamento 1 era in doppio cieco e controllato con placebo. I partecipanti dovevano continuare nel Periodo di trattamento 1 fino a quando la dose con il miglior profilo rischio-beneficio non fosse stata determinata dai dati dello studio principale e selezionata (la durata del Periodo di trattamento 1 era stimata tra 6 e 8 mesi). Una volta selezionata la dose con il miglior profilo rischio-beneficio, tutti i partecipanti (inclusi quelli che stavano ricevendo placebo) dovevano entrare nel Periodo di trattamento 2 e passare al trattamento in aperto con bimagrumab alla dose selezionata. Lo studio principale è stato completato ma poiché lo studio principale non ha raggiunto l'end point primario (nessuna dose di bimagrumab è stata identificata sulla base dei risultati di efficacia dello studio principale) lo studio di estensione è stato interrotto in base alla decisione del protocollo/dello sponsor; pertanto, nessun paziente era entrato nel Periodo di trattamento 2. Invece, tutti i pazienti dovevano tornare per la visita di fine del periodo di trattamento 1 (EOT1) alla successiva visita programmata. Come da protocollo, tutti i pazienti che hanno interrotto il farmaco in studio durante il Periodo di trattamento 1 per qualsiasi motivo, anche a causa dell'interruzione dello studio in base alla decisione del protocollo/dello sponsor, dovevano essere entrati e completare il FUP di 6 mesi dopo la loro visita EOT1.
A causa della natura del disegno degli studi di base e di estensione e dell'interruzione del trattamento in studio nello studio di estensione, la durata del trattamento per i singoli pazienti variava considerevolmente. Di conseguenza, il numero di pazienti che hanno fornito dati alle analisi di efficacia alla settimana 104 e ai punti temporali successivi è stato ridotto.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
211
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Cauldfield, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, Belgio, 1200
- Novartis Investigative Site
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Gent, Belgio, 9000
- Novartis Investigative Site
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75013
- Novartis Investigative Site
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Tokushima, Giappone, 770-8503
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya, Aichi, Giappone, 466-8560
- Novartis Investigative Site
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Kumamoto
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Kumamoto City, Kumamoto, Giappone, 860-8556
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai-city, Miyagi, Giappone, 980-8574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka-city, Osaka, Giappone, 534-0021
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
- Novartis Investigative Site
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Wakayama
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Wakayama-city, Wakayama, Giappone, 641-8510
- Novartis Investigative Site
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BS
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Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
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ME
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Messina, ME, Italia, 98125
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova, PD, Italia, 35128
- Novartis Investigative Site
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Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
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Leiden, Olanda, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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London, Regno Unito, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
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Manchester
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Salford, Manchester, Regno Unito, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
- Novartis Investigative Site
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Novartis Investigative Site
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Novartis Investigative Site
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33101
- Novartis Investigative Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Novartis Investigative Site
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Novartis Investigative Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
- Novartis Investigative Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
- Novartis Investigative Site
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Novartis Investigative Site
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Zuerich, Svizzera, 8091
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
34 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti che hanno completato lo studio principale
- Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione dello studio di estensione.
- In grado di comunicare bene con l'investigatore.
- Disponibilità a partecipare per l'intera durata dello studio di estensione con impegno a seguire i requisiti e le procedure dello studio.
Criteri di esclusione:
- Donne in gravidanza
- Donne in età fertile a meno che non utilizzino metodi contraccettivi altamente efficaci durante la somministrazione e per 6 mesi dopo l'ultima dose di BYM338.
