10年延長：「重症血友病A患者におけるコジネートバイエルによる二次予防とオンデマンド療法の有効性と費用を評価する観察研究」。 (POTTER 10)
2020年11月17日 更新者：Bayer
10年延長：「重症血友病A患者におけるコジネートバイエルによる二次予防とオンデマンド療法の有効性と費用を評価する観察研究」。ポッター-10
出血エピソードの予防に関して、二次予防とオンデマンド治療の利点に関するデータを収集することを主な目的とした POTTER 観察研究の実施に続き、本研究では、観察期間を最大 10 年間延長することを目的としています。前回の研究に参加したのと同じ集団。
本研究は、重度の血友病 A 患者における関節レベルでの長期的な疾患関連損傷、および 2 つの異なる治療計画の薬経済学的影響に焦点を当てることができるように設計されています。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
43
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Multiple Locations、イタリア
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
17年～60年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
重度の血友病A（FVIII < 1%）と診断され、長期の二次予防またはオンデマンド療法としてすでにKogenate Bayer治療を受けており、当初のフォローアップを適切に完了している合計約50人の患者ポッター研究も登録される予定です。
説明
包含基準:
- 主要評価項目の治療意図の有効性分析から除外されることなく、元のポッター研究での追跡調査が完了していること。
- 5 年間の延長に関して特別に発行された書面によるインフォームドコンセント。
除外基準:
- 前回の追跡期間終了後、Kogenate Bayer/Helixate NexGen とは異なる第 VIII 因子濃縮物への治療の切り替え。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
予防
予防グループ: 治療は、20～30 IU/kg、週 3 回の凝固因子の定期的な反復注入に基づいています。
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20～30 IU/kgを週3回投与
出血症状の場合にのみ投与される
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オンデマンド
オンデマンド群：出血症状が発生した場合に治療を実施
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20～30 IU/kgを週3回投与
出血症状の場合にのみ投与される
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
年間の関節出血の発生回数
時間枠：5年間
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5年間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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年間の出血エピソードの総数
時間枠：5年間
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5年間
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Recombinant Factor VIII 消費量の合計
時間枠：5年間
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5年間
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予防投与量の変更
時間枠：5年間
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5年間
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点滴回数の変更
時間枠：5年間
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5年間
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世界血友病連盟整形外科関節スコア (ギルバート スコア) の計算による筋骨格評価
時間枠：5年間
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5年間
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|
研究中に治療計画を変更する患者の割合
時間枠：5年間
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5年間
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放射線学的スコア (Pettersson Score) の計算による筋骨格の評価
時間枠：5年間
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5年間
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健康関連の生活の質に関するアンケートの評価 _Haemo Quality of Life (HaemoQol)
時間枠：5年間
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5年間
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健康関連の生活の質に関するアンケートの評価 _短い形式の 36 の質問 (SF36)
時間枠：5年間
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5年間
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健康関連の生活の質に関するアンケートの評価 _ ユーロ品質 5 次元 (EQ5D)
時間枠：5年間
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5年間
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血友病関連のすべての出来事のために患者および介護者が仕事や学校を休んだ日数
時間枠：5年間
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5年間
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コンプライアンスが低い患者の数
時間枠：5年間
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5年間
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有害事象のある患者数
時間枠：5年間
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5年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年4月14日
一次修了 (実際)
2017年3月16日
研究の完了 (実際)
2018年6月21日
試験登録日
最初に提出
2015年10月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年10月20日
最初の投稿 (見積もり)
2015年10月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月17日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。