Laajennustutkimus BYM338:n (Bimagrumabin) tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti ja jotka osallistuivat aiemmin ydintutkimukseen CBYM338B2203
maanantai 12. helmikuuta 2018 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
CBYM338B2203 vaiheen IIb/III tutkimuksen laajentaminen laskimonsisäisen BYM338:n pitkän aikavälin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokehon myosiitti
Tämä laajennustutkimus tarjoaa tietoja kolmen BYM338-annoksen tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi edelleen ja BYM338:n pitkäaikaisvaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on satunnainen inkluusiokappalemyosiitti. Jatkotutkimuksen suunniteltiin koostuvan seulontajaksosta (potilaan kelpoisuuden arvioimiseksi), jota seurasi hoitojakso 1 (kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu) ja hoitojakso 2 (avoin). Potilaille, jotka lopettivat hoidon ennenaikaisesti, suunniteltiin myös hoidon jälkeinen seurantajakso (FUP). Potilaat, jotka suorittavat ydintutkimuksen ja kelpaavat tähän jatkotutkimukseen, siirtyivät hoitojaksolle 1 ja jatkoivat tutkimuslääkkeellä, johon heidät satunnaistettiin ydintutkimuksessa (joko yhteen kolmesta bimagrumabiannoksesta (1 mg/kg, 3 mg/kg). ja 10 mg/kg) tai lumelääke) hoitojakson 1 aikana. Siten hoitojakso 1 oli kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu. Osallistujien oli jatkettava hoitojaksoa 1, kunnes annos, jolla oli paras hyöty-riskiprofiili, määritettiin tutkimuksen ydintiedoista ja valittiin (hoitojakson 1 keston arvioitiin olevan 6-8 kuukautta). Kun annos, jolla oli paras hyöty-riskiprofiili, oli valittu, kaikkien osallistujien (mukaan lukien lumelääkettä saaneiden) suunniteltiin siirtyvän hoitojaksolle 2 ja siirtyvän avoimeen hoitoon bimagrumabilla valitulla annoksella. Ydintutkimus on saatu päätökseen, mutta koska ydintutkimus ei vastannut ensisijaista päätepistettä (bimagrumabiannosta ei tunnistettu ydintutkimuksen tehokkuustulosten perusteella), jatkotutkimus lopetettiin protokollan/sponsorin päätöksen mukaisesti. siksi yksikään potilas ei ollut siirtynyt hoitojaksolle 2. Sen sijaan kaikkien potilaiden oli palattava hoitojakson 1 päättymiskäynnille (EOT1) seuraavalla aikataulun mukaisella käynnillään. Protokollan mukaan kaikkien potilaiden, jotka keskeyttivät tutkimuslääkityksen hoitojakson 1 aikana mistä tahansa syystä, mukaan lukien sen vuoksi, että tutkimus oli keskeytetty protokollan/sponsorin päätöksen mukaisesti, oli aloitettava ja suoritettava 6 kuukauden FUP EOT1-käyntinsä jälkeen.
Ydin- ja jatkotutkimusten suunnittelun luonteesta ja jatkotutkimuksen tutkimuslääkityksen lopettamisesta johtuen yksittäisten potilaiden hoidon kesto vaihteli huomattavasti. Tämän seurauksena niiden potilaiden määrä, jotka osallistuivat tehokkuusanalyyseihin viikolla 104 ja myöhemmillä aikapisteillä, väheni.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
211
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Novartis Investigative Site
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
New South Wales
-
St. Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Cauldfield, Victoria, Australia, 3162
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1200
- Novartis Investigative Site
-
Gent, Belgia, 9000
- Novartis Investigative Site
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BS
-
Brescia, BS, Italia, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
ME
-
Messina, ME, Italia, 98125
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Italia, 20133
- Novartis Investigative Site
-
-
PD
-
Padova, PD, Italia, 35128
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Tokushima, Japani, 770-8503
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japani, 466-8560
- Novartis Investigative Site
-
-
Kumamoto
-
Kumamoto City, Kumamoto, Japani, 860-8556
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai-city, Miyagi, Japani, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka-city, Osaka, Japani, 534-0021
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
- Novartis Investigative Site
-
-
Wakayama
-
Wakayama-city, Wakayama, Japani, 641-8510
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Sveitsi, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
- Novartis Investigative Site
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Novartis Investigative Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33101
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Novartis Investigative Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Novartis Investigative Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Novartis Investigative Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
32 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat suorittaneet ydintutkimuksen
- Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava ennen laajennustutkimuksen arviointia.
- Pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa.
