Extensão aos 10 Anos do: "Estudo Observacional de Avaliação da Eficácia e Custos da Profilaxia Secundária vs Terapia sob Demanda com Kogenate Bayer em Pacientes com Hemofilia A Grave." (POTTER 10)
17 de novembro de 2020 atualizado por: Bayer
Extensão aos 10 Anos do: "Estudo Observacional de Avaliação da Eficácia e Custos da Profilaxia Secundária vs Terapia sob Demanda com Kogenate Bayer em Pacientes com Hemofilia A Grave." POTTER-10
Na sequência da realização do estudo observacional POTTER, cujo objetivo primordial foi a recolha de dados sobre os benefícios da profilaxia secundária versus tratamento a pedido em termos de prevenção de episódios hemorrágicos, o presente estudo pretende alargar o tempo de observação até 10 anos, do mesma população envolvida no estudo anterior.
O presente estudo foi concebido para permitir um foco nos danos relacionados com a doença a longo prazo ao nível das articulações em indivíduos com hemofilia A grave, bem como no impacto farmacoeconômico dos dois regimes de tratamento diferentes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
43
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
Multiple Locations, Itália
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
17 anos a 60 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Um total de aproximadamente 50 pacientes com diagnóstico de hemofilia A grave (FVIII < 1%), que já estão em tratamento com Kogenate Bayer em andamento para profilaxia secundária de longo prazo ou terapia sob demanda e completaram adequadamente o acompanhamento no tratamento original Potter são esperados para serem matriculados.
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão do acompanhamento no estudo Potter original sem ter sido excluído da análise de eficácia da Intenção de Tratar do endpoint primário;
- Consentimento informado por escrito emitido especificamente para a extensão de 5 anos.
Critério de exclusão:
- Mudança de tratamento para um concentrado de Fator VIII diferente de Kogenate Bayer/Helixate NexGen após o término do período de acompanhamento anterior.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Profilaxia
Grupo de profilaxia: o tratamento é baseado em infusões repetidas regularmente de fator de coagulação, 20-30 UI/kg -3 vezes por semana
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Administrado 20-30 UI/kg 3 vezes por semana
Administrado apenas para episódios hemorrágicos
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Sob demanda
Grupo sob demanda: tratamento administrado quando ocorre episódio de sangramento
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Administrado 20-30 UI/kg 3 vezes por semana
Administrado apenas para episódios hemorrágicos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de episódios de sangramento articular por ano
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número total de episódios hemorrágicos por ano
Prazo: Período de 5 anos
|
Período de 5 anos
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Quantidade total de consumo de Fator VIII recombinante
Prazo: Período de 5 anos
|
Período de 5 anos
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Mudanças na dose da profilaxia
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Mudanças de frequência de infusões
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Avaliação musculoesquelética por meio do cálculo do World Federation of Haemophilia Orthopaedic Joint Score (Gilbert score)
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Proporções de pacientes que mudarão o regime terapêutico durante o estudo
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Avaliação musculoesquelética por meio do cálculo do escore radiológico (Pettersson Score)
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Avaliando os Questionários de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde _Haemo Quality of Life (HaemoQol)
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Avaliando os Questionários de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde _Formulário curto 36 questões (SF36)
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Avaliando os Questionários de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde _ Euro Quality 5 Dimension (EQ5D)
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Número de dias perdidos do trabalho ou da escola de pacientes e cuidadores devido a todos os eventos relacionados à hemofilia
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Número de pacientes com má adesão
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Número de pacientes com eventos adversos
Prazo: Período de 5 anos
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Período de 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de abril de 2016
Conclusão Primária (Real)
16 de março de 2017
Conclusão do estudo (Real)
21 de junho de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de outubro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
21 de outubro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de novembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de novembro de 2020
Última verificação
1 de novembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 18251 (Outro identificador: City of Hope Medical Center)
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