Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie av effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av BYM338 (Bimagrumab) hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt som tidligere har deltatt i kjernestudien CBYM338B2203

12. februar 2018 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Utvidelse av CBYM338B2203 fase IIb/III-studien for å evaluere langsiktig effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av intravenøs BYM338 hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt

Denne utvidelsesstudien vil gi data for ytterligere å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til tre doser av BYM338 og for å vurdere langtidseffektene av BYM338 hos pasienter med sporadisk inklusjonskroppsmyositt. Forlengelsesstudien var planlagt å bestå av en screening-epoke (for å vurdere pasientens egnethet), etterfulgt av en behandlingsperiode 1-epoke (dobbeltblind og placebokontrollert), og en behandlingsperiode 2-epoke (åpen etikett). En Post-treatment Follow-up (FUP) epoke ble også planlagt for pasienter som avsluttet for tidlig. Pasienter som fullfører kjernestudien og kvalifiserer for denne forlengelsesstudien, gikk inn i behandlingsperiode 1 og fortsatte på studiemedikamentet som de ble randomisert til i kjernestudien (enten til en av de tre bimagrumab-dosene (1 mg/kg, 3 mg/kg) og 10 mg/kg) eller placebo) under behandlingsperiode 1. Dermed var behandlingsperiode 1 dobbeltblind og placebokontrollert. Deltakerne skulle fortsette i behandlingsperiode 1 inntil dosen med den beste nytte-risiko-profilen ble bestemt fra kjernestudiedataene og valgt (varigheten av behandlingsperiode 1 ble estimert til å være mellom 6 og 8 måneder). Når dosen med den beste nytte-risiko-profilen var valgt, var alle deltakerne (inkludert de som fikk placebo) planlagt å gå inn i behandlingsperiode 2 og bytte til åpen behandling med bimagrumab i den valgte dosen. Kjernestudien er fullført, men siden kjernestudien ikke oppfylte det primære endepunktet (ingen bimagrumab-dose ble identifisert basert på resultatene fra kjernestudiens effekt), ble utvidelsesstudien avsluttet i henhold til protokoll/sponsorens beslutning; derfor hadde ingen pasienter gått inn i behandlingsperiode 2. I stedet skulle alle pasienter returnere for slutten av behandlingsperiode 1 (EOT1) besøk ved neste planlagte besøk. I henhold til protokollen skulle alle pasienter som avbrøt studiemedisinen under behandlingsperiode 1 av en eller annen grunn, inkludert på grunn av at studien ble stoppet i henhold til protokollen/sponsorens beslutning, ha gått inn i og fullført 6-måneders FUP etter deres EOT1-besøk.

På grunn av arten av utformingen av kjerne- og forlengelsesstudiene og avslutning av studiemedisinen i forlengelsesstudien, varierte behandlingsvarigheten for individuelle pasienter betydelig. Følgelig ble antallet pasienter som bidro med data til effektanalysene ved uke 104 og senere tidspunkt redusert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

211

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Cauldfield, Victoria, Australia, 3162
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgia, 9000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Novartis Investigative Site
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33101
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Novartis Investigative Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Novartis Investigative Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Novartis Investigative Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BS
      • Brescia, BS, Italia, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20133
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Tokushima, Japan, 770-8503
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 466-8560
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto City, Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai-city, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka-city, Osaka, Japan, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Novartis Investigative Site
    • Wakayama
      • Wakayama-city, Wakayama, Japan, 641-8510
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE4 5PL
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Storbritannia, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Zuerich, Sveits, 8091
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