- Valmis osallistumaan jatkotutkimuksen koko ajan sitoutuen noudattamaan opintojen vaatimuksia ja menettelytapoja.
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana olevat naiset
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 6 kuukauden ajan viimeisen BYM338-annoksen jälkeen.
- Kiellettyjen hoitojen nykyinen käyttö
- Aiempi vakava yliherkkyysreaktio ydintutkimuksessa
- Aiemmat haittatapahtumat (mukaan lukien ydintutkimuksesta peräisin olevat) ennen tutkimuslääkkeen aloittamista laajennustutkimuksessa, jotka tutkijan arvion mukaan estävät tutkittavaa osallistumasta laajennukseen, ottaen huomioon potilaan kokonaistilan. opiskella
- Kliinisesti merkittävät epänormaalit maksan toimintakokeet
- Mikä tahansa lääketieteellinen tila tai laboratoriolöydös, joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimukseen osallistumista, saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa ylimääräisen turvallisuusriskin BYM338:n antamisessa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BYM338/bimagrumabi 10 mg/kg
Osallistujat saivat BYM338:aa 10 mg/kg laskimonsisäisenä infuusiona 4 viikon välein enintään 8 kuukauden ajan, minkä jälkeen he aloittivat 6 kuukauden hoitovapaan seurantajakson.
|
BYM338, 150 mg/ml konsentraatti i.v.
infuusio, toimitettiin värittömissä lasisissa injektiopulloissa, joissa oli kumitulppa ja alumiininen repäisykorkki.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: BYM338/bimagrumabi 3 mg/kg
Osallistujat saivat BYM338:aa 3 mg/kg laskimonsisäisenä infuusiona 4 viikon välein enintään 8 kuukauden ajan, minkä jälkeen he aloittivat 6 kuukauden hoitovapaan seurantajakson.
|
BYM338, 150 mg/ml konsentraatti i.v.
infuusio, toimitettiin värittömissä lasisissa injektiopulloissa, joissa oli kumitulppa ja alumiininen repäisykorkki.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: BYM338/bimagrumabi 1 mg/kg
Osallistujat saivat BYM338:aa 1 mg/kg laskimonsisäisenä infuusiona 4 viikon välein enintään 8 kuukauden ajan, minkä jälkeen he aloittivat 6 kuukauden hoitovapaan seurantajakson.
|
BYM338, 150 mg/ml konsentraatti i.v.
infuusio, toimitettiin värittömissä lasisissa injektiopulloissa, joissa oli kumitulppa ja alumiininen repäisykorkki.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä suonensisäisenä infuusiona 4 viikon välein enintään 8 kuukauden ajan, minkä jälkeen he aloittivat 6 kuukauden hoitovapaan seurantajakson.
|
BYM338:aan sopiva lumelääke toimitettiin värittömissä lasipulloissa, joissa oli kumitulppa ja alumiininen repäisykorkki.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE) ja kuolemia.
Aikaikkuna: tutkimuksen loppuun asti (enintään 14 kuukautta, mukaan lukien 6 kuukauden hoitoton seurantajakso)
|
Turvallisuusseurantaa suoritettiin koko tutkimuksen ajan.
Havainnot, jotka alkavat pidennetyn tutkimuslääkkeen ensimmäisen annostelun päivästä tai sen jälkeen viimeiseen tutkimuslääkkeen antoon + 56 päivää.
SAE-tapahtumat, jotka alkavat jatkotutkimuslääkkeen ensimmäisen annon päivänä tai sen jälkeen, otetaan huomioon.
Kuolemat, jotka tapahtuivat jatkotutkimuslääkkeen ensimmäisen annon päivänä tai sen jälkeen, otetaan huomioon.
|
tutkimuksen loppuun asti (enintään 14 kuukautta, mukaan lukien 6 kuukauden hoitoton seurantajakso)
|
|
Muutos ydintutkimuksen lähtötasosta 6 minuutin kävelyetäisyystestissä (6MWD)
Aikaikkuna: Perustutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 78, 104 ja >=117
|
6MWD-testi mittaa etäisyyden (metreinä), jonka osallistuja voi kävellä 6 minuutin aikana.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Tehoanalyysi ja aikapisteet perustuivat ikkunoituihin käynteihin verrattuna kaksoissokkohoidon ensimmäiseen annokseen ydintutkimuksessa.
|
Perustutkimuksen lähtötaso, viikot 52, 78, 104 ja >=117
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ydintutkimuksen lähtötilanteesta oikean puolen Quadriceps-lihasten kvantitatiivisessa testauksessa (QMT)
Aikaikkuna: Perustutkimuksen lähtötaso, viikko 52, viikko 78, viikko 104 ja >=viikko 117
|
Kvantitatiivista lihastestausta (QMT) käytettiin kuvaamaan oikean puolen nelipäisen lihasvoiman pitkän aikavälin kehitystä.
