Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forlængelse efter 10 år af: "Observationsstudie, der evaluerer effektivitet og omkostninger ved sekundær profylakse vs on-demand terapi med Kogenate Bayer hos patienter med svær hæmofili A." (POTTER 10)

17. november 2020 opdateret af: Bayer

Forlængelse efter 10 år af: "Observationsstudie, der evaluerer effektivitet og omkostninger ved sekundær profylakse vs on-demand terapi med Kogenate Bayer hos patienter med svær hæmofili A." POTTER-10

Efter udførelsen af POTTER-observationsstudiet, hvis primære mål var at indsamle data om fordelene ved sekundær profylakse versus on-demand-behandling med hensyn til forebyggelse af blødningsepisoder, sigter nærværende undersøgelse på at forlænge observationstiden op til 10 år af samme population involveret i den tidligere undersøgelse.

Nærværende undersøgelse er designet til at muliggøre fokus på langvarig sygdomsrelateret skade på ledniveau hos personer med svær hæmofili A, såvel som på den farmakoøkonomiske effekt af de to forskellige behandlingsregimer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Hæmofili A

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Italien
- - Multiple Locations, Italien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

17 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

I alt ca. 50 patienter med diagnosen svær hæmofili A (FVIII < 1 %), som allerede er i Kogenate Bayer-behandling igangværende til langvarig sekundær profylakse eller on-demand-terapi og har gennemført opfølgningen korrekt i den originale Potter-studie forventes at blive tilmeldt.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Afslutning af opfølgning i det oprindelige Potter-studie uden at være blevet udelukket fra Intention To Treat-effektivitetsanalysen af det primære endepunkt;
Skriftligt informeret samtykke udstedt specifikt til 5-års forlængelse.

Ekskluderingskriterier:

Skift af behandling til et faktor VIII-koncentrat forskelligt fra Kogenate Bayer/Helixate NexGen efter afslutningen af den foregående opfølgningsperiode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte	Intervention / Behandling
Profylakse Profylaksegruppe: behandling er baseret på regelmæssigt gentagne infusioner af koagulationsfaktor, 20-30 IE/kg -3 gange om ugen	Medicin: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) Indgives 20-30 IE/kg 3 gange om ugen Medicin: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) Indgives kun til blødningsepisoder
On-demand On-demand-gruppe: behandling administreret, når der opstår en blødningsepisode	Medicin: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) Indgives 20-30 IE/kg 3 gange om ugen Medicin: Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222) Indgives kun til blødningsepisoder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Antal ledblødningsepisoder pr. år Tidsramme: 5 års periode	5 års periode

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Samlet antal blødningsepisoder pr. år Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Samlet mængde af rekombinant faktor VIII-forbrug Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Ændringer af profylakse dosis Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Ændringer i hyppigheden af infusioner Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Muskuloskeletal evaluering ved at beregne World Federation of Haemophilia Orthopedic Joint Score (Gilbert-score) Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Andele af patienter, der vil ændre det terapeutiske regime i løbet af undersøgelsen Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Muskuloskeletal evaluering ved at beregne den radiologiske score (Pettersson Score) Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Evaluering af spørgeskemaerne om sundhedsrelateret livskvalitet _Haemo Quality of Life (HaemoQol) Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Evaluering af spørgeskemaerne om sundhedsrelateret livskvalitet _Short Form 36-spørgsmål (SF36) Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Evaluering af spørgeskemaerne om sundhedsrelateret livskvalitet _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D) Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Antal udeblevne dage fra arbejde eller skole for patienter og pårørende på grund af alle hæmofili-relaterede hændelser Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Antal patienter med dårlig compliance Tidsramme: 5 års periode	5 års periode
Antal patienter med bivirkninger Tidsramme: 5 års periode	5 års periode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bayer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

21. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

21. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Hæmofili A, medfødt

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

18251 (Anden identifikator: City of Hope Medical Center)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Changi General Hospital

Tilmelding efter invitation

Implementering af forskning på LILAC -metoden til at uddanne styring af forhøjet lipoprotein (A). (LILAC-UNI)

Lipoprotein(a) | Lipoprotein(a), Hyper-Lp(a)-Emia

Singapore, Australien, Malaysia
Polish Mother Memorial Hospital Research Institute

Rekruttering

Forekomsten af Hyper-Lp(a)-Emia i PMMHRI-Lp(a)-registret

Lipoprotein(a), Hyper-Lp(a)-Emia

Polen
Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd

Aktiv, ikke rekrutterende

Effektivitet og sikkerhed af ZSP1273 hos børn i alderen 2-11 år med influenza A

Influenza a

Kina
King Saud University

Afsluttet

Ekstraktion og socketkonservering før implantatplacering ved hjælp af frysetørret allograft (FDBA) og blodpladerigt fibrin hos rygere

A-PRF

Saudi Arabien
Merck Sharp & Dohme LLC

Ikke rekrutterer endnu

A Clinical Trial of MK-7262 and Enlicitide in Participants With High Lipoprotein(a) (MK-7262-004)

Lipoprotein(a)
Cheikh Anta Diop University, Senegal
International Atomic Energy Agency

Ikke rekrutterer endnu

Kinetik af retinol og TBS blandt ammende senegalesiske kvinder, der bor i bymiljøer og forholdet mellem deres TBS og deres spædbørn (TBS)

Vitamin A

Senegal
National Institute of Environmental Health Sciences...

Trukket tilbage

BPA Biomonitoring Undersøgelse i Kasserere

Bisphenol A
Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd

Aktiv, ikke rekrutterende

Effektivitet og sikkerhed af ZSP1273 hos børn i alderen 12-17 år med influenza A

Influenza A

Kina
Medical University of Vienna

Afsluttet

Comparison of IgA Levels in the Bronchoalveolar Lavage Fluid of Patients With and Without Antibiotic Therapy

Immunoglobulin A

Østrig
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Afsluttet

Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ISIS-APO(a)Rx hos deltagere med højt lipoprotein(a)

Forhøjet lipoprotein(a)

Holland, Det Forenede Kongerige, Danmark, Tyskland, Canada

Kliniske forsøg med Rekombinant faktor VIII (Kogenate FS, BAY14-2222)

Bayer

Afsluttet

Forsøg for at evaluere farmakokinetikken og sikkerhedsprofilen for BAY94-9027 efter administration af enkelt- og multiple doser

Hæmofili A

Forenede Stater
Bayer

Afsluttet

EffeKt Taiwan - Effektivitet og sikkerhed ved langtidsbehandling med KOGENATE® FS i Taiwan

Hæmofili A

Taiwan
Bayer

Afsluttet

Ikke-interventionel observation af praktisk implementering, effektivitet og sikkerhed ved kontinuerlig infusion med KOGENATE Bayer i kirurgi (NO PEACKS)

Hæmofili A

Tyskland, Spanien, Østrig, Italien, Slovenien, Grækenland, Holland
Bayer

Afsluttet

Kogenate FS Regulatory Post-Marketing Surveillance (KG0910KR)

Hæmofili A

Korea, Republikken
Bayer

Afsluttet

Valideringsundersøgelse af et computerfarmakokinetisk værktøj til at hjælpe med opfølgning af hæmofili A-patienter (OPTIMS)

Hæmofili A

Frankrig, Italien
Bayer

Afsluttet

Profylakse versus on-demand behandling til børn med hæmofili A

Hæmofili A

Kina
Bayer

Afsluttet

Effekt-2 - Effekt og sikkerhed ved langtidsbehandling med KOGENATE® FS i Latinamerika

Hæmofili A | Blodkoagulationsforstyrrelser

Mexico, Venezuela
Bayer

Afsluttet

Forsøg for at evaluere effekten af sekundær profylakse med rFVIII-terapi ved svær hæmofili hos voksne og/eller teenagere sammenlignet med episodisk behandling (SPINART)

Hæmofili A

Forenede Stater, Bulgarien, Rumænien, Argentina
Bayer

Afsluttet

Sammenlignende farmakokinetisk undersøgelse af to forskellige styrker af BAY14-2222

Hæmofili A

Bulgarien
Bayer

Afsluttet

Profylakse versus on-demand terapi gennem økonomisk rapport (POTTER)

Hæmofili A

Italien

Forlængelse efter 10 år af: "Observationsstudie, der evaluerer effektivitet og omkostninger ved sekundær profylakse vs on-demand terapi med Kogenate Bayer hos patienter med svær hæmofili A." (POTTER 10)