34 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som fullførte kjernestudien
  • Skriftlig informert samtykke må innhentes før en eventuell utvidelsesstudievurdering utføres.
  • Kunne kommunisere godt med etterforskeren.
  • Villig til å delta i hele varigheten av utvidelsesstudiet med forpliktelse til å følge studiekrav og prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide
  • Kvinner i fertil alder med mindre de bruker svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i 6 måneder etter siste BYM338-dose.
  • Nåværende bruk av forbudte behandlinger
  • Anamnese med alvorlig overfølsomhetsreaksjon i kjernestudien
  • Anamnese med uønskede hendelser (inkludert de fra kjernestudien) før starten av studiemedikamentet i forlengelsesstudien som, etter etterforskerens vurdering, tatt i betraktning forsøkspersonens generelle status, hindrer forsøkspersonen i å gå inn i forlengelsen studere
  • Klinisk signifikante unormale leverfunksjonstester
  • Enhver medisinsk tilstand eller laboratoriefunn som etter etterforskerens mening kan forstyrre deltakelse i studien, kan forvirre resultatene av studien, eller utgjøre en ekstra sikkerhetsrisiko ved administrering av BYM338

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BYM338/bimagrumab 10 mg/kg
Deltakerne fikk BYM338 10 mg/kg administrert via intravenøs infusjon hver 4. uke i opptil maksimalt 8 måneder, hvoretter de gikk inn i en 6-måneders behandlingsfri oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml konsentrat for løsning for i.v. infusjon, ble levert i fargeløse hetteglass med gummipropp og flip-off-hetter av aluminium.
Andre navn:
  • BYM338
Eksperimentell: BYM338/bimagrumab 3 mg/kg
Deltakerne fikk BYM338 3 mg/kg administrert via intravenøs infusjon hver 4. uke i opptil maksimalt 8 måneder, hvoretter de gikk inn i en 6-måneders behandlingsfri oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml konsentrat for løsning for i.v. infusjon, ble levert i fargeløse hetteglass med gummipropp og flip-off-hetter av aluminium.
Andre navn:
  • BYM338
Eksperimentell: BYM338/bimagrumab 1 mg/kg
Deltakerne fikk BYM338 1 mg/kg administrert via intravenøs infusjon hver 4. uke i opptil maksimalt 8 måneder, hvoretter de gikk inn i en 6-måneders behandlingsfri oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Bimagrumab
BYM338, et 150 mg/ml konsentrat for løsning for i.v. infusjon, ble levert i fargeløse hetteglass med gummipropp og flip-off-hetter av aluminium.
Andre navn:
  • BYM338
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk placebo administrert via intravenøs infusjon hver 4. uke i opptil maksimalt 8 måneder, hvoretter de gikk inn i en 6-måneders behandlingsfri oppfølgingsperiode.
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo til BYM338 ble levert i fargeløse hetteglass med gummipropp og flip-off-hetter av aluminium.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE), alvorlige uønskede hendelser (SAE) og dødsfall.
Tidsramme: til slutten av studien (opptil 14 måneder, inkludert den 6-måneders behandlingsfrie oppfølgingsperioden)
Sikkerhetsovervåking ble utført gjennom hele studien. Bivirkninger som starter på eller etter dagen for første administrasjon av forlengelsesstudiemedisin til siste administrasjon av studiemedisin + 56 dager, vurderes. SAE som starter på eller etter dagen for første administrasjon av forlengelsesstudiemedikamentet vurderes. Dødsfall som inntraff på eller etter dagen for første administrasjon av forlengelsesstudiemedikamentet vurderes.
til slutten av studien (opptil 14 måneder, inkludert den 6-måneders behandlingsfrie oppfølgingsperioden)
Endring fra kjernestudiens baseline i 6 minutters gangavstandstest (6MWD)
Tidsramme: Grunnlinje for kjernestudie, uke 52, 78, 104 og >=117
6MWD-testen måler avstanden (i meter) som en deltaker kan gå i en 6-minutters tidsramme. En positiv endring fra baseline indikerer bedring. Effektanalysen og tidspunktene var basert på vindusbesøk i forhold til den første dosen av den dobbeltblinde behandlingen i kjernestudien.
Grunnlinje for kjernestudie, uke 52, 78, 104 og >=117

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra kjernestudiens baseline i Quadriceps Quantitative Muscle Testing (QMT) på høyre side
Tidsramme: Baseline for kjernestudie, uke 52, uke 78, uke 104 og >=uke 117
Kvantitativ muskeltesting (QMT) ble brukt for å beskrive den langsiktige utviklingen av quadriceps muskelstyrke på høyre side. QMT ble utført med den samme bærbare faste dynamometrien (PFD) som ble brukt i kjernestudien. En negativ endring fra baseline indikerer forverring. Effektanalysen og tidspunktene var basert på vindusbesøk i forhold til den første dosen av den dobbeltblinde behandlingen i kjernestudien.
Baseline for kjernestudie, uke 52, uke 78, uke 104 og >=uke 117
Endring fra kjernestudiens baseline i sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM) funksjonell vurdering (sIFA)-score
Tidsramme: Grunnlinje for kjernestudie, uke 52, uke 78, uke 104 og >=uke 117
Selvrapportert fysisk funksjon ble vurdert av en nyutviklet pasientrapportert resultat kalt sporadisk inklusjonskroppsmyositt (sIBM) funksjonell vurdering (sIFA). sIFA består av 11 elementer scoret på en 11 poengs numerisk vurderingsskala fra 0 (ingen vanskelighetsgrad) til 10 (ikke i stand til å gjøre) på tvers av 3 domener: overkroppsfunksjon, underkroppsfunksjon og generell funksjon. Deltakerne fullførte vurderingen der tilbakekallingsperioden var den siste uken før de fullførte pasientrapporterte utfall (PRO). Den totale poengsummen på sIFA-skalaen varierer fra 0 (minimum) til 110 (maksimum). Høyere verdier representerer et dårligere resultat. En positiv endring fra baseline indikerer forverring. Effektanalysen og tidspunktene var basert på vindusbesøk i forhold til den første dosen av den dobbeltblinde behandlingen i kjernestudien.
Grunnlinje for kjernestudie, uke 52, uke 78, uke 104 og >=uke 117
Estimert årlig antall fall per deltaker i behandlingsgruppen
Tidsramme: Kjernebaseline til slutten av utvidet dobbeltblind behandling (opptil maksimalt 32 måneder)
Deltakerne dokumenterte eventuelle fallhendelser i en papirdagbok under studien.
Kjernebaseline til slutten av utvidet dobbeltblind behandling (opptil maksimalt 32 måneder)
Endring fra kjernestudiens baseline i kort poengsum for fysisk ytelsesbatteri (SPPB).
Tidsramme: Baseline for kjernestudie, uke 52, uke 78, uke 104 og >=uke 117
SPPB evaluerte nedre ekstremiteters funksjon ved å teste ganghastighet, evne til å holde stående balanse og tid til å reise seg fra en stol fem ganger. Underpoengsummen for hver test varierte fra 0 til 4. Oppsummeringsskåren, som var en summering av poengsummene fra de 3 testene, varierte fra 0 til 12. En økning i poengsum indikerer forbedring i fysisk ytelse. En negativ endring fra baseline indikerer forverring. Effektanalysen og tidspunktene var basert på vindusbesøk i forhold til den første dosen av den dobbeltblinde behandlingen i kjernestudien.
Baseline for kjernestudie, uke 52, uke 78, uke 104 og >=uke 117
Endring i musklene i låret
Tidsramme: opptil 1 år, opptil 2 år
Magnetisk resonanstomografi (MRI) var planlagt brukt til å karakterisere endringer i lårets muskler hos en undergruppe av pasienter.
opptil 1 år, opptil 2 år
Antall pasienter med anti-BYM338-antistoffer
Tidsramme: slutt på dobbeltblind behandling (opptil 8 måneder)
Undersøkte utviklingen av immunogenisitet mot BYM338.
slutt på dobbeltblind behandling (opptil 8 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. november 2015

Primær fullføring (Faktiske)

17. august 2016

Studiet fullført (Faktiske)

13. februar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

9. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CBYM338B2203E1
  • 2015-001411-12 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sporadisk inklusjonskroppsmyositt

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Algeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere