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Estensione a 10 anni dello: "Studio osservazionale che valuta l'efficacia e i costi della profilassi secondaria rispetto alla terapia su richiesta con Kogenate Bayer in pazienti con grave emofilia A." (POTTER 10)

17 novembre 2020 aggiornato da: Bayer

Estensione a 10 anni dello: "Studio osservazionale che valuta l'efficacia e i costi della profilassi secondaria rispetto alla terapia su richiesta con Kogenate Bayer in pazienti con grave emofilia A." POTTER-10

A seguito dell'esecuzione dello studio osservazionale POTTER, il cui obiettivo primario era quello di raccogliere dati sui benefici della profilassi secondaria rispetto al trattamento on demand in termini di prevenzione degli episodi emorragici, il presente studio si propone di estendere il tempo di osservazione fino a 10 anni, del stessa popolazione coinvolta nello studio precedente.

Il presente studio è stato progettato per consentire un focus sul danno a lungo termine correlato alla malattia a livello articolare in soggetti con grave emofilia A, nonché sull'impatto farmacoeconomico dei due diversi regimi di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Emofilia A

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Italia
- - Multiple Locations, Italia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 17 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Un totale di circa 50 pazienti con diagnosi di emofilia A grave (FVIII < 1%) , che sono già in trattamento con Kogenate Bayer in corso per profilassi secondaria a lungo termine o terapia su richiesta e hanno completato correttamente il follow-up nel programma originale Si prevede che lo studio Potter sarà iscritto.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Completamento del follow-up nello studio Potter originale senza essere stati esclusi dall'analisi di efficacia Intention To Treat dell'endpoint primario;
Consenso informato scritto specificamente rilasciato per la proroga di 5 anni.

Criteri di esclusione:

Passaggio del trattamento a un concentrato di Fattore VIII diverso da Kogenate Bayer/Helixate NexGen dopo la fine del precedente periodo di follow-up.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte	Intervento / Trattamento
Profilassi Gruppo di profilassi: il trattamento si basa su infusioni ripetute regolarmente di fattore della coagulazione, 20-30 UI/kg -3 volte a settimana	Droga: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222) Somministrato 20-30 UI/kg 3 volte a settimana Droga: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222) Somministrato solo per episodi di sanguinamento
Su richiesta Gruppo al bisogno: trattamento somministrato quando si verifica un episodio di sanguinamento	Droga: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222) Somministrato 20-30 UI/kg 3 volte a settimana Droga: Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222) Somministrato solo per episodi di sanguinamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Numero di episodi di sanguinamento articolare all'anno Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Numero totale di episodi emorragici all'anno Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Quantità totale di consumo di fattore VIII ricombinante Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Modifiche della dose di profilassi Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Cambiamenti di frequenza di infusioni Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Valutazione muscoloscheletrica calcolando il punteggio dell'articolazione ortopedica della World Federation of Haemophilia (punteggio di Gilbert) Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Proporzioni di pazienti che cambieranno il regime terapeutico durante lo studio Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Valutazione muscoloscheletrica mediante calcolo del punteggio radiologico (Pettersson Score) Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Valutazione dei questionari sulla qualità della vita correlata alla salute _Haemo Quality of Life (HaemoQol) Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Valutazione dei questionari sulla qualità della vita correlata alla salute _Forma breve 36 domande (SF36) Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Valutazione dei questionari sulla qualità della vita correlata alla salute _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D) Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Numero di giorni persi dal lavoro o dalla scuola di pazienti e operatori sanitari a causa di tutti gli eventi correlati all'emofilia Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Numero di pazienti con scarsa compliance Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni
Numero di pazienti con eventi avversi Lasso di tempo: Periodo di 5 anni	Periodo di 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bayer

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 aprile 2016

Completamento primario (Effettivo)

16 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

21 giugno 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 ottobre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2015

Primo Inserito (Stima)

21 ottobre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Emofilia A, congenita

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

18251 (Altro identificatore: City of Hope Medical Center)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fattore VIII ricombinante (Kogenate FS, BAY14-2222)

Bayer

Completato

Prova per valutare la farmacocinetica e il profilo di sicurezza di BAY94-9027 dopo la somministrazione di dosi singole e multiple

Emofilia A

Stati Uniti
Bayer

Completato

EffeKt Taiwan- Efficacia e sicurezza del trattamento a lungo termine con KOGENATE® FS a Taiwan

Emofilia A

Taiwan
Bayer

Completato

Sorveglianza normativa post-marketing di Kogenate FS (KG0910KR)

Emofilia A

Corea, Repubblica di
Bayer

Completato

Studio di convalida di uno strumento di farmacocinetica informatico per assistere nella cura di follow-up dei pazienti affetti da emofilia A (OPTIMS)

Emofilia A

Francia, Italia
Bayer

Completato

Profilassi contro trattamento su richiesta per bambini con emofilia A

Emofilia A

Cina
Bayer

Completato

Effekt-2 - Efficacia e sicurezza del trattamento a lungo termine con KOGENATE® FS in America Latina

Emofilia A | Disturbi della coagulazione del sangue

Messico, Venezuela
Bayer

Completato

Studio farmacocinetico comparativo di due diversi dosaggi di BAY14-2222

Emofilia A

Bulgaria
Bayer

Completato

Profilassi contro terapia su richiesta attraverso il rapporto economico (POTTER)

Emofilia A

Italia
Bayer

Completato

Farmacocinetica e sicurezza di una singola infusione endovenosa di BAY 79-4980

Emofilia A

Stati Uniti
Bayer

Completato

Prova per valutare l'effetto della profilassi secondaria con la terapia con rFVIII in soggetti adulti e/o adolescenti con emofilia A grave rispetto a quella del trattamento episodico (SPINART)

Emofilia A

Stati Uniti, Bulgaria, Romania, Argentina

Estensione a 10 anni dello: "Studio osservazionale che valuta l'efficacia e i costi della profilassi secondaria rispetto alla terapia su richiesta con Kogenate Bayer in pazienti con grave emofilia A." (POTTER 10)