QMT suoritettiin käyttäen samaa kannettavaa kiinteää dynamometriaa (PFD), jota käytettiin ydintutkimuksessa.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa heikkenemistä.
Tehoanalyysi ja aikapisteet perustuivat ikkunoituihin käynteihin verrattuna kaksoissokkohoidon ensimmäiseen annokseen ydintutkimuksessa.
|
Perustutkimuksen lähtötaso, viikko 52, viikko 78, viikko 104 ja >=viikko 117
|
|
Muutos ydintutkimuksen lähtötasosta sporadisen inkluusiokehon myosiitin (sIBM) toiminnallisen arvioinnin (sIFA) pisteissä
Aikaikkuna: Perustutkimuksen lähtötaso, viikko 52, viikko 78, viikko 104 ja >=viikko 117
|
Itse ilmoittama fyysinen toiminta arvioitiin äskettäin kehitetyn potilaan raportoimalla tuloksella, jonka nimi oli sporadinen inkluusiokappalemyosiitti (sIBM) toiminnallinen arviointi (sIFA).
sIFA koostuu 11 pisteestä, jotka on pisteytetty 11 pisteen numeerisella asteikolla 0 (ei vaikeuksia) 10:een (ei voi tehdä) kolmella alueella: ylävartalon toiminta, alavartalon toiminta ja yleinen toiminta.
Osallistujat suorittivat arvioinnin, jossa palautusjakso oli viimeinen viikko ennen potilaan raportoiman tuloksen (PRO) valmistumista.
Kokonaispistemäärä sIFA-asteikolla vaihtelee 0:sta (minimi) 110:een (maksimi).
Korkeammat arvot tarkoittavat huonompaa tulosta.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa heikkenemistä.
Tehoanalyysi ja aikapisteet perustuivat ikkunoituihin käynteihin verrattuna kaksoissokkohoidon ensimmäiseen annokseen ydintutkimuksessa.
|
Perustutkimuksen lähtötaso, viikko 52, viikko 78, viikko 104 ja >=viikko 117
|
|
Arvioitu vuotuinen kaatumisten määrä osallistujaa kohti hoitoryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso kaksoissokkohoidon jatkamisen loppuun (enintään 32 kuukautta)
|
Osallistujat dokumentoivat kaikki putoamistapahtumat paperipäiväkirjaan tutkimuksen aikana.
|
Perustaso kaksoissokkohoidon jatkamisen loppuun (enintään 32 kuukautta)
|
|
Muutos ydintutkimuksen lähtötasosta lyhyen fyysisen suorituskyvyn akun (SPPB) pisteissä
Aikaikkuna: Perustutkimuksen lähtötaso, viikko 52, viikko 78, viikko 104 ja >=viikko 117
|
SPPB arvioi alaraajojen toimintaa testaamalla kävelynopeutta, kykyä säilyttää tasapaino ja aikaa nousta tuolista viisi kertaa.
Kunkin testin osapisteet vaihtelivat välillä 0-4. Yhteenvetopisteet, joka oli kolmen testin pisteiden summa, vaihteli 0-12.
Pisteiden nousu kertoo fyysisen suorituskyvyn paranemisesta.
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa heikkenemistä.
Tehoanalyysi ja aikapisteet perustuivat ikkunoituihin käynteihin verrattuna kaksoissokkohoidon ensimmäiseen annokseen ydintutkimuksessa.
|
Perustutkimuksen lähtötaso, viikko 52, viikko 78, viikko 104 ja >=viikko 117
|
|
Muutos reisien lihaksissa
Aikaikkuna: enintään 1 vuosi, enintään 2 vuotta
|
Magneettiresonanssikuvausta (MRI) suunniteltiin käytettäväksi luonnehtimaan muutoksia reisilihaksissa joillakin potilailla.
|
enintään 1 vuosi, enintään 2 vuotta
|
|
Potilaiden määrä, joilla on anti-BYM338-vasta-aineita
Aikaikkuna: kaksoissokkohoidon loppu (enintään 8 kuukautta)
|
Tutkittiin immunogeenisyyden kehittymistä BYM338:aa vastaan.
|
kaksoissokkohoidon loppu (enintään 8 kuukautta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 2. marraskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 17. elokuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 13. helmikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. lokakuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 9. lokakuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 13. maaliskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. helmikuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CBYM338B2203E1
- 2015-001411-12 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .