Forlengelse ved 10 år av: "Observasjonsstudie som evaluerer effektivitet og kostnader ved sekundær profylakse vs on-demand terapi med Kogenate Bayer hos pasienter med alvorlig hemofili A." (POTTER 10)
17. november 2020 oppdatert av: Bayer
Forlengelse ved 10 år av: "Observasjonsstudie som evaluerer effektivitet og kostnader ved sekundær profylakse vs on-demand terapi med Kogenate Bayer hos pasienter med alvorlig hemofili A." POTTER-10
Etter utførelsen av POTTER-observasjonsstudien, hvis primære mål var å samle inn data om fordelene med sekundærprofylakse versus behandling etter behov når det gjelder forebygging av blødningsepisoder, har denne studien som mål å forlenge observasjonstiden opp til 10 år, av samme populasjon involvert i forrige studie.
Denne studien er designet for å tillate fokus på langvarig sykdomsrelatert skade på leddnivå hos personer med alvorlig hemofili A, samt på farmakoøkonomiske virkninger av de to forskjellige behandlingsregimene.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
43
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Multiple Locations, Italia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
17 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Totalt ca. 50 pasienter med diagnosen alvorlig hemofili A (FVIII < 1 %) , som allerede er på Kogenate Bayer-behandling som pågår for langsiktig sekundærprofylakse eller behandling etter behov, og som har fullført oppfølgingen på riktig måte i originalen. Potter-studiet forventes å bli påmeldt.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullføring av oppfølging i den opprinnelige Potter-studien uten å ha blitt ekskludert fra Intention To Treat-effektivitetsanalysen av det primære endepunktet;
- Skriftlig informert samtykke gitt spesifikt for 5-års forlengelse.
Ekskluderingskriterier:
- Bytte av behandling til et faktor VIII-konsentrat som er forskjellig fra Kogenate Bayer/Helixate NexGen etter slutten av forrige oppfølgingsperiode.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Profylakse
Profylaksegruppe: behandling er basert på regelmessig gjentatte infusjoner av koagulasjonsfaktor, 20-30 IE/kg -3 ganger i uken
|
Administreres 20-30 IE/kg 3 ganger i uken
Administreres kun for blødningsepisoder
|
|
På etterspørsel
On-demand-gruppe: behandling gitt når blødningsepisode oppstår
|
Administreres 20-30 IE/kg 3 ganger i uken
Administreres kun for blødningsepisoder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall leddblødningsepisoder per år
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Totalt antall blødningsepisoder per år
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Total mengde rekombinant faktor VIII-forbruk
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Endring av profylaksedose
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Endringer i frekvensen av infusjoner
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Muskuloskeletal evaluering ved å beregne World Federation of Haemophilia Orthopedic Joint Score (Gilbert-score)
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Andel av pasienter som vil endre det terapeutiske regimet i løpet av studien
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Muskel- og skjelettevaluering ved å beregne radiologisk poengsum (Pettersson-score)
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Evaluering av spørreskjemaene om helserelatert livskvalitet _Haemo Quality of Life (HaemoQol)
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Evaluering av spørreskjemaene for helserelatert livskvalitet _Short Form 36 spørsmål (SF36)
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Evaluering av spørreskjemaene for helserelatert livskvalitet _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D)
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Antall dager savnet fra jobb eller skole for pasienter og omsorgspersoner på grunn av alle hendelsene hemofilirelaterte
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Antall pasienter med dårlig etterlevelse
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
|
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: 5 års periode
|
5 års periode
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. april 2016
Primær fullføring (Faktiske)
16. mars 2017
Studiet fullført (Faktiske)
21. juni 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. oktober 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. oktober 2015
Først lagt ut (Anslag)
21. oktober 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. november 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2020
Sist bekreftet
1. november 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 18251 (Annen identifikator: City of Hope Medical Center)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Hemofili A
-
King Saud UniversityFullført
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar ikke rekruttert ennå
-
National Institute of Environmental Health Sciences...TilbaketrukketBisfenol A
-
Medical University of ViennaFullførtImmunoglobulin AØsterrike
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.FullførtForhøyet lipoprotein(a)Nederland, Storbritannia, Danmark, Tyskland, Canada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea TherapeuticsFullført
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University og andre samarbeidspartnereFullførtVitamin A-statusFilippinene
-
Arab American University (Palestine)FullførtA-PRF | ALLOGRAFTDet palestinske territoriet, okkupert
-
AmgenFullført
-
Shanghai Jiao Tong University School of MedicineFullførtBotulinumtoksin, type A
Kliniske studier på Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)
-
BayerFullført
-
BayerFullført
-
BayerFullførtHemofili ATyskland, Spania, Østerrike, Italia, Slovenia, Hellas, Nederland
-
BayerFullført
-
BayerFullført
-
BayerFullførtHemofili A | BlodkoagulasjonsforstyrrelserMexico, Venezuela
-
BayerFullførtHemofili AForente stater, Bulgaria, Romania, Argentina
-
BayerFullført
-
BayerFullført