- Uso corrente di trattamenti proibiti
- Storia di grave reazione di ipersensibilità nello studio principale
- Storia di eventi avversi (inclusi quelli dello studio principale) prima dell'inizio del farmaco in studio nello studio di estensione che, a giudizio dello sperimentatore, tenendo conto dello stato generale del soggetto, impediscono al soggetto di entrare nell'estensione studio
- Test di funzionalità epatica anormali clinicamente significativi
- Qualsiasi condizione medica o risultato di laboratorio che, a parere dello sperimentatore, possa interferire con la partecipazione allo studio, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un ulteriore rischio per la sicurezza nella somministrazione del BYM338
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
I partecipanti hanno ricevuto BYM338 10 mg/kg somministrato tramite infusione endovenosa ogni 4 settimane per un massimo di 8 mesi, dopodiché sono entrati in un periodo di follow-up di 6 mesi senza trattamento.
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BYM338, un concentrato per soluzione da 150 mg/mL per uso i.v.
infusione, è stato fornito in flaconcini di vetro incolore con tappo di gomma e capsula di chiusura a strappo in alluminio.
Altri nomi:
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Sperimentale: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
I partecipanti hanno ricevuto BYM338 3 mg/kg somministrato tramite infusione endovenosa ogni 4 settimane per un massimo di 8 mesi, dopodiché sono entrati in un periodo di follow-up di 6 mesi senza trattamento.
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BYM338, un concentrato per soluzione da 150 mg/mL per uso i.v.
infusione, è stato fornito in flaconcini di vetro incolore con tappo di gomma e capsula di chiusura a strappo in alluminio.
Altri nomi:
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Sperimentale: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
I partecipanti hanno ricevuto BYM338 1 mg/kg somministrato tramite infusione endovenosa ogni 4 settimane per un massimo di 8 mesi, dopodiché sono entrati in un periodo di follow-up di 6 mesi senza trattamento.
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BYM338, un concentrato per soluzione da 150 mg/mL per uso i.v.
infusione, è stato fornito in flaconcini di vetro incolore con tappo di gomma e capsula di chiusura a strappo in alluminio.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo somministrato tramite infusione endovenosa ogni 4 settimane per un massimo di 8 mesi, dopodiché sono entrati in un periodo di follow-up di 6 mesi senza trattamento.
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Il placebo corrispondente a BYM338 è stato fornito in flaconcini di vetro incolore con tappo di gomma e capsule flip-off in alluminio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e decessi.
Lasso di tempo: alla fine dello studio (fino a 14 mesi, compreso il periodo di follow-up di 6 mesi senza trattamento)
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Il monitoraggio della sicurezza è stato condotto durante lo studio.
Vengono presi in considerazione gli eventi avversi che iniziano il giorno o dopo il giorno della prima somministrazione del farmaco in studio di estensione fino all'ultima somministrazione del farmaco in studio + 56 giorni.
Sono presi in considerazione gli eventi avversi avversi che iniziano il giorno o dopo il giorno della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio di estensione.
Sono presi in considerazione i decessi verificatisi il giorno o dopo il giorno della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio di estensione.
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alla fine dello studio (fino a 14 mesi, compreso il periodo di follow-up di 6 mesi senza trattamento)
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Variazione rispetto al basale dello studio di base nel test della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Basale dello studio di base, settimane 52, 78, 104 e >=117
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Il test 6MWD misura la distanza (in metri) che un partecipante può percorrere in un lasso di tempo di 6 minuti.
Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
L'analisi dell'efficacia e i punti temporali si basavano su visite finestrate relative alla prima dose del trattamento in doppio cieco nello studio principale.
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Basale dello studio di base, settimane 52, 78, 104 e >=117
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento rispetto alla linea di base dello studio principale nel test muscolare quantitativo del quadricipite (QMT) sul lato destro
Lasso di tempo: Basale dello studio principale, settimana 52, settimana 78, settimana 104 e >=settimana 117
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Il test muscolare quantitativo (QMT) è stato utilizzato per descrivere l'evoluzione a lungo termine della forza muscolare del quadricipite sul lato destro.
Il QMT è stato eseguito utilizzando la stessa dinamometria fissa portatile (PFD) utilizzata nello studio principale.
Una variazione negativa rispetto al basale indica un deterioramento.
L'analisi dell'efficacia e i punti temporali si basavano su visite finestrate relative alla prima dose del trattamento in doppio cieco nello studio principale.
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Basale dello studio principale, settimana 52, settimana 78, settimana 104 e >=settimana 117
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Variazione rispetto al basale dello studio di base nel punteggio della valutazione funzionale (sIFA) della miosite da corpi di inclusione sporadica (sIBM)
Lasso di tempo: Basale dello studio principale, settimana 52, settimana 78, settimana 104 e >=settimana 117
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La funzione fisica auto-riferita è stata valutata da un esito riportato da un paziente di nuova concezione denominato valutazione funzionale (sIFA) della miosite da corpi inclusi sporadica (sIBM).
Il sIFA è composto da 11 item valutati su una scala di valutazione numerica a 11 punti da 0 (nessuna difficoltà) a 10 (impossibile fare) in 3 domini: funzionamento della parte superiore del corpo, funzionamento della parte inferiore del corpo e funzionamento generale.
I partecipanti hanno completato la valutazione in cui il periodo di richiamo era l'ultima settimana prima di completare l'esito riportato dal paziente (PRO).
Il punteggio totale sulla scala sIFA va da 0 (minimo) a 110 (massimo).
Valori più alti rappresentano un risultato peggiore.
Una variazione positiva rispetto al basale indica un deterioramento.
L'analisi dell'efficacia e i punti temporali si basavano su visite finestrate relative alla prima dose del trattamento in doppio cieco nello studio principale.
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Basale dello studio principale, settimana 52, settimana 78, settimana 104 e >=settimana 117
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Numero annuale stimato di cadute per partecipante all'interno del gruppo di trattamento
Lasso di tempo: Dal basale di base alla fine del trattamento in doppio cieco di estensione (fino a un massimo di 32 mesi)
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I partecipanti hanno documentato eventuali cadute in un diario cartaceo durante lo studio.
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Dal basale di base alla fine del trattamento in doppio cieco di estensione (fino a un massimo di 32 mesi)
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Variazione rispetto al basale dello studio di base nel punteggio SPPB (Short Physical Performance Battery).
Lasso di tempo: Basale dello studio principale, settimana 52, settimana 78, settimana 104 e >=settimana 117
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L'SPPB ha valutato la funzione degli arti inferiori testando la velocità dell'andatura, la capacità di mantenere l'equilibrio in piedi e il tempo necessario per alzarsi da una sedia cinque volte.
Il punteggio parziale per ciascun test variava da 0 a 4. Il punteggio riassuntivo, che era una somma dei punteggi dei 3 test, variava da 0 a 12.
Un aumento del punteggio indica un miglioramento delle prestazioni fisiche.
Una variazione negativa rispetto al basale indica un deterioramento.
L'analisi dell'efficacia e i punti temporali si basavano su visite finestrate relative alla prima dose del trattamento in doppio cieco nello studio principale.
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Basale dello studio principale, settimana 52, settimana 78, settimana 104 e >=settimana 117
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Cambiamento nei muscoli della coscia
Lasso di tempo: fino a 1 anno, fino a 2 anni
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La risonanza magnetica per immagini (MRI) doveva essere utilizzata per caratterizzare i cambiamenti nei muscoli della coscia in un sottogruppo di pazienti.
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fino a 1 anno, fino a 2 anni
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Numero di pazienti con anticorpi anti-BYM338
Lasso di tempo: fine del trattamento in doppio cieco (fino a 8 mesi)
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Ha studiato lo sviluppo dell'immunogenicità contro BYM338.
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fine del trattamento in doppio cieco (fino a 8 mesi)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
2 novembre 2015
Completamento primario (Effettivo)
17 agosto 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
13 febbraio 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 luglio 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 ottobre 2015
Primo Inserito (Stima)
9 ottobre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 marzo 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 febbraio 2018
Ultimo verificato
1 febbraio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CBYM338B2203E1
- 2015-001411-12 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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